Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo inhibitora alfa1-proteinazy u pacjentów z niedoborem alfa1-antytrypsyny (SPARTA-OLE)

18 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa cotygodniowego dożylnego inhibitora alfa1-proteinazy (ludzkiego), zmodyfikowany proces 60 mg/kg u pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa1-antytrypsyny

Jest to 2-letnie, otwarte, wieloośrodkowe rozszerzenie podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania GTi1201. Celem tego badania jest uzyskanie dodatkowych 2 lat danych dotyczących bezpieczeństwa dożylnego podawania alfa1-MP w dawce 60 mg/kg/tydzień pacjentom z niedoborem alfa1-antytrypsyny (AATD).

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 2-letnie otwarte przedłużenie podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania GTi1201. Celem tego badania jest uzyskanie dodatkowych 2 lat danych dotyczących bezpieczeństwa dożylnego podawania Alpha-1 MP w dawce 60 mg/kg/tydzień pacjentom z AATD.

Badanie składa się z wizyty przesiewowej (tej samej wizyty co wizyta końcowa badania w badaniu GTi1201 dla osób, które ukończyły badanie GTi1201 lub jest tą samą wizytą co wizyta w celu wcześniejszego przerwania badania dla osób spełniających kryterium wcześniejszego wycofania z powodu wymuszonego wydechu spadek objętości w ciągu 1 sekundy [FEV1]), okres leczenia wynoszący 104 tygodnie (rozpoczyna się bezpośrednio po badaniu przesiewowym [tego samego dnia co wizyta przesiewowa], ale nie wcześniej niż 1 tydzień po ostatnim wlewie badanego produktu w badaniu GTi1201), i Wizyta Końcowa Studiów.

Osoby spełniające kryteria wstępne do badania rozszerzonego rozpoczną otrzymywanie cotygodniowych infuzji dożylnych (IV) Alpha-1 MP 60 mg/kg w dniu badania przesiewowego i będą nadal otrzymywać cotygodniowe infuzje, łącznie 104 infuzje.

Oceny bezpieczeństwa będą obejmować zdarzenia niepożądane, jednocześnie stosowane leki, pełne badanie fizykalne (z wyłączeniem badania piersi i moczowo-płciowego), hematologię, chemię, kotyninę w moczu i test ciążowy. Oceny skuteczności będą obejmować gęstość tomografii komputerowej całych płuc, ocenę jakości życia, zdolność dyfuzyjną tlenku węgla i testy czynnościowe płuc. Występowanie przewlekłych obturacyjnych zaostrzeń płucnych będzie również oceniane jako pomiar bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

290

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Grifols Investigative site
      • Chermside, Australia, 4032
        • Grifols Investigative site
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Grifols Investigative site
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Grifols Investigative site
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Grifols Investigative site
  • Dania
      • Arhus C, Dania, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Dania, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Grifols Investigative site
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Francja
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francja, 69677
        • Grifols Investigative site
  • Kanada
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • Grifols Investigative site
      • Toronto, Kanada, M5T 3A9
        • Grifols Investigative site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, 2025
        • Grifols Investigative site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 2025
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3200
        • Grifols Investigative site
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polska, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Rosja
      • Barnaul, Rosja, 656038
        • Grifols Investigative site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 413 45
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Szwecja, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Szwecja, 11361
        • Grifols Investigative site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat do 72 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończył udział w badaniu GTi1201 (tj. ukończył 156. i 160. tydzień/wizytę pod koniec badania) LUB doświadczył spadku wartości FEV1 w tempie rocznym ≥134,4 ml/rok podczas lub po wizycie w 104. tygodniu badania GTi1201.
  • Jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Nie jest w stanie fizycznie lub psychicznie przejść tomografii komputerowej (np. nie może zmieścić się w tomografie komputerowym, ma klaustrofobię).
  • Ma współistniejącą ciężką chorobę, w tym między innymi zastoinową niewydolność serca i marskość wątroby.
  • Ma pierwotnego i/lub wtórnego (przerzuty) nowotworu płuc lub innego nowotworu złośliwego z przewidywanym całkowitym przeżyciem poniżej 1 roku.
  • Posiada metalowy przedmiot (nowo otrzymany od czasu uruchomienia GTi1201), który może zakłócać jakość i ocenę ilościową CT klatki piersiowej. Metalowe przedmioty obejmują między innymi rozrusznik serca, defibrylator, metalową protezę zastawki serca, metalowy pocisk, fragmenty metalowej broni lub metalową protezę barku.
  • Czy kobieta jest w ciąży, karmi piersią lub, jeśli jest w wieku rozrodczym, nie chce stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji (antykoncepcja doustna, w postaci zastrzyków lub implantów hormonalnych; założenie wkładki wewnątrzmacicznej lub systemu wewnątrzmacicznego; prezerwatywa lub okluzyjna czepek ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/filmie/kremie/czopku; męska sterylizacja; lub abstynencja) przez cały okres badania.
  • Ma kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe zakażenia wirusowego wymagające przeprowadzenia testów bezpieczeństwa wirusowego podczas wizyty w 160. tygodniu/końcowej wizyty w badaniu lub wizyty w ramach wczesnego przerwania badania GTi1201, a wyniki testu bezpieczeństwa wirusowego wskazują na ostre lub przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu A (HAV ), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) lub parwowirus B19 (B19V). Uwaga: Jeśli wyniki testu bezpieczeństwa wirusowego wskazują na ostrą lub przewlekłą infekcję wirusem HAV, HBV, HCV, HIV lub B19V, uczestnik zostanie uznany za niepowodzenie badań przesiewowych i musi zostać wycofany z badania.
  • Ma aktualne dowody palenia, w tym papierosów elektronicznych/odparowujących, lub ma pozytywny wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas 160. tygodnia/wizyty pod koniec badania w badaniu GTi1201, który jest spowodowany paleniem.
  • Ma aktualne dowody przewlekłego alkoholizmu lub nielegalnego nadużywania narkotyków (uzależnienie).
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu badanego produktu (IP).
  • W wywiadzie wystąpiła reakcja anafilaktyczna lub ciężka reakcja ogólnoustrojowa na preparaty alfa1-PI pochodzące z osocza lub inne produkty krwiopochodne.
  • W opinii badacza mogą wystąpić problemy ze zgodnością z protokołem i procedurami protokołu.
  • Ma jakąkolwiek chorobę, która według badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika podczas udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Alfa-1 poseł
Alpha-1 MP 60 mg/kg/tydzień przez okres do 104 tygodni
Biologiczny: Alfa-1 poseł
Alpha-1 MP 60 mg/kg/tydzień przez okres do 104 tygodni
Inne nazwy:
  • Prolastyna-C

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 108
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
Tydzień 1 do Tydzień 108
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 108
Monitorowanie SAE
Tydzień 1 do Tydzień 108
Rezygnacja z badania z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 108
Monitorowanie przerwań z powodu zdarzeń niepożądanych
Tydzień 1 do Tydzień 108

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w całym płucu PD15 (15. punkt centylowy)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 104
Całe płuco PD15 mierzone za pomocą tomografii komputerowej
Tydzień 1 do Tydzień 104
Zmiana zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla (DLco) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tydzień 52 i Tydzień 104
DLco wykonano zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Tydzień 52 i Tydzień 104
Zmiany od wartości początkowej w natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Tydzień 52 i Tydzień 104
FEV1 wykonano zgodnie z wytycznymi ATS/ERS
Tydzień 52 i Tydzień 104
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu oddechowym św. Jerzego
Ramy czasowe: Tydzień 52 i Tydzień 104
Narzędzie do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem
Tydzień 52 i Tydzień 104
Częstość występowania i nasilenie zaostrzeń przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP).
Ramy czasowe: Tydzień 2 do tygodnia 108
Ciężkie zaostrzenia POChP zgodnie z wytycznymi ATS/ERS
Tydzień 2 do tygodnia 108
Zmiana od wartości wyjściowej w Kwestionariuszu EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Tydzień 52 i Tydzień 104
Narzędzie do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem
Tydzień 52 i Tydzień 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTi1201-OLE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj