Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidssikkerhet for alfa1-proteinasehemmer hos personer med alfa1-antitrypsinmangel (SPARTA-OLE)

18. juni 2026 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En åpen, multisenterstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til ukentlig intravenøs alfa1-proteinasehemmer (menneske), modifisert prosess 60 mg/kg hos personer med lungeemfysem på grunn av alfa1-antitrypsinmangel

Dette er en 2-årig åpen, multisenter utvidelse av den dobbeltblinde, placebokontrollerte GTi1201-studien. Formålet med denne studien er å innhente ytterligere 2 års sikkerhetsdata for intravenøst ​​administrert Alpha1-MP 60 mg/kg/uke hos personer med alfa1-antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 2-årig åpen utvidelse av den dobbeltblinde, placebokontrollerte GTi1201-studien. Hensikten med denne studien er å innhente ytterligere 2 års sikkerhetsdata for intravenøst ​​administrert Alpha-1 MP 60 mg/kg/uke hos personer med AATD.

Studien består av et screeningbesøk (samme besøk som studiesluttbesøket i GTi1201-studien for forsøkspersoner som fullfører GTi1201-studien eller er det samme besøket som tidlig seponeringsbesøket for forsøkspersoner som oppfyller kriteriet for tidlig tilbaketrekning for tvungen ekspirasjon volum i 1 sekund [FEV1]-nedgang), en behandlingsperiode på 104 uker (begynner umiddelbart etter screening [på samme dag som screeningbesøket], men ikke tidligere enn 1 uke etter siste infusjon av undersøkelsesproduktet i GTi1201-studien), og et studiesluttbesøk.

Personer som oppfyller inngangskriteriene til utvidelsesstudien vil begynne å motta ukentlige intravenøse (IV) infusjoner av Alpha-1 MP 60 mg/kg på screeningsdagen og vil fortsette å motta ukentlige infusjoner for totalt 104 infusjoner.

Sikkerhetsvurderinger vil inkludere uønskede hendelser, samtidig medisinering, fullstendig fysisk undersøkelse (unntatt bryst- og genitourinær undersøkelse), hematologi, kjemi, urinkotinin og graviditetstest. Effektvurderinger vil inkludere hellungeberegnet tomografitetthet, livskvalitetsvurdering, karbonmonoksiddiffunderende kapasitet og lungefunksjonstester. Forekomsten av kronisk obstruktiv lungeeksaserbasjon vil også bli evaluert som en sikkerhet og som en effektmåling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

290

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Grifols Investigative site
      • Chermside, Australia, 4032
        • Grifols Investigative site
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Grifols Investigative site
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Grifols Investigative site
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Grifols Investigative site
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Grifols Investigative site
      • Toronto, Canada, M5T 3A9
        • Grifols Investigative site
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Danmark, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Grifols Investigative site
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Forente stater, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Frankrike
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrike, 69677
        • Grifols Investigative site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, 2025
        • Grifols Investigative site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 2025
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, New Zealand, 3200
        • Grifols Investigative site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Russland
      • Barnaul, Russland, 656038
        • Grifols Investigative site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Sverige, 11361
        • Grifols Investigative site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år til 72 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har fullført deltakelse i studie GTi1201 (dvs. fullført uke 156 og uke 160/sluttstudiebesøk) ELLER har opplevd en nedgang i FEV1 med en årlig rate på ≥134,4 ml/år ved eller etter uke 104-besøket i GTi1201.
  • Er villig og i stand til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Er ikke i stand til å gjennomgå en CT-skanning fysisk eller mentalt (f.eks. ikke passe inn i CT-skanneren, klaustrofobisk).
  • Har alvorlig samtidig sykdom inkludert, men ikke begrenset til, kongestiv hjertesvikt og levercirrhose.
  • Har primær og/eller sekundær (metastatisk sykdom) pulmonal malignitet eller annen aktuell malignitet med <1 år spådd total overlevelse.
  • Har en metallgjenstand (nylig mottatt siden oppstart av GTi1201) som kan forstyrre bryst-CT-kvalitet og kvantifisering. Metallgjenstander inkluderer, men er ikke begrenset til, pacemaker, defibrillator, metallprotesehjerteklaff, metallprosjektil, metallvåpenfragmenter eller metallskulderproteser.
  • Er en kvinne som er gravid, ammer eller, hvis den er i fertil alder, uvillig til å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode (orale, injiserbare eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder; plassering av en intrauterin enhet eller intrauterint system; kondom eller okklusiv hette med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille; mannlig sterilisering; eller avholdenhet) gjennom hele studien.
  • Har kliniske tegn og symptomer på virusinfeksjon som krever virussikkerhetstesting ved uke 160/slutt-av-studiebesøk eller tidlig seponeringsbesøk i studie GTi1201, og virussikkerhetstestresultatene indikerer akutt eller kronisk infeksjon med hepatitt A-virus (HAV) ), hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV), humant immunsviktvirus (HIV) eller parvovirus B19 (B19V). Merk: Hvis resultatene av virussikkerhetstestene indikerer akutt eller kronisk infeksjon med HAV, HBV, HCV, HIV eller B19V, vil forsøkspersonen bli ansett som en skjermfeil og må trekkes fra studien.
  • Har nåværende bevis på røyking, som inkluderer elektroniske/dampsigaretter, eller har en positiv urin-kotinintest ved uke 160/sluttstudiebesøk i studie GTi1201 som skyldes røyking.
  • Har nåværende bevis på kronisk alkoholisme eller ulovlig narkotikamisbruk (avhengighet).
  • Deltar for tiden i en annen undersøkelse av produktet (IP).
  • Har en historie med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på plasma-avledede alfa1-PI-preparater eller andre blodprodukter.
  • Etter etterforskerens oppfatning vil sannsynligvis ha overholdelsesproblemer med protokollen og prosedyrene i protokollen.
  • Har en medisinsk tilstand som etterforskeren mener kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen under studiedeltakelsen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/uke i opptil 104 uker
Biologisk: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/uke i opptil 104 uker
Andre navn:
  • Prolastin-C

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 108
Overvåking av AE
Uke 1 til og med uke 108
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 108
Overvåking av SAE
Uke 1 til og med uke 108
Seponeringer fra studien på grunn av AE
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 108
Overvåking av seponeringer på grunn av AE
Uke 1 til og med uke 108

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hellunge PD15 (15. persentilpunkt)
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 104
Hel lunge PD15 målt ved computertomografi skanninger
Uke 1 til og med uke 104
Endring fra baseline i karbonmonoksiddiffunderende kapasitet (DLco)
Tidsramme: Uke 52 og uke 104
DLco utført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer
Uke 52 og uke 104
Endringer fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Uke 52 og uke 104
FEV1 utført i henhold til ATS/ERS retningslinjer
Uke 52 og uke 104
Endring fra baseline i Saint George's Respiratory Questionnaire
Tidsramme: Uke 52 og uke 104
Helserelatert livskvalitetsvurderingsverktøy
Uke 52 og uke 104
Forekomst og alvorlighetsgrad av kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) eksaserbasjoner
Tidsramme: Uke 2 til og med uke 108
Alvorlige KOLS-eksaserbasjoner som definert av ATS/ERS-retningslinjer
Uke 2 til og med uke 108
Endring fra baseline i EQ-5D-5L spørreskjema
Tidsramme: Uke 52 og uke 104
Helserelatert livskvalitetsvurderingsverktøy
Uke 52 og uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2016

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2016

Først lagt ut (Antatt)

13. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GTi1201-OLE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere