Estudio de seguimiento de fase I/II de SAR422459 en pacientes con degeneración macular de Stargardt
9 de junio de 2025 actualizado por: Sanofi
Un estudio abierto para determinar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad biológica a largo plazo de SAR422459 en pacientes con degeneración macular de Stargardt
Objetivo primario:
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SAR422459 en pacientes con degeneración macular de Stargardt.
Objetivo secundario:
Para evaluar:
- Seguridad
- Actividad biológica
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Se realizará un seguimiento de los pacientes durante 15 años después de la finalización/terminación anticipada del estudio anterior TDU13583 (NCT01367444).
Como finaliza el estudio inicial TDU13583, el reclutamiento para este estudio LTS13588 ha terminado con 27 pacientes inscritos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
27
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
- Oregon Health and Science University Site Number : 840001
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Paris, Francia, 75012
- Investigational Site Number : 250001
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes deben cumplir TODOS los siguientes criterios:
- Proporcione el consentimiento informado por escrito firmado y fechado y cualquier autorización requerida localmente (p. ej., Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico [HIPAA])
- Debe haber estado inscrito en el protocolo TDU13583 (SG1/001/10)
- Debe haber recibido una inyección subretiniana de SAR422459
- Debe haber completado el protocolo TDU13583 hasta la semana 48 o haberse sometido a una visita de interrupción temprana.
Criterio de exclusión:
Lo siguiente excluiría a los pacientes de la participación en el estudio:
1. No recibió SAR422459 como parte del protocolo TDU13583.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Seguimiento a largo plazo
Seguimiento a largo plazo en todos los pacientes que recibieron SAR422459 en el estudio anterior TDU13583
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Extracción de sangre para la evaluación de laboratorio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 15 años
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El número y porcentaje de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento
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15 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios clínicamente importantes en las evaluaciones de seguridad ocular
Periodo de tiempo: línea de base a 15 años
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Desde el inicio en el estudio (TDU13583) y desde la última visita, agudeza visual mejor corregida (BCVA), examen con lámpara de hendidura, fundoscopia, presión intraocular, parámetros de laboratorio, medicamentos concomitantes
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línea de base a 15 años
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Retraso en la degeneración de la retina
Periodo de tiempo: línea de base a 15 años
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Medido como cambio desde el inicio en la función en relación con el ojo contralateral no tratado en: BCVA, perimetría estática, microperimetría, autofluorescencia, tomografía de coherencia óptica (OCT)
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línea de base a 15 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Wilson, MD, Oregon Health and Science University
- Investigador principal: José-Alain Sahel, MD, Centre National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de diciembre de 2012
Finalización primaria (Estimado)
29 de agosto de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
29 de agosto de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de noviembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de noviembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimado)
29 de noviembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LTS13588
- SG1/002/11 (Otro identificador: Sanofi Identifier)
- 2012-001990-95 (Número EudraCT)
- 2024-513501-31 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .