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Prova in soggetti adulti con atassia spinocerebellare

11 aprile 2024 aggiornato da: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase IIb/III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sul troriluzolo in soggetti adulti con atassia spinocerebellare

Lo scopo principale di questo studio è confrontare l'efficacia di BHV-4157 (troriluzolo) 140 milligrammi (mg) una volta al giorno rispetto al placebo dopo 8 settimane di trattamento in soggetti con atassia spinocerebellare (SCA).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è stato condotto in 2 fasi: fase di randomizzazione (8 settimane) seguita da una fase di estensione in aperto (48 settimane). Durante la fase di randomizzazione, i partecipanti hanno ricevuto Troriluzolo 140 mg o placebo corrispondente fino a 8 settimane. I partecipanti che hanno accettato di entrare nella fase di estensione hanno continuato la somministrazione di Troriluzolo 140 mg per 48 settimane. Lo studio è stato successivamente modificato per seguire i partecipanti per un totale di 192 settimane nella fase di estensione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

141

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Soggetti con diagnosi nota o sospetta delle seguenti atassie ereditarie specifiche: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 e SCA10
  • Capacità di deambulare per 8 metri senza assistenza (bastoni e altri dispositivi consentiti)
  • Punteggio totale della scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) dello screening ≥8
  • Punteggio ≥ 2 nella sottosezione dell'andatura del SARA
  • Determinato dallo sperimentatore come stabile dal punto di vista medico al basale/randomizzazione e deve essere fisicamente in grado e dovrebbe completare lo studio come previsto

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica diversa da una delle atassie ereditarie specificate nei criteri di inclusione che potrebbe principalmente spiegare o contribuire in modo significativo ai sintomi di atassia dei soggetti
  • Punteggio Mini Mental State Exam (MMSE) < 24
  • Punteggio totale SARA > 30 punti allo screening
  • Storia clinica dell'ictus
  • Malattia epatica attiva o una storia di intolleranza epatica ai farmaci che, a giudizio dello sperimentatore, è significativa dal punto di vista medico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Troriluzolo

Troriluzolo - Fase di randomizzazione: i partecipanti hanno ricevuto Troriluzolo 140 mg capsule per via orale una volta al giorno (QD) per 8 settimane.

Troriluzolo/Troriluzolo - Fase di estensione: i partecipanti hanno ricevuto Troriluzolo 140 mg capsule per via orale QD per 48 settimane.
Droga: Troriluzolo
Fase di randomizzazione: pulito (cioè sostanza farmaceutica senza eccipienti); capsula riempita sciolta.
Droga: Troriluzolo
Fase di estensione: capsula pura o capsula formulata (cioè sostanza farmaceutica con eccipienti).
Comparatore placebo: Placebo

Placebo - Fase di randomizzazione: i partecipanti hanno ricevuto capsule placebo corrispondenti per via orale QD per 8 settimane.

Placebo/Troriluzolo - Fase di estensione: i partecipanti che hanno ricevuto placebo durante la fase di randomizzazione, hanno ricevuto Troriluzolo 140 mg capsule per via orale QD per 48 settimane.
Droga: Troriluzolo
Fase di randomizzazione: pulito (cioè sostanza farmaceutica senza eccipienti); capsula riempita sciolta.
Droga: Troriluzolo
Fase di estensione: capsula pura o capsula formulata (cioè sostanza farmaceutica con eccipienti).
Droga: Placebo
Droga: fase di randomizzazione con placebo: capsula riempita sfusa corrispondente al placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio totale sulla scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) alla settimana 8 della fase di randomizzazione
Lasso di tempo: Basale, fase di randomizzazione settimana 8
La gravità dell'atassia è stata valutata con il SARA, una scala di valutazione clinica a 8 voci da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia più grave). Il punteggio totale è stato derivato dalla somma dei singoli elementi, che includevano andatura (0-8), posizione (0-6), posizione seduta (0-4), disturbi del linguaggio (0-6), inseguimento delle dita (0-4 ), test naso-dito (0-4), movimenti rapidi alternati delle mani (0-4) e scivolone tallone-tibia (0-4). Poiché l'inseguimento delle dita, il test naso-dito, i movimenti rapidi alternati delle mani e lo scivolamento tallone-stinco sono stati ripetuti sia sul lato destro che su quello sinistro, la media delle valutazioni del lato destro e sinistro è stata utilizzata per ricavare il punteggio totale. Un cambiamento negativo nel punteggio mostra un miglioramento.
Basale, fase di randomizzazione settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con decessi, eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi (EA) che hanno portato all'interruzione e eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante la fase di randomizzazione
Lasso di tempo: Eventi avversi dalla prima dose del farmaco in studio a 2 settimane dopo l'ultima dose (fino a 10 settimane). SAE dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) all'inizio della fase di estensione (Ext) o 30 giorni dopo l'ultima dose (fino a 12 settimane).
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi nuovo evento medico sfavorevole o peggioramento di una condizione medica preesistente, segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso del farmaco in studio, correlato o meno al farmaco in studio. Un SAE è stato definito come un evento che è stato fatale o pericoloso per la vita, ha richiesto o prolungato il ricovero, è stato disabilitante o invalidante in modo significativo o permanente, ha costituito un'anomalia congenita o un difetto alla nascita, o sospetta trasmissione di un agente infettivo, o comprendeva qualsiasi altro evento clinicamente significativo evento che possa mettere in pericolo il soggetto o richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno dei predetti esiti. I TEAE sono stati definiti come quegli eventi avversi che si sono sviluppati, sono peggiorati o sono diventati seri dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
Eventi avversi dalla prima dose del farmaco in studio a 2 settimane dopo l'ultima dose (fino a 10 settimane). SAE dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) all'inizio della fase di estensione (Ext) o 30 giorni dopo l'ultima dose (fino a 12 settimane).
Numero di partecipanti con decessi, eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi (EA) che hanno portato all'interruzione e eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante la fase di estensione
Lasso di tempo: Eventi avversi dalla prima dose di troriluzolo nella fase Ext a 2 settimane dopo l'ultima dose (fino a 50 settimane dopo l'ultimo soggetto arruolato nella fase Ext). SAE dalla firma dell'ICF a 30 giorni dopo l'ultima dose (fino a 52 settimane dopo l'ultimo soggetto arruolato nella fase Ext).
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi nuovo evento medico sfavorevole o peggioramento di una condizione medica preesistente, segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso del farmaco in studio, correlato o meno al farmaco in studio. Un SAE è stato definito come un evento che è stato fatale o pericoloso per la vita, ha richiesto o prolungato il ricovero, è stato disabilitante o invalidante in modo significativo o permanente, ha costituito un'anomalia congenita o un difetto alla nascita, o sospetta trasmissione di un agente infettivo, o comprendeva qualsiasi altro evento clinicamente significativo evento che possa mettere in pericolo il soggetto o richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno dei predetti esiti. I TEAE sono stati definiti come quegli eventi avversi che si sono sviluppati, sono peggiorati o sono diventati seri dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
Eventi avversi dalla prima dose di troriluzolo nella fase Ext a 2 settimane dopo l'ultima dose (fino a 50 settimane dopo l'ultimo soggetto arruolato nella fase Ext). SAE dalla firma dell'ICF a 30 giorni dopo l'ultima dose (fino a 52 settimane dopo l'ultimo soggetto arruolato nella fase Ext).
Numero di partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di troriluzolo nella fase di randomizzazione o di estensione con decessi, eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi (EA) che hanno portato all'interruzione e eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Eventi avversi dalla prima dose di troriluzolo a 2 settimane dopo l'ultima dose (fino a 50 settimane dopo l'arruolamento dell'ultimo soggetto Ext o fino a 58 settimane dopo l'arruolamento dell'ultimo soggetto randomizzato [Rand]). SAE dalla firma di ICF a 30 giorni dopo l'ultima dose di troriluzolo.
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi nuovo evento medico sfavorevole o peggioramento di una condizione medica preesistente, segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso del farmaco in studio, correlato o meno al farmaco in studio. Un SAE è stato definito come un evento che è stato fatale o pericoloso per la vita, ha richiesto o prolungato il ricovero, è stato disabilitante o invalidante in modo significativo o permanente, ha costituito un'anomalia congenita o un difetto alla nascita, o sospetta trasmissione di un agente infettivo, o comprendeva qualsiasi altro evento clinicamente significativo evento che possa mettere in pericolo il soggetto o richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno dei predetti esiti. I TEAE sono stati definiti come quegli eventi avversi che si sono sviluppati, sono peggiorati o sono diventati seri dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
Eventi avversi dalla prima dose di troriluzolo a 2 settimane dopo l'ultima dose (fino a 50 settimane dopo l'arruolamento dell'ultimo soggetto Ext o fino a 58 settimane dopo l'arruolamento dell'ultimo soggetto randomizzato [Rand]). SAE dalla firma di ICF a 30 giorni dopo l'ultima dose di troriluzolo.
Numero di partecipanti con impressione di beneficio tramite l'uso della scala dell'indice di impressione globale del cambiamento (PGI-C) del paziente durante la fase di randomizzazione
Lasso di tempo: Fase di randomizzazione Settimana 8
PGI-C è una scala di indice globale auto-riportata dal paziente che è stata utilizzata per valutare la risposta di una condizione alla terapia. I partecipanti hanno valutato la loro impressione di beneficio in base alle seguenti 7 categorie: nessun cambiamento (o la condizione è peggiorata); Quasi uguale, quasi nessun cambiamento; Un po' meglio, ma nessun cambiamento evidente; Un po' meglio, ma il cambiamento non ha fatto alcuna differenza; Moderatamente migliore e un cambiamento leggero ma evidente; Meglio e un miglioramento definitivo che ha fatto una differenza reale e utile; Molto meglio e un notevole miglioramento che ha fatto la differenza.
Fase di randomizzazione Settimana 8

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della randomizzazione nel punteggio totale sulla scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) alla settimana 48 della fase di estensione
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione, fase di estensione settimana 48
La gravità dell'atassia è stata valutata con il SARA, una scala di valutazione clinica a 8 voci da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia più grave). Il punteggio totale è stato derivato dalla somma dei singoli elementi, che includevano andatura (0-8), posizione (0-6), posizione seduta (0-4), disturbi del linguaggio (0-6), inseguimento delle dita (0-4 ), test naso-dito (0-4), movimenti rapidi alternati delle mani (0-4) e scivolone tallone-tibia (0-4). Poiché l'inseguimento delle dita, il test naso-dito, i movimenti rapidi alternati delle mani e lo scivolamento tallone-stinco sono stati ripetuti sia sul lato destro che su quello sinistro, la media delle valutazioni del lato destro e sinistro è stata utilizzata per ricavare il punteggio totale. Un cambiamento negativo nel punteggio mostra un miglioramento.
Basale di randomizzazione, fase di estensione settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

18 agosto 2017

Completamento dello studio (Stimato)

23 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

10 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BHV4157-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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