En farmakokinetisk, säkerhet och farmakodynamisk studie av Teduglutid hos pediatriska patienter med korttarmssyndrom
14 maj 2021 uppdaterad av: Shire
En 12-veckors farmakokinetisk, säkerhet och farmakodynamisk studie av Teduglutid hos pediatriska försökspersoner i åldern 1 år till 17 år med korttarmssyndrom som är beroende av parenteralt stöd
Detta kommer att vara en öppen etikett, 4-kohortstudie.
Icke-randomiserade försökspersoner kommer att få teduglutid i var och en av de 3 aktiva kohorterna.
Ett försök kommer att göras att registrera ytterligare försökspersoner i en observationskohort som kommer att få standardvård.
Tre doser av teduglutid ska undersökas under 12 veckor.
Alla försökspersoner kommer att screenas innan behandlingsstart (SOT) för att fastställa baslinjeegenskaper inklusive säkerhet, lämplighet och näringsstödsparametrar.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
42
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 17 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Aktuell historia av SBS som ett resultat av större tarmresektion (t.ex. på grund av nekrotiserande enterokolit, midgut volvulus, intestinal atresi eller gastroschisis) i minst 12 månader före screening
- Korttarmssyndrom som kräver parenteral näring/intravenöst (PN/IV) stöd
- Stabilt PN/IV-stöd i minst 3 månader före inskrivning baserat på utredarens åsikt
Viktiga uteslutningskriterier:
- Seriell transversell enteroplastik eller någon annan tarmförlängningsprocedur utförd under de senaste 3 månaderna
- Instabil absorption på grund av cystisk fibros, obehandlad Hirschsprungs sjukdom eller kända DNA-avvikelser (dvs familjär adenomatös polypos, Fanconis syndrom)
- Bevis på obstruktion i övre gastrointestinala (GI) serier utförda inom 6 månader före screening
- Större gastrointestinala kirurgiska ingrepp inom 3 månader före screening (införande av sond eller endoskopisk procedur är tillåten)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
NO_INTERVENTION: Standard of Care
|
|
|
EXPERIMENTELL: teduglutid
Open label teduglutid, subkutant injicerad.
|
Ingripande med öppen etikett.
Varje försöksperson kommer att tilldelas att få 0,0125, 0,025 eller 0,05 mg/kg/dag under hela studien
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring av parenteralt stöd [parenteral nutrition (PN)/intravenös (IV)] volym vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Procentuell förändring i PN/IV från baslinjebesöket till vecka 12 besök.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Procentuell förändring av parenteralt stöd (PN/IV) volym vid slutet av behandlingen
Tidsram: Baslinje, avslutad behandling
|
Procentuell förändring i PN/IV från baslinjebesöket till avslutat behandlingsbesök.
|
Baslinje, avslutad behandling
|
|
Procentuell förändring i volym för föräldrastöd (PN/IV) vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Procentuell förändring i PN/IV från baslinjebesöket till vecka 16 besök.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Absolut förändring av parenteralt stöd (PN/IV) volym vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Absolut förändring i PN/IV från baslinjebesöket till vecka 12 besök.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Absolut förändring av parenteralt stöd (PN/IV) volym vid slutet av behandlingen
Tidsram: Baslinje, avslutad behandling
|
Absolut förändring i PN/IV från baslinjebesöket till avslutat behandlingsbesök.
|
Baslinje, avslutad behandling
|
|
Absolut förändring av parenteralt stöd (PN/IV) volym vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Absolut förändring i PN/IV från baslinjebesöket till vecka 16 besök.
|
Baslinje, vecka 16
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring i volym för enteralt stöd (EN) från baslinjen vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Procentuell förändring av kraven på enteralt stöd vid vecka 12 (liter/vecka)
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Procentuell förändring i volym för enteralt stöd (EN) från baslinjen vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Procentuell förändring av krav på enteralt stöd vid vecka 16 (liter/vecka)
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Absolut förändring i volym för enteralt stöd (EN) från baslinjen vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
Absolut förändring av kraven på enteralt stöd vid vecka 12 (liter/vecka)
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Absolut förändring i volym för enteralt stöd (EN) från baslinjen vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Absolut förändring av kraven på enteralt stöd vid vecka 16 (liter/vecka)
|
Baslinje, vecka 16
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
14 november 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
9 januari 2015
Avslutad studie (FAKTISK)
9 januari 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 september 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 september 2013
Första postat (UPPSKATTA)
27 september 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
9 juni 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 maj 2021
Senast verifierad
1 maj 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TED-C13-003
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .