Un estudio farmacocinético, de seguridad y farmacodinámico de teduglutida en sujetos pediátricos con síndrome de intestino corto
14 de mayo de 2021 actualizado por: Shire
Estudio farmacocinético, de seguridad y farmacodinámico de 12 semanas de teduglutida en sujetos pediátricos de 1 a 17 años de edad con síndrome de intestino corto que dependen del apoyo parenteral
Este será un estudio abierto de 4 cohortes.
Los sujetos no aleatorizados recibirán teduglutida en cada una de las 3 cohortes activas.
Se intentará inscribir sujetos adicionales en una cohorte de observación que recibirán el estándar de atención.
Se investigarán tres dosis de teduglutida durante 12 semanas.
Todos los sujetos serán evaluados antes del inicio del tratamiento (SOT) para establecer las características de referencia, incluidos los parámetros de seguridad, elegibilidad y apoyo nutricional.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 17 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Antecedentes actuales de SBS como resultado de una resección intestinal mayor (p. ej., debido a enterocolitis necrosante, vólvulo del intestino medio, atresia intestinal o gastrosquisis) durante al menos 12 meses antes de la selección
- Síndrome de intestino corto que requiere nutrición parenteral/apoyo intravenoso (NP/IV)
- Soporte estable de NP/IV durante al menos 3 meses antes de la inscripción según la opinión del investigador
Criterios clave de exclusión:
- Enteroplastia transversa en serie o cualquier otro procedimiento de alargamiento intestinal realizado en los últimos 3 meses
- Absorción inestable debido a fibrosis quística, enfermedad de Hirschsprung no tratada o anomalías conocidas del ADN (es decir, poliposis adenomatosa familiar, síndrome de Fanconi)
- Evidencia de obstrucción en la serie gastrointestinal (GI) superior realizada dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Intervención quirúrgica gastrointestinal mayor dentro de los 3 meses anteriores a la selección (se permite la inserción de una sonda de alimentación o un procedimiento endoscópico)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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SIN INTERVENCIÓN: Estándar de cuidado
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EXPERIMENTAL: teduglutida
Teduglutida de etiqueta abierta, inyectada por vía subcutánea.
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Intervención de etiqueta abierta.
A cada sujeto se le asignará recibir 0,0125, 0,025 o 0,05 mg/kg/día durante la duración del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en el volumen de soporte parenteral [nutrición parenteral (NP)/intravenosa (IV)] en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Cambio porcentual en PN/IV desde la visita inicial hasta la visita de la semana 12.
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Línea de base, semana 12
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Cambio porcentual en el volumen de soporte parenteral (PN/IV) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, final del tratamiento
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Cambio porcentual en PN/IV desde la visita inicial hasta la visita de fin de tratamiento.
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Línea de base, final del tratamiento
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Cambio porcentual en el volumen de soporte parenteral (PN/IV) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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Cambio porcentual en PN/IV desde la visita inicial hasta la visita de la semana 16.
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Línea de base, semana 16
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Cambio absoluto en el volumen de soporte parenteral (PN/IV) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Cambio absoluto en PN/IV desde la visita inicial hasta la visita de la semana 12.
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Línea de base, semana 12
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Cambio absoluto en el volumen de soporte parenteral (PN/IV) al final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, final del tratamiento
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Cambio absoluto en PN/IV desde la visita inicial hasta la visita de fin de tratamiento.
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Línea de base, final del tratamiento
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Cambio absoluto en el volumen de soporte parenteral (PN/IV) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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Cambio absoluto en PN/IV desde la visita inicial hasta la visita de la semana 16.
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Línea de base, semana 16
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en el volumen de soporte enteral (EN) desde el inicio en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Cambio porcentual en los requisitos de soporte enteral en la semana 12 (litros/semana)
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Línea de base, semana 12
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Cambio porcentual en el volumen de soporte enteral (EN) desde el inicio en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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Cambio porcentual en los requisitos de soporte enteral en la semana 16 (litros/semana)
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Línea de base, semana 16
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Cambio absoluto en el volumen de soporte enteral (EN) desde el inicio en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
|
Cambio absoluto en los requerimientos de soporte enteral en la semana 12 (litros/semana)
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Línea de base, semana 12
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Cambio absoluto en el volumen de soporte enteral (EN) desde el inicio en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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Cambio absoluto en los requerimientos de soporte enteral en la semana 16 (litros/semana)
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Línea de base, semana 16
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
14 de noviembre de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
9 de enero de 2015
Finalización del estudio (ACTUAL)
9 de enero de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de septiembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de septiembre de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
27 de septiembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
9 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Complicaciones Postoperatorias
- Enfermedad
- Enfermedades Gastrointestinales
- Enfermedades intestinales
- Síndromes de malabsorción
- Síndrome
- Síndrome de intestino corto
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes Protectores
- Agentes de protección contra la radiación
- Teduglutida
Otros números de identificación del estudio
- TED-C13-003
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .