Fase I/II oppfølgingsstudie av SAR422459 hos pasienter med Stargardts makuladegenerasjon
9. juni 2025 oppdatert av: Sanofi
En åpen undersøkelse for å bestemme langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og biologisk aktivitet til SAR422459 hos pasienter med Stargardts makuladegenerasjon
Hovedmål:
For å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til SAR422459 hos pasienter med Stargardts makuladegenerasjon.
Sekundært mål:
Å evaluere:
- Sikkerhet
- Biologisk aktivitet
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasientene vil bli fulgt i 15 år etter fullføring/tidlig avslutning fra forrige TDU13583-studie (NCT01367444).
Ettersom den innledende TDU13583-studien er avsluttet - er rekrutteringen til denne LTS13588-studien over med 27 registrerte pasienter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
27
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
- Oregon Health and Science University Site Number : 840001
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Investigational Site Number : 250001
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter må oppfylle ALLE følgende kriterier:
- Gi signert og datert skriftlig informert samtykke og eventuell lokalt påkrevd autorisasjon (f.eks. Health Insurance Portability and Accountability Act [HIPAA])
- Må ha vært registrert i protokoll TDU13583 (SG1/001/10)
- Må ha fått en subretinal injeksjon av SAR422459
- Må ha gjennomført protokoll TDU13583 til uke 48 eller gjennomgått et tidlig seponeringsbesøk.
Ekskluderingskriterier:
Følgende vil ekskludere pasienter fra å delta i studien:
1. Mottok ikke SAR422459 som en del av TDU13583-protokollen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Langsiktig oppfølging
Langtidsoppfølging av alle pasienter som fikk SAR422459 i tidligere studie TDU13583
|
Blodprøvetaking for laboratorievurdering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten av uønskede hendelser
Tidsramme: 15 år
|
Antall og prosentandel av pasienter med uønskede hendelser
|
15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk viktige endringer i vurderinger av okulær sikkerhet
Tidsramme: baseline til 15 år
|
Fra baseline i (TDU13583) studie og fra siste besøk best korrigert synsskarphet (BCVA), spaltelampeundersøkelse, fundososkopi, intraokulært trykk, laboratorieparametere, samtidige medisiner
|
baseline til 15 år
|
|
Forsinkelse i retinal degenerasjon
Tidsramme: baseline til 15 år
|
Målt som endring fra baseline i funksjon i forhold til ubehandlet kontralateralt øye på: BCVA, statisk perimetri, mikroperimetri, autofluorescens, optisk koherenstomografi (OCT)
|
baseline til 15 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Wilson, MD, Oregon Health and Science University
- Hovedetterforsker: José-Alain Sahel, MD, Centre National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. desember 2012
Primær fullføring (Antatt)
29. august 2033
Studiet fullført (Antatt)
29. august 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. november 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. november 2012
Først lagt ut (Antatt)
29. november 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LTS13588
- SG1/002/11 (Annen identifikator: Sanofi Identifier)
- 2012-001990-95 (EudraCT-nummer)
- 2024-513501-31 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .