Ensaio em indivíduos adultos com ataxia espinocerebelar
19 de setembro de 2025 atualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de Fase IIb/III, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de troriluzol em indivíduos adultos com ataxia espinocerebelar
O objetivo principal deste estudo é comparar a eficácia de BHV-4157 (troriluzol) 140 miligramas (mg) uma vez ao dia versus placebo após 8 semanas de tratamento em indivíduos com ataxia espinocerebelar (SCA).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo foi conduzido em 2 fases: Fase de Randomização (8 semanas) seguida por uma Fase de Extensão aberta (48 semanas).
Durante a Fase de Randomização, os participantes receberam Troriluzol 140 mg ou placebo correspondente por até 8 semanas.
Os participantes que concordaram em entrar na Fase de Extensão continuaram a dosagem de Troriluzol 140 mg por 48 semanas.
O estudo foi posteriormente alterado para acompanhar os participantes por um total de 192 semanas na Fase de Extensão.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
141
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- CNS Trial
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Research Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Indivíduos com diagnóstico conhecido ou suspeito das seguintes ataxias hereditárias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10
- Capacidade de deambular 8 metros sem ajuda (bengalas e outros dispositivos permitidos)
- Pontuação total da Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) de triagem ≥8
- Pontuação ≥ 2 na subseção de marcha do SARA
- Determinado pelo investigador como clinicamente estável na linha de base/randomização e deve ser fisicamente capaz e esperado para concluir o estudo conforme planejado
Principais Critérios de Exclusão:
- Qualquer condição médica que não seja uma das ataxias hereditárias especificadas nos critérios de inclusão que possam explicar predominantemente ou contribuir significativamente para os sintomas de ataxia dos indivíduos
- Pontuação do Mini Exame do Estado Mental (MMSE) < 24
- Pontuação total SARA de > 30 pontos na triagem
- História clínica de AVC
- Doença hepática ativa ou história de intolerância hepática a medicamentos que, na opinião do investigador, são clinicamente significativos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Troriluzol - Fase de Randomização
Troriluzol - Fase de Randomização: Os participantes receberam cápsulas de Troriluzol 140 mg por via oral uma vez ao dia (QD) durante 8 semanas.
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Fase de randomização: Puro (ou seja, substância medicamentosa sem excipientes); cápsula cheia solta.
Fase OLE: Cápsula pura ou cápsula formulada (ou seja, substância medicamentosa com excipientes).
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Comparador de Placebo: Placebo – Fase de Randomização
Placebo - Fase de Randomização: Os participantes receberam cápsulas de placebo correspondentes por via oral QD durante 8 semanas.
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Medicamento: Fase de randomização do placebo: Cápsula preenchida avulsa correspondente com placebo.
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Experimental: Troriluzol / Troriluzol - Fase OLE (extensão de rótulo aberto)
Os participantes receberam cápsulas de Troriluzol 140 mg por via oral QD durante 48 semanas no período de extensão e foram autorizados a participar em 288 semanas para a fase de extensão expandida, para um total de 336 semanas de tratamento aberto.
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Fase de randomização: Puro (ou seja, substância medicamentosa sem excipientes); cápsula cheia solta.
Fase OLE: Cápsula pura ou cápsula formulada (ou seja, substância medicamentosa com excipientes).
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Experimental: Placebo/Troriluzol - Fase OLE
Os participantes que receberam placebo durante a fase de randomização, receberam cápsulas de Troriluzol 140 mg por via oral QD durante 48 semanas no período de extensão e foram autorizados a participar em 288 semanas para a fase de extensão expandida, para um total de 336 semanas de tratamento aberto.
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Fase de randomização: Puro (ou seja, substância medicamentosa sem excipientes); cápsula cheia solta.
Medicamento: Fase de randomização do placebo: Cápsula preenchida avulsa correspondente com placebo.
Fase OLE: Cápsula pura ou cápsula formulada (ou seja, substância medicamentosa com excipientes).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação total na Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) na Fase de Randomização Semana 8
Prazo: Linha de base, Fase de randomização Semana 8
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A gravidade da ataxia foi avaliada com o SARA, uma escala de classificação clínica de 8 itens de 0 (sem ataxia) a 40 (ataxia mais grave).
A pontuação total foi derivada como a soma dos itens individuais, que incluíam marcha (0-8), postura (0-6), sentar (0-4), distúrbio da fala (0-6), perseguição dos dedos (0-4 ), teste nariz-dedo (0-4), movimentos alternados rápidos das mãos (0-4) e deslizamento calcanhar-canela (0-4).
Uma vez que a perseguição com os dedos, o teste do nariz com os dedos, os movimentos alternados rápidos das mãos e o deslizamento calcanhar-canela foram repetidos tanto no lado direito quanto no esquerdo, a média das avaliações dos lados direito e esquerdo foi usada para derivar a pontuação total.
Uma mudança negativa na pontuação indica melhora.
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Linha de base, Fase de randomização Semana 8
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com impressão de benefício por meio do uso da escala de índice de impressão global de mudança (PGI-C) do paciente durante a fase de randomização
Prazo: Fase de randomização Semana 8
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PGI-C é uma escala de índice global autorreferida pelo paciente que foi usada para avaliar a resposta de uma condição à terapia.
Os participantes classificaram sua impressão de benefício com base nas 7 categorias a seguir: Nenhuma mudança (ou a condição piorou); Quase o mesmo, quase nenhuma mudança; Um pouco melhor, mas nenhuma mudança perceptível; Um pouco melhor, mas a mudança não fez nenhuma diferença real; Moderadamente melhor e uma mudança leve, mas perceptível; Melhor e uma melhoria definitiva que fez uma diferença real e valiosa; Muito melhor e uma melhoria considerável que fez toda a diferença.
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Fase de randomização Semana 8
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Número de participantes com mortes, eventos adversos graves (EAGs), eventos adversos (EAs) que levam à descontinuação e EAs emergentes do tratamento (TEAEs) durante a fase de randomização
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose na Fase de Randomização (até 12 semanas)
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Um EA foi definido como qualquer nova ocorrência médica indesejável ou agravamento de uma condição médica pré-existente, sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo, relacionado ou não ao medicamento em estudo.
Um SAE foi definido como um evento fatal ou com risco de vida, que exigiu ou prolongou a hospitalização, foi significativa ou permanentemente incapacitante ou incapacitante, constituiu uma anomalia congênita ou um defeito de nascença, ou suspeita de transmissão de um agente infeccioso, ou abrangeu qualquer outro evento clinicamente significativo que pudesse comprometer o participante ou exigir intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados acima mencionados.
Os TEAEs foram definidos como aqueles EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves após a primeira dose do medicamento do estudo.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose na Fase de Randomização (até 12 semanas)
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Número de participantes com mortes, EAs, EAs que levam à descontinuação e TEAEs durante a fase OLE
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose na Fase OLE (até 340 semanas)
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Um EA foi definido como qualquer nova ocorrência médica indesejável ou agravamento de uma condição médica pré-existente, sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo, relacionado ou não ao medicamento em estudo.
Um SAE foi definido como um evento fatal ou com risco de vida, que exigiu ou prolongou a hospitalização, foi significativa ou permanentemente incapacitante ou incapacitante, constituiu uma anomalia congênita ou um defeito de nascença, ou suspeita de transmissão de um agente infeccioso, ou abrangeu qualquer outro evento clinicamente significativo que pudesse comprometer o participante ou exigir intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados acima mencionados.
Os TEAEs foram definidos como aqueles EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves após a primeira dose do medicamento do estudo.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose na Fase OLE (até 340 semanas)
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Número de participantes que receberam pelo menos uma dose de troriluzol na fase de randomização ou fase OLE com mortes, SAEs, EAs que levam à descontinuação e TEAEs
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose na Fase OLE (até 348 semanas após a inscrição do último participante da randomização)
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Um EA foi definido como qualquer nova ocorrência médica indesejável ou agravamento de uma condição médica pré-existente, sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo, relacionado ou não ao medicamento em estudo.
Um SAE foi definido como um evento fatal ou com risco de vida, que exigiu ou prolongou a hospitalização, foi significativa ou permanentemente incapacitante ou incapacitante, constituiu uma anomalia congênita ou um defeito de nascença, ou suspeita de transmissão de um agente infeccioso, ou abrangeu qualquer outro evento clinicamente significativo que pudesse comprometer o participante ou exigir intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados acima mencionados.
Os TEAEs foram definidos como aqueles EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves após a primeira dose do medicamento do estudo.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30 dias após a última dose na Fase OLE (até 348 semanas após a inscrição do último participante da randomização)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base de randomização na pontuação total no SARA na fase de extensão, semana 48
Prazo: Linha de base de randomização, fase de extensão, semana 48
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A gravidade da ataxia foi avaliada com a SARA, uma escala de avaliação clínica de 8 itens, de 0 (sem ataxia) a 40 (ataxia mais grave).
A pontuação total foi derivada da soma dos itens individuais, que incluíam marcha (0-8), postura (0-6), sentar (0-4), distúrbio de fala (0-6), perseguição de dedos (0-4), teste nariz-dedo (0-4), movimentos alternados rápidos das mãos (0-4) e deslizamento calcanhar-canela (0-4).
Como a perseguição dos dedos, o teste do nariz-dedo, os movimentos alternados rápidos das mãos e o deslizamento do calcanhar-canela foram repetidos nos lados direito e esquerdo, a média das avaliações dos lados direito e esquerdo foi usada para derivar a pontuação total.
Uma mudança negativa na pontuação mostra melhoria.
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Linha de base de randomização, fase de extensão, semana 48
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
18 de agosto de 2017
Conclusão do estudo (Real)
20 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
10 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
8 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças da Medula Espinhal
- Discinesias
- Doenças Cerebelares
- Ataxia Cerebelar
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Ataxias espinocerebelares
Outros números de identificação do estudo
- BHV4157-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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