Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een farmacokinetische, veiligheids- en farmacodynamische studie van teduglutide bij pediatrische proefpersonen met kortedarmsyndroom

14 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een 12 weken durende farmacokinetische, veiligheids- en farmacodynamische studie van teduglutide bij pediatrische proefpersonen van 1 jaar tot 17 jaar, met kortedarmsyndroom die afhankelijk zijn van parenterale ondersteuning

Dit wordt een open-label onderzoek met 4 cohorten. Niet-gerandomiseerde proefpersonen zullen teduglutide krijgen in elk van de 3 actieve cohorten. Er zal een poging worden gedaan om extra proefpersonen in te schrijven in een observatiecohort dat standaardzorg zal krijgen. Drie doses teduglutide moeten gedurende 12 weken worden onderzocht. Alle proefpersonen zullen voorafgaand aan de start van de behandeling (SOT) worden gescreend om basiskenmerken vast te stellen, waaronder parameters voor veiligheid, geschiktheid en voedingsondersteuning.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children´s Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 17 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Huidige geschiedenis van SBS als gevolg van een ingrijpende darmresectie (bijv. Als gevolg van necrotiserende enterocolitis, middendarmvolvulus, darmatresie of gastroschisis) gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Syndroom van de korte darm waarvoor parenterale voeding/intraveneuze (PN/IV) ondersteuning nodig is
  • Stabiele PN/IV-ondersteuning gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving op basis van de mening van de onderzoeker

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Seriële transversale enteroplastiek of een andere darmverlengende procedure die in de afgelopen 3 maanden is uitgevoerd
  • Onstabiele absorptie als gevolg van cystische fibrose, onbehandelde ziekte van Hirschsprung of bekende DNA-afwijkingen (bijv. Familiaire adenomateuze polyposis, Fanconi-syndroom)
  • Bewijs van obstructie op series van het bovenste deel van het maagdarmkanaal (GI), gedaan binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Grote gastro-intestinale chirurgische ingreep binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening (inbrengen van voedingssonde of endoscopische procedure is toegestaan)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
GEEN_INTERVENTIE: Zorgstandaard
EXPERIMENTEEL: teduglutide
Open-label teduglutide, subcutaan geïnjecteerd.
Geneesmiddel: teduglutide
Open-label interventie. Elke proefpersoon krijgt toegewezen om 0,0125, 0,025 of 0,05 mg/kg/dag te ontvangen voor de duur van het onderzoek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in parenterale ondersteuning [Parenterale voeding (PN)/Intraveneus (IV)] Volume in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Procentuele verandering in PN/IV vanaf het baselinebezoek tot het bezoek in week 12.
Basislijn, week 12
Percentage verandering in volume parenterale ondersteuning (PN/IV) aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, einde van de behandeling
Procentuele verandering in PN/IV vanaf het baselinebezoek tot het einde van het behandelingsbezoek.
Basislijn, einde van de behandeling
Procentuele verandering in volume parenterale ondersteuning (PN/IV) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Procentuele verandering in PN/IV vanaf het baselinebezoek tot het bezoek in week 16.
Basislijn, week 16
Absolute verandering in volume parenterale ondersteuning (PN/IV) in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Absolute verandering in PN/IV vanaf het baselinebezoek tot het bezoek in week 12.
Basislijn, week 12
Absolute verandering in volume parenterale ondersteuning (PN/IV) aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, einde van de behandeling
Absolute verandering in PN/IV vanaf het baselinebezoek tot het einde van het behandelingsbezoek.
Basislijn, einde van de behandeling
Absolute verandering in volume parenterale ondersteuning (PN/IV) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Absolute verandering in PN/IV vanaf het baselinebezoek tot het bezoek in week 16.
Basislijn, week 16

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in enteraal ondersteuningsvolume (EN) ten opzichte van baseline in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Procentuele verandering in vereisten voor enterale ondersteuning in week 12 (liter/week)
Basislijn, week 12
Procentuele verandering in enteraal ondersteuningsvolume (EN) ten opzichte van baseline in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Procentuele verandering in vereisten voor enterale ondersteuning in week 16 (liter/week)
Basislijn, week 16
Absolute verandering in enteraal ondersteuningsvolume (EN) ten opzichte van baseline in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
Absolute verandering in vereisten voor enterale ondersteuning in week 12 (liter/week)
Basislijn, week 12
Absolute verandering in enteraal ondersteuningsvolume (EN) ten opzichte van baseline in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Absolute verandering in vereisten voor enterale ondersteuning in week 16 (liter/week)
Basislijn, week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

14 november 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

9 januari 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

9 januari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 september 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

27 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TED-C13-003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren