척수소뇌 운동실조증이 있는 성인 피험자의 시험
2024년 4월 11일 업데이트: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
척수소뇌 운동 실조증이 있는 성인 대상자를 대상으로 한 Troriluzole의 IIb/III상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
이 연구의 1차 목적은 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 환자에서 8주간의 치료 후 1일 1회 BHV-4157(Troriluzole) 140mg(mg)과 위약의 효능을 비교하는 것입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 2단계로 진행되었습니다: 무작위화 단계(8주)와 오픈 라벨 연장 단계(48주).
무작위화 단계 동안 참가자들은 최대 8주 동안 Troriluzole 140mg 또는 일치하는 위약을 받았습니다.
연장 단계 진입에 동의한 참가자는 48주 동안 Troriluzole 140mg을 계속 투여했습니다.
이 연구는 확장 단계에서 총 192주 동안 참가자를 따르도록 수정되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
141
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- CNS Trial
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Research Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 및 SCA10과 같은 특정 유전성 운동실조증의 진단을 받았거나 의심되는 피험자
- 도움 없이 8미터를 걸을 수 있는 능력(지팡이 및 기타 장치 허용)
- SARA(Assessment and Rating of Ataxia) 점수에 대한 총 스크리닝 척도 ≥8
- SARA의 보행 하위 섹션에서 2점 이상
- 연구자가 기준선/무작위배정에서 의학적으로 안정적이라고 결정하고 설계된 대로 임상시험을 완료할 신체적 능력이 있고 예상되어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 피험자의 운동 실조 증상을 주로 설명하거나 크게 기여할 수 있는 포함 기준에 명시된 유전성 운동 실조증 중 하나 이외의 모든 의학적 상태
- 간이 정신 상태 검사(MMSE) 점수 < 24
- 스크리닝 시 SARA 총점 > 30점
- 뇌졸중의 임상 병력
- 활동성 간 질환 또는 연구자의 판단에 따라 의학적으로 중요한 약물에 대한 간 과민증의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트로릴루졸
트로릴루졸 - 무작위화 단계: 참가자들은 8주 동안 매일 1회(QD) 트로릴루졸 140mg 캡슐을 경구로 받았습니다. 트로릴루졸/트로릴루졸 - 연장 단계: 참가자는 48주 동안 트로릴루졸 140mg 캡슐을 경구 QD로 받았습니다. |
무작위화 단계: 순수(즉, 부형제가 없는 약물 물질); 느슨하게 채워진 캡슐.
연장 단계: 깔끔한 캡슐 또는 제형화된 캡슐(즉, 부형제가 포함된 약물 물질).
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위약 비교기: 위약
위약 - 무작위화 단계: 참가자는 8주 동안 일치하는 위약 캡슐을 구두로 QD 받았습니다. 위약/트로릴루졸 - 연장 단계: 무작위화 단계에서 위약을 받은 참가자는 48주 동안 트로릴루졸 140mg 캡슐을 경구 QD로 받았습니다. |
무작위화 단계: 순수(즉, 부형제가 없는 약물 물질); 느슨하게 채워진 캡슐.
연장 단계: 깔끔한 캡슐 또는 제형화된 캡슐(즉, 부형제가 포함된 약물 물질).
약물: 플라시보 무작위화 단계: 매칭 플라시보 루스 충전 캡슐.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무작위배정 단계 8주차에 운동실조(SARA)의 평가 및 평가 척도에 대한 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 무작위화 단계 8주차
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운동실조의 중증도는 0(운동실조 없음)에서 40(가장 심한 운동실조)까지의 8개 항목 임상 등급 척도인 SARA로 평가되었습니다.
총점은 보행(0-8), 자세(0-6), 앉기(0-4), 언어장애(0-6), 손가락 쫓기(0-4)를 포함하는 개별 항목의 합으로 도출되었다. ), 코-손가락 테스트(0-4), 손의 빠른 교대 동작(0-4), 뒤꿈치-정강이 슬라이드(0-4).
손가락 추격, 노즈 핑거 테스트, 손의 빠른 교대 동작, 힐-정강이 미끄러짐이 좌우 모두에서 반복되었으므로 좌우 평가의 평균을 사용하여 총점을 도출했습니다.
점수의 음수 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 무작위화 단계 8주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무작위화 단계 동안 사망, 심각한 부작용(SAE), 중단으로 이어지는 부작용(AE) 및 치료 긴급 AE(TEAE)가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 마지막 투여 후 2주까지의 AE(최대 10주). 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명부터 연장(확장) 단계 시작까지 또는 마지막 투여 후 30일(최대 12주)까지의 SAE.
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AE는 연구 약물과 관련이 있는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 기존의 의학적 상태, 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병의 임의의 새로운 원치 않는 의학적 발생 또는 악화로 정의되었습니다.
SAE는 치명적이거나 생명을 위협하는 사건, 입원이 필요하거나 연장된 사건, 심각하거나 영구적인 장애 또는 무력화, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 감염원 전파 의심, 기타 임상적으로 중요한 사건을 포함하는 사건으로 정의되었습니다. 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 앞서 언급한 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 사건.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발생, 악화 또는 심각해진 AE로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 마지막 투여 후 2주까지의 AE(최대 10주). 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명부터 연장(확장) 단계 시작까지 또는 마지막 투여 후 30일(최대 12주)까지의 SAE.
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연장 단계 동안 사망, 심각한 이상 반응(SAE), 중단으로 이어지는 이상 반응(AE) 및 치료 긴급 AE(TEAE)가 있는 참가자 수
기간: 첫 번째 용량 Ext Phase troriluzole에서 마지막 용량 후 2주까지의 AE(Ext Phase에 등록된 마지막 피험자 후 최대 50주). ICF 서명부터 마지막 투여 후 30일까지의 SAE(마지막 피험자가 Ext Phase에 등록한 후 최대 52주).
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AE는 연구 약물과 관련이 있는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 기존의 의학적 상태, 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병의 임의의 새로운 원치 않는 의학적 발생 또는 악화로 정의되었습니다.
SAE는 치명적이거나 생명을 위협하는 사건, 입원이 필요하거나 연장된 사건, 심각하거나 영구적인 장애 또는 무력화, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 감염원 전파 의심, 기타 임상적으로 중요한 사건을 포함하는 사건으로 정의되었습니다. 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 앞서 언급한 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 사건.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발생, 악화 또는 심각해진 AE로 정의되었습니다.
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첫 번째 용량 Ext Phase troriluzole에서 마지막 용량 후 2주까지의 AE(Ext Phase에 등록된 마지막 피험자 후 최대 50주). ICF 서명부터 마지막 투여 후 30일까지의 SAE(마지막 피험자가 Ext Phase에 등록한 후 최대 52주).
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무작위 배정 단계 또는 연장 단계에서 사망, 심각한 부작용(SAE), 중단으로 이어지는 부작용(AE) 및 치료 응급 AE(TEAE)와 함께 최소 1회 용량의 Troriluzole을 받은 참가자 수
기간: Troriluzole의 첫 번째 용량부터 마지막 용량 후 2주까지의 AE(마지막 Ext 피험자가 등록한 후 최대 50주 또는 마지막 무작위화[Rand] 피험자가 등록한 후 최대 58주). SAE는 ICF 서명부터 troriluzole의 마지막 투여 후 30일까지입니다.
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AE는 연구 약물과 관련이 있는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 기존의 의학적 상태, 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병의 임의의 새로운 원치 않는 의학적 발생 또는 악화로 정의되었습니다.
SAE는 치명적이거나 생명을 위협하는 사건, 입원이 필요하거나 연장된 사건, 심각하거나 영구적인 장애 또는 무력화, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 감염원 전파 의심, 기타 임상적으로 중요한 사건을 포함하는 사건으로 정의되었습니다. 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 앞서 언급한 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 사건.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발생, 악화 또는 심각해진 AE로 정의되었습니다.
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Troriluzole의 첫 번째 용량부터 마지막 용량 후 2주까지의 AE(마지막 Ext 피험자가 등록한 후 최대 50주 또는 마지막 무작위화[Rand] 피험자가 등록한 후 최대 58주). SAE는 ICF 서명부터 troriluzole의 마지막 투여 후 30일까지입니다.
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무작위화 단계 동안 PGI-C(Patient Global Impression of Change) 지수 척도를 사용하여 혜택을 받은 참여자 수
기간: 무작위화 단계 8주차
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PGI-C는 치료에 대한 상태의 반응을 평가하는 데 사용된 환자 자가 보고 글로벌 지수 척도입니다.
참가자들은 다음 7가지 범주에 따라 혜택에 대한 인상을 평가했습니다. 변화 없음(또는 상태가 악화됨); 거의 동일하며 거의 변화가 없습니다. 조금 나아졌지만 눈에 띄는 변화는 없습니다. 다소 나아졌으나 변화가 실질적인 차이를 만들지는 못했습니다. 약간 더 좋아지고 약간의 변화가 눈에 띕니다. 실질적이고 가치 있는 차이를 만든 더 좋고 결정적인 개선; 훨씬 더 좋고 상당한 개선으로 모든 차이가 생겼습니다.
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무작위화 단계 8주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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확장 단계 48주에 운동실조 평가 및 평가 척도(SARA)에 대한 총 점수의 무작위 기준선으로부터의 변화
기간: 무작위배정 기준선, 확장 단계 48주차
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운동실조의 중증도는 0(운동실조 없음)에서 40(가장 심한 운동실조)까지의 8개 항목 임상 등급 척도인 SARA로 평가되었습니다.
총점은 보행(0-8), 자세(0-6), 앉기(0-4), 언어장애(0-6), 손가락 쫓기(0-4)를 포함하는 개별 항목의 합으로 도출되었다. ), 코-손가락 테스트(0-4), 손의 빠른 교대 동작(0-4), 뒤꿈치-정강이 슬라이드(0-4).
손가락 추격, 노즈 핑거 테스트, 손의 빠른 교대 동작, 힐-정강이 미끄러짐이 좌우 모두에서 반복되었으므로 좌우 평가의 평균을 사용하여 총점을 도출했습니다.
점수의 음수 변화는 개선을 나타냅니다.
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무작위배정 기준선, 확장 단계 48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 15일
기본 완료 (실제)
2017년 8월 18일
연구 완료 (추정된)
2024년 9월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 8일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 11월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
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