Clofarabin og lavdosis total kropsbestråling som et forberedende regime til stamcelletransplantation ved leukæmi.

Inklusionskriterier:

• Patienter skal være større end eller lig med 1 og under eller lig med 21 år ved studiestart.
• Patienter skal have diagnosen ALL eller AML.
• ALLE patienter skal være i klinisk remission defineret som BM-morfologi <5 % blaster og CNS 1-status.
• AML-patienter skal være i M1 (<5 % blaster) eller M2 (<20 % blaster) marvstatus med CNS 1-status.
• Patienten skal have en ANC større end eller lig med 750/ul.

• Patienten skal have en af ​​de passende donortyper som beskrevet nedenfor:

  1. HLA identisk søskendedonor.
  2. Fuldstændig matchet ubeslægtet donor, (matchet ved A, B, C, DR B1 og DQ, B1 på det alleliske niveau baseret på højopløsningstypebestemmelse for klasse I og II antigener, 10/10 match).
  3. 1 allelisk mis-matchet ubeslægtet donor (antigen mis-matches er ikke tilladt).

• Stamcellekilden fra donoren skal være en af ​​følgende:

  1. Knoglemarv eller perifere blodstamceller (PBSC) fra en matchet relateret donor.
  2. PBSC fra en ikke-beslægtet donor. (Knoglemarv er ikke acceptabelt for ikke-relaterede donorer)
• Karnofsky > 50 % for patienter > 10 år og Lansky > 50 % for patienter under eller lig med 10 år.
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest bekræftet inden for 2 uger før indskrivning.
• Kvindelige patienter med spædbørn skal acceptere ikke at amme deres spædbørn, mens de er i denne undersøgelse.
• Mandlige og kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode godkendt af investigator under undersøgelsen.
• Patienter skal have en beregnet kreatininclearance ≥ 70mL/min/m2 som beregnet ved Schwartz-formlen for estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR), hvor GFR (ml/min/1,73) m2) = k * Højde (cm)/serumkreatinin (mg/dl). K er en proportionalitetskonstant, som varierer med alderen og er en funktion af urinkreatininudskillelse pr. kropsstørrelsesenhed; 0,45 op til 12 måneders alderen; 0,55 børn og unge piger; og 0,70 unge drenge.
• Total serumbilirubin < 2 mg/dL.
• Aspartattransaminase (AST) og alanintransaminase (ALT) mindre end eller lig med 5 × ULN.
• Patienten skal have en afkortningsfraktion (SF) > 25 %. Hvis SF er <25%, skal patienten have en ejektionsfraktion (EF) ved MUGA på >30%.

• Patienten skal have lungefunktion som defineret nedenfor:

  1. DLCO >30 %
  2. FVC/TLC >30 %
  3. FEV1 > 30 % af forventet
  4. Patienten er ikke på kontinuerlig ilt Hvis patienten ikke er gammel nok eller ude af stand til at overholde lungefunktionsprøver, skal de have en pulsokse >92 % i rumluften og ikke være på kontinuerlig ilt.
• Patienten skal have underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Patienter vil blive udelukket, hvis de har tegn på en aktiv, progressiv invasiv infektion. Alle patienter med eksisterende infektioner på tidspunktet for studiestart bør diskuteres med studielederen.

  • Patienter kan have stabile invasive infektioner og stadig være berettigede.
  • Patienter med infektioner, der reagerer på medicinsk eller kirurgisk behandling som vist ved radiografisk og/eller mikrobiel vurdering, kan stadig være berettigede.

• Patienter vil blive udelukket, hvis de har en aktiv, ukontrolleret systemisk svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion. Alle patienter med eksisterende infektioner på tidspunktet for studiestart bør diskuteres med studielederen.

  •En aktiv ukontrolleret infektion er defineret som at udvise vedvarende tegn og symptomer relateret til infektionen (feber, positive blodkulturer, kulderystelser, takykardi osv.) på trods af passende antibiotika eller anden behandling.

• Patienten har diagnosen CML eller MDS.
• Patienten har CNS 2- eller CNS 3-status.
• Patienten er HIV-positiv.
• Aktuel eller planlagt behandling med kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi, som ikke er specificeret i protokollen.
• Anvendelse af forsøgsmidler inden for 30 dage eller anden anticancerterapi inden for 2 uger før studiestart.
• Har nogen anden alvorlig samtidig sygdom eller har en historie med alvorlig organdysfunktion eller sygdom, der involverer hjertet, nyren (inklusive dialysepatienter), leveren eller andre organsystemer, som kan udsætte patienten for en unødig risiko for at gennemgå behandling.
• Patienter med en systemisk svampe-, bakteriel, viral eller anden infektion, der ikke er kontrolleret (defineret som udviser vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen og uden bedring på trods af passende antibiotika eller anden behandling).
• Enhver væsentlig samtidig sygdom, sygdom, psykiatrisk lidelse eller socialt problem, der ville kompromittere patientsikkerhed eller compliance, undersøgelsesdeltagelse, opfølgning eller fortolkning af undersøgelsesresultater.