Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En farmakokinetisk, sikkerhed og farmakodynamisk undersøgelse af teduglutid hos pædiatriske forsøgspersoner med korttarmssyndrom

14. maj 2021 opdateret af: Shire

En 12-ugers farmakokinetisk, sikkerhed og farmakodynamisk undersøgelse af Teduglutid hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 år til 17 år med kort tarmsyndrom, som er afhængige af parenteral støtte

Dette vil være et åbent, 4-kohortestudie. Ikke-randomiserede forsøgspersoner vil modtage teduglutid i hver af de 3 aktive kohorter. Der vil blive forsøgt at optage yderligere forsøgspersoner i en observationskohorte, som vil modtage standardbehandling. Tre doser teduglutid skal undersøges i 12 uger. Alle forsøgspersoner vil blive screenet før starten af ​​behandlingen (SOT) for at etablere baseline-karakteristika, herunder sikkerhed, egnethed og ernæringsmæssige støtteparametre.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children´s Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Aktuel historie med SBS som følge af større tarmresektion (f.eks. på grund af nekrotiserende enterocolitis, midgut volvulus, intestinal atresi eller gastroschisis) i mindst 12 måneder før screening
  • Korttarmssyndrom, der kræver parenteral ernæring/intravenøs (PN/IV) støtte
  • Stabil PN/IV-støtte i mindst 3 måneder før tilmelding baseret på undersøgelsens udtalelse

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Seriel tværgående enteroplastik eller enhver anden tarmforlængende procedure udført inden for de seneste 3 måneder
  • Ustabil absorption på grund af cystisk fibrose, ubehandlet Hirschsprungs sygdom eller kendte DNA-abnormiteter (dvs. familiær adenomatøs polypose, Fanconi syndrom)
  • Bevis på obstruktion i øvre gastrointestinale (GI) serier udført inden for 6 måneder før screening
  • Større gastrointestinale kirurgiske indgreb inden for 3 måneder før screening (indsættelse af ernæringssonde eller endoskopisk procedure er tilladt)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
NO_INTERVENTION: Standard for pleje
EKSPERIMENTEL: teduglutid
Åbent teduglutid, subkutant injiceret.
Medicin: teduglutid
Intervention med åben etiket. Hvert forsøgsperson vil blive tildelt 0,0125, 0,025 eller 0,05 mg/kg/dag i hele undersøgelsens varighed

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i parenteral støtte [parenteral ernæring (PN)/intravenøs (IV)] volumen i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Procentvis ændring i PN/IV fra baselinebesøget til uge 12-besøget.
Baseline, uge ​​12
Procent ændring i parenteral støtte (PN/IV) volumen ved afslutning af behandling
Tidsramme: Baseline, afslutning af behandling
Procentvis ændring i PN/IV fra baselinebesøget til afslutningen af ​​behandlingsbesøget.
Baseline, afslutning af behandling
Procentvis ændring i parenteral støtte (PN/IV) volumen i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Procentvis ændring i PN/IV fra baselinebesøget til uge 16-besøget.
Baseline, uge ​​16
Absolut ændring i parenteral støtte (PN/IV) volumen i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Absolut ændring i PN/IV fra baselinebesøget til uge 12-besøget.
Baseline, uge ​​12
Absolut ændring i parenteral støtte (PN/IV) volumen ved afslutning af behandling
Tidsramme: Baseline, afslutning af behandling
Absolut ændring i PN/IV fra baselinebesøget til afslutningen af ​​behandlingsbesøget.
Baseline, afslutning af behandling
Absolut ændring i parenteral støtte (PN/IV) volumen i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Absolut ændring i PN/IV fra baseline besøget til uge 16 besøg.
Baseline, uge ​​16

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i Enteral Support (EN) volumen fra baseline i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Procentvis ændring i krav til enteral støtte i uge 12 (liter/uge)
Baseline, uge ​​12
Procentvis ændring i volumen for enteral støtte (EN) fra baseline i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Procentvis ændring i krav til enteral støtte i uge 16 (liter/uge)
Baseline, uge ​​16
Absolut ændring i enteral støtte (EN) volumen fra baseline i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Absolut ændring i krav til enteral støtte i uge 12 (liter/uge)
Baseline, uge ​​12
Absolut ændring i enteral støtte (EN) volumen fra baseline i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Absolut ændring i krav til enteral støtte i uge 16 (liter/uge)
Baseline, uge ​​16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. november 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

9. januar 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

9. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2013

Først opslået (SKØN)

27. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

9. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TED-C13-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kort tarm syndrom

Kliniske forsøg med teduglutid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner