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Ensaio em indivíduos adultos com ataxia espinocerebelar

11 de abril de 2024 atualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de Fase IIb/III, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de troriluzol em indivíduos adultos com ataxia espinocerebelar

O objetivo principal deste estudo é comparar a eficácia de BHV-4157 (troriluzol) 140 miligramas (mg) uma vez ao dia versus placebo após 8 semanas de tratamento em indivíduos com ataxia espinocerebelar (SCA).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo foi conduzido em 2 fases: Fase de Randomização (8 semanas) seguida por uma Fase de Extensão aberta (48 semanas). Durante a Fase de Randomização, os participantes receberam Troriluzol 140 mg ou placebo correspondente por até 8 semanas. Os participantes que concordaram em entrar na Fase de Extensão continuaram a dosagem de Troriluzol 140 mg por 48 semanas. O estudo foi posteriormente alterado para acompanhar os participantes por um total de 192 semanas na Fase de Extensão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

141

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Indivíduos com diagnóstico conhecido ou suspeito das seguintes ataxias hereditárias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10
  • Capacidade de deambular 8 metros sem ajuda (bengalas e outros dispositivos permitidos)
  • Pontuação total da Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) de triagem ≥8
  • Pontuação ≥ 2 na subseção de marcha do SARA
  • Determinado pelo investigador como clinicamente estável na linha de base/randomização e deve ser fisicamente capaz e esperado para concluir o estudo conforme planejado

Principais Critérios de Exclusão:

  • Qualquer condição médica que não seja uma das ataxias hereditárias especificadas nos critérios de inclusão que possam explicar predominantemente ou contribuir significativamente para os sintomas de ataxia dos indivíduos
  • Pontuação do Mini Exame do Estado Mental (MMSE) < 24
  • Pontuação total SARA de > 30 pontos na triagem
  • História clínica de AVC
  • Doença hepática ativa ou história de intolerância hepática a medicamentos que, na opinião do investigador, são clinicamente significativos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Troriluzol

Troriluzol - Fase de Randomização: Os participantes receberam cápsulas de Troriluzol 140 mg por via oral uma vez ao dia (QD) durante 8 semanas.

Troriluzol/Tririluzol - Fase de Extensão: Os participantes receberam Troriluzol 140 mg cápsulas por via oral QD durante 48 semanas.
Medicamento: Troriluzol
Fase de randomização: Puro (ou seja, substância medicamentosa sem excipientes); cápsula cheia solta.
Medicamento: Troriluzol
Fase de extensão: cápsula pura ou cápsula formulada (ou seja, substância medicamentosa com excipientes).
Comparador de Placebo: Placebo

Placebo - Fase de Randomização: Os participantes receberam cápsulas de placebo por via oral QD por 8 semanas.

Placebo/Tririluzol - Fase de Extensão: Os participantes que receberam placebo durante a fase de randomização receberam Troriluzol 140 mg cápsulas por via oral QD por 48 semanas.
Medicamento: Troriluzol
Fase de randomização: Puro (ou seja, substância medicamentosa sem excipientes); cápsula cheia solta.
Medicamento: Troriluzol
Fase de extensão: cápsula pura ou cápsula formulada (ou seja, substância medicamentosa com excipientes).
Medicamento: Placebo
Medicamento: Fase de randomização do placebo: Cápsula preenchida avulsa correspondente com placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação total na Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) na Fase de Randomização Semana 8
Prazo: Linha de base, Fase de randomização Semana 8
A gravidade da ataxia foi avaliada com o SARA, uma escala de classificação clínica de 8 itens de 0 (sem ataxia) a 40 (ataxia mais grave). A pontuação total foi derivada como a soma dos itens individuais, que incluíam marcha (0-8), postura (0-6), sentar (0-4), distúrbio da fala (0-6), perseguição dos dedos (0-4 ), teste nariz-dedo (0-4), movimentos alternados rápidos das mãos (0-4) e deslizamento calcanhar-canela (0-4). Uma vez que a perseguição com os dedos, o teste do nariz com os dedos, os movimentos alternados rápidos das mãos e o deslizamento calcanhar-canela foram repetidos tanto no lado direito quanto no esquerdo, a média das avaliações dos lados direito e esquerdo foi usada para derivar a pontuação total. Uma mudança negativa na pontuação indica melhora.
Linha de base, Fase de randomização Semana 8

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com mortes, eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos (EAs) levando à descontinuação e EAs emergentes do tratamento (TEAEs) durante a fase de randomização
Prazo: EAs desde a primeira dose do medicamento do estudo até 2 semanas após a última dose (até 10 semanas). SAEs desde a assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) até o início da Fase de Extensão (Ext) ou 30 dias após a última dose (até 12 semanas).
Um EA foi definido como qualquer nova ocorrência médica desagradável ou piora de uma condição médica pré-existente, sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso do medicamento em estudo, relacionado ou não ao medicamento em estudo. Um SAE foi definido como um evento fatal ou com risco de vida, hospitalização necessária ou prolongada, incapacitante ou incapacitante de forma significativa ou permanente, constituindo uma anomalia congênita ou um defeito congênito, ou suspeita de transmissão de um agente infeccioso, ou abrangeu qualquer outra condição clinicamente significativa evento que poderia colocar em risco o sujeito ou exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados acima mencionados. Os TEAEs foram definidos como aqueles EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves após a primeira dose do medicamento do estudo.
EAs desde a primeira dose do medicamento do estudo até 2 semanas após a última dose (até 10 semanas). SAEs desde a assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) até o início da Fase de Extensão (Ext) ou 30 dias após a última dose (até 12 semanas).
Número de participantes com óbitos, eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos (EAs) que levaram à descontinuação e EAs emergentes do tratamento (TEAEs) durante a fase de extensão
Prazo: EAs desde a primeira dose de troriluzol de Fase Ext até 2 semanas após a última dose (até 50 semanas após o último indivíduo inscrito na Fase Ext). SAEs desde a assinatura do ICF até 30 dias após a última dose (até 52 semanas após o último sujeito inscrito na Fase Ext).
Um EA foi definido como qualquer nova ocorrência médica desagradável ou piora de uma condição médica pré-existente, sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso do medicamento em estudo, relacionado ou não ao medicamento em estudo. Um SAE foi definido como um evento fatal ou com risco de vida, hospitalização necessária ou prolongada, incapacitante ou incapacitante de forma significativa ou permanente, constituindo uma anomalia congênita ou um defeito congênito, ou suspeita de transmissão de um agente infeccioso, ou abrangeu qualquer outra condição clinicamente significativa evento que poderia colocar em risco o sujeito ou exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados acima mencionados. Os TEAEs foram definidos como aqueles EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves após a primeira dose do medicamento do estudo.
EAs desde a primeira dose de troriluzol de Fase Ext até 2 semanas após a última dose (até 50 semanas após o último indivíduo inscrito na Fase Ext). SAEs desde a assinatura do ICF até 30 dias após a última dose (até 52 semanas após o último sujeito inscrito na Fase Ext).
Número de participantes que receberam pelo menos uma dose de troriluzol na fase de randomização ou na fase de extensão com mortes, eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos (EAs) que levaram à descontinuação e EAs emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: EAs desde a primeira dose de troriluzol até 2 semanas após a última dose (até 50 semanas após o último indivíduo Ext inscrito ou até 58 semanas após o último indivíduo randomizado [Rand] inscrito). SAEs desde a assinatura do TCLE até 30 dias após a última dose de troriluzol.
Um EA foi definido como qualquer nova ocorrência médica desagradável ou piora de uma condição médica pré-existente, sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso do medicamento em estudo, relacionado ou não ao medicamento em estudo. Um SAE foi definido como um evento fatal ou com risco de vida, hospitalização necessária ou prolongada, incapacitante ou incapacitante de forma significativa ou permanente, constituindo uma anomalia congênita ou um defeito congênito, ou suspeita de transmissão de um agente infeccioso, ou abrangeu qualquer outra condição clinicamente significativa evento que poderia colocar em risco o sujeito ou exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos resultados acima mencionados. Os TEAEs foram definidos como aqueles EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves após a primeira dose do medicamento do estudo.
EAs desde a primeira dose de troriluzol até 2 semanas após a última dose (até 50 semanas após o último indivíduo Ext inscrito ou até 58 semanas após o último indivíduo randomizado [Rand] inscrito). SAEs desde a assinatura do TCLE até 30 dias após a última dose de troriluzol.
Número de participantes com impressão de benefício por meio do uso da escala de índice de impressão global de mudança (PGI-C) do paciente durante a fase de randomização
Prazo: Fase de randomização Semana 8
PGI-C é uma escala de índice global autorreferida pelo paciente que foi usada para avaliar a resposta de uma condição à terapia. Os participantes classificaram sua impressão de benefício com base nas 7 categorias a seguir: Nenhuma mudança (ou a condição piorou); Quase o mesmo, quase nenhuma mudança; Um pouco melhor, mas nenhuma mudança perceptível; Um pouco melhor, mas a mudança não fez nenhuma diferença real; Moderadamente melhor e uma mudança leve, mas perceptível; Melhor e uma melhoria definitiva que fez uma diferença real e valiosa; Muito melhor e uma melhoria considerável que fez toda a diferença.
Fase de randomização Semana 8

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base de randomização na pontuação total na escala para avaliação e classificação de ataxia (SARA) na fase de extensão semana 48
Prazo: Base de Randomização, Fase de Extensão Semana 48
A gravidade da ataxia foi avaliada com o SARA, uma escala de classificação clínica de 8 itens de 0 (sem ataxia) a 40 (ataxia mais grave). A pontuação total foi derivada como a soma dos itens individuais, que incluíam marcha (0-8), postura (0-6), sentar (0-4), distúrbio da fala (0-6), perseguição dos dedos (0-4 ), teste nariz-dedo (0-4), movimentos alternados rápidos das mãos (0-4) e deslizamento calcanhar-canela (0-4). Uma vez que a perseguição com os dedos, o teste do nariz com os dedos, os movimentos alternados rápidos das mãos e o deslizamento calcanhar-canela foram repetidos tanto no lado direito quanto no esquerdo, a média das avaliações dos lados direito e esquerdo foi usada para derivar a pontuação total. Uma mudança negativa na pontuação indica melhora.
Base de Randomização, Fase de Extensão Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

18 de agosto de 2017

Conclusão do estudo (Estimado)

23 de setembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

10 de novembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BHV4157-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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