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Un estudio de exploración de dosis de EDP167 en HoFH

19 de mayo de 2026 actualizado por: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Estudio multicéntrico, de exploración de dosis, abierto, de fase II, para evaluar la eficacia y la seguridad de EDP167 en pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar homocigota

EDP167 es un fármaco de ARN pequeño interferente (siRNA) de doble cadena dirigido a la proteína similar a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3), que puede aportar beneficios a pacientes con dislipidemias. Este es un estudio de exploración de dosis en pacientes con Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HoFH) para evaluar la eficacia y seguridad y los perfiles farmacocinéticos (PK)/farmacodinámicos (PD) de múltiples inyecciones de EDP167.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La proteína angiopoyetina-like 3 (ANGPTL3) es un regulador clave del metabolismo lipídico. Los estudios clínicos han demostrado que la inhibición de ANGPTL3 podría ejercer efectos hipolipemiantes en pacientes con dislipidemia. EDP167 es un nuevo tratamiento terapéutico de ARNip conjugado con N-Acetilgalactosamina (GalNAc) que silencia selectivamente la expresión del ARNm de ANGPTL3 hepático, ofreciendo una estrategia prometedora para la reducción de lípidos. Este ensayo incluye dos fases: la fase principal del estudio (que incluye el período de selección y 24 semanas de tratamiento) y la fase de extensión (que incluye 6 meses de período de tratamiento). En la fase principal del estudio, los pacientes con HoFH serán asignados aleatoriamente a dos cohortes de dosis (200 mg y 300 mg, 10 sujetos cada una), recibiendo inyecciones de EDP167 en el Día 1 y en la Semana 12. En la Semana 24 de la fase principal del estudio, los sujetos serán evaluados y entrarán en la fase de extensión, recibiendo inyecciones de EDP167 en el Mes 0 y en el Mes 3. El seguimiento durará hasta el Mes 6 en la fase de extensión para evaluar la eficacia, seguridad, perfil farmacocinético y efectos farmacodinámicos (ANGPTL3, colesterol de lipoproteínas de baja densidad [LDL-C], triglicéridos [TG] y otros parámetros lipídicos) en pacientes con HoFH después de múltiples inyecciones de EDP167.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
20

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Fuwai Hospital
        • Contacto:
          • Ethics Committee of Fuwai Hospital
          • Número de teléfono: +86 010 88396281

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥18 años, hombre o mujer, y peso ≥40 kg.
  2. Diagnóstico genético o diagnóstico clínico de HoFH.
  3. Colesterol LDL en suero en ayunas ≥2,6 mmol/L.
  4. Seguir una dieta baja en grasas diaria durante el estudio.
  5. Recibir tratamiento hipolipemiante estable y tolerable u otros fármacos para tratamientos de enfermedades crónicas durante ciertos períodos antes del estudio, y mantener los tratamientos estables a lo largo del estudio.
  6. Los resultados de la prueba de embarazo de mujeres en edad fértil deben ser negativos.
  7. Aceptar usar medidas anticonceptivas que cumplan con las normativas y los requisitos del protocolo durante el estudio, y hasta 6 meses después de la última dosis.
  8. Comprender los procedimientos del estudio, participar voluntariamente y firmar el formulario de consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

  1. Alérgico al fármaco de este estudio, sus componentes o fármacos similares.
  2. Haber utilizado cualquier fármaco de oligonucleótido antisentido (ASO) o ácido nucleico interferente pequeño (siRNA) en los 12 meses previos a la aleatorización.
  3. Haber recibido tratamiento dirigido a ANGPTL3 o Apolipoproteína C3 (ApoC3), o haber participado en otros ensayos clínicos en los 6 meses o 5 vidas medias (lo que sea más largo) previos al cribado.
  4. Haber recibido suplementos de salud u otros medicamentos que se hayan utilizado con fines hipolipemiantes en las 4 semanas previas al cribado.
  5. Haber recibido aféresis de lipoproteínas en las 8 semanas previas al cribado.
  6. Un cambio de peso >10% en las 4 semanas previas a la aleatorización, o planificar someterse a cirugía de pérdida de peso o tratamiento de intervención de peso durante el período del estudio.
  7. Iniciar un nuevo plan dietético o tener diferencias significativas con la dieta anterior en las 4 semanas previas a la aleatorización.
  8. Presencia de enfermedades que afectarían los niveles de lípidos o lipoproteínas, como síndrome nefrótico, enfermedades hepáticas graves, síndrome de Cushing, hipotiroidismo o hipertiroidismo, etc., que estén mal controladas y, en opinión del Investigador, interferirán con la evaluación precisa de los resultados del estudio.
  9. Haber tenido insuficiencia cardíaca de grado III-IV de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) en los 12 meses previos a la aleatorización, o síndrome coronario agudo o accidente cerebrovascular en los 6 meses previos a la aleatorización.
  10. Haber realizado intervención coronaria en los 6 meses previos a la aleatorización, o planificar realizar intervención coronaria durante el estudio.
  11. Tener antecedentes de cirugía mayor en los 3 meses previos al cribado, o planificar someterse a cirugía mayor durante el estudio.
  12. Con antecedentes de malignidad, a menos que se crea que ha sido curada por tratamiento adecuado y no haya evidencia de recurrencia durante al menos 3 años.
  13. Evidencia clínica de infecciones activas u otras enfermedades graves importantes o mal controladas, cualquier otra condición que en opinión del Investigador pueda interferir con los resultados del estudio o poner a los sujetos en riesgo excesivo.
  14. Tener antecedentes o existencia actual de abuso de alcohol o drogas según evaluación del investigador.
  15. Hipertensión no controlada en el cribado (presión arterial >160/100 mmHg).
  16. Sujetos con cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio en el cribado: a) TG en suero en ayunas ≥5,6 mmol/L; b) Hemoglobina glucosilada A1C (HbA1c)>8,5%; c) alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) o gamma-glutamil transpeptidasa (GGT)>1,5×ULN (Límite Superior de la Normalidad), bilirrubina total (TBIL)>2×ULN; d) tiempo de protrombina (PT) o tiempo de tromboplastina parcial activada (APTT) o Relación Normalizada Internacional (INR) anormal clínicamente significativo; e) antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (HCVAb) o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo; f) tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)<30 mL/min/1,73m².
  17. Haber donado o perdido sangre ≥400 mL en los 3 meses previos al cribado.
  18. Mujeres que estén embarazadas, amamantando o planificando un embarazo.
  19. Otras condiciones que el Investigador consideraría que el sujeto no es adecuado para participar en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: EDP167-200mg
EDP167 200mg (N=10)
Droga: EDP167
Inyección subcutánea de EDP167
Experimental: EDP167-300mg
EDP167 300 mg (N=10)
Droga: EDP167
Inyección subcutánea de EDP167

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Para evaluar el cambio desde el valor basal del nivel de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) sérico en la semana 24 de la fase principal del estudio.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel de LDL-C sérico.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Para evaluar el cambio desde el valor basal en el nivel sérico de proteína 3 similar a la angiopoyetina (ANGPTL3).
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel de triglicéridos séricos (TG).
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Para evaluar el cambio desde el nivel basal de colesterol total (CT) sérico.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel sérico de colesterol no lipoproteico de alta densidad (no HDL-C).
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Para evaluar el cambio desde el inicio en el nivel de colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) en suero.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Para evaluar el cambio desde el valor basal en el nivel de lipoproteína (a) sérica [Lp (a)].
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Para evaluar el cambio desde la línea de base en el nivel de apolipoproteína B (ApoB) sérica.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 en la fase de extensión
Hasta el mes 6 en la fase de extensión
La proporción de sujetos con niveles séricos de LDL-C <2.6 mmol/L en la semana 24.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
La proporción de sujetos con nivel de LDL-C sérico disminuido en ≥50% en comparación con el valor basal a la semana 24.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
Hasta la semana 24 de la fase principal del estudio
La concentración sérica de EDP167 a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de EDP167 en sujetos con HoFH.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Número de participantes con eventos adversos y eventos adversos graves, con cambios clínicamente significativos en los signos vitales, en las lecturas del electrocardiograma, en el examen físico y en las pruebas de laboratorio.
Hasta el mes 6 de la fase de extensión
Para evaluar la inmunogenicidad de EDP167.
Periodo de tiempo: Hasta el mes 6 de la fase de extensión
La incidencia y el título de anticuerpos contra EDP167.
Hasta el mes 6 de la fase de extensión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
6 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
4 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
20 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de mayo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • EDP167D201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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