Studio clinico sulla capacità della cistina (CysCap)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La cistinuria è una rara causa genetica di calcoli renali che porta a una significativa morbilità a causa della natura ricorrente della malattia. Nonostante i recenti progressi nella conoscenza della cistinuria, come la scoperta dei difetti genetici che causano la malattia, sono stati condotti pochissimi studi sui determinanti clinici della formazione di calcoli ricorrenti. Manca un metodo ottimale per misurare la solubilità della cistina nelle urine e quindi la risposta alla terapia farmacologica e dietetica spesso non è nota. Recentemente è stato sviluppato un nuovo test per misurare la quantità di cistina nelle urine chiamato Cystine Capacity, o CysCap. È un dosaggio che aggiunge all'urina una quantità preformata di cristalli di cistina e misura la quantità di cistina che l'urina può assorbire dalla fase solida (nelle urine sottosature) o cedere alla fase solida (nelle urine sovrasature). Questo studio cerca di esaminare quanto bene questa misura della cistina urinaria predice la presenza di calcoli, con l'obiettivo finale di aiutare a guidare la terapia e prevenire i calcoli renali nei cistinurici.
Questo è uno studio osservazionale della durata di 3 anni. I soggetti che sono arruolati nello studio eseguiranno raccolte semestrali delle urine delle 24 ore. Saranno sottoposti a imaging dei reni ogni 6 mesi per monitorare la formazione o la crescita dei calcoli renali, al fine di correlare i parametri urinari con gli eventi clinici. Lo studio esaminerà quanto bene la capacità della cistina urinaria predice la formazione di calcoli.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- NYU Langone Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti con una diagnosi di laboratorio confermata di cistinuria saranno inclusi in questo studio. Non ci saranno limiti di età per l'inclusione, ma i pazienti inclusi devono essere in grado di raccogliere in modo affidabile l'urina per 24 ore. Uomini e donne saranno reclutati allo stesso modo e in questo studio non ci sono restrizioni per l'origine razziale o etnica.
- L'arruolamento dei pazienti richiederà la firma di un documento di consenso informato approvato dall'IRB di Lenox Hill.
- Per i ragazzi di età compresa tra gli 8 e i 18 anni sarà richiesta anche la firma di un assenso alla partecipazione.
Criteri di esclusione:
- I pazienti saranno esclusi se non possono firmare il consenso o l'assenso.
- Inoltre, se il paziente non può raccogliere in modo affidabile l'urina per 24 ore o aderire ai requisiti della visita di follow-up dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Cistinuria
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La capacità della cistina sarà correlata con la recidiva o la non recidiva dei calcoli
Lasso di tempo: ogni 6 mesi per 3 anni
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L'endpoint primario sarà la capacità della cistina nei partecipanti che hanno e non hanno recidiva di calcoli osservati all'imaging radiologico nel rene omolaterale che è stato reso privo di calcoli prima dell'arruolamento. I soggetti arruolati nello studio eseguiranno raccolte semestrali delle urine delle 24 ore per la misurazione della capacità di cistina. Saranno sottoposti a imaging dei reni ogni 6 mesi per monitorare la formazione o la crescita dei calcoli renali, al fine di correlare i parametri urinari con gli eventi clinici. |
ogni 6 mesi per 3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Escrezione di cistina nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: ogni 6 mesi per 3 anni
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Confronteremo l'escrezione di cistina nelle urine delle 24 ore in pazienti che rimangono liberi da calcoli e quelli che sperimentano recidiva di calcoli.
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ogni 6 mesi per 3 anni
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episodi di colica renale e/o passaggio di calcoli da un rene precedentemente privo di calcoli
Lasso di tempo: ogni 6 mesi per 3 anni
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Valutato mediante imaging renale, ecografia o TAC, ogni 6 mesi.
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ogni 6 mesi per 3 anni
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Evidenza di nuovi calcoli asintomatici rilevati sul rene controlaterale
Lasso di tempo: ogni 6 mesi per uno studio osservazionale di 3 anni
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La capacità della cistina sarà confrontata nei partecipanti con o senza recidiva di calcoli nel rene controlaterale mediante ecografia renale o TAC
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ogni 6 mesi per uno studio osservazionale di 3 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: David S Goldfarb, MD, NYU Langone Health
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
Collegamenti utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 6402
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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