Um estudo farmacocinético, de segurança e farmacodinâmico da teduglutida em pacientes pediátricos com síndrome do intestino curto
14 de maio de 2021 atualizado por: Shire
Um estudo farmacocinético, de segurança e farmacodinâmico de 12 semanas da teduglutida em pacientes pediátricos com idades entre 1 e 17 anos, com síndrome do intestino curto e dependentes de suporte parenteral
Este será um estudo aberto de 4 coortes.
Indivíduos não randomizados receberão teduglutida em cada uma das 3 coortes ativas.
Será feita uma tentativa de inscrever indivíduos adicionais em uma coorte observacional que receberá tratamento padrão.
Três doses de teduglutide serão investigadas por 12 semanas.
Todos os indivíduos serão rastreados antes do início do tratamento (SOT) para estabelecer características basais, incluindo parâmetros de segurança, elegibilidade e suporte nutricional.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
42
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 17 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- História atual de SBS como resultado de ressecção intestinal importante (por exemplo, devido a enterocolite necrotizante, vólvulo do intestino médio, atresia intestinal ou gastrosquise) por pelo menos 12 meses antes da triagem
- Síndrome do intestino curto que requer suporte de nutrição parenteral/intravenosa (PN/IV)
- Suporte PN/IV estável por pelo menos 3 meses antes da inscrição com base na opinião do investigador
Principais Critérios de Exclusão:
- Enteroplastia transversal seriada ou qualquer outro procedimento de alongamento intestinal realizado nos últimos 3 meses
- Absorção instável devido a fibrose cística, doença de Hirschsprung não tratada ou anormalidades conhecidas do DNA (isto é, polipose adenomatosa familiar, síndrome de Fanconi)
- Evidência de obstrução na série gastrointestinal superior (GI) feita dentro de 6 meses antes da triagem
- Grande intervenção cirúrgica gastrointestinal dentro de 3 meses antes da triagem (a inserção de tubo de alimentação ou procedimento endoscópico é permitida)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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SEM_INTERVENÇÃO: Padrão de atendimento
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EXPERIMENTAL: teduglutida
Teduglutida aberta, injetada subcutaneamente.
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Intervenção open label.
Cada sujeito será designado para receber 0,0125, 0,025 ou 0,05 mg/kg/dia durante o estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual no suporte parenteral [Nutrição parenteral (PN)/Volume intravenoso (IV)] na semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Alteração percentual em PN/IV desde a visita inicial até a visita da semana 12.
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Linha de base, Semana 12
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Alteração percentual no volume de suporte parenteral (PN/IV) no final do tratamento
Prazo: Linha de base, final do tratamento
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Alteração percentual em PN/IV desde a visita inicial até a visita final do tratamento.
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Linha de base, final do tratamento
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Alteração percentual no volume de suporte parenteral (PN/IV) na semana 16
Prazo: Linha de base, Semana 16
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Alteração percentual em PN/IV desde a visita inicial até a visita da semana 16.
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Linha de base, Semana 16
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Mudança Absoluta no Volume de Suporte Parenteral (PN/IV) na Semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Alteração absoluta em PN/IV desde a visita inicial até a visita da semana 12.
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Linha de base, Semana 12
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Mudança Absoluta no Volume de Suporte Parenteral (PN/IV) no Final do Tratamento
Prazo: Linha de base, final do tratamento
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Alteração absoluta em PN/IV desde a visita inicial até a visita final do tratamento.
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Linha de base, final do tratamento
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Mudança Absoluta no Volume de Suporte Parenteral (PN/IV) na Semana 16
Prazo: Linha de base, Semana 16
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Alteração absoluta em PN/IV desde a visita inicial até a visita da semana 16.
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Linha de base, Semana 16
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual no volume de suporte enteral (NE) desde a linha de base na semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Mudança percentual nos requisitos de suporte enteral na Semana 12 (litros/semana)
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Linha de base, Semana 12
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Alteração percentual no volume de suporte enteral (NE) a partir da linha de base na semana 16
Prazo: Linha de base, Semana 16
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Mudança percentual nos requisitos de suporte enteral na Semana 16 (litros/semana)
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Linha de base, Semana 16
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Alteração absoluta no volume de suporte enteral (NE) desde a linha de base na semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
|
Mudança absoluta nos requisitos de suporte enteral na Semana 12 (litros/semana)
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Linha de base, Semana 12
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Alteração absoluta no volume de suporte enteral (NE) desde a linha de base na semana 16
Prazo: Linha de base, Semana 16
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Mudança absoluta nos requisitos de suporte enteral na Semana 16 (litros/semana)
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Linha de base, Semana 16
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
14 de novembro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
9 de janeiro de 2015
Conclusão do estudo (REAL)
9 de janeiro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de setembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de setembro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
27 de setembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
9 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Complicações pós-operatórias
- Doença
- Doenças Gastrointestinais
- Doenças Intestinais
- Síndromes de má absorção
- Síndrome
- Síndrome do Intestino Curto
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes gastrointestinais
- Agentes de proteção
- Agentes de proteção contra radiação
- Teduglutida
Outros números de identificação do estudo
- TED-C13-003
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