A teduglutid farmakokinetikai, biztonságossági és farmakodinamikai vizsgálata rövid bélszindrómás gyermekeknél
2021. május 14. frissítette: Shire
A teduglutid 12 hetes farmakokinetikai, biztonságossági és farmakodinamikai vizsgálata 1-17 éves, rövid bélszindrómás, parenterális támogatásra szoruló gyermekeknél
Ez egy nyílt, 4 kohorszos vizsgálat lesz.
A nem randomizált alanyok mind a 3 aktív kohorszban teduglutidot kapnak.
Kísérletet tesznek további alanyok felvételére egy megfigyelési csoportba, akik standard ellátásban részesülnek.
Három adag teduglutidot kell vizsgálni 12 héten keresztül.
A kezelés megkezdése (SOT) előtt minden alanyt átvizsgálnak, hogy megállapítsák a kiindulási jellemzőket, beleértve a biztonságosságot, a jogosultságot és a táplálkozási támogatási paramétereket.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- SBS jelenlegi kórtörténete jelentős bélreszekció eredményeként (pl. necrotizáló enterocolitis, midgut volvulus, intestinalis atresia vagy gastroschisis miatt) legalább 12 hónapig a szűrés előtt
- Rövid bél szindróma, amely parenterális táplálást/intravénás (PN/IV) támogatást igényel
- Stabil PN/IV támogatás a beiratkozás előtt legalább 3 hónapig a vizsgáló véleménye alapján
Főbb kizárási kritériumok:
- Soros transzverzális enteroplasztika vagy bármely más bélhosszabbító eljárás, amelyet az elmúlt 3 hónapban végeztek
- Instabil felszívódás cisztás fibrózis, kezeletlen Hirschsprung-kór vagy ismert DNS-rendellenességek (pl. családi adenomás polipózis, Fanconi-szindróma) miatt
- Az elzáródás bizonyítéka a felső gasztrointesztinális (GI) sorozaton a szűrést megelőző 6 hónapon belül
- Nagyobb emésztőrendszeri sebészeti beavatkozás a szűrést megelőző 3 hónapon belül (etetőcső behelyezése vagy endoszkópos beavatkozás megengedett)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
NINCS_BEAVATKOZÁS: Gondozási szabvány
|
|
|
KÍSÉRLETI: teduglutid
Nyílt címkés teduglutid, szubkután injekcióban.
|
Nyílt címke beavatkozás.
Minden alany 0,0125, 0,025 vagy 0,05 mg/kg/nap adagot kap a vizsgálat időtartama alatt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás a parenterális támogatásban [parenterális táplálkozás (PN)/intravénás (IV)] mennyiség a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A PN/IV százalékos változása a kiindulási látogatástól a 12. heti látogatásig.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A parenterális támogatás (PN/IV) mennyiségének százalékos változása a kezelés végén
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezelés vége
|
A PN/IV százalékos változása a kiindulási vizittől a kezelés végi látogatásig.
|
Kiindulási állapot, a kezelés vége
|
|
A parenterális támogatás (PN/IV) mennyiségének százalékos változása a 16. héten
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
A PN/IV százalékos változása a kiindulási látogatástól a 16. heti látogatásig.
|
Alapállapot, 16. hét
|
|
A parenterális támogatás (PN/IV) mennyiségének abszolút változása a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Abszolút változás a PN/IV-ben az alapszintű látogatástól a 12. heti látogatásig.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A parenterális támogatás (PN/IV) mennyiségének abszolút változása a kezelés végén
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezelés vége
|
Abszolút változás a PN/IV-ben a kiindulási vizittől a kezelés végi látogatásig.
|
Kiindulási állapot, a kezelés vége
|
|
A parenterális támogatás (PN/IV) mennyiségének abszolút változása a 16. héten
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
Abszolút változás a PN/IV-ben az alapszintű látogatástól a 16. heti látogatásig.
|
Alapállapot, 16. hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos változás az enterális támogatás (EN) mennyiségében az alaphelyzethez képest a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Százalékos változás az enterális támogatás követelményeiben a 12. héten (liter/hét)
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Százalékos változás az enterális támogatás (EN) mennyiségében a kiindulási állapothoz képest a 16. héten
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
Százalékos változás az enterális támogatás követelményeiben a 16. héten (liter/hét)
|
Alapállapot, 16. hét
|
|
Abszolút változás az enterális támogatás (EN) mennyiségében az alaphelyzethez képest a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az enterális támogatás követelményeinek abszolút változása a 12. héten (liter/hét)
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Abszolút változás az enterális támogatás (EN) mennyiségében az alaphelyzethez képest a 16. héten
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
|
Az enterális támogatás követelményeinek abszolút változása a 16. héten (liter/hét)
|
Alapállapot, 16. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2013. november 14.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2015. január 9.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2015. január 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. szeptember 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. szeptember 24.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. szeptember 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. június 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 14.
Utolsó ellenőrzés
2021. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TED-C13-003
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .