Alfa1-proteinaasin estäjän pitkäaikainen turvallisuus potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutos (SPARTA-OLE)
torstai 18. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC
Avoin, monikeskustutkimus viikoittaisen suonensisäisen alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen), modifioidun prosessin 60 mg/kg pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutteesta johtuva keuhkoemfyseema
Tämä on kaksivuotinen avoin, monikeskus-laajennus lumelääkekontrolloidulle kaksoissokkotutkimukselle GTi1201.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada 2 vuoden lisätietoa suonensisäisesti annetusta Alpha1-MP:stä 60 mg/kg/viikko potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinipuutos (AATD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksivuotinen avoin jatke kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta GTi1201-tutkimuksesta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada 2 vuoden lisäturvallisuustiedot suonensisäisesti annetusta Alpha-1 MP:stä 60 mg/kg/viikko potilailla, joilla on AATD.
Tutkimus koostuu seulontakäynnistä (sama käynti kuin opintojen loppuvierailu GTi1201-tutkimuksessa koehenkilöille, jotka suorittavat GTi1201-tutkimuksen, tai on sama käynti kuin varhainen keskeytyskäynti henkilöille, jotka täyttävät pakotetun uloshengityksen varhaisen vetäytymiskriteerin tilavuus 1 sekunnissa [FEV1] lasku), 104 viikon hoitojakso (alkaa välittömästi seulonnan jälkeen [samana päivänä kuin seulontakäynti], mutta aikaisintaan 1 viikko viimeisen tutkimustuotteen infuusion jälkeen GTi1201-tutkimuksessa), ja opintojen loppuvierailu.
Jatkotutkimuksen pääsykriteerit täyttävät koehenkilöt alkavat saada viikoittaisia suonensisäisiä (IV) Alpha-1 MP 60 mg/kg -infuusioita seulontapäivänä ja jatkavat viikoittaisten infuusioiden saamista yhteensä 104 infuusiota varten.
Turvallisuusarvioinnit sisältävät haittatapahtumat, samanaikaiset lääkkeet, täydellisen fyysisen tutkimuksen (pois lukien rintojen ja urogenitaalitutkimus), hematologian, kemian, virtsan kotiniinin ja raskaustestin. Tehoarvioinnit sisältävät koko keuhkojen tietokonetomografiatiheyden, elämänlaadun arvioinnin, hiilimonoksidin diffuusiokyvyn ja keuhkojen toimintakokeita. Kroonisten obstruktiivisten keuhkojen pahenemisvaiheiden esiintyminen arvioidaan myös turvallisuuden ja tehokkuuden mittarina.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
290
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Grifols Investigative site
-
Chermside, Australia, 4032
- Grifols Investigative site
-
Fitzroy, Australia, 3065
- Grifols Investigative site
-
Nedlands, Australia, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada, B3H 3A7
- Grifols Investigative site
-
Toronto, Kanada, M5T 3A9
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moltova, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Puola, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Ranska, 69677
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 413 45
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Ruotsi, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Ruotsi, 11361
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Suomi, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Tanska, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Tanska, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 2025
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, Uusi Seelanti, 3200
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Venäjä, 656038
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro, 13419
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Yhdysvallat, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
20 vuotta - 72 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On suorittanut osallistumisen tutkimukseen GTi1201 (eli suorittanut viikon 156 ja viikon 160/loppukäynnin) TAI on kokenut FEV1:n laskun vuositasolla ≥134,4 ml/vuosi GTi1201:n viikon 104 käynnin aikana tai sen jälkeen.
- Hän haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Ei pysty fyysisesti tai henkisesti CT-kuvaukseen (esim. ei mahdu TT-skannerin sisään, klaustrofobinen).
- Hänellä on vakava samanaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta ja maksakirroosi.
- Onko hänellä primaarinen ja/tai sekundaarinen (metastaattinen sairaus) keuhkosyöpä tai muu nykyinen pahanlaatuinen syöpä, jonka ennustettu kokonaiseloonjäämisaika on alle 1 vuosi.
- Siinä on metalliesine (vastaanotti GTi1201:n käynnistämisen jälkeen), joka saattaa häiritä rintakehän TT:n laatua ja kvantifiointia. Metalliesineitä ovat, mutta niihin rajoittumatta, sydämentahdistin, defibrillaattori, metalliproteesi sydänläppä, metalliammus, metalliset aseenpalat tai metalliset olkapääproteesit.
- Onko nainen, joka on raskaana, imettää tai, jos hän on hedelmällisessä iässä, ei halua käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (oraalista, injektoitavaa tai implantoitua hormonaalista ehkäisymenetelmää; kohdunsisäisen laitteen tai kohdunsisäisen järjestelmän asettaminen; kondomi tai okklusiivinen ehkäisymenetelmä) korkki spermisidisellä vaahdolla/geelillä/kalvolla/voideella/peräpuikkolla; miehen sterilointi tai pidättyminen) koko tutkimuksen ajan.
- Hänellä on virusinfektion kliinisiä merkkejä ja oireita, jotka edellyttävät virusturvallisuustestausta viikolla 160/tutkimuksen loppukäynnillä tai varhaisen keskeytyskäynnillä tutkimuksessa GTi1201, ja virusturvallisuustestitulokset viittaavat akuuttiin tai krooniseen hepatiitti A -viruksen (HAV) aiheuttamaan infektioon ), hepatiitti B -virus (HBV), hepatiitti C -virus (HCV), ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai parvovirus B19 (B19V). Huomautus: Jos virusturvallisuustestitulokset viittaavat akuuttiin tai krooniseen HAV-, HBV-, HCV-, HIV- tai B19V-infektioon, koehenkilön katsotaan epäonnistuneen näytössä ja hänet on poistettava tutkimuksesta.
- Hänellä on tämänhetkisiä todisteita tupakoinnista, mukaan lukien sähkösavukkeet, tai hänellä on positiivinen virtsan kotiniinitesti viikolla 160 / tutkimuksen GTi1201 loppukäynnillä, mikä johtuu tupakoinnista.
- Hänellä on tällä hetkellä todisteita kroonisesta alkoholismista tai huumeiden väärinkäytöstä (riippuvuus).
- Osallistuu parhaillaan toiseen tutkimustuotetutkimukseen (IP).
- Hänellä on aiemmin ollut anafylaksia tai vakava systeeminen vaste mille tahansa plasmaperäiselle alfa1-PI-valmisteelle tai muulle verituotteelle.
- Tutkijan mielestä hänellä on todennäköisesti ongelmia protokollan ja protokollan menettelyjen kanssa.
- Onko hänellä jokin sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkittavalle tutkimukseen osallistumisen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP 60 mg/kg/viikko jopa 104 viikon ajan
|
Alpha-1 MP 60 mg/kg/viikko jopa 104 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitalliset tapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 108
|
AE:n seuranta
|
Viikko 1 - viikko 108
|
|
Vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 108
|
SAE:n seuranta
|
Viikko 1 - viikko 108
|
|
Tutkimuksen keskeyttäminen haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 108
|
AE:n aiheuttamien keskeytysten seuranta
|
Viikko 1 - viikko 108
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koko keuhkon PD15:n muutos lähtötasosta (15. prosenttipiste)
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 104
|
Koko keuhkojen PD15 mitattuna tietokonetomografialla
|
Viikko 1 - viikko 104
|
|
Muutos perustasosta hiilimonoksidin hajotuskapasiteetissa (DLco)
Aikaikkuna: Viikko 52 ja viikko 104
|
DLco suoritettiin American Thoracic Society/European Respiratory Societyn (ATS/ERS) ohjeiden mukaisesti
|
Viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutokset lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Viikko 52 ja viikko 104
|
FEV1 suoritettiin ATS/ERS-ohjeiden mukaisesti
|
Viikko 52 ja viikko 104
|
|
Muutos Saint Georgen hengitystiekyselyn lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 52 ja viikko 104
|
Terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointityökalu
|
Viikko 52 ja viikko 104
|
|
Kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) pahenemisvaiheiden ilmaantuvuus ja vaikeusaste
Aikaikkuna: Viikko 2 - viikko 108
|
Vaikeat COPD:n pahenemisvaiheet ATS/ERS-ohjeiden mukaisesti
|
Viikko 2 - viikko 108
|
|
Muutos lähtötilanteesta EQ-5D-5L-kyselyssä
Aikaikkuna: Viikko 52 ja viikko 104
|
Terveyteen liittyvä elämänlaadun arviointityökalu
|
Viikko 52 ja viikko 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. syyskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. helmikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. kesäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 13. kesäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Maksasairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Keuhkosairaus, krooninen obstruktiivinen
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Keuhkoemfyseema
- Alfa 1-Antitryrypsiinin puute
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Trypsiinin estäjät
- MP Alpha1 -reseptori
Muut tutkimustunnusnumerot
- GTi1201-OLE
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .