Une étude pharmacocinétique, d'innocuité et pharmacodynamique du teduglutide chez des sujets pédiatriques atteints du syndrome de l'intestin court
14 mai 2021 mis à jour par: Shire
Une étude pharmacocinétique, d'innocuité et pharmacodynamique de 12 semaines sur le teduglutide chez des sujets pédiatriques âgés de 1 an à 17 ans, atteints du syndrome de l'intestin court qui dépendent du soutien parentéral
Il s'agira d'une étude ouverte de 4 cohortes.
Les sujets non randomisés recevront du teduglutide dans chacune des 3 cohortes actives.
Une tentative sera faite pour inscrire des sujets supplémentaires dans une cohorte d'observation qui recevront la norme de soins.
Trois doses de teduglutide doivent être étudiées pendant 12 semaines.
Tous les sujets seront dépistés avant le début du traitement (SOT) pour établir les caractéristiques de base, y compris les paramètres de sécurité, d'éligibilité et de soutien nutritionnel.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
42
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 17 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Antécédents actuels de SBS à la suite d'une résection intestinale majeure (p. ex., en raison d'une entérocolite nécrosante, d'un volvulus de l'intestin moyen, d'une atrésie intestinale ou d'un gastroschisis) pendant au moins 12 mois avant le dépistage
- Syndrome de l'intestin court nécessitant une nutrition parentérale/un soutien intraveineux (PN/IV)
- Soutien PN / IV stable pendant au moins 3 mois avant l'inscription sur la base de l'avis de l'investigateur
Critères d'exclusion clés :
- Entéroplastie transversale en série ou toute autre procédure d'allongement de l'intestin effectuée au cours des 3 derniers mois
- Absorption instable due à la fibrose kystique, à la maladie de Hirschsprung non traitée ou à des anomalies connues de l'ADN (c.-à-d. polypose adénomateuse familiale, syndrome de Fanconi)
- Preuve d'obstruction sur la série gastro-intestinale supérieure (GI) effectuée dans les 6 mois précédant le dépistage
- Intervention chirurgicale gastro-intestinale majeure dans les 3 mois précédant le dépistage (l'insertion d'une sonde d'alimentation ou une procédure endoscopique est autorisée)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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AUCUNE_INTERVENTION: Norme de soins
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EXPÉRIMENTAL: teduglutide
Téduglutide ouvert, injecté par voie sous-cutanée.
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Intervention en marque ouverte.
Chaque sujet recevra 0,0125, 0,025 ou 0,05 mg/kg/jour pendant la durée de l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Variation en pourcentage du volume de soutien parentéral [nutrition parentérale (PN)/intraveineuse (IV)] à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
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Variation en pourcentage de la PN/IV entre la visite de référence et la visite de la semaine 12.
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Base de référence, semaine 12
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Changement en pourcentage du volume de soutien parentéral (PN/IV) à la fin du traitement
Délai: Ligne de base, fin du traitement
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Variation en pourcentage de la PN/IV entre la visite de référence et la visite de fin de traitement.
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Ligne de base, fin du traitement
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Variation en pourcentage du volume de soutien parentéral (PN/IV) à la semaine 16
Délai: Base de référence, semaine 16
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Variation en pourcentage de la PN/IV entre la visite de référence et la visite de la semaine 16.
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Base de référence, semaine 16
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Changement absolu du volume de soutien parentéral (PN/IV) à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
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Changement absolu de PN/IV entre la visite de référence et la visite de la semaine 12.
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Base de référence, semaine 12
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Changement absolu du volume de soutien parentéral (PN/IV) à la fin du traitement
Délai: Ligne de base, fin du traitement
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Changement absolu de PN/IV entre la visite de référence et la visite de fin de traitement.
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Ligne de base, fin du traitement
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Changement absolu du volume de soutien parentéral (PN/IV) à la semaine 16
Délai: Base de référence, semaine 16
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Changement absolu de PN/IV entre la visite de référence et la visite de la semaine 16.
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Base de référence, semaine 16
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Variation en pourcentage du volume de l'assistance entérale (EN) par rapport à la ligne de base à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
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Changement en pourcentage des besoins d'assistance entérale à la semaine 12 (litres/semaine)
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Base de référence, semaine 12
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Variation en pourcentage du volume de l'assistance entérale (EN) par rapport à la ligne de base à la semaine 16
Délai: Base de référence, semaine 16
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Changement en pourcentage des besoins d'assistance entérale à la semaine 16 (litres/semaine)
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Base de référence, semaine 16
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Changement absolu du volume de support entéral (EN) par rapport à la ligne de base à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
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Changement absolu des besoins d'assistance entérale à la semaine 12 (litres/semaine)
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Base de référence, semaine 12
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Changement absolu du volume de support entéral (EN) par rapport à la ligne de base à la semaine 16
Délai: Base de référence, semaine 16
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Changement absolu des besoins d'assistance entérale à la semaine 16 (litres/semaine)
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Base de référence, semaine 16
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
14 novembre 2013
Achèvement primaire (RÉEL)
9 janvier 2015
Achèvement de l'étude (RÉEL)
9 janvier 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 septembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 septembre 2013
Première publication (ESTIMATION)
27 septembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
9 juin 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 mai 2021
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Complications postopératoires
- Maladie
- Maladies gastro-intestinales
- Maladies intestinales
- Syndromes de malabsorption
- Syndrome
- Syndrome de l'intestin court
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents gastro-intestinaux
- Agents protecteurs
- Agents de radioprotection
- Téduglutide
Autres numéros d'identification d'étude
- TED-C13-003
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .