Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność bryncidofowiru w leczeniu wczesnej i późnej infekcji adenowirusem

21 lipca 2021 zaktualizowane przez: Chimerix

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 bezpieczeństwa i skuteczności bryncidofowiru (CMX001) w leczeniu wczesnej i późnej infekcji adenowirusem

Było to otwarte, nierandomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy dotyczące doustnego podawania bryncidofowiru (BCV) dwa razy w tygodniu w leczeniu zakażenia adenowirusem (AdV) wykrytego podczas bezobjawowej wiremii AdV lub podczas objawowego zakażenia AdV.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte, nierandomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności doustnego bryncidofowiru (BCV) podawanego dwa razy w tygodniu w leczeniu rozsianej choroby adenowirusowej (AdV) oraz w leczeniu zakażenia AdV gdy leczenie rozpoczęto u pacjentów, u których istniało ryzyko progresji do choroby rozsianej (tj. podczas bezobjawowej lub miejscowej fazy zakażenia).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

201

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Children's Hospital
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health System
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta, Aflac Cancer and Blood Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University Of Nebraska
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montifore Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College/ New York Presbyterian hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27712
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84103
        • Intermountain Healthcare Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 19024
        • Fred Hutchingson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, uczestnicy musieli spełniać wszystkie poniższe kryteria, jeśli dotyczyły.

  1. Byli płci męskiej lub żeńskiej, w wieku 2 miesięcy lub starszych.

  2. Posiadał jedno z poniższych:

    • Rozsiana choroba adenowirusowa (AdV); lub
    • Podstawowy stan obniżonej odporności i ryzyko progresji do rozsianej choroby AdV.

    [Uwaga: Pacjenci z objawową infekcją AdV (tj. zlokalizowaną lub rozsianą chorobą AdV) mogli zostać natychmiast poddani badaniu przesiewowemu, z rozpoczęciem leczenia bryncidofowirem (BCV) po otrzymaniu wyników badań wirusologicznych z wyznaczonego centralnego laboratorium wirusologicznego potwierdzających kwalifikację do badania. Pacjenci z bezobjawową infekcją AdV (tj. nie mieli objawów choroby AdV) mogli uzyskać zgodę i zostać poddani badaniu przesiewowemu tylko wtedy, gdy mieli co najmniej 1 dodatni lub wykrywalny test AdV DNA (ilościowo [q]) reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) (w dowolnej krwi płyn lub kompartment) z lokalnego laboratorium wirusologicznego, przy czym leczenie można rozpocząć dopiero po potwierdzeniu dodatniego wyniku AdV przez 2 oddzielne pomiary w wyznaczonym centralnym laboratorium wirusologicznym. Jeżeli wyniki 2 pomiarów AdV DNA (q)PCR w osoczu lub płynach ustrojowych innych niż osocze były potrzebne do wykazania, że ​​u pacjenta występuje ryzyko progresji do rozsianej choroby AdV, drugi pomiar musiał zostać wykonany przed rozpoczęciem terapii BCV.]

  3. Byli w stanie przyjmować i wchłaniać leki doustne (w ocenie badacza i na podstawie braku istotnych zdarzeń żołądkowo-jelitowych / historii medycznej).
  4. Jeśli mężczyzna ma potencjał rozrodczy, był skłonny stosować akceptowalną metodę antykoncepcji podczas stosunku płciowego z partnerką mającą potencjał rozrodczy przez cały czas trwania tego udziału w badaniu i przez co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki BCV.
  5. Jeśli kobieta w wieku rozrodczym, tj. nie przed pierwszą miesiączką, po menopauzie, niesterylna chirurgicznie lub z udokumentowaną niewydolnością jajników, była skłonna stosować 2 dopuszczalne metody antykoncepcji, z których 1 musiała być metodą mechaniczną, podczas stosunku płciowego z niesterylnym partnerem płci męskiej, przez cały czas jej udziału w badaniu i przez co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki BCV.
  6. Byli chętni i zdolni zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu. [Uwaga: jeśli uczestnik miał mniej niż 18 lat lub z innych powodów nie był w stanie zgodnie z prawem wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu, wówczas pisemną świadomą zgodę na udział należało uzyskać od rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego ( s) podmiotu lub innego prawnego przedstawiciela osobistego, jeśli ma to zastosowanie. Ponadto w przypadku osób niepełnoletnich uzyskano pisemną zgodę osoby badanej na udział w badaniu tam, gdzie wymaga tego obowiązująca polityka instytucji dotycząca wyrażania zgody na udział osób niepełnoletnich.]
  7. Uczestnik i jego opiekunowie (w stosownych przypadkach) byli chętni i zdolni do uczestniczenia we wszystkich wymaganych czynnościach badawczych przez cały czas trwania badania (tj. do ukończenia 36. tygodnia).

Kryteria wyłączenia

Osoby, które spełniły którekolwiek z poniższych kryteriów (odpowiednio), nie kwalifikowały się do udziału w tym badaniu:

  1. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pacjentka była w ciąży, planowała zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 6 miesięcy po przewidywanej ostatniej dawce BCV lub karmiła piersią.
  2. Miał nadwrażliwość (z wyłączeniem zaburzeń czynności nerek lub oczu) na cydofowir (CDV) lub na BCV lub substancje pomocnicze w jego preparacie.
  3. Otrzymał leczenie innym badanym lekiem w ciągu 14 dni przed Dniem 1, chyba że uzyskano uprzednią zgodę od monitora medycznego Chimerix (lub wyznaczonej osoby).
  4. Uczestniczyli w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, chyba że uzyskano uprzednią zgodę od monitora medycznego Chimerix (lub wyznaczonej osoby).
  5. Otrzymał wcześniej szczepionkę przeciw AdV lub terapię komórkową przeciw AdV.
  6. Otrzymywali dożylnie (IV) CDV, leflunomid, widarabinę, ogólnoustrojową rybawirynę lub inny badany lek przeciw AdV w dniu 1. [Uwaga: Pacjenci, którzy otrzymywali leczenie CDV dożylnie przed włączeniem do badania, musieli przerwać podawanie CDV dożylnie i odczekać do od ostatniego dożylnego podania CDV przed rozpoczęciem terapii BCV upłynęło 48 godzin. Wszystkie inne leki musiały zostać odstawione przed dniem 1.]
  7. Otrzymywali digoksynę lub ketokonazol (inny niż preparaty do stosowania miejscowego) w dniu 1. lub przewidywano, że będą potrzebować leczenia którymkolwiek z leków podczas fazy leczenia badania.
  8. Byli zakażeni wirusem HIV, wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) i/lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), mieli dowody na aktywną replikację wirusa w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, co wykazano na podstawie wykrywalnego RNA HIV lub HCV, lub mieli wykrywalne DNA HBV w krew, osocze lub surowica.
  9. Miał schyłkową niewydolność nerek, tj. szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego
  10. Miał stężenie aminotransferazy alaninowej lub aminotransferazy asparaginianowej w surowicy >5 x górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy >2 x GGN i stężenie bilirubiny bezpośredniej (skoniugowanej) w surowicy >1,5 x GGN, zgodnie z doniesieniami laboratorium centralnego bezpieczeństwa, chyba że w ocenie badacza nieprawidłowości były/były związane z zakażeniem/chorobą AdV pacjenta.
  11. Miał utrzymującą się biegunkę stopnia 3 lub wyższego, chyba że w ocenie badacza biegunka była związana z podstawową infekcją/chorobą AdV pacjenta.
  12. Miał chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi w stadium 3 lub wyższym (GVHD) jelita (GI-GVHD lub jakąkolwiek inną chorobę przewodu pokarmowego, która w ocenie badacza uniemożliwiłaby pacjentowi przyjmowanie lub wchłanianie leków doustnych (np. klinicznie aktywna choroba Leśniowskiego-Crohna niedokrwiennym zapaleniem jelita grubego, umiarkowanym lub ciężkim wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego, resekcją jelita cienkiego, niedrożnością jelit lub jakimkolwiek stanem wymagającym operacji jamy brzusznej w trakcie udziału w badaniu).
  13. Miał jakikolwiek inny stan, w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, który w ocenie badacza naraziłby uczestnika na zwiększone ryzyko poprzez udział w badaniu lub zakłóciłby przebieg lub zaplanowane analizy badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Bryncidofowir

Osoby, które ważyły

Osoby o masie ciała ≥50 kg otrzymywały 100 mg BCV dwa razy w tygodniu doustnie w postaci jednej tabletki 100 mg (lub odpowiedniej objętości płynnej zawiesiny o stężeniu 10 mg/ml, jeśli nie można połknąć leku w postaci stałej).
Lek: Bryncidofowir
BCV podawany 2 razy w tygodniu, dawka zależna od masy ciała.
Inne nazwy:
  • BCV
  • CMX001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze śmiertelnością z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: 60 dni
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była ocena wpływu bryncidofowiru (BCV) na śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny, gdy był stosowany w leczeniu rozsianej choroby adenowirusowej (AdV) u wszystkich biorców przeszczepu komórek krwiotwórczych (HCT). Pierwszorzędowym punktem końcowym związanym z tym celem była śmiertelność z dowolnej przyczyny do dnia 60.
60 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zmniejszeniem wiremii adenowirusowej
Ramy czasowe: Oceniano 13 tygodni (do 7 dni po ostatniej dawce BCV); w trakcie leczenia do 12 tygodni
Drugorzędowym punktem końcowym była ocena odpowiedzi wirusologicznej (wiremia DNA adenowirusa w osoczu [AdV]) na leczenie bryncidofowirem. Krew (osocze) pobierano podczas badań przesiewowych, przed podaniem dawki w dniu 1 (w celu ustalenia linii bazowej) oraz podczas każdej kolejnej oceny podczas fazy leczenia i po leczeniu w celu analizy wiremii DNA AdV. Wszystkie próbki pobrane do analizy AdV zostały przeanalizowane przez wyznaczone centralne laboratorium wirusologiczne przy użyciu zastrzeżonych testów ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR) w czasie rzeczywistym. AdV w osoczu analizowano przy użyciu testu 7500 AdV qPCR, w którym wystandaryzowane osocze testowe zawierało się w zakresie od 190 kopii/ml do 1 X 10^10 kopii/ml. Wynik „dodatni lub wykrywalny” odnosił się do pomiaru DNA AdV przy stężeniach ≥190 kopii/ml, wynik poniżej dolnej granicy wykrywalności (LLOQ) (tj. niewykryty) został przypisany jako 1 kopia/ml, a wynik poniżej dolnej granicy oznaczalności ilościowej, ale wykryty, zostanie przypisany o 1 jednostkę mniej niż LLOQ (np. 189 kopii/ml).
Oceniano 13 tygodni (do 7 dni po ostatniej dawce BCV); w trakcie leczenia do 12 tygodni
Średnia minimalna wartość podczas leczenia log10 kopii/ml Zmiana od linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 tygodni
Drugorzędowym punktem końcowym była ocena odpowiedzi wirusologicznej (wiremia DNA adenowirusa w osoczu [AdV]) na leczenie bryncidofowirem. Krew (osocze) pobierano podczas badań przesiewowych, przed podaniem dawki w dniu 1 (w celu ustalenia linii bazowej) oraz podczas każdej kolejnej oceny podczas fazy leczenia i po leczeniu w celu analizy wiremii DNA AdV. Wszystkie próbki pobrane do analizy AdV zostały przeanalizowane przez wyznaczone centralne laboratorium wirusologiczne przy użyciu zastrzeżonych testów ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR) w czasie rzeczywistym. AdV w osoczu analizowano przy użyciu testu 7500 AdV qPCR, w którym wystandaryzowane osocze testowe zawierało się w zakresie od 190 kopii/ml do 1 X 10^10 kopii/ml. Wynik „dodatni lub wykrywalny” odnosił się do pomiaru DNA AdV przy stężeniach ≥190 kopii/ml, wynik poniżej dolnej granicy wykrywalności (LLOQ) (tj. niewykryty) został przypisany jako 1 kopia/ml, a wynik poniżej dolnej granicy oznaczalności ilościowej, ale wykryty, zostanie przypisany o 1 jednostkę mniej niż LLOQ (np. 189 kopii/ml).
Linia bazowa do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chimerix

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CMX001-304

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Bryncidofowir

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj