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Um Estudo de Exploração de Dose de EDP167 em HoFH

19 de maio de 2026 atualizado por: Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Um Estudo Multicêntrico, de Exploração de Doses, de Fase II Aberto para Avaliar a Eficácia e Segurança do EDP167 em Doentes Adultos com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica

O EDP167 é um fármaco de ARN de interferência pequeno de cadeia dupla (siRNA) que tem como alvo a proteína angiopoietina-like 3 (ANGPTL3), o que pode trazer benefícios para doentes com condições de dislipidemia. Este é um estudo de exploração de doses em doentes com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica (HoFH) para avaliar a eficácia e a segurança e os perfis farmacocinéticos (PK)/farmacodinâmicos (PD) de múltiplas injeções de EDP167.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A proteína angiopoietina-like 3 (ANGPTL3) é um regulador chave do metabolismo lipídico. Estudos clínicos demonstraram que a inibição da ANGPTL3 pode exercer efeitos hipolipemiantes em doentes com dislipidemia. O EDP167 é um novo terapêutico de siRNA conjugado com N-Acetilgalactosamina (GalNAc) que silencia seletivamente a expressão do ARNm da ANGPTL3 hepática, oferecendo uma estratégia promissora para a redução lipídica. Este ensaio inclui duas fases, a fase principal do estudo (incluindo o período de triagem e o período de tratamento de 24 semanas) e a fase de extensão (incluindo o período de tratamento de 6 meses). Na fase principal do estudo, os doentes com HoFH serão randomizados em duas coortes de dose (200mg e 300mg, 10 sujeitos cada), recebendo injeções de EDP167 no Dia 1 e na Semana 12. Na Semana 24 da fase principal do estudo, os sujeitos serão avaliados e entrarão na fase de extensão, recebendo injeções de EDP167 no Mês 0 e no Mês 3. O seguimento durará até ao Mês 6 na fase de extensão para avaliar a eficácia, segurança, perfil de PK e efeitos de PD (ANGPTL3, colesterol de lipoproteínas de baixa densidade [LDL-C], triglicerídeos [TG] e outros parâmetros lipídicos) em doentes com HoFH após múltiplas injeções de EDP167.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
20

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Recrutamento
        • Fuwai Hospital
        • Contato:
          • Ethics Committee of Fuwai Hospital
          • Número de telefone: +86 010 88396281

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Idade ≥18 anos, masculino ou feminino, e peso ≥40 kg.
  2. Diagnóstico genético ou diagnóstico clínico de HoFH.
  3. LDL-C sérico em jejum ≥2,6 mmol/L.
  4. Seguir uma dieta diária com baixo teor de gordura durante o estudo.
  5. Receber tratamento hipolipemiante estável e tolerável ou outros fármacos para tratamentos de doenças crónicas durante certos períodos antes do estudo, e manter os tratamentos estáveis ao longo do estudo.
  6. Os resultados do teste de gravidez de Mulheres com Potencial Reprodutivo devem ser negativos.
  7. Concordar em usar medidas contracetivas que cumpram os regulamentos e os requisitos do protocolo durante o estudo, e até 6 meses após a última dose.
  8. Compreender os procedimentos do estudo, participar voluntariamente e assinar o formulário de consentimento informado.

Critérios de Exclusão:

  1. Alérgico ao fármaco deste estudo, aos seus componentes ou a fármacos semelhantes.
  2. Utilizou qualquer fármaco de oligonucleótido antisenso (ASO) ou ácido nucleico interferente pequeno (siRNA) nos 12 meses anteriores à randomização.
  3. Recebeu tratamento direcionado à ANGPTL3 ou Apolipoproteína C3 (ApoC3), ou participou noutros ensaios clínicos nos 6 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) anteriores ao rastreio.
  4. Recebeu suplementos alimentares ou outros medicamentos que tenham sido utilizados para fins hipolipemiantes nas 4 semanas anteriores ao rastreio.
  5. Recebeu aférese de lipoproteínas nas 8 semanas anteriores ao rastreio.
  6. Uma alteração de peso >10% nas 4 semanas anteriores à randomização, ou planeia realizar cirurgia de perda de peso ou tratamento de intervenção de peso durante o período do estudo.
  7. Iniciar um novo plano dietético ou ter diferenças significativas em relação à dieta anterior nas 4 semanas anteriores à randomização.
  8. Presença de doenças que afetariam os níveis lipídicos ou de lipoproteínas, como síndrome nefrótica, doenças hepáticas graves, síndrome de Cushing, hipotiroidismo ou hipertiroidismo, etc., que estão mal controladas e, na opinião do Investigador, interferirão com a avaliação precisa dos resultados do estudo.
  9. Teve insuficiência cardíaca da classe III-IV da New York Heart Association (NYHA) nos 12 meses anteriores à randomização, ou síndrome coronária aguda ou acidente vascular cerebral nos 6 meses anteriores à randomização.
  10. Realizou intervenção coronária nos 6 meses anteriores à randomização, ou planeia realizar intervenção coronária durante o estudo.
  11. Tem um historial de cirurgia major nos 3 meses anteriores ao rastreio, ou planeia submeter-se a cirurgia major durante o estudo.
  12. Com historial de malignidade, a menos que se acredite ter sido curada por tratamento adequado e não haja evidência de recidiva há pelo menos 3 anos.
  13. Evidência clínica de infeções ativas ou outras doenças graves major ou mal controladas, quaisquer outras condições que, na opinião do Investigador, possam interferir com os resultados do estudo ou colocar os sujeitos em risco excessivo.
  14. Tem historial ou existência atual de abuso de álcool ou drogas, conforme avaliação do investigador.
  15. Hipertensão não controlada no rastreio (pressão arterial >160/100 mmHg).
  16. Sujeitos com quaisquer das seguintes anormalidades laboratoriais no rastreio: a) TG sérico em jejum ≥5,6 mmol/L; b) Hemoglobina glicosilada A1C (HbA1c)>8,5%; c) alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) ou gama-glutamil transpeptidase (GGT)>1,5×ULN (Limite Superior do Normal), bilirrubina total (TBIL)>2×ULN; d) tempo de protrombina (PT) ou tempo de tromboplastina parcial ativada (APTT) ou Razão Normalizada Internacional (INR) anormal clinicamente significativo; e) antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) ou anticorpo do vírus da hepatite C (HCVAb) ou vírus da imunodeficiência humana (VIH) positivo; f) taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)<30 mL/min/1,73m².
  17. Doou ou perdeu sangue ≥400 mL nos 3 meses anteriores ao rastreio.
  18. Mulheres grávidas, a amamentar ou a planear engravidar.
  19. Outras condições que o Investigador consideraria que o sujeito não é adequado para participar neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: EDP167-200mg
EDP167 200mg (N=10)
Medicamento: EDP167
EDP167 injeção sc
Experimental: EDP167-300mg
EDP167 300mg (N=10)
Medicamento: EDP167
EDP167 injeção sc

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Para avaliar a alteração em relação ao valor basal do nível de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) no soro na semana 24 da fase principal do estudo.
Prazo: Até à semana 24 da fase principal do estudo
Até à semana 24 da fase principal do estudo

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a alteração desde a linha de base nos níveis séricos de LDL-C.
Prazo: Até ao mês 6 da fase de extensão
Até ao mês 6 da fase de extensão
Para avaliar a alteração em relação à linha de base no nível de proteína angiopoietina-like 3 (ANGPTL3) sérica.
Prazo: Até ao mês 6 da fase de extensão
Até ao mês 6 da fase de extensão
Para avaliar a alteração em relação à linha de base no nível de triglicéridos séricos (TG).
Prazo: Até ao mês 6 na fase de extensão
Até ao mês 6 na fase de extensão
Para avaliar a alteração do valor basal no nível de colesterol total sérico (CT).
Prazo: Até ao mês 6 na fase de extensão
Até ao mês 6 na fase de extensão
Para avaliar a alteração em relação à linha de base no nível de colesterol não-lipoproteína de alta densidade sérico (não-HDL-C).
Prazo: Até ao mês 6 na fase de extensão
Até ao mês 6 na fase de extensão
Para avaliar a alteração em relação à linha de base do nível de colesterol de lipoproteínas de alta densidade (HDL-C) sérico.
Prazo: Até ao mês 6 na fase de extensão
Até ao mês 6 na fase de extensão
Para avaliar a alteração em relação ao valor basal no nível de lipoproteína (a) sérica [Lp (a)].
Prazo: Até ao mês 6 na fase de extensão
Até ao mês 6 na fase de extensão
Para avaliar a alteração em relação ao valor basal no nível sérico de Apolipoproteína B (ApoB).
Prazo: Até ao mês 6 na fase de extensão
Até ao mês 6 na fase de extensão
A proporção de sujeitos com nível sérico de LDL-C <2.6mmol/L na semana 24.
Prazo: Até à semana 24 da fase principal do estudo
Até à semana 24 da fase principal do estudo
A proporção de sujeitos com níveis de LDL-C no soro diminuídos em ≥50% em comparação com o valor basal na semana 24.
Prazo: Até à semana 24 da fase principal do estudo
Até à semana 24 da fase principal do estudo
A concentração sérica de EDP167 ao longo do tempo.
Prazo: Até ao mês 6 da fase de extensão
Até ao mês 6 da fase de extensão
Para avaliar a segurança e tolerabilidade do EDP167 em indivíduos com HoFH.
Prazo: Até ao mês 6 da fase de extensão
Número de participantes com eventos adversos e eventos adversos graves, com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais, nas leituras de eletrocardiograma, no exame físico e nos testes laboratoriais.
Até ao mês 6 da fase de extensão
Para avaliar a imunogenicidade da EDP167.
Prazo: Até ao mês 6 da fase de extensão
A incidência e o título de anticorpos contra o EDP167.
Até ao mês 6 da fase de extensão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Kefei Dou, MD, Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
4 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • EDP167D201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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