척수소뇌 운동실조증이 있는 성인 피험자의 시험
2025년 9월 19일 업데이트: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
척수소뇌 운동 실조증이 있는 성인 대상자를 대상으로 한 Troriluzole의 IIb/III상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
이 연구의 1차 목적은 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 환자에서 8주간의 치료 후 1일 1회 BHV-4157(Troriluzole) 140mg(mg)과 위약의 효능을 비교하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 2단계로 진행되었습니다: 무작위화 단계(8주)와 오픈 라벨 연장 단계(48주).
무작위화 단계 동안 참가자들은 최대 8주 동안 Troriluzole 140mg 또는 일치하는 위약을 받았습니다.
연장 단계 진입에 동의한 참가자는 48주 동안 Troriluzole 140mg을 계속 투여했습니다.
이 연구는 확장 단계에서 총 192주 동안 참가자를 따르도록 수정되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
141
단계
- 2 단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- CNS Trial
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Research Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 및 SCA10과 같은 특정 유전성 운동실조증의 진단을 받았거나 의심되는 피험자
- 도움 없이 8미터를 걸을 수 있는 능력(지팡이 및 기타 장치 허용)
- SARA(Assessment and Rating of Ataxia) 점수에 대한 총 스크리닝 척도 ≥8
- SARA의 보행 하위 섹션에서 2점 이상
- 연구자가 기준선/무작위배정에서 의학적으로 안정적이라고 결정하고 설계된 대로 임상시험을 완료할 신체적 능력이 있고 예상되어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 피험자의 운동 실조 증상을 주로 설명하거나 크게 기여할 수 있는 포함 기준에 명시된 유전성 운동 실조증 중 하나 이외의 모든 의학적 상태
- 간이 정신 상태 검사(MMSE) 점수 < 24
- 스크리닝 시 SARA 총점 > 30점
- 뇌졸중의 임상 병력
- 활동성 간 질환 또는 연구자의 판단에 따라 의학적으로 중요한 약물에 대한 간 과민증의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트로릴루졸 - 무작위화 단계
트로릴루졸 - 무작위화 단계: 참가자는 8주 동안 1일 1회(QD) 트로릴루졸 140mg 캡슐을 경구 투여 받았습니다.
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무작위화 단계: 순수(즉, 부형제가 없는 약물 물질); 느슨하게 채워진 캡슐.
OLE 단계: 순수 캡슐 또는 제형화된 캡슐(즉, 부형제가 포함된 약물 물질)
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위약 비교기: 위약 - 무작위화 단계
위약 - 무작위화 단계: 참가자는 8주 동안 일치하는 위약 캡슐을 경구 QD 받았습니다.
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약물: 플라시보 무작위화 단계: 매칭 플라시보 루스 충전 캡슐.
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실험적: 트로릴루졸/트로릴루졸 - OLE(오픈 라벨 확장) 단계
참가자들은 연장 기간 중 48주 동안 트로릴루졸 140mg 캡슐을 경구 QD 투여받았으며, 확장 기간 동안 288주, 총 336주간의 공개 라벨 치료에 참여할 수 있었습니다.
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무작위화 단계: 순수(즉, 부형제가 없는 약물 물질); 느슨하게 채워진 캡슐.
OLE 단계: 순수 캡슐 또는 제형화된 캡슐(즉, 부형제가 포함된 약물 물질)
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실험적: 위약/트로릴루졸 - OLE 단계
무작위 배정 단계에서 위약을 투여받은 참가자는 연장 기간 중 48주 동안 트로릴루졸 140mg 캡슐을 경구 QD 투여받았으며, 확장 기간 동안 288주, 총 336주간의 공개 라벨 치료에 참여할 수 있었습니다.
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무작위화 단계: 순수(즉, 부형제가 없는 약물 물질); 느슨하게 채워진 캡슐.
약물: 플라시보 무작위화 단계: 매칭 플라시보 루스 충전 캡슐.
OLE 단계: 순수 캡슐 또는 제형화된 캡슐(즉, 부형제가 포함된 약물 물질)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무작위배정 단계 8주차에 운동실조(SARA)의 평가 및 평가 척도에 대한 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 무작위화 단계 8주차
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운동실조의 중증도는 0(운동실조 없음)에서 40(가장 심한 운동실조)까지의 8개 항목 임상 등급 척도인 SARA로 평가되었습니다.
총점은 보행(0-8), 자세(0-6), 앉기(0-4), 언어장애(0-6), 손가락 쫓기(0-4)를 포함하는 개별 항목의 합으로 도출되었다. ), 코-손가락 테스트(0-4), 손의 빠른 교대 동작(0-4), 뒤꿈치-정강이 슬라이드(0-4).
손가락 추격, 노즈 핑거 테스트, 손의 빠른 교대 동작, 힐-정강이 미끄러짐이 좌우 모두에서 반복되었으므로 좌우 평가의 평균을 사용하여 총점을 도출했습니다.
점수의 음수 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 무작위화 단계 8주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무작위화 단계 동안 PGI-C(Patient Global Impression of Change) 지수 척도를 사용하여 혜택을 받은 참여자 수
기간: 무작위화 단계 8주차
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PGI-C는 치료에 대한 상태의 반응을 평가하는 데 사용된 환자 자가 보고 글로벌 지수 척도입니다.
참가자들은 다음 7가지 범주에 따라 혜택에 대한 인상을 평가했습니다. 변화 없음(또는 상태가 악화됨); 거의 동일하며 거의 변화가 없습니다. 조금 나아졌지만 눈에 띄는 변화는 없습니다. 다소 나아졌으나 변화가 실질적인 차이를 만들지는 못했습니다. 약간 더 좋아지고 약간의 변화가 눈에 띕니다. 실질적이고 가치 있는 차이를 만든 더 좋고 결정적인 개선; 훨씬 더 좋고 상당한 개선으로 모든 차이가 생겼습니다.
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무작위화 단계 8주차
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무작위 배정 단계 중 사망, 심각한 부작용(SAE), 중단으로 이어지는 부작용(AE) 및 치료 관련 AE(TEAE)가 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 무작위화 단계의 마지막 투여 후 30일까지(최대 12주)
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AE는 연구 약물과 관련이 있든 없든 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 임의의 새로운 예상치 못한 의학적 발생 또는 기존 의학적 상태의 악화, 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
SAE는 치명적이거나 생명을 위협하는 사건, 입원이 필요하거나 장기화되는 사건, 심각하거나 영구적으로 장애를 일으키거나 무능력해지는 사건, 선천적 기형이나 선천적 결함, 감염원 전파로 의심되는 사건, 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 앞서 언급한 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 기타 임상적으로 중요한 사건을 포함하는 사건으로 정의되었습니다.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발생, 악화 또는 심각해지는 AE로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 무작위화 단계의 마지막 투여 후 30일까지(최대 12주)
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사망, SAE, 중단으로 이어지는 AE 및 OLE 단계 중 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: OLE 단계의 연구 약물 첫 투여부터 마지막 투여 후 30일까지(최대 340주)
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AE는 연구 약물과 관련이 있든 없든 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 임의의 새로운 예상치 못한 의학적 발생 또는 기존 의학적 상태의 악화, 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
SAE는 치명적이거나 생명을 위협하는 사건, 입원이 필요하거나 장기화되는 사건, 심각하거나 영구적으로 장애를 일으키거나 무능력해지는 사건, 선천적 기형이나 선천적 결함, 감염원 전파로 의심되는 사건, 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 앞서 언급한 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 기타 임상적으로 중요한 사건을 포함하는 사건으로 정의되었습니다.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발생, 악화 또는 심각해지는 AE로 정의되었습니다.
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OLE 단계의 연구 약물 첫 투여부터 마지막 투여 후 30일까지(최대 340주)
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사망, SAE, 중단으로 이어지는 AE 및 TEAE가 있는 무작위화 단계 또는 OLE 단계에서 트로릴루졸을 1회 이상 투여받은 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 OLE 단계의 마지막 투여 후 30일까지(마지막 무작위 배정 참가자가 등록된 후 최대 348주)
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AE는 연구 약물과 관련이 있든 없든 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 임의의 새로운 예상치 못한 의학적 발생 또는 기존 의학적 상태의 악화, 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
SAE는 치명적이거나 생명을 위협하는 사건, 입원이 필요하거나 장기화되는 사건, 심각하거나 영구적으로 장애를 일으키거나 무능력해지는 사건, 선천적 기형이나 선천적 결함, 감염원 전파로 의심되는 사건, 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 앞서 언급한 결과 중 하나를 예방하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 기타 임상적으로 중요한 사건을 포함하는 사건으로 정의되었습니다.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발생, 악화 또는 심각해지는 AE로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 OLE 단계의 마지막 투여 후 30일까지(마지막 무작위 배정 참가자가 등록된 후 최대 348주)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연장 단계 48주차 SARA 총점의 무작위화 기준선 대비 변화
기간: 무작위화 기준선, 확장 단계 48주차
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운동실조의 중증도는 0(운동실조 없음)부터 40(가장 심한 운동실조)까지의 8개 항목 임상 등급 척도인 SARA를 사용하여 평가되었습니다.
총점은 보행(0~8), 자세(0~6), 앉기(0~4), 언어 장애(0~6), 손가락 추격(0~4), 코-손가락 테스트(0~4), 빠른 손 교대 동작(0~4), 뒤꿈치-정강이 슬라이드(0~4)를 포함하는 개별 항목의 합으로 도출되었습니다.
손가락 추적, 코-손가락 테스트, 빠른 손 교대 동작, 뒤꿈치-신 슬라이드를 오른쪽과 왼쪽 모두 반복하였으므로 오른쪽과 왼쪽 평가의 평균을 사용하여 총점을 도출했습니다.
점수의 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
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무작위화 기준선, 확장 단계 48주차
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공동 작업자 및 조사자
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간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 15일
기본 완료 (실제)
2017년 8월 18일
연구 완료 (실제)
2024년 9월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 8일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 11월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 19일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
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키워드
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기타 연구 ID 번호
- BHV4157-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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