Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Brincidofovir til behandling af tidlig versus sen adenovirusinfektion

21. juli 2021 opdateret af: Chimerix

En fase 3, open-label, multicenter undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Brincidofovir (CMX001) i behandlingen af ​​tidlig versus sen adenovirusinfektion

Dette var et fase 3 åbent, ikke-randomiseret, multicenterstudie af oral brincidofovir (BCV) indgivet to gange ugentligt til behandling af adenovirus (AdV)-infektion påvist under asymptomatisk AdV-viræmi eller under symptomatisk AdV-infektion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase 3 åbent, ikke-randomiseret, multicenterundersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​oral brincidofovir (BCV), når det administreres to gange om ugen til behandling af dissemineret adenovirus (AdV) sygdom og til behandling af AdV infektion når behandlingen blev påbegyndt hos forsøgspersoner, der var i risiko for progression til dissemineret sygdom (dvs. under de asymptomatiske eller lokaliserede infektionsfaser).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

201

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Children's Hospital
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta, Aflac Cancer and Blood Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montifore Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College/ New York Presbyterian hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84103
        • Intermountain Healthcare Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 19024
        • Fred Hutchingson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier Forsøgspersoner skulle opfylde alle følgende kriterier, alt efter hvad der var relevant, for at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse.

  1. Var mand eller kvinde, i alderen 2 måneder eller ældre.

  2. Havde en af ​​følgende:

    • Dissemineret adenovirus (AdV) sygdom; eller
    • En underliggende immunkompromitteret tilstand og var i risiko for progression til dissemineret AdV-sygdom.

    [Bemærk: Forsøgspersoner med symptomatisk AdV-infektion (dvs. lokaliseret eller spredt AdV-sygdom) kunne have været screenet med det samme, med brincidofovir (BCV)-behandling påbegyndt efter modtagelse af screeningsvirologiske resultater fra det udpegede centrale virologilaboratorium, der bekræfter undersøgelsens egnethed. Forsøgspersoner med asymptomatisk AdV-infektion (dvs. havde ingen symptomer på AdV-sygdom) kunne kun have fået samtykke og screenet, hvis de havde mindst 1 positiv eller påviselig AdV DNA (kvantitativ [q]) polymerasekædereaktion (PCR) test (i ethvert blod væske eller kompartment) fra det lokale virologiske laboratorium, med behandling påbegyndt først efter bekræftelse af AdV-positivitet ved 2 separate målinger på det udpegede centrale virologilaboratorium. Hvor resultaterne fra 2 AdV DNA (q)PCR-målinger i plasma eller ikke-plasma kropsvæske eller kompartment var nødvendige for at vise, at et forsøgsperson var i risiko for progression til dissemineret AdV sygdom, skulle den anden måling foretages før initieringen af BCV-terapi.]

  3. Var i stand til at indtage og absorbere oral medicin (efter investigators vurdering og baseret på mangel på signifikante gastrointestinale [GI] hændelser/sygehistorie).
  4. Hvis en mand med reproduktionspotentiale, var villig til at bruge en eller flere acceptabel præventionsmetode(r) under samleje med en kvindelig partner med reproduktionspotentiale under hele varigheden af ​​denne deltagelse i undersøgelsen og i mindst 6 måneder efter hans sidste dosis af BCV.
  5. Hvis en kvinde med reproduktionspotentiale, dvs. ikke præmenarche, postmenopausal, kirurgisk steril eller havde dokumenteret ovariesvigt, var villige til at bruge 2 acceptable præventionsmetoder, hvoraf den ene må have været en barrieremetode, under samleje med en ikke-steril mandlig partner, under hele varigheden af ​​hendes deltagelse i undersøgelsen og i mindst 6 måneder efter hendes sidste dosis af BCV.
  6. Var villige og i stand til at forstå og give skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen. [Bemærk: Hvis forsøgspersonen var under 18 år eller på anden måde ikke var i stand til lovligt at give sit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen, skulle der indhentes skriftligt informeret samtykke til at deltage fra forældrene eller værgen( s) for emnet eller andre juridiske personlige repræsentanter, alt efter hvad der er relevant. I tilfælde af mindre forsøgspersoner blev forsøgspersonens skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen indhentet, hvor det kræves af gældende institutionel politik om samtykke fra mindreårige undersøgelsesdeltagere.]
  7. Forsøgspersonen og hans eller hendes omsorgspersoner (hvis relevant) var villige og i stand til at deltage i alle nødvendige undersøgelsesaktiviteter i hele undersøgelsens varighed (dvs. gennem afslutningen af ​​uge 36).

Eksklusionskriterier

Forsøgspersoner, der opfyldte et af følgende kriterier (hvis relevant), var ikke kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse:

  1. Hvis en kvinde med reproduktionspotentiale, var forsøgspersonen gravid, planlagde at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 6 måneder efter deres forventede sidste BCV-dosis, eller ammede et barn.
  2. Havde overfølsomhed (ikke inklusive nyreinsufficiens eller øjenlidelse) over for cidofovir (CDV) eller over for BCV eller dets formuleringshjælpestoffer.
  3. Havde modtaget behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 14 dage før dag 1, medmindre der var modtaget forudgående godkendelse fra Chimerix medicinske monitor (eller udpeget).
  4. Deltog i et andet interventionelt klinisk forsøg, medmindre forudgående godkendelse blev modtaget fra Chimerix medicinske monitor (eller udpeget).
  5. Havde tidligere modtaget en anti-AdV-vaccine eller en cellebaseret anti-AdV-behandling.
  6. Modtog intravenøs (IV) CDV, leflunomid, vidarabin, systemisk ribavirin eller et andet forsøgs-anti-AdV-lægemiddel på dag 1. [Bemærk: Forsøgspersoner, der modtog behandling med IV CDV før tilmelding, måtte seponere IV CDV og vente til et minimum 48 timer var gået fra sidste IV CDV-administration før påbegyndelse af BCV-behandling. Alle andre lægemidler skulle seponeres før dag 1.]
  7. Modtog digoxin eller ketoconazol (bortset fra topiske formuleringer) på dag 1 eller forventedes at have behov for behandling med begge lægemidler under undersøgelsens behandlingsfase.
  8. Var inficeret med HIV, hepatitis B-virus (HBV) og/eller hepatitis C-virus (HCV), havde tegn på aktiv viral replikation inden for 6 måneder før screening, som påvist ved påviselig HIV eller HCV-RNA, eller havde påviselig HBV-DNA i blod, plasma eller serum.
  9. Havde nyresygdom i slutstadiet, dvs. en estimeret glomerulær filtrationshastighed
  10. Havde en serumalaninaminotransferase- eller aspartataminotransferasekoncentration >5 x den øvre grænse for normal (ULN), eller en serum total bilirubinkoncentration >2 x ULN og en serum direkte (konjugeret) bilirubinkoncentration >1,5 x ULN, som rapporteret af det centrale sikkerhedslaboratorium, medmindre, efter investigatorens vurdering, abnormiteten(erne) var relateret til forsøgspersonens AdV-infektion/-sygdom.
  11. Havde igangværende grad 3 eller højere diarré, medmindre, efter investigatorens vurdering, diarréen var relateret til forsøgspersonens underliggende AdV-infektion/-sygdom.
  12. Havde trin 3 eller højere graft versus host-sygdom (GVHD) i tarmen (GI-GVHD eller enhver anden GI-sygdom, der efter investigatorens vurdering ville have forhindret forsøgspersonen i at tage eller absorbere oral medicin (f.eks. klinisk aktiv Crohns sygdom) sygdom, iskæmisk colitis, moderat eller svær colitis ulcerosa, tyndtarmsresektion, ileus eller enhver tilstand, der forventes at kræve abdominal kirurgi i løbet af studiedeltagelsen).
  13. Havde nogen anden tilstand, herunder unormale laboratorieværdier, der efter investigators vurdering ville have sat forsøgspersonen i øget risiko ved at deltage i undersøgelsen, eller ville have forstyrret udførelsen eller planlagte analyser af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Brincidofovir

Emner der vejede

Forsøgspersoner, der vejede ≥50 kg, modtog 100 mg BCV to gange ugentligt administreret oralt som én 100 mg tablet (eller det passende volumen af ​​10 mg/ml flydende suspension, hvis de ikke var i stand til at sluge fast medicin).
Medicin: Brincidofovir
BCV administreret to gange ugentligt, dosis afhængig af vægt.
Andre navne:
  • BCV
  • CMX001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med dødelighed af alle årsager
Tidsramme: 60 dage
Det primære effektmål var evalueringen af ​​virkningen af ​​brincidofovir (BCV) på dødelighed af alle årsager, når det anvendes til behandling af dissemineret adenovirus (AdV) sygdom hos alle modtagere af hæmatopoietiske celletransplantationer (HCT). Det primære endepunkt forbundet med dette mål var dødelighed af alle årsager til og med dag 60.
60 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med reduktion i adenovirusviræmi
Tidsramme: Vurderet 13 uger (gennem 7 dage efter sidste BCV-dosis); under behandling op til 12 uger rapporteret
Et sekundært endepunkt var evalueringen af ​​virologisk respons (plasmaadenovirus [AdV] DNA-viræmi) på brincidofovirbehandling. Blod (plasma) blev opsamlet ved screening, før dosering på dag 1 (for at etablere baseline), og ved hver efterfølgende vurdering under behandlings- og efterbehandlingsfaserne til analyse af AdV DNA-viræmi. Alle prøver indsamlet til analyse af AdV blev analyseret af det udpegede centrale virologilaboratorium ved hjælp af proprietære real-time kvantitative polymerasekædereaktions (qPCR) assays. AdV i plasma blev analyseret ved hjælp af 7500 AdV qPCR-testen, hvor det standardiserede analyseplasma varierede fra 190 kopier/ml til 1 X 10^10 kopier/ml. Et "positivt eller detekterbart" resultat refererede til måling af AdV DNA ved koncentrationer ≥190 kopier/ml, et resultat under den nedre detektionsgrænse (LLOQ) (dvs. ikke detekteret) blev imputeret som 1 kopi/ml, og et resultat under den nedre grænse for kvantificering, men detekteret vil blive imputeret med 1 enhed mindre end LLOQ (f.eks. 189 kopier/ml).
Vurderet 13 uger (gennem 7 dage efter sidste BCV-dosis); under behandling op til 12 uger rapporteret
Gennemsnitlig minimumsværdi ved behandling log10 kopier/ml Ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline til 12 uger
Et sekundært endepunkt var evalueringen af ​​virologisk respons (plasmaadenovirus [AdV] DNA-viræmi) på brincidofovirbehandling. Blod (plasma) blev opsamlet ved screening, før dosering på dag 1 (for at etablere baseline), og ved hver efterfølgende vurdering under behandlings- og efterbehandlingsfaserne til analyse af AdV DNA-viræmi. Alle prøver indsamlet til analyse af AdV blev analyseret af det udpegede centrale virologilaboratorium ved hjælp af proprietære real-time kvantitative polymerasekædereaktions (qPCR) assays. AdV i plasma blev analyseret ved hjælp af 7500 AdV qPCR-testen, hvor det standardiserede analyseplasma varierede fra 190 kopier/ml til 1 X 10^10 kopier/ml. Et "positivt eller detekterbart" resultat refererede til måling af AdV DNA ved koncentrationer ≥190 kopier/ml, et resultat under den nedre detektionsgrænse (LLOQ) (dvs. ikke detekteret) blev imputeret som 1 kopi/ml, og et resultat under den nedre grænse for kvantificering, men detekteret vil blive imputeret med 1 enhed mindre end LLOQ (f.eks. 189 kopier/ml).
Baseline til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chimerix

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2014

Først opslået (Skøn)

14. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMX001-304

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adenovirus infektion

Kliniske forsøg med Brincidofovir

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner