Seguridad a largo plazo del inhibidor de la proteinasa alfa1 en sujetos con deficiencia de antitripsina alfa1 (SPARTA-OLE)
18 de junio de 2026 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC
Un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la seguridad a largo plazo del inhibidor semanal de alfa1-proteinasa intravenoso (humano), proceso modificado de 60 mg/kg en sujetos con enfisema pulmonar debido a deficiencia de alfa1-antitripsina
Esta es una extensión multicéntrica y abierta de 2 años del estudio GTi1201, doble ciego y controlado con placebo.
El propósito de este estudio es obtener 2 años adicionales de datos de seguridad para Alpha1-MP 60 mg/kg/week administrados por vía intravenosa en sujetos con deficiencia de alfa1-antitripsina (AATD).
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Esta es una extensión abierta de 2 años del estudio GTi1201, doble ciego y controlado con placebo. El propósito de este estudio es obtener 2 años adicionales de datos de seguridad para Alpha-1 MP 60 mg/kg/week administrados por vía intravenosa en sujetos con DAAT.
El estudio consta de una Visita de selección (la misma visita que la Visita de finalización del estudio en el estudio GTi1201 para los sujetos que completan el estudio GTi1201 o es la misma visita que la Visita de interrupción temprana para los sujetos que cumplen el criterio de retiro temprano por espiración forzada). disminución del volumen en 1 segundo [FEV1]), un período de tratamiento de 104 semanas (comenzando inmediatamente después de la selección [el mismo día de la visita de selección] pero no antes de 1 semana después de la última infusión del producto en investigación en el estudio GTi1201), y una visita de fin de estudios.
Los sujetos que cumplan con los criterios de ingreso del estudio de extensión comenzarán a recibir infusiones intravenosas (IV) semanales de Alpha-1 MP 60 mg/kg el día de la selección y continuarán recibiendo infusiones semanales hasta un total de 104 infusiones.
Las evaluaciones de seguridad incluirán eventos adversos, medicamentos concomitantes, examen físico completo (excluyendo examen de mama y genitourinario), hematología, química, cotinina en orina y prueba de embarazo. Las evaluaciones de eficacia incluirán densidad de tomografía computarizada de pulmón completo, evaluación de calidad de vida, capacidad de difusión de monóxido de carbono y pruebas de función pulmonar. La ocurrencia de exacerbaciones pulmonares obstructivas crónicas, también será evaluada como medida de seguridad y eficacia.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
290
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Adelaide, Australia, 5000
- Grifols Investigative site
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Chermside, Australia, 4032
- Grifols Investigative site
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Fitzroy, Australia, 3065
- Grifols Investigative site
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Nedlands, Australia, 6009
- Grifols Investigative site
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New South Wales
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Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Grifols Investigative site
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Halifax, Canadá, B3H 3A7
- Grifols Investigative site
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Toronto, Canadá, M5T 3A9
- Grifols Investigative site
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Arhus C, Dinamarca, 8000
- Grifols Investigative site
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Hellerup, Dinamarca, 2900
- Grifols Investigative site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Grifols Investigative site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Grifols Investigative site
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, Estados Unidos, 28401
- Grifols Investigative site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Grifols Investigative site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Grifols Investigative site
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Texas
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Grifols Investigative site
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Tallinn, Estonia, 13419
- Grifols Investigative site
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Turku, Finlandia, 20520
- Grifols Investigative site
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Rhone
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Bron, Rhone, Francia, 69677
- Grifols Investigative site
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Chisinau, Moldava, 2025
- Grifols Investigative site
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Auckland, Nueva Zelanda, 2025
- Grifols Investigative site
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
- Grifols Investigative site
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Hamilton, Nueva Zelanda, 3200
- Grifols Investigative site
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Krakow, Polonia, 31-066
- Grifols Investigative site
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Warsaw, Polonia, 01-138
- Grifols Investigative site
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Barnaul, Rusia, 656038
- Grifols Investigative site
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Gothenburg, Suecia, 413 45
- Grifols Investigative site
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Malmö, Suecia, 20502
- Grifols Investigative site
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Stockholm, Suecia, 11361
- Grifols Investigative site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 72 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Ha completado la participación en el estudio GTi1201 (es decir, completó la visita de la semana 156 y la semana 160/final del estudio) O experimentó una disminución en el FEV1 a una tasa anualizada de ≥134,4 ml/año en la visita de la semana 104 o después en GTi1201.
- Está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Es incapaz física o mentalmente de someterse a una tomografía computarizada (p. ej., incapaz de caber dentro de la tomografía computarizada, claustrofóbico).
- Tiene una enfermedad concomitante grave que incluye, entre otras, insuficiencia cardíaca congestiva y cirrosis hepática.
- Tiene una neoplasia maligna pulmonar primaria y/o secundaria (enfermedad metastásica) u otra neoplasia maligna actual con una supervivencia global prevista <1 año.
- Tiene un objeto de metal (recién recibido desde que comenzó GTi1201) que podría interferir con la calidad y cuantificación de la TC de tórax. Los objetos metálicos incluyen, entre otros, marcapasos cardíacos, desfibriladores, válvulas cardíacas protésicas metálicas, proyectiles metálicos, fragmentos de armas metálicas o prótesis de hombro metálicas.
- Es una mujer que está embarazada, amamantando o, si está en edad fértil, que no está dispuesta a practicar un método anticonceptivo altamente efectivo (métodos anticonceptivos orales, inyectables u hormonales implantados; colocación de un dispositivo intrauterino o sistema intrauterino; condón u oclusivo). tapa con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida; esterilización masculina; o abstinencia) durante todo el estudio.
- Tiene signos y síntomas clínicos de infección viral que requieren pruebas de seguridad del virus en la semana 160/visita de fin del estudio o visita de interrupción temprana en el estudio GTi1201, y los resultados de la prueba de seguridad del virus son indicativos de infección aguda o crónica por el virus de la hepatitis A (HAV ), virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC), virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o parvovirus B19 (B19V). Nota: Si los resultados de la prueba de seguridad del virus son indicativos de una infección aguda o crónica por VHA, VHB, VHC, VIH o B19V, se considerará que el sujeto no ha superado la prueba y deberá retirarse del estudio.
- Tiene evidencia actual de tabaquismo, que incluye cigarrillos electrónicos/de vapor, o tiene una prueba de cotinina en orina positiva en la semana 160/visita de fin de estudio en el estudio GTi1201 que se debe al tabaquismo.
- Tiene evidencia actual de alcoholismo crónico o abuso de drogas ilícitas (adicción).
- Actualmente participa en otro estudio de producto en investigación (IP).
- Tiene antecedentes de anafilaxia o respuesta sistémica severa a cualquier preparación de alpha1-PI derivada de plasma u otro(s) producto(s) sanguíneo(s).
- En opinión del investigador, es probable que tenga problemas de cumplimiento con el protocolo y los procedimientos del protocolo.
- Tiene alguna afección médica que el investigador considere que podría confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional para el sujeto durante la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: MP alfa-1
Alfa-1 MP 60 mg/kg/semana hasta por 104 semanas
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Alfa-1 MP 60 mg/kg/semana hasta por 104 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 108
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Monitoreo de EA
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Semana 1 a Semana 108
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EA graves (SAE)
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 108
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Monitoreo de SAEs
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Semana 1 a Semana 108
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Interrupciones del estudio debido a EA
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 108
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Seguimiento de bajas por EA
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Semana 1 a Semana 108
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en todo el pulmón PD15 (punto percentil 15)
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 104
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Pulmón completo PD15 medido por tomografía computarizada
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Semana 1 a Semana 104
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Cambio desde la línea de base en la capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLco)
Periodo de tiempo: Semana 52 y Semana 104
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DLco realizado de acuerdo con las pautas de la American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS)
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Semana 52 y Semana 104
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Cambios desde el inicio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Semana 52 y Semana 104
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FEV1 realizado de acuerdo con las pautas ATS/ERS
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Semana 52 y Semana 104
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario Respiratorio de Saint George
Periodo de tiempo: Semana 52 y Semana 104
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Herramienta de evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud
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Semana 52 y Semana 104
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Incidencia y gravedad de las exacerbaciones de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC)
Periodo de tiempo: Semana 2 a Semana 108
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Exacerbaciones graves de la EPOC según lo definido por las guías ATS/ERS
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Semana 2 a Semana 108
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Cambio desde el inicio en el cuestionario EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Semana 52 y Semana 104
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Herramienta de evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud
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Semana 52 y Semana 104
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
13 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfisema pulmonar
- deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Receptor Mp alfa1
Otros números de identificación del estudio
- GTi1201-OLE
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .