Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnveiligheid van alfa1-proteïnaseremmer bij proefpersonen met alfa1-antitrypsinedeficiëntie (SPARTA-OLE)

18 juni 2026 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid op lange termijn te evalueren van wekelijkse intraveneuze alfa1-proteïnaseremmer (humaan), gemodificeerd proces 60 mg/kg bij proefpersonen met longemfyseem als gevolg van alfa1-antitrypsinedeficiëntie

Dit is een 2 jaar durende open-label, multicenter uitbreiding van de dubbelblinde, placebogecontroleerde GTi1201-studie. Het doel van deze studie is om nog eens 2 jaar veiligheidsgegevens te verkrijgen voor intraveneus toegediende Alpha1-MP 60 mg/kg/week bij proefpersonen met alfa1-antitrypsinedeficiëntie (AATD).

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label verlenging van 2 jaar van de dubbelblinde, placebogecontroleerde GTi1201-studie. Het doel van deze studie is om nog eens 2 jaar veiligheidsgegevens te verkrijgen voor intraveneus toegediende Alpha-1 MP 60 mg/kg/week bij proefpersonen met AATD.

Het onderzoek bestaat uit een screeningsbezoek (hetzelfde bezoek als het einde-onderzoeksbezoek in het GTi1201-onderzoek voor proefpersonen die het GTi1201-onderzoek voltooien of is hetzelfde bezoek als het vervroegde stopzettingsbezoek voor proefpersonen die voldoen aan het criterium voor vroegtijdige stopzetting voor geforceerde expiratoire afname van het volume in 1 seconde [FEV1]), een behandelingsperiode van 104 weken (beginnend onmiddellijk na de screening [op dezelfde dag als het screeningsbezoek] maar niet eerder dan 1 week na de laatste infusie van het onderzoeksproduct in de GTi1201-studie), en een bezoek aan het einde van de studie.

Proefpersonen die voldoen aan de toelatingscriteria van de verlengingsstudie zullen wekelijkse intraveneuze (IV) infusies van Alpha-1 MP 60 mg/kg krijgen op de dag van screening en zullen wekelijkse infusies blijven ontvangen voor een totaal van 104 infusies.

Veiligheidsbeoordelingen omvatten bijwerkingen, gelijktijdige medicatie, volledig lichamelijk onderzoek (exclusief borst- en urogenitaal onderzoek), hematologie, chemie, cotinine in urine en zwangerschapstest. De werkzaamheidsbeoordelingen omvatten computertomografiedichtheid van de hele long, beoordeling van de kwaliteit van leven, het diffusievermogen van koolmonoxide en longfunctietests. Het optreden van chronische obstructieve pulmonale exacerbaties zal ook geëvalueerd worden als veiligheids- en als werkzaamheidsmeting.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

290

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Grifols Investigative site
      • Chermside, Australië, 4032
        • Grifols Investigative site
      • Fitzroy, Australië, 3065
        • Grifols Investigative site
      • Nedlands, Australië, 6009
        • Grifols Investigative site
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australië, 2010
        • Grifols Investigative site
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Grifols Investigative site
      • Toronto, Canada, M5T 3A9
        • Grifols Investigative site
  • Denemarken
      • Arhus C, Denemarken, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Denemarken, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Grifols Investigative site
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Frankrijk
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrijk, 69677
        • Grifols Investigative site
  • Moldavië
      • Chisinau, Moldavië, 2025
        • Grifols Investigative site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 2025
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland, 3200
        • Grifols Investigative site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656038
        • Grifols Investigative site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Verenigde Staten, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 413 45
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Zweden, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Zweden, 11361
        • Grifols Investigative site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 72 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft deelname aan onderzoek GTi1201 voltooid (dwz week 156 en week 160/bezoek aan het einde van het onderzoek voltooid) OF heeft een daling van FEV1 ervaren met een jaarlijkse snelheid van ≥134,4 ml/jaar op of na het bezoek in week 104 in GTi1201.
  • Is bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Is fysiek of mentaal niet in staat om een ​​CT-scan te ondergaan (bijv. past niet in de CT-scanner, claustrofobisch).
  • Heeft een ernstige bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, congestief hartfalen en levercirrose.
  • Heeft een primaire en/of secundaire (gemetastaseerde ziekte) pulmonaire maligniteit of een andere bestaande maligniteit met een voorspelde totale overleving van minder dan 1 jaar.
  • Heeft een metalen voorwerp (nieuw ontvangen sinds het starten van GTi1201) dat de CT-kwaliteit en kwantificatie van de borst kan verstoren. Metalen voorwerpen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, pacemakers, defibrillatoren, metalen prothetische hartkleppen, metalen projectielen, metalen wapenfragmenten of metalen schouderprothesen.
  • Is een vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of, als ze zwanger kan worden, niet bereid is een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen (orale, injecteerbare of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden; plaatsing van een spiraaltje of intra-uterien systeem; condoom of occlusief dop met zaaddodend schuim/gel/film/crème/zetpil; mannelijke sterilisatie; of onthouding) gedurende het onderzoek.
  • Heeft klinische tekenen en symptomen van een virale infectie waarvoor virusveiligheidstesten nodig zijn tijdens het bezoek aan het einde van de studie in week 160 of het bezoek voor vroegtijdige stopzetting in studie GTi1201, en de resultaten van de virusveiligheidstest zijn indicatief voor een acute of chronische infectie met het hepatitis A-virus (HAV). ), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of parvovirus B19 (B19V). Opmerking: Als de resultaten van de virusveiligheidstest indicatief zijn voor een acute of chronische infectie met HAV, HBV, HCV, HIV of B19V, wordt de proefpersoon beschouwd als een screeningfout en moet hij uit het onderzoek worden teruggetrokken.
  • Heeft huidig ​​bewijs van roken, waaronder elektronische sigaretten/dampsigaretten, of heeft een positieve cotininetest in de urine in week 160/einde studiebezoek in studie GTi1201 die te wijten is aan roken.
  • Heeft actueel bewijs van chronisch alcoholisme of ongeoorloofd drugsmisbruik (verslaving).
  • Neemt momenteel deel aan een andere studie naar een onderzoeksproduct (IP).
  • Heeft een voorgeschiedenis van anafylaxie of ernstige systemische respons op een uit plasma afgeleid alfa1-PI-preparaat of ander(e) bloedproduct(en).
  • Naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk nalevingsproblemen heeft met het protocol en de procedures van het protocol.
  • Heeft een medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze de resultaten van de studie kan verstoren of een bijkomend risico kan vormen voor de proefpersoon tijdens deelname aan de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/week gedurende maximaal 104 weken
Biologisch: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/week gedurende maximaal 104 weken
Andere namen:
  • Prolastin-C

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 108
Monitoring van AE's
Week 1 tot en met week 108
Ernstige AE's (SAE's)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 108
Monitoring van SAE's
Week 1 tot en met week 108
Beëindiging van de studie vanwege AE's
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 108
Bewaken van stopzettingen als gevolg van AE's
Week 1 tot en met week 108

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PD15 van de gehele long (15e percentielpunt)
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 104
Gehele long PD15 gemeten door computertomografiescans
Week 1 tot en met week 104
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de diffusiecapaciteit van koolmonoxide (DLco)
Tijdsspanne: Week 52 en week 104
DLco uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Week 52 en week 104
Veranderingen ten opzichte van baseline in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Week 52 en week 104
FEV1 uitgevoerd volgens ATS/ERS-richtlijnen
Week 52 en week 104
Verandering ten opzichte van baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire
Tijdsspanne: Week 52 en week 104
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsbeoordelingstool
Week 52 en week 104
Incidentie en ernst van exacerbaties van chronische obstructieve longziekte (COPD).
Tijdsspanne: Week 2 tot en met week 108
Ernstige COPD-exacerbaties zoals gedefinieerd door ATS/ERS-richtlijnen
Week 2 tot en met week 108
Verandering ten opzichte van baseline in de EQ-5D-5L-vragenlijst
Tijdsspanne: Week 52 en week 104
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsbeoordelingstool
Week 52 en week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

13 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTi1201-OLE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren