Fase I/II vervolgstudie van SAR422459 bij patiënten met Stargardt's maculaire degeneratie
9 juni 2025 bijgewerkt door: Sanofi
Een open-labelonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische activiteit van SAR422459 op lange termijn te bepalen bij patiënten met Stargardt's maculaire degeneratie
Hoofddoel:
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van SAR422459 te evalueren bij patiënten met Stargardt's Macula Degeneratie.
Secundaire doelstelling:
Beoordelen:
- Veiligheid
- Biologische activiteiten
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten zullen gedurende 15 jaar worden gevolgd na voltooiing/vroegtijdige beëindiging van de vorige TDU13583-studie (NCT01367444).
Aangezien de initiële TDU13583-studie wordt beëindigd, is de rekrutering voor deze LTS13588-studie voorbij met 27 ingeschreven patiënten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
27
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Investigational Site Number : 250001
-
-
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
- Oregon Health and Science University Site Number : 840001
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten moeten aan ALLE volgende criteria voldoen:
- Zorg voor ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming en eventueel lokaal vereiste autorisatie (bijv. Health Insurance Portability and Accountability Act [HIPAA])
- Moet geregistreerd zijn in protocol TDU13583 (SG1/001/10)
- Moet een subretinale injectie van SAR422459 hebben gekregen
- Moet protocol TDU13583 tot week 48 hebben voltooid of een vroegtijdig stopzettingsbezoek hebben ondergaan.
Uitsluitingscriteria:
Het volgende zou patiënten uitsluiten van deelname aan het onderzoek:
1. SAR422459 niet ontvangen als onderdeel van het TDU13583-protocol.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Follow-up op lange termijn
Langdurige follow-up bij alle patiënten die SAR422459 kregen in eerder onderzoek TDU13583
|
Bloedafname voor de laboratoriumbeoordeling
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Het aantal en percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
|
15 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinisch belangrijke veranderingen in oculaire veiligheidsbeoordelingen
Tijdsspanne: basislijn tot 15 jaar
|
Vanaf baseline in (TDU13583) studie en vanaf het laatste bezoek best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA), spleetlamponderzoek, fundoscopie, intraoculaire druk, laboratoriumparameters, gelijktijdige medicatie
|
basislijn tot 15 jaar
|
|
Vertraging bij degeneratie van het netvlies
Tijdsspanne: basislijn tot 15 jaar
|
Gemeten als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in functie ten opzichte van onbehandeld contralateraal oog: BCVA, statische perimetrie, microperimetrie, autofluorescentie, optische coherentietomografie (OCT)
|
basislijn tot 15 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Wilson, MD, Oregon Health and Science University
- Hoofdonderzoeker: José-Alain Sahel, MD, Centre National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 december 2012
Primaire voltooiing (Geschat)
29 augustus 2033
Studie voltooiing (Geschat)
29 augustus 2033
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 november 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 november 2012
Eerst geplaatst (Geschat)
29 november 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LTS13588
- SG1/002/11 (Andere identificatie: Sanofi Identifier)
- 2012-001990-95 (EudraCT-nummer)
- 2024-513501-31 (Register-ID: CTIS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .