Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En farmakokinetisk, sikkerhet og farmakodynamisk studie av Teduglutid hos pediatriske personer med korttarmsyndrom

14. mai 2021 oppdatert av: Shire

En 12-ukers farmakokinetisk, sikkerhet og farmakodynamisk studie av Teduglutid hos pediatriske personer i alderen 1 år til 17 år, med korttarmsyndrom som er avhengig av parenteral støtte

Dette vil være en åpen etikett, 4-kohortstudie. Ikke-randomiserte forsøkspersoner vil motta teduglutid i hver av de 3 aktive kohortene. Det vil bli forsøkt å melde inn flere forsøkspersoner i en observasjonskohort som vil motta standard omsorg. Tre doser teduglutid skal undersøkes i 12 uker. Alle forsøkspersoner vil bli screenet før behandlingsstart (SOT) for å etablere baseline-karakteristikker, inkludert sikkerhet, kvalifisering og ernæringsstøtteparametere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children´s Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90024
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Nåværende historie med SBS som et resultat av større tarmreseksjon (f.eks. på grunn av nekrotiserende enterokolitt, midgut volvulus, intestinal atresi eller gastroschisis) i minst 12 måneder før screening
  • Kort tarmsyndrom som krever parenteral ernæring/intravenøs (PN/IV) støtte
  • Stabil PN/IV-støtte i minst 3 måneder før påmelding basert på vurderingen fra etterforskeren

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Seriell transversal enteroplastikk eller annen tarmforlengende prosedyre utført i løpet av de siste 3 månedene
  • Ustabil absorpsjon på grunn av cystisk fibrose, ubehandlet Hirschsprungs sykdom eller kjente DNA-avvik (dvs. familiær adenomatøs polypose, Fanconi syndrom)
  • Bevis på obstruksjon i øvre gastrointestinale (GI)-serier utført innen 6 måneder før screening
  • Større gastrointestinal kirurgisk inngrep innen 3 måneder før screening (innsetting av ernæringssonde eller endoskopisk prosedyre er tillatt)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
INGEN_INTERVENSJON: Velferdstandard
EKSPERIMENTELL: teduglutid
Åpen etikett teduglutid, subkutant injisert.
Legemiddel: teduglutid
Intervensjon med åpen etikett. Hvert forsøksperson vil bli tildelt 0,0125, 0,025 eller 0,05 mg/kg/dag for varigheten av studien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i parenteral støtte [parenteral ernæring (PN)/intravenøs (IV)] volum ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i PN/IV fra baseline-besøket til uke 12-besøk.
Baseline, uke 12
Prosentvis endring i parenteral støtte (PN/IV) volum ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Baseline, slutt på behandling
Prosentvis endring i PN/IV fra baseline-besøket til slutten av behandlingsbesøket.
Baseline, slutt på behandling
Prosentvis endring i volum for foreldrestøtte (PN/IV) ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Prosentvis endring i PN/IV fra baseline-besøket til uke 16-besøk.
Baseline, uke 16
Absolutt endring i parenteral støtte (PN/IV) volum ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
Absolutt endring i PN/IV fra baseline-besøket til uke 12-besøk.
Baseline, uke 12
Absolutt endring i parenteral støtte (PN/IV) volum ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Baseline, slutt på behandling
Absolutt endring i PN/IV fra baseline-besøket til slutten av behandlingsbesøket.
Baseline, slutt på behandling
Absolutt endring i parenteral støtte (PN/IV) volum ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Absolutt endring i PN/IV fra baseline-besøket til uke 16-besøk.
Baseline, uke 16

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i volum for enteral støtte (EN) fra baseline ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
Prosentvis endring i krav til enteral støtte ved uke 12 (liter/uke)
Baseline, uke 12
Prosentvis endring i volum for enteral støtte (EN) fra baseline ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Prosentvis endring i krav til enteral støtte ved uke 16 (liter/uke)
Baseline, uke 16
Absolutt endring i volum for enteral støtte (EN) fra baseline ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
Absolutt endring i krav til enteral støtte ved uke 12 (liter/uke)
Baseline, uke 12
Absolutt endring i volum for enteral støtte (EN) fra baseline ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Absolutt endring i krav til enteral støtte ved uke 16 (liter/uke)
Baseline, uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. november 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

9. januar 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

9. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

27. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TED-C13-003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kort tarm syndrom

Kliniske studier på teduglutid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere