Alpha1-蛋白酶抑制剂在 Alpha1 抗胰蛋白酶缺乏症患者中的长期安全性 (SPARTA-OLE)
2024年3月6日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
一项开放标签、多中心研究，以评估每周静脉注射 alpha1-蛋白酶抑制剂（人类）的长期安全性，修改后的过程 60 mg/kg 在因 alpha1-抗胰蛋白酶缺乏症导致肺气肿的受试者中
这是双盲、安慰剂对照 GTi1201 研究的一项为期 2 年的开放标签、多中心扩展。
本研究的目的是为患有 α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的受试者静脉内给予 Alpha1-MP 60 mg/kg/周，获得额外 2 年的安全数据。
研究概览
详细说明
这是双盲、安慰剂对照 GTi1201 研究的 2 年开放标签扩展。 本研究的目的是获得额外 2 年的安全数据，用于在患有 AATD 的受试者中静脉注射 Alpha-1 MP 60 mg/kg/周。
该研究包括筛选访视（对于完成 GTi1201 研究的受试者，与 GTi1201 研究中的研究结束访视相同，或者对于满足用力呼气提前退出标准的受试者，与早期停药访视相同。 1 秒容积 [FEV1] 下降），104 周的治疗期（筛选后立即开始 [与筛选访视同一天]，但不早于 GTi1201 研究中最后一次输注研究产品后 1 周），和研究结束访问。
符合扩展研究进入标准的受试者将在筛选当天开始接受每周一次的 Alpha-1 MP 60 mg/kg 静脉内 (IV) 输注，并将继续接受每周输注，共计 104 次输注。
安全评估将包括不良事件、合并用药、完整的身体检查（不包括乳房和泌尿生殖系统检查）、血液学、化学、尿液可替宁和妊娠试验。 疗效评估将包括全肺计算机断层扫描密度、生活质量评估、一氧化碳扩散能力和肺功能测试。 慢性阻塞性肺恶化的发生也将被评估为安全性和功效测量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
290
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arhus C、丹麦、8000
- Århus Universitetshospital
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Hellerup、丹麦、2900
- Gentofte Hospital
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Barnaul、俄罗斯联邦、656038
- SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
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Halifax、加拿大、B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
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Toronto、加拿大、M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
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Auckland、新西兰、2025
- NZ Respiratory and Sleep Institute
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Christchurch、新西兰、8011
- Christchurch Hospital NZ
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Hamilton、新西兰、3200
- Waikato Hospital
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Rhone
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Bron cedex、Rhone、法国、69677
- CHU Lyon - Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
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Krakow、波兰、31-066
- SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warszawa、波兰、01-138
- Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
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Adelaide、澳大利亚、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside、澳大利亚、4032
- The Prince Charles Hospital
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Fitzroy、澳大利亚、3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Nedlands、澳大利亚、6009
- Institute for Respiratory Health Inc
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New South Wales
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Darlinghurst、New South Wales、澳大利亚、2010
- St Vincent'S Hospital Sydney
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Tallinn、爱沙尼亚、13419
- North Estonia Medical Centre Foundation
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Göteborg、瑞典、413 45
- Sahlgrenska Sjukhuset
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Malmö、瑞典、20502
- Skånes Universitetssjukhus, Malmö
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Stockholm、瑞典、11361
- Karolinska Trial Allicance, KTA Prim
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University Of Miami Hospital, Doctors Office West Building
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North Carolina
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Wilmington、North Carolina、美国、28401
- Accellacare
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Tyler、Texas、美国、75708
- University of Texas Health Center at Tyler
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Turku、芬兰、20520
- Turun yliopistollinen keskussairaala
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 至 72年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已完成对 GTi1201 研究的参与（即完成第 156 周和第 160 周/研究结束访视）或在 GTi1201 第 104 周访视时或之后 FEV1 以年化速率下降≥134.4 mL/年。
- 愿意并能够提供知情同意
排除标准：
- 无法在身体上或精神上接受 CT 扫描（例如，无法适应 CT 扫描仪、幽闭恐惧症）。
- 患有严重的伴随疾病，包括但不限于充血性心力衰竭和肝硬化。
- 患有原发性和/或继发性（转移性疾病）肺部恶性肿瘤或其他当前恶性肿瘤，预计总生存期 <1 年。
- 有可能干扰胸部 CT 质量和量化的金属物体（自启动 GTi1201 以来新收到）。 金属物品包括但不限于心脏起搏器、除颤器、金属假体心脏瓣膜、金属弹丸、金属武器碎片或金属肩假体。
- 怀孕、哺乳或如果有生育能力但不愿采用高效避孕方法（口服、注射或植入激素避孕方法；放置宫内节育器或宫内节育系统；避孕套或闭塞器）的女性盖有杀精子泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/栓剂；男性绝育；或禁欲）在整个研究过程中。
- 在研究 GTi1201 的第 160 周/研究结束访视或提前停药访视时有病毒感染的临床体征和症状需要进行病毒安全性检测，并且病毒安全性检测结果表明急性或慢性感染甲型肝炎病毒（HAV )、乙型肝炎病毒 (HBV)、丙型肝炎病毒 (HCV)、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或细小病毒 B19 (B19V)。 注意：如果病毒安全性测试结果表明存在 HAV、HBV、HCV、HIV 或 B19V 的急性或慢性感染，则受试者将被视为筛选失败，必须退出研究。
- 当前有吸烟证据，包括电子/蒸气香烟，或在研究 GTi1201 的第 160 周/研究结束访问时由于吸烟而尿液可替宁测试呈阳性。
- 目前有慢性酒精中毒或非法药物滥用（成瘾）的证据。
- 目前正在参与另一项调查产品 (IP) 研究。
- 对任何血浆衍生的 α1-PI 制剂或其他血液制品有过敏反应或严重全身反应的病史。
- 在研究者看来，很可能对方案和方案的程序有依从性问题。
- 有任何研究者认为可能混淆研究结果或在研究参与期间对受试者造成额外风险的医疗状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/周，最多 104 周
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Alpha-1 MP 60 mg/kg/周，最多 104 周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件 (AE)
大体时间：第 1 周到第 108 周
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不良事件的监测
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第 1 周到第 108 周
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严重不良事件 (SAE)
大体时间：第 1 周到第 108 周
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SAE 的监测
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第 1 周到第 108 周
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因不良事件而中止研究
大体时间：第 1 周到第 108 周
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监测因 AE 导致的停药
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第 1 周到第 108 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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全肺 PD15 相对于基线的变化（第 15 个百分位点）
大体时间：第 1 周到第 104 周
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通过计算机断层扫描测量全肺 PD15
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第 1 周到第 104 周
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一氧化碳扩散能力 (DLco) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周和第 104 周
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DLco 根据美国胸科学会/欧洲呼吸学会 (ATS/ERS) 指南执行
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第 52 周和第 104 周
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1 秒内用力呼气量 (FEV1) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周和第 104 周
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FEV1 根据 ATS/ERS 指南执行
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第 52 周和第 104 周
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圣乔治呼吸问卷基线的变化
大体时间：第 52 周和第 104 周
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健康相关生活质量评估工具
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第 52 周和第 104 周
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慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 恶化的发生率和严重程度
大体时间：第 2 周到第 108 周
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ATS/ERS 指南定义的严重 COPD 恶化
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第 2 周到第 108 周
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EQ-5D-5L 问卷基线的变化
大体时间：第 52 周和第 104 周
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健康相关生活质量评估工具
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第 52 周和第 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年7月1日
初级完成 (估计的)
2028年9月1日
研究完成 (估计的)
2029年2月1日
研究注册日期
首次提交
2016年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月7日
首次发布 (估计的)
2016年6月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月6日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GTi1201-OLE
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Alpha-1 MP的临床试验
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M.M.A Tech Ltd.未知
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Grifols Therapeutics LLC完全的
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.完全的
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.完全的