Klofarabiini ja pieniannoksinen kokonaiskehon säteilytys valmistavana hoito-ohjelmana kantasolusiirtoa varten leukemiassa.

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaiden on oltava vähintään 1-vuotiaita ja alle tai yhtä suuria kuin 21-vuotiaita tutkimukseen tullessa.
• Potilailla on oltava ALL- tai AML-diagnoosi.
• KAIKKIEN potilaiden on oltava kliinisessä remissiossa, joka määritellään BM-morfologiaksi <5 % blasteja ja CNS 1 -statuksella.
• AML-potilaiden on oltava M1- (<5 % blasteja) tai M2- (< 20 % blasteja) luuytimen tila ja keskushermosto 1.
• Potilaan ANC-arvon on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 750/ul.

• Potilaalla on oltava jokin sopivista luovuttajatyypeistä, kuten alla on kuvattu:

  1. HLA:n identtinen sisarusluovuttaja.
  2. Täydellinen yhteensopiva riippumaton luovuttaja (sovitettu A, B, C, DR B1 ja DQ, B1 alleelitasolla korkean resoluution tyypityksen perusteella luokan I ja II antigeeneille, 10/10 vastaavuus).
  3. 1 alleelinen epäyhtenäinen luovuttaja (antigeenin yhteensopimattomuutta ei sallita).

• Luovuttajan kantasolulähteen on oltava jokin seuraavista:

  1. Luuytimen tai perifeerisen veren kantasolut (PBSC) vastaavalta sukulaiselta luovuttajalta.
  2. PBSC riippumattomalta luovuttajalta. (luuydintä ei hyväksytä läheisille luovuttajille)
• Karnofsky > 50 % yli 10-vuotiailla potilailla ja Lansky > 50 % alle 10-vuotiailla potilailla.
• Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden seerumin raskaustestin on oltava negatiivinen 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
• Naispotilaiden, joilla on imeväisiä, on suostuttava olemaan imettämättä lapsiaan tämän tutkimuksen aikana.
• Hedelmällisessä iässä olevien mies- ja naispotilaiden on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää, jonka tutkija on hyväksynyt tutkimuksen aikana.
• Potilaiden lasketun kreatiniinipuhdistuman on oltava ≥ 70 ml/min/m2 laskettuna Schwartzin kaavalla arvioidulle glomerulussuodatusnopeudelle (GFR), jossa GFR (ml/min/1,73) m2) = k * Pituus (cm) / seerumin kreatiniini (mg/dl). K on suhteellisuusvakio, joka vaihtelee iän mukaan ja on virtsan kreatiniinin erittymisen funktio kehon kokoyksikköä kohti; 0,45 12 kuukauden ikään asti; 0,55 lasta ja nuoria tyttöjä; ja 0,70 teini-ikäistä poikaa.
• Seerumin kokonaisbilirubiini < 2 mg/dl.
• Aspartaattitransaminaasi (AST) ja alaniinitransaminaasi (ALT) on pienempi tai yhtä suuri kuin 5 × ULN.
• Potilaan lyhentyvän fraktion (SF) on oltava > 25 %. Jos SF on < 25 %, potilaan ejektiofraktion (EF) MUGA:n mukaan on oltava > 30 %.

• Potilaalla on oltava alla määritelty keuhkotoiminta:

  1. DLCO > 30 %
  2. FVC/TLC > 30 %
  3. FEV1 > 30 % ennustetusta
  4. Potilas ei saa jatkuvaa happea Jos potilas ei ole riittävän vanha tai ei pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita, hänen pulssiox-arvonsa on oltava >92 % huoneilmassa, eikä hänellä saa olla jatkuvaa happea.
• Potilaan tulee olla allekirjoittanut tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat suljetaan pois, jos heillä on näyttöä aktiivisesta, progressiivisesta invasiivisesta infektiosta. Kaikista potilaista, joilla on infektioita tutkimukseen tullessa, tulee keskustella tutkimusjohtajan kanssa.

  • Potilailla voi olla stabiileja invasiivisia infektioita ja he voivat silti olla kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on infektioita, jotka reagoivat lääketieteelliseen tai kirurgiseen hoitoon röntgen- ja/tai mikrobiarvioinnin mukaan, voivat silti olla kelvollisia.

• Potilaat suljetaan pois, jos heillä on aktiivinen, hallitsematon systeeminen sieni-, bakteeri-, virus- tai muu infektio. Kaikista potilaista, joilla on tutkimukseen tullessa infektioita, tulee keskustella tutkimusjohtajan kanssa.

  •Aktiivinen hallitsematon infektio määritellään jatkuvaksi infektioon liittyviksi merkeiksi ja oireiksi (kuume, positiiviset veriviljelmät, vilunväristykset, takykardia jne.) asianmukaisista antibiooteista tai muusta hoidosta huolimatta.

• Potilaalla on CML- tai MDS-diagnoosi.
• Potilaalla on CNS 2 tai CNS 3 -tila.
• Potilas on HIV-positiivinen.
• Nykyinen tai suunniteltu hoito kemoterapialla, sädehoidolla tai immuunihoidolla, joka ei ole protokollassa määritelty.
• Tutkimusaineiden käyttö 30 päivän sisällä tai mikä tahansa syövän vastainen hoito 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
• Jos sinulla on jokin muu vakava samanaikainen sairaus tai sinulla on aiemmin ollut vakava elinten toimintahäiriö tai sairaus, johon liittyy sydän, munuaiset (mukaan lukien dialyysipotilaat), maksaa tai muu elinjärjestelmä, joka voi asettaa potilaalle kohtuuttoman riskin joutua hoitoon.
• Potilaat, joilla on systeeminen sieni-, bakteeri-, virus- tai muu infektio, jota ei ole saatu hallintaan (määritellyt jatkuvat infektioon liittyvät merkit/oireet, jotka eivät parane asianmukaisista antibiooteista tai muusta hoidosta huolimatta).
• Mikä tahansa merkittävä samanaikainen sairaus, sairaus, psykiatrinen häiriö tai sosiaalinen ongelma, joka vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai hoitomyöntyvyyden, tutkimukseen osallistumisen, seurannan tai tutkimustulosten tulkinnan.