Open-label udvidelsesundersøgelse af fase 3 VRX-RET-E22-301 dobbeltblindet forsøg
14. juli 2020 opdateret af: GlaxoSmithKline
En multicenter, åben-label, langsigtet, sikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af retigabin hos voksne epilepsipatienter med partielle anfald (Udvidelse af undersøgelse VRX-RET-E22-301)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af langtidsbehandling med retigabin administreret som supplerende terapi hos voksne epilepsipatienter med partielle anfald, som fuldførte det dobbeltblindede VRX-RET-E22-301-studie.
Effekten af langtidsbehandling med retigabin og patientens livskvalitet vil også blive vurderet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette fase 3-studie er et åbent forlængelsesstudie af det placebokontrollerede, dobbeltblindede VRX-RET-E22-301-studie.
Patienter, der har gennemført VRX-RET-E22-301-studiet, og som opfylder inklusions- og eksklusionskriterier, vil blive behandlet med 600-1200 mg/dag retigabin som en supplerende behandling til deres nuværende antiepileptiske lægemidler (AED'er) eller vagusnervestimulering.
Behandlingen fortsættes, indtil retigabin er kommercielt tilgængeligt, eller indtil programmet afbrydes.
Patienter vil blive rekrutteret fra 45-50 steder i USA, Canada, Mexico, Brasilien og Argentina.
Sikkerheden og tolerabiliteten af langtidsbehandling med retigabin administreret som supplerende terapi til voksne epilepsipatienter med partielle anfald vil blive evalueret.
Desuden vil effektiviteten af langtidsbehandling med retigabin og patientens livskvalitet blive vurderet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
181
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
CBA
-
Capital Federal, CBA, Argentina, C1181ACH
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Capital Federal, CBA, Argentina
- Hospital General de Agudos "Dr. J.M. Ramos Mejia"
-
Capital Federal, CBA, Argentina
- Hospital General de Agudos "Dr. Teodoro Alvarez"
-
-
CRD
-
Cordoba, CRD, Argentina, 5000
- Fundacion Lennox
-
Cordoba, CRD, Argentina, 5000
- Sanatorio del Salvador II
-
Cordoba, CRD, Argentina, X5016KEH
- Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
-
-
-
-
BA
-
Salvador, BA, Brasilien, 40110-060
- Hospital Universitario Prof Edgard Santos -- UFBA
-
-
SP
-
Ribeirao Preto, SP, Brasilien, 14048-900
- Hospital das Clinicas de Ribeirao Preto -- Universidade de Sa Neurologia
-
Sao Paulo, SP, Brasilien, 04024 002
- Hospital Sao Paulo -- Escola Paulista de Medicina -- UNIFESP
-
Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-900
- Hospital das Clinicas da Fac de Medicina de Sao Paulo
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- Foothills Medical Center
-
Edmonton, Alberta, Canada, T5G 0B7
- Glenrose Rehabilitation Center
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
- Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- CHUM -- Hôpital Notre-Dame
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama -- Department of Neurology/Epilepsy Center
-
Huntsville, Alabama, Forenede Stater, 35801
- North Alabama Neuroscience Research Associates
-
Northport, Alabama, Forenede Stater, 35476
- Neurology Clinic
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- Clinical Trials Inc.
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- UCSD Thornton Hospital
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
- West Los Angeles VA Healthcare Center
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- University of Southern California -- Keck School of Medicine
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80918
- Delta Waves
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80010
- University of Colorado Department Of Neurology
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
- University of Florida -- Shands Jacksonville
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
Sarasota, Florida, Forenede Stater, 34233
- Lovelace Scientific Resources
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Forenede Stater, 50010
- McFarland Clinic
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
- University Of Kentucky
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, P.A.
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
- Asheville Neurology Specialists
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614
- Medical University of Ohio at Toledo
-
-
Oregon
-
Tualatin, Oregon, Forenede Stater, 97062
- Oregon Neurology PC
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
- Neurological Clinic of Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Memorial Hermann Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
- University of Virginia Comprehensive Epilepsy Program
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Virginia Commonwealth University Medical Center
-
-
-
-
DF
-
La Fama, DF, Mexico, 42690
- Instituto Nacional de Neurologia y Neurocirugia
-
Mexico, DF, Mexico, 03229
- Centro Médico
-
Mexico, DF, Mexico, 14050
- Hospital de Psiquiatria San Fernando, IMSS
-
Tlalpan, DF, Mexico, 14050
- CIF BIOTEC, Medica Sur
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64000
- Hospital y Clinica OCA S.A. de C.V.
-
-
SLP
-
San Luis Potosi, SLP, Mexico, 78250
- Hospital Central Dr. Ignacio Morones Prieto
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten har med succes gennemført vedligeholdelses- og overgangsfaserne af undersøgelse VRX-RET-E22-301 til behandling af partielle anfald
- Patient forventes at få gavn af deltagelse i undersøgelsen efter investigators mening.
Ekskluderingskriterier:
- Patienten opfylder ethvert af tilbagetrækningskriterierne i det tidligere VRX-RET-E22-301-studie eller oplever en igangværende alvorlig bivirkning.
- Patienten modtager et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller bruger ethvert eksperimentelt udstyr ud over Retigabine til behandling af epilepsi eller enhver anden medicinsk tilstand.
- Patienten har en hvilken som helst anden tilstand, der ville forhindre overholdelse af undersøgelsesprocedurerne eller korrekt rapportering af uønskede hændelser.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ezogabin: USAN Retigabine (International Nonproprietary Name)
Filmovertrukne tabletter - 50 mg, 100 mg eller 300 mg
|
Filmovertrukne tabletter indeholdende 50 mg, 100 mg eller 300 mg retigabin pr. tablet.
Dosering og hyppighed vil være specifik for hver patient, så længe patienten modtager mellem 600 og 1200 mg retigabin om dagen.
Varigheden vil vare indtil forsøget afsluttes eller patienten forlader forsøget.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldende alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE)
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i klinisk undersøgelse, der er midlertidigt forbundet med brugen af et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej.
En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse (uplanlagt hospitalsophold) eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i invaliditet/inhabilitet eller er en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Behandlings-emergent AE blev defineret som en AE med indtræden på eller efter dagen for første dosis af undersøgelsesmedicinen og på eller før 30 dage efter den sidste dosisdato.
Bivirkninger rapporteret under forældreundersøgelsen og forværret efter første dosis af RTG i dette OLE-studie blev også rapporteret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger, der fører til tilbagetrækning fra undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Behandlings-emergent AE blev defineret som en AE med indtræden på eller efter dagen for første dosis af undersøgelsesmedicinen og på eller før 30 dage efter den sidste dosisdato.
Bivirkninger rapporteret under forældreundersøgelsen og forværret efter første dosis af RTG i dette OLE-studie blev også rapporteret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Kaplan-Meier-estimat af sandsynligheden for seponering (d/c) fra undersøgelseslægemiddel
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Tidsrammen for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen blev defineret som tiden fra dagen for første undersøgelsesmedicin til tidspunktet for tilbagetrækning fra undersøgelseslægemidlet.
For dem, der har en startdato for nedtrapning, var tilbagetrækningstidspunktet dagen før starten af nedtrapningsdosis.
For dem uden en startdato for nedtrapning var tilbagetrækningstidspunktet den sidste dosisdato.
Deltagere, der skiftede til det kommercielle produkt, blev censureret ved den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i Kaplan-Meier-analysen.
Alle deltagere, der trak sig fra studielægemidlet for tidligt, men ikke skiftede til kommercielt produkt, blev talt som "begivenheder".
Kaplan-Meier estimat af sandsynligheden for afbrydelse på det angivne tidspunkt eller tidligere.
Antallet af deltagere, der fortsatte på RTG på hvert tilbagetrækningstidspunkt, blev analyseret (repræsenteret som n=X i kategorititlen).
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Ændring fra baseline i blodtryk
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP) blev opnået i liggende (Su) stilling og igen i stående (St) stilling, efter at deltageren stod i ca. 2 minutter ved hvert studiebesøg (måned 1, måned 3, måned 6, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned).
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
Ikke relevant (NA) angiver, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Hjertefrekvens (HR) blev målt i liggende (Su) stilling og igen i stående (St) stilling, efter at deltageren stod i ca. 2 minutter ved hvert studiebesøg (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12 og hver 4. måned efter måned 12).
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i kropstemperatur
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Kropstemperaturen blev målt i grader Celsius ved hvert studiebesøg (1. måned, 3. måned, 6. måned, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned).
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i vægt
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Vægten blev målt i almindeligt indendørstøj (uden sko) og blev registreret ved hvert studiebesøg (På 1. måned, 3. måned, 6. måned, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned).
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) parametre - PR-interval, QRS-varighed, ukorrigeret QT (uQT)-interval, korrigeret QT (Bazetts korrektion)-interval (QTcB), korrigeret QT (Friedericias korrektion)-interval (QTcF)
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Et 12-aflednings-EKG blev udført ved hvert studiebesøg i løbet af undersøgelsens første år (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12) og årligt efter et år.
Følgende elektrokardiogramparametre præsenteres PR-interval, QRS-varighed, ukorrigeret QT-interval (uQT), korrigeret QT-interval (Bazetts korrektion) (QTcB), korrigeret QT-interval (Friedericias korrektion) (QTcF).
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) Parameter-RR Interval
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Et 12-aflednings-EKG blev udført ved hvert studiebesøg i løbet af undersøgelsens første år (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12) og årligt efter et år.
Følgende elektrokardiogramparametre præsenteres: RR-interval.
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parameter-QRS-akse
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Et 12-aflednings-EKG blev udført ved hvert studiebesøg i løbet af undersøgelsens første år (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12) og årligt efter et år.
EKG-parameter QRS Axis er præsenteret her.
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre - bånd, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, metamyelocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader, antal hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Følgende hæmatologiske parametre blev vurderet, bånd (båndneutrofiler), basofiler, eosinofiler, lymfocytter, metamyelocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader og WBC.
Hæmatologiske parametre blev vurderet ved 1. måned, 2. måned, 3. måned, 6. måned, 8. måned, 9. måned, 10. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i forældreundersøgelse taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologiparameter - antal røde blodlegemer
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Antallet af røde blodlegemer (RBC) blev vurderet ved 1. måned, 2. måned, 3. måned, 6. måned, 8. måned, 9. måned, 10. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som sidste vurdering for endepunktet i forældreundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA angiver, at data ikke var tilgængelige..
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i hæmatokrit
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Hæmatokrit blev vurderet ved 1. måned, 2. måned, 3. måned, 6. måned, 8. måned, 9. måned, 10. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baseline-vurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i forældreundersøgelse taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Hæmoglobin blev vurderet ved 1. måned, 2. måned, 3. måned, 6. måned, 8. måned, 9. måned, 10. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i forældreundersøgelse taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA angiver, at data ikke var tilgængelige..
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i kemiparametre - alkalisk fosfatase (AP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Alkalisk fosfatase (AP), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) blev vurderet ved måned 1, måned 3, , måned 6, måned 9, måned 12 og hver 4. måned efter måned 12. Baseline vurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i forældreundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i kemiparametre - bikarbonat, urinstof i blodet nitrogen (BUN), calcium, klorid, kolesterol, ikke-fastende glukose, fosfor, kalium, natrium, urinstof
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Bikarbonat (Bic.),
BUN, Calcium (Ca), Klorid (Cl), Kolesterol (Cho.),
Ikke-fastende glukose (NFG), fosfor (P), kalium (Ka), natrium (Na), urinstof blev vurderet ved 1. måned, 3. måned, , 6. måned, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baseline-vurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i kemiparametre - kreatinin, total bilirubin (TB), urinsyre (UA)
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Kreatinin, total bilirubin (TB), urinsyre (UA) blev vurderet ved 1. måned, 3. måned, , 6. måned, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i forældreundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i kemiparameter-totalt protein
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Total Protein (TP) blev vurderet ved 1. måned, 3. måned, , 6. måned, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før til den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne)
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i urinvægtfylde
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Urin specifik vægtfylde (USG) blev vurderet ved 1. måned, 3. måned, , 6. måned, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i urinkraft af hydrogen (pH)
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Urin pH blev vurderet ved 1. måned, 3. måned, 6. måned, 9. måned, 12. måned og hver 4. måned efter 12. måned. Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i forældreundersøgelsen taget før den første undersøgelse. aktiv behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
NA indikerer, at data ikke var tilgængelige.
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i post-void resterende blære-ultralydsvolumen
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Post-void residual (PVR) blære blev vurderet ved hjælp af ultralydsscanning for at vurdere urinretention ved måned 1, måned 3, måned 12 og årligt efter måned 12. Baseline vurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne)
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Ændring fra baseline i den samlede American Urological Association (AUA) symptomindeksscore
Tidsramme: Baseline og op til måned 108
|
Et AUA-symptomindeks er en 7-punkts Likert-bedømt skala, der beskriver urinblærens funktion og blev udfyldt af investigator for at vurdere deltagerens urintømningsfunktion ved måned 1, måned 3, måned 12 og årligt efter måned 12.
Indeksskalaen går fra 0-35, hvor højere score indikerer et værre problem.
Score er kategoriseret som 0-7 mild, 8-19 moderat og >19 svær.
Baselinevurdering i denne undersøgelse er defineret som den sidste vurdering for endepunktet i moderundersøgelsen taget før den første aktive behandling med Retigabine.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne)
|
Baseline og op til måned 108
|
|
Antal deltagere med unormale resultater i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Op til måned 108
|
En fuldstændig fysisk undersøgelse blev udført i slutningen af hver 12 måneders undersøgelsescyklus.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne).
Hvis en deltager havde et unormalt resultat for mindst ét kropsprøvesystem, blev denne deltager inkluderet i kategorien 'Unormal'
|
Op til måned 108
|
|
Antal deltagere med unormale resultater af neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Op til måned 108
|
Deltagerne blev vurderet ved måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12 og hver 4. måned efter måned 12. Deltagere i den værste kategori blandt resultaterne af alle neurologiske undersøgelsesparametre præsenteres.
Unormale resultater blev kategoriseret som unormal ikke klinisk signifikant (AbNCS) og unormal og klinisk signifikant (AbCS).
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne)
|
Op til måned 108
|
|
Antal deltagere med pigmentering af ikke-retinalt øjenvæv
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Øjenlægen/nethindespecialisten fastslog tilstedeværelsen eller fraværet af unormal misfarvning af alt ikke-retinalt øjenvæv.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere med pigmentering af retinalt øjenvæv
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Øjenlægen/nethindespecialisten fastslog tilstedeværelsen eller fraværet af unormal misfarvning af retinalt øjenvæv.
Det omfattede pigmentære abnormiteter i gule flekker, i den perifere nethinde såvel som i dem begge.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere med unormal pigmentering af huden, inklusive huden omkring øjnene og øjenlåg, læber, negle eller slimhinder
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
En vurdering af deltagerens negle, læber, hud og slimhinde blev gennemført af investigator ved de 4 månedlige studiebesøg.
Vurderingen af deltagerens hud omfattede vurdering af huden omkring øjnene og øjenlåg, læber, negle og slimhinde
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere med et klinisk signifikant fald i synsstyrke fra indledende undersøgelse
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
En omfattende øjenundersøgelse blev udført af nethindespecialist eller generel øjenlæge for at vurdere den bedst korrigerede synsstyrke.
En indledende omfattende øjenundersøgelse blev gennemført af en øjenlæge for alle deltagere.
Denne eksamen var ikke forbundet med et specifikt besøg.
Derefter blev der udført øjenundersøgelser cirka hver 6. måned.
Øjenundersøgelse blev indført efter protokolændring og blev udført i alle deltagere.
Deltagere, der er afbrudt før implementering af denne ændring, og som ikke har fået foretaget en omfattende øjenundersøgelse og hudundersøgelse (og opfølgning af en hudlæge, hvis det er klinisk indiceret), blev bedt om at vende tilbage til klinikken for en evaluering af deres hud (og opfølgning) dermatologisk undersøgelse, hvis det er klinisk indiceret) og for en omfattende øjenundersøgelse.
Antal Par. med både indledende og mindst én opfølgningsundersøgelse under RTG-behandling blev analyseret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere med et fald i konfronterende synsfelt fra indledende undersøgelse
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Fald i konfrontationssynsfelt er defineret som en deltager, der har en normal indledende undersøgelse og en unormal undersøgelse derefter, eller en reaktion af klinisk signifikant forværring i begge øjne siden den sidste vurdering.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere med opløsning af unormal øjenpigmentering efter seponering af retigabin
Tidsramme: 2 år og 9 måneder
|
Øjenlægen/nethindespecialisten fastslog tilstedeværelsen eller fraværet af retinale og ikke-retinale okulære abnormiteter.
Nethindeabnormiteter omfattede abnormiteter i makula og/eller den perifere retina og ikke-retinal okulær pigmentabnormitet.
|
2 år og 9 måneder
|
|
Antal deltagere med beslutning fra hudlæge bekræftet unormal misfarvning efter seponering af retigabin
Tidsramme: 2 år 9 måneder
|
En vurdering af deltagerens negle, læber, hud og slimhinde blev gennemført af investigator ved de 6 månedlige SFUCP studiebesøg.
Vurderingen af deltagerens hud omfattede vurdering af huden omkring øjnene og øjenlåg, læber, negle og slimhinde.
|
2 år 9 måneder
|
|
Tid fra seponering af retigabin til opløsning af unormal øjenpigmentering
Tidsramme: 2 år 9 måneder
|
Retinal pigmentær abnormitet blev bestemt af enten en øjenlæge eller nethindespecialist.
Retinal pigmentær abnormitet inkluderede pigmentær abnormitet af macula, pigmentær abnormitet i den perifere retina og non-retinal okulær pigmentabnormitet.
Hvis en deltager havde pigmentabnormitet i makula og pigmentabnormitet i den perifere nethinde, bør begge afhjælpes, for at retinal pigmentabnormitet kan betragtes som løst.
Hvis en deltager havde ikke-retinal okulær pigmentabnormitet på mere end lokalitet (conjunctiva, sclera, cornea, iris eller linse), bør alle være løst for ikke-retinal pigmentær abnormitet kan anses for løst.
Kun deltagere med opløsning af den specificerede pigmentering er inkluderet i denne analyse.
|
2 år 9 måneder
|
|
Tid fra seponering af retigabin til opløsning af alle dermatologiske bekræftede unormale misfarvninger
Tidsramme: 2 år 9 måneder
|
Vurderinger var med ca. 6-måneders intervaller (tidsindstillet i forhold til deltagernes tidligere dermatologiske vurdering), indtil den unormale misfarvning enten forsvandt eller stabiliseret (som defineret ved ingen ændringer over 2 på hinanden følgende 6-måneders vurderinger udført af hudlægen over mindst 12 måneder efter seponering af retigabin).
Vurderingen af deltagerens hud omfattede vurdering af huden omkring øjnene og øjenlåg, læber, negle og slimhinde.
Kun deltagere med opløsning af det specificerede væv er inkluderet i denne analyse.
|
2 år 9 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline i det 28-dages partielle anfald
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
28-dages total partielle anfaldsfrekvens i løbet af undersøgelsen er defineret som summen af samlede partielle anfald fra første dato (baseline besøgsdato +1 hvis ingen anfald på baseline eller baseline besøgsdato hvis anfald rapporteret på baseline) til sidste dato ( sidste besøgsdato for anfaldsjournal med ikke-manglende svar), divideret med gældende dage, standardiseret med 28 dage.
De gældende dage er de dage, hvor forsøgspersonen havde ikke-manglede anfaldsdata.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal respondenter
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
En deltager blev klassificeret som en responder, hvis der er en mindst 50 % reduktion fra baseline i den 28-dages samlede hyppighed af partielle anfald.
Baseline blev defineret som moderstudiet Baseline.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere, der var fri for anfald i 6 sammenhængende måneder
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Antal anfaldsfrie dage er defineret som antallet af gældende dage uden anfald (partielle, generaliserede eller uklassificerede).
Kun de dage, hvor en forsøgsperson havde ikke-manglede anfaldsdata, blev betragtet som gældende dage.
Varigheden af eksponeringen er defineret ved hjælp af et vinduesområde, der er tilladt for hvert planlagt besøg.
Mindst 6 måneders eksponering er defineret som >= 173 dages eksponering, da vinduesintervallet for måned 6 besøg er +/- 7 dage.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Antal deltagere, der var fri for anfald i 12 sammenhængende måneder
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Varigheden af eksponeringen er defineret ved hjælp af et vinduesområde, der er tilladt for hvert planlagt besøg.
Mindst 12 måneders eksponering er defineret som >= 353 dages eksponering, da vinduesintervallet for måned 12 besøg er +/- 7 dage.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret.
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Procentdel af anfaldsfrie dage
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Antal anfaldsfrie dage er defineret som antallet af gældende dage uden anfald (partielle, generaliserede eller uklassificerede).
Kun de dage, hvor en deltager havde ikke-manglende anfaldsdata, blev betragtet som gældende dage
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
|
Ændring fra baseline i livskvalitet ved epilepsi (QOLIE)-31-P spørgeskema
Tidsramme: Vurderes op til maksimalt 9 år
|
QOLIE-31-P (version 2.0) blev brugt til at vurdere livskvalitet.
QOLIE-31-P-vurderingen blev gennemført af deltagerne ved baseline, 3. måned, 6. måned, 9. måned, 12. måned og årligt efter 12. måned.
QOLIE har 7 underskalaer som energitræthed, følelsesmæssigt velvære, social funktion, kognitiv effekt, medicineffekter, bekymring for anfald og overordnet QOL.
Vurderingsintervallet for den samlede score og underskalaerne er 0-100, hvor højere score indikerer større velbefindende.
Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdi minus baseline værdi.
Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret (repræsenteret med n=X i kategorititlerne)
|
Vurderes op til maksimalt 9 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. maj 2006
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. november 2016
Studieafslutning (Faktiske)
15. marts 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. marts 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. marts 2006
Først opslået (Skøn)
3. april 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. juli 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. juli 2020
Sidst verificeret
1. juli 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VRX-RET-E22-303
- RTG115098 (Anden identifikator: GlaxoSmithKline)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
IPD for denne undersøgelse vil blive gjort tilgængelig via webstedet for anmodning om kliniske undersøgelsesdata.
IPD-delingstidsramme
IPD er tilgængelig via Clinical Study Data Request-webstedet (klik på linket nedenfor)
IPD-delingsadgangskriterier
Adgang gives, efter at et forskningsforslag er indsendt og har modtaget godkendelse fra det uafhængige evalueringspanel, og efter en datadelingsaftale er på plads.
Adgangen gives i en indledende periode på 12 måneder, men en forlængelse kan gives, når det er berettiget, i op til yderligere 12 måneder.
IPD-deling Understøttende informationstype
- Studieprotokol
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Formular til informeret samtykke (ICF)
- Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Epilepsi
-
Boston Children's HospitalRekrutteringEpilepsi | Bevægelsesforstyrrelser | Dyskinesier | Ataksi | Neurologisk lidelse | Chorea | Myoklonus | Dyskinesi | Dystoni lidelse | Epilepsi hos børn | EDS | Bevægelsesforstyrrelser hos børn | Epilepsy-dyskinesi | Epilepsi-dyskinesi synkdomForenede Stater