Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetická, bezpečnostní a farmakodynamická studie teduglutidu u pediatrických pacientů se syndromem krátkého střeva

14. května 2021 aktualizováno: Shire

12týdenní farmakokinetická, bezpečnostní a farmakodynamická studie teduglutidu u pediatrických pacientů ve věku od 1 roku do 17 let se syndromem krátkého střeva, kteří jsou závislí na parenterální podpoře

Toto bude otevřená studie se 4 kohortami. Nerandomizované subjekty dostanou teduglutid v každé ze 3 aktivních kohort. Bude učiněn pokus zapsat do pozorovací kohorty další subjekty, kterým bude poskytnuta standardní péče. Po dobu 12 týdnů mají být vyšetřeny tři dávky teduglutidu. Všechny subjekty budou před zahájením léčby (SOT) podrobeny screeningu, aby se stanovily základní charakteristiky včetně bezpečnosti, způsobilosti a parametrů nutriční podpory.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children´s Hospital of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Mott Children's Hospital, University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Současná anamnéza SBS v důsledku velké střevní resekce (např. v důsledku nekrotizující enterokolitidy, volvulu středního střeva, střevní atrézie nebo gastroschízy) po dobu nejméně 12 měsíců před screeningem
  • Syndrom krátkého střeva, který vyžaduje parenterální výživu/intravenózní (PN/IV) podporu
  • Stabilní podpora PN/IV po dobu nejméně 3 měsíců před zařazením na základě názoru zkoušejícího

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Sériová transverzální enteroplastika nebo jakýkoli jiný výkon prodlužující střevo provedený během posledních 3 měsíců
  • Nestabilní absorpce v důsledku cystické fibrózy, neléčené Hirschsprungovy choroby nebo známých abnormalit DNA (tj. familiární adenomatózní polypóza, Fanconiho syndrom)
  • Důkaz obstrukce na sérii horních gastrointestinálních (GI) provedených během 6 měsíců před screeningem
  • Velká gastrointestinální chirurgická intervence do 3 měsíců před screeningem (je povoleno zavedení vyživovací sondy nebo endoskopický zákrok)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
NO_INTERVENTION: Standartní péče
EXPERIMENTÁLNÍ: teduglutid
Otevřený teduglutid, subkutánní injekce.
Lék: teduglutid
Zásah otevřených štítků. Každému subjektu bude přiděleno, aby dostával 0,0125, 0,025 nebo 0,05 mg/kg/den po dobu trvání studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v parenterální podpoře [Parenterální výživa (PN)/Intravenózní (IV)] objem ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Procentuální změna PN/IV od výchozí návštěvy do návštěvy v týdnu 12.
Výchozí stav, týden 12
Procentuální změna objemu parenterální podpory (PN/IV) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav, konec léčby
Procentuální změna PN/IV od základní návštěvy do návštěvy na konci léčby.
Výchozí stav, konec léčby
Procentuální změna objemu parenterální podpory (PN/IV) v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Procentuální změna PN/IV od základní návštěvy do návštěvy v týdnu 16.
Výchozí stav, týden 16
Absolutní změna objemu parenterální podpory (PN/IV) ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Absolutní změna PN/IV od výchozí návštěvy do návštěvy 12. týdne.
Výchozí stav, týden 12
Absolutní změna objemu parenterální podpory (PN/IV) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav, konec léčby
Absolutní změna PN/IV od výchozí návštěvy do návštěvy na konci léčby.
Výchozí stav, konec léčby
Absolutní změna objemu parenterální podpory (PN/IV) v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Absolutní změna PN/IV od výchozí návštěvy do návštěvy v týdnu 16.
Výchozí stav, týden 16

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v objemu enterální podpory (EN) oproti výchozí hodnotě v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Procentuální změna požadavků na enterální podporu ve 12. týdnu (litry/týden)
Výchozí stav, týden 12
Procentuální změna v objemu enterální podpory (EN) od výchozí hodnoty v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Procentuální změna požadavků na enterální podporu v 16. týdnu (litry/týden)
Výchozí stav, týden 16
Absolutní změna objemu enterální podpory (EN) od výchozího stavu v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Absolutní změna požadavků na enterální podporu ve 12. týdnu (litry/týden)
Výchozí stav, týden 12
Absolutní změna objemu enterální podpory (EN) od výchozího stavu v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Absolutní změna požadavků na enterální podporu v 16. týdnu (litry/týden)
Výchozí stav, týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

14. listopadu 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

9. ledna 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

9. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. září 2013

První zveřejněno (ODHAD)

27. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

9. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TED-C13-003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom krátkého střeva

Klinické studie na teduglutid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit