Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidssäkerhet för alfa1-proteinashämmare hos patienter med alfa1-antitrypsinbrist (SPARTA-OLE)

6 mars 2024 uppdaterad av: Grifols Therapeutics LLC

En öppen multicenterstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för veckovis intravenös alfa1-proteinashämmare (människa), modifierad process 60 mg/kg hos försökspersoner med lungemfysem på grund av alfa1-antitrypsinbrist

Detta är en 2-årig öppen, multicenter förlängning av den dubbelblinda, placebokontrollerade GTi1201-studien. Syftet med denna studie är att erhålla ytterligare 2 års säkerhetsdata för intravenöst administrerad Alpha1-MP 60 mg/kg/vecka hos patienter med alfa1-antitrypsinbrist (AATD).

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en 2-årig öppen förlängning av den dubbelblinda, placebokontrollerade GTi1201-studien. Syftet med denna studie är att erhålla ytterligare 2 års säkerhetsdata för intravenöst administrerad Alpha-1 MP 60 mg/kg/vecka hos patienter med AATD.

Studien består av ett screeningbesök (samma besök som studieslutsbesöket i GTi1201-studien för försökspersoner som slutför GTi1201-studien eller är samma besök som besöket för tidigt avbrytande för försökspersoner som uppfyller kriteriet för tidigt uttag för forcerad expiration volym på 1 sekund [FEV1]-minskning), en behandlingsperiod på 104 veckor (som börjar omedelbart efter screening [samma dag som screeningbesöket] men inte tidigare än 1 vecka efter den sista infusionen av prövningsprodukten i GTi1201-studien), och ett studieslutsbesök.

Försökspersoner som uppfyller tillträdeskriterierna för förlängningsstudien kommer att börja få veckovisa intravenösa (IV) infusioner av Alpha-1 MP 60 mg/kg på dagen för screening och kommer att fortsätta att få veckoinfusioner för totalt 104 infusioner.

Säkerhetsbedömningar kommer att inkludera biverkningar, samtidig medicinering, fullständig fysisk undersökning (exklusive bröst- och genitourinary undersökning), hematologi, kemi, urinkotinin och graviditetstest. Effektivitetsbedömningar kommer att omfatta hel lungdatortomografidensitet, livskvalitetsbedömning, kolmonoxiddiffunderande kapacitet och lungfunktionstester. Förekomsten av kroniska obstruktiva lungexacerbationer kommer också att utvärderas som en säkerhets- och effektmätning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

290

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Fitzroy, Australien, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Institute for Respiratory Health Inc
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • St Vincent'S Hospital Sydney
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
      • Hellerup, Danmark, 2900
        • Gentofte Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • North Estonia Medical Centre Foundation
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Frankrike
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrike, 69677
        • CHU Lyon - Hôpital Cardio-Vasculaire et Pneumologique Louis Pradel
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University Of Miami Hospital, Doctors Office West Building
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Förenta staterna, 28401
        • Accellacare
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
  • Kanada
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 2025
        • NZ Respiratory and Sleep Institute
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Christchurch Hospital NZ
      • Hamilton, Nya Zeeland, 3200
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • SPZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warszawa, Polen, 01-138
        • Instytut Gruzlicy i Chorob Pluc w Warszawie
  • Ryska Federationen
      • Barnaul, Ryska Federationen, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska Sjukhuset
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmo
      • Stockholm, Sverige, 11361
        • Karolinska Trial Allicance, KTA Prim

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år till 72 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har slutfört deltagande i studie GTi1201 (dvs. genomfört vecka 156 och vecka 160/studieslut) ELLER har upplevt en minskning av FEV1 med den årliga hastigheten på ≥134,4 ml/år vid eller efter besöket i vecka 104 i GTi1201.
  • Är villig och kan ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Är oförmögen att fysiskt eller mentalt genomgå en datortomografi (t.ex. oförmögen att passa inuti datortomografin, klaustrofobisk).
  • Har allvarlig samtidig sjukdom inklusive, men inte begränsat till, hjärtsvikt och levercirros.
  • Har primär och/eller sekundär (metastaserande sjukdom) lungmalignitet eller annan aktuell malignitet med <1 år förutspådd total överlevnad.
  • Har ett metallföremål (nyligen mottaget sedan start av GTi1201) som kan störa bröst-CT-kvalitet och kvantifiering. Metallföremål inkluderar, men är inte begränsade till, pacemaker, defibrillator, metallprotes, metallprojektil, metallvapenfragment eller axelproteser av metall.
  • Är en kvinna som är gravid, ammar eller, om den är i barnafödande ålder, ovillig att använda en mycket effektiv preventivmetod (orala, injicerbara eller implanterade hormonella preventivmetoder; placering av en intrauterin enhet eller ett intrauterint system; kondom eller ocklusion). lock med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium; sterilisering av män; eller abstinens) under hela studien.
  • Har kliniska tecken och symtom på virusinfektion som kräver virussäkerhetstestning vid vecka 160/slutet av studiebesöket eller tidigt avbrytande besök i studie GTi1201, och virussäkerhetstestresultaten tyder på akut eller kronisk infektion med hepatit A-virus (HAV) ), hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV), humant immunbristvirus (HIV) eller parvovirus B19 (B19V). Obs: Om resultaten av virussäkerhetstestet tyder på akut eller kronisk infektion med HAV, HBV, HCV, HIV eller B19V, kommer försökspersonen att betraktas som ett skärmfel och måste dras tillbaka från studien.
  • Har aktuella bevis på rökning, vilket inkluderar elektroniska/ånga cigaretter, eller har ett positivt urinkotinintest vid vecka 160/slutet av studiebesöket i studie GTi1201 som beror på rökning.
  • Har aktuella bevis på kronisk alkoholism eller olagligt drogmissbruk (beroende).
  • Deltar för närvarande i en annan produktstudie (IP).
  • Har en historia av anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på någon plasmahärledd alfa1-PI-preparat eller andra blodprodukter.
  • Enligt utredarens åsikt kommer sannolikt att ha problem med efterlevnaden av protokollet och förfarandena i protokollet.
  • Har något medicinskt tillstånd som utredaren anser kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk för försökspersonen under studiedeltagandet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/vecka i upp till 104 veckor
Biologisk: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/vecka i upp till 104 veckor
Andra namn:
  • Prolastin-C

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 108
Övervakning av AE
Vecka 1 till och med vecka 108
Allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 108
Övervakning av SAE
Vecka 1 till och med vecka 108
Avbrytande från studien på grund av biverkningar
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 108
Övervakning av utsättningar på grund av biverkningar
Vecka 1 till och med vecka 108

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i hellunga PD15 (15:e percentilpunkten)
Tidsram: Vecka 1 till och med vecka 104
Hellunga PD15 mätt med datortomografi
Vecka 1 till och med vecka 104
Förändring från baslinjen i kolmonoxiddiffusionskapacitet (DLco)
Tidsram: Vecka 52 och vecka 104
DLco utförs enligt riktlinjerna från American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Vecka 52 och vecka 104
Förändringar från baslinjen i forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Vecka 52 och vecka 104
FEV1 utförs enligt ATS/ERS riktlinjer
Vecka 52 och vecka 104
Förändring från baslinjen i Saint George's Respiratory Questionnaire
Tidsram: Vecka 52 och vecka 104
Hälsorelaterat verktyg för livskvalitetsbedömning
Vecka 52 och vecka 104
Incidens och svårighetsgrad av kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL)exacerbationer
Tidsram: Vecka 2 till och med vecka 108
Allvarliga KOL-exacerbationer enligt definitionen av ATS/ERS-riktlinjer
Vecka 2 till och med vecka 108
Ändra från baslinjen i EQ-5D-5L frågeformuläret
Tidsram: Vecka 52 och vecka 104
Hälsorelaterat verktyg för livskvalitetsbedömning
Vecka 52 och vecka 104

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2016

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2016

Första postat (Beräknad)

13 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GTi1201-OLE

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alpha-1 MP

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera