Фармакокинетическое, безопасное и фармакодинамическое исследование тедуглутида у детей с синдромом короткой кишки
14 мая 2021 г. обновлено: Shire
12-недельное фармакокинетическое, безопасное и фармакодинамическое исследование тедуглутида у детей в возрасте от 1 года до 17 лет с синдромом короткой кишки, которые зависят от парентеральной поддержки
Это будет открытое исследование с 4 когортами.
Нерандомизированные субъекты будут получать тедуглутид в каждой из 3 активных когорт.
Будет предпринята попытка включить в обсервационную когорту дополнительных субъектов, которые получат стандартный уход.
Три дозы тедуглутида должны быть исследованы в течение 12 недель.
Все субъекты будут проверены до начала лечения (SOT) для установления исходных характеристик, включая безопасность, приемлемость и параметры нутритивной поддержки.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
42
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Children´s Hospital of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90024
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA, Department of Pediatric Gastroenterology
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children at IU Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Mott Children's Hospital, University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Childrens Mercy Hospitals & Clinics Pediatric Gastroenterology
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
- University of Tennessee Health Science Center Le Bonheur Pediatric Specialists
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Childrens Hospital Gastroenterology and Hepatology
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health Surgery
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 17 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Текущий анамнез SBS в результате обширной резекции кишечника (например, из-за некротизирующего энтероколита, заворота средней кишки, атрезии кишечника или гастрошизиса) в течение как минимум 12 месяцев до скрининга
- Синдром короткой кишки, требующий парентерального питания/внутривенной (ПП/ВВ) поддержки
- Стабильная поддержка ПП/ВВ в течение как минимум 3 месяцев до зачисления на основании мнения исследователя
Ключевые критерии исключения:
- Серийная поперечная энтеропластика или любая другая процедура по удлинению кишечника, выполненная в течение последних 3 месяцев.
- Нестабильная абсорбция из-за муковисцидоза, нелеченной болезни Гиршпрунга или известных аномалий ДНК (например, семейный аденоматозный полипоз, синдром Фанкони)
- Доказательства обструкции верхних отделов желудочно-кишечного тракта (ЖКТ), сделанные в течение 6 месяцев до скрининга.
- Обширное хирургическое вмешательство на желудочно-кишечном тракте в течение 3 месяцев до скрининга (разрешено введение зонда для кормления или эндоскопическая процедура)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
NO_INTERVENTION: Стандарт заботы
|
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: тедуглутид
Открытое введение тедуглутида подкожно.
|
Открытое вмешательство.
Каждому субъекту будет назначено получать 0,0125, 0,025 или 0,05 мг/кг/день на время исследования.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение объема парентеральной поддержки [парентеральное питание (ПП)/внутривенное (ВВ)] на неделе 12
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Процентное изменение PN/IV по сравнению с исходным визитом до визита на 12-й неделе.
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
Процентное изменение объема парентеральной поддержки (PN/IV) в конце лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, конец лечения
|
Процентное изменение PN/IV от исходного визита до визита в конце лечения.
|
Исходный уровень, конец лечения
|
|
Процентное изменение объема парентеральной поддержки (PN/IV) на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16
|
Процентное изменение PN/IV по сравнению с исходным визитом до визита на 16-й неделе.
|
Исходный уровень, неделя 16
|
|
Абсолютное изменение объема парентеральной поддержки (PN/IV) на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Абсолютное изменение PN/IV по сравнению с исходным визитом до визита на 12-й неделе.
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
Абсолютное изменение объема парентеральной поддержки (PN/IV) в конце лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, конец лечения
|
Абсолютное изменение PN/IV от исходного визита до визита в конце лечения.
|
Исходный уровень, конец лечения
|
|
Абсолютное изменение объема парентеральной поддержки (PN/IV) на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16
|
Абсолютное изменение PN/IV по сравнению с исходным визитом до визита на 16-й неделе.
|
Исходный уровень, неделя 16
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение объема энтеральной поддержки (EN) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Процентное изменение потребности в энтеральной поддержке на 12-й неделе (литров в неделю)
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
Процентное изменение объема энтеральной поддержки (EN) по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16
|
Процентное изменение потребности в энтеральной поддержке на 16-й неделе (литров в неделю)
|
Исходный уровень, неделя 16
|
|
Абсолютное изменение объема энтеральной поддержки (EN) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Абсолютное изменение потребности в энтеральной поддержке на 12-й неделе (литров в неделю)
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
Абсолютное изменение объема энтеральной поддержки (EN) по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16
|
Абсолютное изменение потребности в энтеральной поддержке на 16-й неделе (литров в неделю)
|
Исходный уровень, неделя 16
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
14 ноября 2013 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
9 января 2015 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
9 января 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 сентября 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 сентября 2013 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
27 сентября 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
9 июня 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 мая 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Послеоперационные осложнения
- Болезнь
- Желудочно-кишечные заболевания
- Кишечные заболевания
- Синдромы мальабсорбции
- Синдром
- Синдром короткой кишки
- Физиологические эффекты лекарств
- Желудочно-кишечные агенты
- Защитные агенты
- Радиационно-защитные агенты
- Тедуглутид
Другие идентификационные номера исследования
- TED-C13-003
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .