Fase I/II opfølgningsundersøgelse af SAR422459 hos patienter med Stargardts makuladegeneration
9. juni 2025 opdateret af: Sanofi
En åben-label undersøgelse til at bestemme den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og biologiske aktivitet af SAR422459 hos patienter med Stargardts makuladegeneration
Primært mål:
At evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af SAR422459 hos patienter med Stargardts makuladegeneration.
Sekundært mål:
For at vurdere:
- Sikkerhed
- Biologisk aktivitet
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienterne vil blive fulgt i 15 år efter afslutning/tidlig afslutning fra det tidligere TDU13583-studie (NCT01367444).
Da det indledende TDU13583-studie er afsluttet - er rekrutteringen til dette LTS13588-studie afsluttet med 27 tilmeldte patienter.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
27
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
- Oregon Health and Science University Site Number : 840001
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75012
- Investigational Site Number : 250001
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter skal opfylde ALLE følgende kriterier:
- Giv underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke og enhver lokalt påkrævet godkendelse (f.eks. Health Insurance Portability and Accountability Act [HIPAA])
- Skal have været tilmeldt protokol TDU13583 (SG1/001/10)
- Skal have modtaget en subretinal injektion af SAR422459
- Skal have gennemført protokol TDU13583 til uge 48 eller gennemgået et tidligt seponeringsbesøg.
Ekskluderingskriterier:
Følgende vil udelukke patienter fra deltagelse i undersøgelsen:
1. Modtog ikke SAR422459 som en del af TDU13583-protokollen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Langsigtet opfølgning
Langtidsopfølgning hos alle patienter, der modtog SAR422459 i tidligere undersøgelse TDU13583
|
Blodtagning til laboratorievurdering
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten af uønskede hændelser
Tidsramme: 15 år
|
Antallet og procentdelen af patienter med behandlingsudspringende bivirkninger
|
15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk vigtige ændringer i øjensikkerhedsvurderinger
Tidsramme: baseline til 15 år
|
Fra baseline i (TDU13583) undersøgelse og fra sidste besøg bedst korrigeret synsstyrke (BCVA), spaltelampeundersøgelse, fundososkopi, intraokulært tryk, laboratorieparametre, samtidig medicin
|
baseline til 15 år
|
|
Forsinkelse i retinal degeneration
Tidsramme: baseline til 15 år
|
Målt som ændring fra baseline i funktion i forhold til ubehandlet kontralateralt øje på: BCVA, statisk perimetri, mikroperimetri, autofluorescens, optisk kohærenstomografi (OCT)
|
baseline til 15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David Wilson, MD, Oregon Health and Science University
- Ledende efterforsker: José-Alain Sahel, MD, Centre National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. december 2012
Primær færdiggørelse (Anslået)
29. august 2033
Studieafslutning (Anslået)
29. august 2033
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. november 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. november 2012
Først opslået (Anslået)
29. november 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LTS13588
- SG1/002/11 (Anden identifikator: Sanofi Identifier)
- 2012-001990-95 (EudraCT nummer)
- 2024-513501-31 (Registry Identifier: CTIS)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Stargardts sygdom
-
University of UtahAfsluttetDominantly Inherited Stargardt's Disease (STGD3)Forenede Stater