Forsøg i voksne forsøgspersoner med spinocerebellar ataksi
19. september 2025 opdateret af: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Et fase IIb/III, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg med troriluzol hos voksne forsøgspersoner med spinocerebellar ataksi
Det primære formål med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af BHV-4157 (Troriluzole) 140 milligram (mg) én gang dagligt versus placebo efter 8 ugers behandling hos personer med spinocerebellar ataksi (SCA).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studiet blev udført i 2 faser: Randomiseringsfase (8 uger) efterfulgt af en åben forlængelsesfase (48 uger).
Under randomiseringsfasen modtog deltagerne enten Troriluzol 140 mg eller matchende placebo i op til 8 uger.
Deltagere, der indvilligede i at gå ind i forlængelsesfasen, fortsatte med at dosere Troriluzol 140 mg i 48 uger.
Studiet blev efterfølgende ændret til at følge deltagerne i i alt 192 uger i forlængelsesfasen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
141
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Udvidet adgang
Ledig uden for det kliniske forsøg.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- CNS Trial
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Houston Methodist Research Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Forsøgspersoner med en kendt eller mistænkt diagnose af følgende specifikke arvelige ataksier: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 og SCA10
- Mulighed for at bevæge sig 8 meter uden assistance (stokke og andre enheder tilladt)
- Screening total skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) score ≥8
- Score på ≥ 2 på gang underafsnittet af SARA
- Bestemt af investigator til at være medicinsk stabil ved baseline/randomisering og skal være fysisk i stand til og forventes at fuldføre forsøget som planlagt
Nøgleekskluderingskriterier:
- Enhver anden medicinsk tilstand end en af de arvelige ataksier, der er specificeret i inklusionskriterierne, der overvejende kan forklare eller bidrage væsentligt til forsøgspersonernes symptomer på ataksi
- Mini Mental State Exam (MMSE) score < 24
- SARA samlet score på > 30 point ved screening
- Klinisk historie med slagtilfælde
- Aktiv leversygdom eller en historie med hepatisk intolerance over for medicin, der efter investigatorens vurdering er medicinsk signifikant
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Troriluzol - Randomiseringsfase
Troriluzol - Randomiseringsfase: Deltagerne modtog troriluzol 140 mg kapsler oralt en gang dagligt (QD) i 8 uger.
|
Randomiseringsfase: Pæn (dvs. lægemiddelstof uden hjælpestoffer); løs fyldt kapsel.
OLE -fase: Nød kapsel eller formuleret kapsel (dvs. lægemiddelstof med excipienser).
|
|
Placebo komparator: Placebo - Randomiseringsfase
Placebo - Randomiseringsfase: Deltagerne modtog matchende placebo -kapsler oralt QD i 8 uger.
|
Lægemiddel: Placebo Randomiseringsfase: Matchende placebo løst fyldt kapsel.
|
|
Eksperimentel: Troriluzol/Troriluzol - OLE (Open Label Extension) -fase
Deltagerne modtog troriluzol 140 mg kapsler oralt QD i 48 uger i forlængelsesperioden og fik lov til at deltage i 288 uger til udvidet udvidelsesfase i alt 336 uger med åben mærket behandling.
|
Randomiseringsfase: Pæn (dvs. lægemiddelstof uden hjælpestoffer); løs fyldt kapsel.
OLE -fase: Nød kapsel eller formuleret kapsel (dvs. lægemiddelstof med excipienser).
|
|
Eksperimentel: Placebo/troriluzol - ole fase
Deltagere, der modtog placebo i randomiseringsfasen, modtog troriluzol 140 mg kapsler oralt QD i 48 uger i forlængelsesperioden og fik lov til at deltage i 288 uger til udvidet udvidelsesfase i alt 336 uger med åben mærket behandling.
|
Randomiseringsfase: Pæn (dvs. lægemiddelstof uden hjælpestoffer); løs fyldt kapsel.
Lægemiddel: Placebo Randomiseringsfase: Matchende placebo løst fyldt kapsel.
OLE -fase: Nød kapsel eller formuleret kapsel (dvs. lægemiddelstof med excipienser).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i totalscore på skalaen for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) ved randomiseringsfase uge 8
Tidsramme: Baseline, randomiseringsfase uge 8
|
Sværhedsgraden af ataksi blev vurderet med SARA, en 8-punkts klinisk vurderingsskala fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi).
Den samlede score blev udledt som summen af de enkelte punkter, som inkluderede gang (0-8), holdning (0-6), siddende (0-4), taleforstyrrelse (0-6), fingerjagt (0-4) ), næse-finger-test (0-4), hurtige skiftende håndbevægelser (0-4) og hæl-skinnebensglidning (0-4).
Da fingerjagten, næse-finger-testen, hurtige skiftende håndbevægelser og hæl-skinnebensglidning blev gentaget på både højre og venstre side, blev gennemsnittet af vurderingerne af højre og venstre side brugt til at udlede den samlede score.
En negativ ændring i score viser forbedring.
|
Baseline, randomiseringsfase uge 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med indtryk af fordel ved brug af patienten Global Impression of Change (PGI-C) indeksskala under randomiseringsfasen
Tidsramme: Randomiseringsfase uge 8
|
PGI-C er en patient selvrapporteret global indeksskala, der blev brugt til at vurdere en tilstands respons på terapi.
Deltagerne vurderede deres indtryk af fordele ud fra følgende 7 kategorier: Ingen ændring (eller tilstanden er blevet værre); Næsten den samme, næsten ingen forandring overhovedet; Lidt bedre, men ingen mærkbar ændring; Noget bedre, men ændringen har ikke gjort nogen reel forskel; Moderat bedre, og en lille, men mærkbar ændring; Bedre og en definitiv forbedring, der har gjort en reel og værdifuld forskel; En hel del bedre og en betydelig forbedring, der har gjort hele forskellen.
|
Randomiseringsfase uge 8
|
|
Antal deltagere med dødsfald, alvorlige bivirkninger (SAES), bivirkninger (AES), der fører til seponering, og behandlingsvingeri (TEA) i randomiseringsfasen
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til 30 dage efter den sidste dosis i randomiseringsfasen (op til 12 uger)
|
En AE blev defineret som enhver ny uhensigtsmæssig medicinsk forekomst eller forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand, ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af undersøgelsesmedicin, uanset om det er relateret til undersøgelsesmedicin eller ej.
En SAE blev defineret som en begivenhed, der var dødelig eller livstruende, krævet eller langvarig indlæggelse, var signifikant eller permanent deaktiverende eller uarbejdsdygtig, udgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt eller mistænkt transmission af et infektiøst middel eller omfattede en anden klinisk signifikant begivenhed, der kunne bringe deltageren i deltageren eller kræve medicinsk eller kirurgisk indgriben for at forhindre en omhyggelighed.
TEAE'er blev defineret som de AE'er, der udviklede, forværrede eller blev alvorlige efter den første dosis af undersøgelsesmedicin.
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til 30 dage efter den sidste dosis i randomiseringsfasen (op til 12 uger)
|
|
Antal deltagere med dødsfald, SAES, AES, der fører til seponering og tees i ole -fasen
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til 30 dage efter den sidste dosis i ole -fasen (op til 340 uger)
|
En AE blev defineret som enhver ny uhensigtsmæssig medicinsk forekomst eller forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand, ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af undersøgelsesmedicin, uanset om det er relateret til undersøgelsesmedicin eller ej.
En SAE blev defineret som en begivenhed, der var dødelig eller livstruende, krævet eller langvarig indlæggelse, var signifikant eller permanent deaktiverende eller uarbejdsdygtig, udgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt eller mistænkt transmission af et infektiøst middel eller omfattede en anden klinisk signifikant begivenhed, der kunne bringe deltageren i deltageren eller kræve medicinsk eller kirurgisk indgriben for at forhindre en omhyggelighed.
TEAE'er blev defineret som de AE'er, der udviklede, forværrede eller blev alvorlige efter den første dosis af undersøgelsesmedicin.
|
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til 30 dage efter den sidste dosis i ole -fasen (op til 340 uger)
|
|
Antal deltagere, der modtog mindst en dosis troriluzol i randomiseringsfasen eller ole -fasen med dødsfald, SAES, AES, der førte til seponering og tees
Tidsramme: Fra den første dosis af studiemedicin til 30 dage efter den sidste dosis i ole -fasen (op til 348 uger efter, at den sidste randomisering blev tilmeldt) blev tilmeldt)
|
En AE blev defineret som enhver ny uhensigtsmæssig medicinsk forekomst eller forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand, ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der midlertidigt er forbundet med brugen af undersøgelsesmedicin, uanset om det er relateret til undersøgelsesmedicin eller ej.
En SAE blev defineret som en begivenhed, der var dødelig eller livstruende, krævet eller langvarig indlæggelse, var signifikant eller permanent deaktiverende eller uarbejdsdygtig, udgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt eller mistænkt transmission af et infektiøst middel eller omfattede en anden klinisk signifikant begivenhed, der kunne bringe deltageren i deltageren eller kræve medicinsk eller kirurgisk indgriben for at forhindre en omhyggelighed.
TEAE'er blev defineret som de AE'er, der udviklede, forværrede eller blev alvorlige efter den første dosis af undersøgelsesmedicin.
|
Fra den første dosis af studiemedicin til 30 dage efter den sidste dosis i ole -fasen (op til 348 uger efter, at den sidste randomisering blev tilmeldt) blev tilmeldt)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra randomiseringsbaseline i total score på Sara i forlængelsesfasen uge 48
Tidsramme: Randomiseringsbaseline, udvidelsesfase uge 48
|
Alvorligheden af ataksi blev vurderet med SARA, en klinisk klassificering på 8 punkter fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi).
Den samlede score blev afledt som summen af de individuelle genstande, der omfattede gang (0-8), holdning (0-6), siddende (0-4), taleforstyrrelse (0-6), fingerjagt (0-4), næse-finger-test (0-4), hurtige skiftevis håndbevægelser (0-4) og hæl-shin-dias (0-4).
Da fingerjagten, næse-finger-testen, hurtige skiftende håndbevægelser og hæl-shin-dias blev gentaget på både højre og venstre side, blev gennemsnittet af højre- og venstre sidevurderinger brugt til at udlede den samlede score.
En negativ ændring i score viser forbedring.
|
Randomiseringsbaseline, udvidelsesfase uge 48
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. december 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. august 2017
Studieafslutning (Faktiske)
20. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. november 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. november 2016
Først opslået (Anslået)
10. november 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
8. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Rygmarvssygdomme
- Dyskinesier
- Cerebellære sygdomme
- Cerebellar ataksi
- Spinocerebellare degenerationer
- Ataksi
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Spinocerebellære ataksier
Andre undersøgelses-id-numre
- BHV4157-201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .