Teduglutidin farmakokineettinen, turvallisuus ja farmakodynaaminen tutkimus lapsipotilailla, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä
perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire
Teduglutidin 12 viikon farmakokineettinen, turvallisuus ja farmakodynaaminen tutkimus 1-17-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on lyhytsuolioireyhtymä ja jotka ovat riippuvaisia parenteraalisesta tuesta
Tämä on avoin, 4 kohorttitutkimus.
Ei-satunnaistetut koehenkilöt saavat teduglutidia jokaisessa kolmesta aktiivisesta kohortista.
Havaintokohorttiin yritetään ottaa lisää kohortteja, jotka saavat normaalia hoitoa.
Kolme teduglutidiannosta on tutkittava 12 viikon ajan.
Kaikki koehenkilöt seulotaan ennen hoidon aloittamista (SOT) perusominaisuuksien määrittämiseksi, mukaan lukien turvallisuus, kelpoisuus ja ravitsemustukiparametrit.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
42
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tämänhetkinen SBS-sairaus suuren suolen resektion seurauksena (esim. nekrotisoivan enterokoliitin, keskisuolen volvuluksen, suolen atresian tai gastroskiiksen vuoksi) vähintään 12 kuukauden ajan ennen seulontaa
- Lyhyen suolen oireyhtymä, joka vaatii parenteraalista ravintoa/laskimonsisäistä (PN/IV) tukea
- Vakaa PN/IV-tuki vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista tutkijan lausunnon perusteella
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sarjainen transversaalinen enteroplastia tai mikä tahansa muu suolen pidentäminen, joka on suoritettu viimeisen 3 kuukauden aikana
- Epävakaa imeytyminen, joka johtuu kystisesta fibroosista, hoitamattomasta Hirschsprungin taudista tai tunnetuista DNA-poikkeavuuksista (esim. familiaalinen adenomatoottinen polypoosi, Fanconin oireyhtymä)
- Todisteet tukkeutumisesta ylemmän maha-suolikanavan (GI) sarjassa, joka on tehty 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Suuri maha-suolikanavan kirurginen toimenpide 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa (ruokintaletkun tai endoskooppisen toimenpiteen asettaminen on sallittu)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
EI_INTERVENTIA: Hoitostandardi
|
|
|
KOKEELLISTA: teduglutidi
Avoin etiketti teduglutidi, injektoituna ihon alle.
|
Avoin tarra interventio.
Jokaiselle koehenkilölle määrätään 0,0125, 0,025 tai 0,05 mg/kg/vrk tutkimuksen ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parenteraalisen tuen prosentuaalinen muutos [parenteraalinen ravitsemus (PN) / suonensisäinen (IV)] määrä viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
PN/IV:n prosenttimuutos lähtötilanteen käynnistä viikon 12 vierailuun.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Prosenttimuutos parenteraalisen tuen (PN/IV) määrässä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon loppu
|
PN/IV:n prosentuaalinen muutos peruskäynnistä hoitokäynnin päättymiseen.
|
Lähtötilanne, hoidon loppu
|
|
Prosenttimuutos parenteraalisen tuen (PN/IV) määrässä viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
PN/IV:n prosenttimuutos lähtötilanteen käynnistä viikon 16 vierailuun.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Absoluuttinen muutos parenteraalisen tuen (PN/IV) määrässä viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Absoluuttinen muutos PN/IV:ssä lähtötilanteen käynnistä viikon 12 vierailuun.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Absoluuttinen muutos parenteraalisen tuen (PN/IV) määrässä hoidon lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, hoidon loppu
|
Absoluuttinen muutos PN/IV:ssä lähtötilanteesta hoidon päättymiskäyntiin.
|
Lähtötilanne, hoidon loppu
|
|
Absoluuttinen muutos parenteraalisen tuen (PN/IV) määrässä viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Absoluuttinen muutos PN/IV:ssä lähtötilanteen käynnistä viikon 16 vierailuun.
|
Perustaso, viikko 16
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos enteraalisen tuen (EN) määrässä lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Prosenttimuutos enteraalisen tuen vaatimuksissa viikolla 12 (litraa/viikko)
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Prosenttimuutos enteraalisen tuen (EN) määrässä lähtötasosta viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Prosenttimuutos enteraalisen tuen vaatimuksissa viikolla 16 (litraa/viikko)
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Absoluuttinen muutos enteraalisen tuen (EN) määrässä lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Absoluuttinen muutos enteraalisen tuen vaatimuksissa viikolla 12 (litraa/viikko)
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Absoluuttinen muutos enteraalisen tuen (EN) määrässä lähtötasosta viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Absoluuttinen muutos enteraalisen tuen vaatimuksissa viikolla 16 (litraa/viikko)
|
Perustaso, viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 14. marraskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 9. tammikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 9. tammikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. syyskuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. syyskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 27. syyskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Postoperatiiviset komplikaatiot
- Sairaus
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Suoliston sairaudet
- Imeytymishäiriöt
- Oireyhtymä
- Lyhyen suolen oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Suojaavat aineet
- Säteilysuoja-aineet
- Teduglutidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- TED-C13-003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .