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Sicurezza a lungo termine dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi nei soggetti con deficit di alfa1-antitripsina (SPARTA-OLE)

18 giugno 2026 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine dell'inibitore settimanale dell'alfa1-proteinasi (umano), processo modificato 60 mg/kg per via endovenosa in soggetti con enfisema polmonare dovuto a deficit di alfa1-antitripsina

Si tratta di un'estensione multicentrica in aperto della durata di 2 anni dello studio GTi1201, in doppio cieco, controllato con placebo. Lo scopo di questo studio è ottenere ulteriori 2 anni di dati sulla sicurezza per la somministrazione endovenosa di Alpha1-MP 60 mg/kg/settimana in soggetti con deficit di alfa1-antitripsina (AATD).

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di un'estensione di 2 anni in aperto dello studio GTi1201 in doppio cieco, controllato con placebo. Lo scopo di questo studio è ottenere ulteriori 2 anni di dati sulla sicurezza per Alpha-1 MP 60 mg/kg/settimana somministrati per via endovenosa in soggetti con AATD.

Lo studio consiste in una visita di screening (la stessa visita della visita di fine studio nello studio GTi1201 per i soggetti che completano lo studio GTi1201 o è la stessa visita della visita di interruzione anticipata per i soggetti che soddisfano il criterio di sospensione anticipata per espirazione forzata) volume in 1 secondo [FEV1] declino), un periodo di trattamento di 104 settimane (a partire immediatamente dopo lo screening [lo stesso giorno della visita di screening] ma non prima di 1 settimana dopo l'ultima infusione del prodotto sperimentale nello studio GTi1201), e una visita di fine studio.

I soggetti che soddisfano i criteri di ammissione dello studio di estensione inizieranno a ricevere infusioni endovenose settimanali (IV) di Alpha-1 MP 60 mg/kg il giorno dello screening e continueranno a ricevere infusioni settimanali per un totale di 104 infusioni.

Le valutazioni di sicurezza includeranno eventi avversi, farmaci concomitanti, esame fisico completo (escluso l'esame mammario e genitourinario), ematologia, chimica, cotinina nelle urine e test di gravidanza. Le valutazioni di efficacia includeranno la densità della tomografia computerizzata dell'intero polmone, la valutazione della qualità della vita, la capacità di diffusione del monossido di carbonio e i test di funzionalità polmonare. L'insorgenza di riacutizzazioni polmonari croniche ostruttive sarà valutata anche come misura di sicurezza e di efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

290

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Grifols Investigative site
      • Chermside, Australia, 4032
        • Grifols Investigative site
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Grifols Investigative site
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Grifols Investigative site
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Grifols Investigative site
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3H 3A7
        • Grifols Investigative site
      • Toronto, Canada, M5T 3A9
        • Grifols Investigative site
  • Danimarca
      • Arhus C, Danimarca, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Danimarca, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Grifols Investigative site
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Francia
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69677
        • Grifols Investigative site
  • Moldavia
      • Chisinau, Moldavia, 2025
        • Grifols Investigative site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2025
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3200
        • Grifols Investigative site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polonia, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Russia
      • Barnaul, Russia, 656038
        • Grifols Investigative site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Stati Uniti, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 413 45
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Svezia, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Svezia, 11361
        • Grifols Investigative site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 72 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha completato la partecipazione allo Studio GTi1201 (ovvero, ha completato la Settimana 156 e la Settimana 160/Visita di fine studio) OPPURE ha registrato un calo del FEV1 al tasso annualizzato di ≥134,4 ml/anno durante o dopo la Visita della Settimana 104 nello studio GTi1201.
  • È disposto e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Non è in grado di sottoporsi fisicamente o mentalmente a una TAC (p. es., incapace di entrare nello scanner TAC, claustrofobico).
  • Ha una grave malattia concomitante inclusa, ma non limitata a, insufficienza cardiaca congestizia e cirrosi epatica.
  • Ha un tumore polmonare maligno primario e/o secondario (malattia metastatica) o altro tumore maligno in corso con sopravvivenza globale prevista <1 anno.
  • Presenta un oggetto metallico (appena ricevuto dall'avvio di GTi1201) che potrebbe interferire con la qualità e la quantificazione della TC del torace. Gli oggetti metallici includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, pacemaker cardiaci, defibrillatori, valvole cardiache protesiche in metallo, proiettili in metallo, frammenti di armi in metallo o protesi della spalla in metallo.
  • È una donna incinta, che allatta o, se potenzialmente fertile, non disposta a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace (metodi contraccettivi ormonali orali, iniettabili o impiantati; posizionamento di un dispositivo intrauterino o di un sistema intrauterino; preservativo o occlusivo cappuccio con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida; sterilizzazione maschile; o astinenza) durante lo studio.
  • Presenta segni e sintomi clinici di infezione virale che richiedono test di sicurezza virale alla settimana 160/visita di fine studio o visita di interruzione anticipata nello studio GTi1201, e i risultati del test di sicurezza virale sono indicativi di infezione acuta o cronica da virus dell'epatite A (HAV ), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV), virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o parvovirus B19 (B19V). Nota: se i risultati del test di sicurezza del virus sono indicativi di infezione acuta o cronica da HAV, HBV, HCV, HIV o B19V, il soggetto sarà considerato un fallimento dello screening e dovrà essere ritirato dallo studio.
  • Ha prove attuali di fumo, che include sigarette elettroniche/a vapore, o ha un test positivo per la cotinina nelle urine alla Settimana 160/Visita di fine studio nello Studio GTi1201 che è dovuto al fumo.
  • Ha prove attuali di alcolismo cronico o abuso di droghe illecite (dipendenza).
  • Sta attualmente partecipando a un altro studio sui prodotti sperimentali (IP).
  • Ha una storia di anafilassi o grave risposta sistemica a qualsiasi preparazione alfa1-PI derivata dal plasma o altri prodotti sanguigni.
  • A parere dello sperimentatore, è probabile che abbia problemi di conformità con il protocollo e le procedure del protocollo.
  • Ha qualsiasi condizione medica che lo sperimentatore ritiene possa confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo per il soggetto durante la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/settimana fino a 104 settimane
Biologico: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/settimana fino a 104 settimane
Altri nomi:
  • Prolastina-C

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 108
Monitoraggio degli eventi avversi
Dalla settimana 1 alla settimana 108
Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 108
Monitoraggio degli eventi avversi
Dalla settimana 1 alla settimana 108
Interruzioni dallo studio a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 108
Monitoraggio delle interruzioni dovute a eventi avversi
Dalla settimana 1 alla settimana 108

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della PD15 del polmone intero (15° percentile)
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 104
Polmone intero PD15 misurato mediante scansioni di tomografia computerizzata
Dalla settimana 1 alla settimana 104
Variazione rispetto al basale della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco)
Lasso di tempo: Settimana 52 e Settimana 104
DLco eseguito secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Settimana 52 e Settimana 104
Variazioni rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Settimana 52 e Settimana 104
FEV1 eseguito secondo le linee guida ATS/ERS
Settimana 52 e Settimana 104
Cambiamento rispetto al basale nel questionario respiratorio di San Giorgio
Lasso di tempo: Settimana 52 e Settimana 104
Strumento di valutazione della qualità della vita correlata alla salute
Settimana 52 e Settimana 104
Incidenza e gravità delle riacutizzazioni della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO).
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 108
Gravi riacutizzazioni di BPCO come definite dalle linee guida ATS/ERS
Dalla settimana 2 alla settimana 108
Variazione rispetto al basale nel questionario EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Settimana 52 e Settimana 104
Strumento di valutazione della qualità della vita correlata alla salute
Settimana 52 e Settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2016

Primo Inserito (Stimato)

13 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTi1201-OLE

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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