A klofarabin és az alacsony dózisú teljes test besugárzása mint előkészítő séma a leukémia őssejt-transzplantációjához.

Bevételi kritériumok:

• A betegeknek legalább 1 évesnek kell lenniük, és 21 évesnél fiatalabbnak kell lenniük a vizsgálatba való belépéskor.
• A betegeknek ALL vagy AML diagnózissal kell rendelkezniük.
• MINDEN betegnek klinikai remisszióban kell lennie, ha a BM morfológiája <5% blasztok és CNS 1 állapot.
• Az AML-es betegeknek M1-es (<5% blasztok) vagy M2-es (<20% blasztok) csontvelői státuszban kell lenniük CNS 1-es státusszal.
• A betegnek 750/ul vagy annál nagyobb ANC-vel kell rendelkeznie.

• A páciensnek rendelkeznie kell a megfelelő donortípusok egyikével, az alábbiak szerint:

  1. HLA azonos testvér donor.
  2. Teljesen illesztett nem rokon donor (A, B, C, DR B1 és DQ, B1 allélszinten az I. és II. osztályú antigének nagy felbontású tipizálása alapján, 10/10 egyezés).
  3. 1 allél hibás, nem rokon donor (az antigén hibás egyezése nem megengedett).

• A donortól származó őssejtforrásnak a következők egyikének kell lennie:

  1. Csontvelő vagy perifériás vér őssejtek (PBSC) megfelelő rokon donortól.
  2. PBSC független donortól. (A csontvelő nem elfogadható rokon donorok számára)
• Karnofsky > 50% a 10 évesnél idősebb betegeknél és Lansky > 50% a 10 évesnél fiatalabb betegeknél.
• Fogamzóképes nőbetegeknél a felvétel előtt 2 héten belül negatív szérum terhességi tesztet kell igazolni.
• A csecsemőt nevelő nőbetegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat ideje alatt nem szoptatják csecsemőjüket.
• A fogamzóképes korú férfi és nőbetegeknek bele kell állapodniuk a vizsgálat során a vizsgáló által jóváhagyott hatékony fogamzásgátlási módszer használatába.
• A betegek számított kreatinin-clearance-ének ≥ 70 ml/perc/m2-nek kell lennie, a becsült glomeruláris filtrációs ráta (GFR) Schwartz-képletével számítva, ahol GFR (ml/perc/1,73) m2) = k * Magasság (cm)/szérum kreatinin (mg/dl). K egy arányossági állandó, amely az életkorral változik, és a vizelettel történő kreatinin testméret egységenkénti kiválasztásának függvénye; 0,45 12 hónapos korig; 0,55 gyermek és serdülő lány; és 0,70 serdülő fiú.
• A teljes szérum bilirubin < 2 mg/dl.
• Aszpartát transzamináz (AST) és alanin transzamináz (ALT) kisebb vagy egyenlő, mint 5 × ULN.
• A páciens rövidítő frakciójának (SF) > 25%-nak kell lennie. Ha az SF <25%, a beteg ejekciós frakciójának (EF) a MUGA szerint >30%-nak kell lennie.

• A betegnek az alábbiakban meghatározott tüdőfunkcióval kell rendelkeznie:

  1. DLCO >30%
  2. FVC/TLC >30%
  3. FEV1 > 30%-a előre jelzettnek
  4. A beteg nem kap folyamatos oxigénellátást Ha a beteg nem elég idős, vagy nem tud megfelelni a tüdőfunkciós teszteknek, akkor a pulzusszám >92%-os szobalevegőben kell, hogy legyen, és ne legyen folyamatos oxigénkezelésben.
• A betegnek aláírt beleegyező nyilatkozatot kell tennie

Kizárási kritériumok:

• Azokat a betegeket kizárják, akik aktív, progresszív invazív fertőzésre utalnak. Minden olyan beteget, akinek a vizsgálatba való belépés időpontjában már fertőzése van, meg kell beszélni a vizsgálati elnökkel.

  • Előfordulhat, hogy a betegek stabil invazív fertőzéseik vannak, és továbbra is jogosultak.
  • A radiográfiás és/vagy mikrobiális vizsgálat szerint orvosi vagy sebészeti kezelésre reagáló fertőzésben szenvedő betegek továbbra is jogosultak lehetnek.

• Azok a betegek kizárásra kerülnek, akik aktív, kontrollálatlan szisztémás gombás, bakteriális, vírusos vagy egyéb fertőzésben szenvednek. Minden olyan beteget, akinek a vizsgálatba való belépéskor fennáll a fertőzése, meg kell beszélni a vizsgálati elnökkel.

  •Aktív kontrollálatlan fertőzésnek minősül, ha a megfelelő antibiotikum vagy egyéb kezelés ellenére a fertőzéshez kapcsolódó jelek és tünetek (láz, pozitív vérkultúra, hidegrázás, tachycardia stb.) folyamatosak.

• A betegnél CML vagy MDS diagnózis van.
• A beteg CNS 2 vagy CNS 3 állapotú.
• A beteg HIV-pozitív.
• Jelenlegi vagy tervezett kezelés kemoterápiával, sugárterápiával vagy a protokollban meghatározottaktól eltérő immunterápiával.
• Vizsgálati szerek alkalmazása 30 napon belül, vagy bármilyen rákellenes terápia 2 héten belül a vizsgálatba való belépés előtt.
• Bármilyen más súlyos egyidejű betegsége van, vagy súlyos szervi működési zavara van, vagy szívet, vesét (beleértve a dializált betegeket is), májat vagy más szervrendszert érintő betegsége van, amely indokolatlan kockázatnak teheti ki a kezelést.
• Nem kontrollált szisztémás gombás, bakteriális, vírusos vagy egyéb fertőzésben szenvedő betegek (a fertőzéssel kapcsolatos, folyamatos jelek/tünetek mutatói, amelyek a megfelelő antibiotikumok vagy egyéb kezelés ellenére nem javulnak).
• Bármilyen jelentős egyidejű betegség, betegség, pszichiátriai rendellenesség vagy társadalmi probléma, amely veszélyezteti a betegek biztonságát vagy a betegek megfelelőségét, a vizsgálatban való részvételt, a nyomon követést vagy a vizsgálati eredmények értelmezését.