Cystin Capacity Clinical Study (CysCap)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Cystinuri er en sjælden genetisk årsag til nyresten, der fører til betydelig sygelighed på grund af sygdommens tilbagevendende karakter. På trods af nylige fremskridt inden for viden om cystinuri, såsom opdagelsen af de genetiske defekter, der forårsager sygdommen, har der været meget få undersøgelser af kliniske determinanter for tilbagevendende stendannelse. En optimal metode til at måle cystinopløselighed i urinen har manglet, og derfor kendes respons på farmakologisk og diætterapi ofte ikke. For nylig blev der udviklet et nyt assay til at måle mængden af cystin i urinen kaldet Cystine Capacity eller CysCap. Det er et assay, der tilføjer en foruddannet mængde cystinkrystaller til urinen og måler mængden af cystin, urinen kan optage fra den faste fase (i undermættet urin) eller giver op til den faste fase (i overmættet urin). Denne undersøgelse søger at undersøge, hvor godt denne måling af urincystin forudsiger stenforekomst, med det ultimative mål at hjælpe med at vejlede terapi og forebygge nyresten hos cystinurika.
Dette er et observationsstudie over 3 år. Forsøgspersoner, der er tilmeldt undersøgelsen, vil udføre halvårlige 24-timers urinopsamlinger. De vil gennemgå billeddannelse af nyrerne hver 6. måned for at overvåge nyrestendannelse eller -vækst for at korrelere urinparametre med kliniske hændelser. Undersøgelsen vil undersøge, hvor godt urincystinkapaciteten forudsiger stendannelse.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med en bekræftet laboratoriediagnose af cystinuri vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Der vil ikke være nogen aldersbarriere for inklusion, men inkluderede patienter skal være i stand til pålideligt at opsamle urin i 24 timer. Mænd og kvinder vil blive rekrutteret ligeligt, og der er ingen begrænsninger for race eller etnisk oprindelse i denne undersøgelse.
- Patienttilmelding vil kræve underskrift af et informeret samtykkedokument godkendt af Lenox Hill IRB.
- For børn i alderen 8-18 år vil det også være nødvendigt at underskrive et samtykke for at deltage.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter vil blive udelukket, hvis de ikke kan underskrive samtykke eller samtykke.
- Desuden hvis patienten ikke pålideligt kan opsamle urin i 24 timer eller overholde undersøgelseskravene til opfølgningsbesøg.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Cystinuri
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Cystinkapacitet vil være korreleret med gentagelse eller ikke-gentagelse af sten
Tidsramme: hver 6. måned over 3 år
|
Det primære endepunkt vil være cystinkapacitet hos deltagere, som har og ikke har gentagelse af sten set på røntgenologisk billeddannelse i den ipsilaterale nyre, som blev gjort stenfri før tilmelding. Forsøgspersoner, der er indskrevet i undersøgelsen, vil udføre halvårlige 24-timers urinopsamlinger til måling af cystinkapacitet. De vil gennemgå billeddannelse af nyrerne hver 6. måned for at overvåge nyrestendannelse eller -vækst for at korrelere urinparametre med kliniske hændelser. |
hver 6. måned over 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
24-timers urin cystin udskillelse
Tidsramme: hver 6. måned over 3 år
|
Vi vil sammenligne 24 timers urinudskillelse af cystin hos patienter, der forbliver stenfri, og dem, der oplever tilbagefald af sten.
|
hver 6. måned over 3 år
|
|
episoder med nyrekolik og/eller stenpassage fra en nyre, der tidligere var stenfri
Tidsramme: hver 6. måned over 3 år
|
Vurderet ved nyrebilleddannelse, enten ultralyd eller CT-scanning, hver 6. måned.
|
hver 6. måned over 3 år
|
|
Tegn på nye asymptomatiske sten på den kontralaterale nyre
Tidsramme: hver 6. måned over 3 års observationsstudie
|
Cystinkapacitet vil blive sammenlignet hos deltagere med eller uden gentagelse af sten i den kontralaterale nyre ved renal ultralyd eller CT-scanning
|
hver 6. måned over 3 års observationsstudie
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David S Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 6402
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .