Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu aikuisilla potilailla, joilla on selkä-aivo-ataksia

perjantai 19. syyskuuta 2025 päivittänyt: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe IIb/III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe trorilutsolilla aikuisilla koehenkilöillä, joilla on spinocerebellaarinen ataksia

Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on verrata BHV-4157:n (trorilutsoli) tehoa 140 milligrammaa (mg) kerran päivässä verrattuna lumelääkkeeseen 8 viikon hoidon jälkeen potilailla, joilla on spinocerebellaarinen ataksia (SCA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus suoritettiin kahdessa vaiheessa: Randomisointivaihe (8 viikkoa), jota seurasi avoin jatkovaihe (48 viikkoa). Satunnaistamisvaiheen aikana osallistujat saivat joko 140 mg trorilutsolia tai vastaavaa lumelääkettä 8 viikon ajan. Osallistujat, jotka suostuivat siirtymään jatkovaiheeseen, jatkoivat 140 mg:n trorilutsoliannosta 48 viikon ajan. Tutkimusta muutettiin myöhemmin siten, että osallistujia seurattiin pidennysvaiheessa yhteensä 192 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

141

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla tiedetään tai epäillään diagnoosin seuraavista erityisistä perinnöllisistä ataksiasta: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 ja SCA10
  • Kyky liikkua 8 metriä ilman apua (kepit ja muut laitteet sallittu)
  • Ataksia-arvioinnin (SARA) pistemäärän seulonnan kokonaisasteikko ≥8
  • Pistemäärä ≥ 2 SARA:n kävelyn alaosassa
  • Tutkija on määritellyt lääketieteellisesti vakaaksi lähtötilanteessa/satunnaistuksessa, ja hänen on oltava fyysisesti pätevä ja hänen odotetaan suorittavan kokeen suunnitellulla tavalla

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila kuin yksi sisällyttämiskriteereissä määritellyistä perinnöllisistä ataksiasta, joka voi pääasiallisesti selittää tai myötävaikuttaa merkittävästi tutkittavien ataksia-oireisiin
  • Minimental State Exam (MMSE) -pistemäärä < 24
  • SARA:n kokonaispistemäärä yli 30 pistettä seulonnassa
  • Aivohalvauksen kliininen historia
  • Aktiivinen maksasairaus tai aiempi maksa-intoleranssi lääkkeille, joka tutkijan arvion mukaan on lääketieteellisesti merkittävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Troriluzoli - satunnaistamisvaihe
Troriluzoli - Satunnaistamisvaihe: Osallistujat saivat trorilutsolia 140 mg kapselit oraalisesti kerran päivässä (QD) 8 viikon ajan.
Lääke: Trorilutsoli
Satunnaistusvaihe: Siisti (eli lääkeaine ilman apuaineita); löysällä täytetty kapseli.
Lääke: Trorilutsoli
OLE -faasi: siisti kapseli tai formuloitu kapseli (ts. Lääkekerroksen ja apuaineiden kanssa).
Placebo Comparator: Lumelääke - satunnaistamisvaihe
Plasebo - Satunnaistamisvaihe: Osallistujat saivat vastaavia lumelääkekapseleita suun kautta QD 8 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Lääke: Plasebo-satunnaistusvaihe: Yhteensopiva lumelääkettä sisältävä irrallinen kapseli.
Kokeellinen: Troriluzoli/Troriluzole - OLE (Open Label Extension) -vaihe
Osallistujat saivat Troriluzole 140 mg: n kapselit oraalisesti QD: tä 48 viikon ajan jatkojaksolla, ja heidän annettiin osallistua 288 viikkoon laajennettuun jatkevaiheeseen, yhteensä 336 viikkoa avointa hoitoa.
Lääke: Trorilutsoli
Satunnaistusvaihe: Siisti (eli lääkeaine ilman apuaineita); löysällä täytetty kapseli.
Lääke: Trorilutsoli
OLE -faasi: siisti kapseli tai formuloitu kapseli (ts. Lääkekerroksen ja apuaineiden kanssa).
Kokeellinen: Lumelääke/troriluzoli - ole -vaihe
Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä satunnaistamisvaiheen aikana, saivat trorilutsolia 140 mg kapselit oraalisesti QD: n 48 viikon ajan jatkojaksolla ja heidän annettiin osallistua 288 viikkoon laajennettuun laajennusvaiheeseen, yhteensä 336 viikkoa avoimen leimauksen hoitoa.
Lääke: Trorilutsoli
Satunnaistusvaihe: Siisti (eli lääkeaine ilman apuaineita); löysällä täytetty kapseli.
Lääke: Plasebo
Lääke: Plasebo-satunnaistusvaihe: Yhteensopiva lumelääkettä sisältävä irrallinen kapseli.
Lääke: Trorilutsoli
OLE -faasi: siisti kapseli tai formuloitu kapseli (ts. Lääkekerroksen ja apuaineiden kanssa).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaispisteiden muutos lähtötasosta ataksian (SARA) arvioinnin ja arvioinnin asteikolla satunnaistusvaiheessa viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne, satunnaisuusvaihe, viikko 8
Ataksian vakavuus arvioitiin SARA:lla, joka on 8-kohdan kliininen arviointiasteikko 0 (ei ataksiaa) 40:een (vakavin ataksia). Kokonaispisteet laskettiin yksittäisten kohteiden summana, joihin sisältyi kävely (0-8), asento (0-6), istuminen (0-4), puhehäiriö (0-6), sormi-ajo (0-4). ), nenä-sormitesti (0-4), nopeat vuorottelevat käsien liikkeet (0-4) ja kantapää-sääriluukku (0-4). Koska sormien takaa-ajo, nenä-sormi -testi, nopeat vuorottelevat käsien liikkeet ja kantapää-sääriluukku toistettiin sekä oikealla että vasemmalla puolella, kokonaispistemäärän johtamiseen käytettiin oikean ja vasemman puolen arvioiden keskiarvoa. Negatiivinen pistemäärän muutos osoittaa parannusta.
Lähtötilanne, satunnaisuusvaihe, viikko 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat vaikutelman hyödystä potilaan globaalin muutosvaikutelman (PGI-C) -indeksiasteikon avulla satunnaistamisvaiheen aikana
Aikaikkuna: Satunnaistusvaihe Viikko 8
PGI-C on potilaan itsensä ilmoittama maailmanlaajuinen indeksiasteikko, jota käytettiin arvioimaan sairauden vastetta hoitoon. Osallistujat arvioivat vaikutelmansa hyödystä seuraavien 7 kategorian perusteella: Ei muutosta (tai tila on huonontunut); Melkein sama, tuskin mitään muutosta; Hieman parempi, mutta ei havaittavaa muutosta; Jonkin verran parempi, mutta muutoksella ei ole ollut mitään todellista muutosta; Kohtalaisen parempi, ja pieni mutta havaittava muutos; Parempi ja lopullinen parannus, joka on tehnyt todellisen ja arvokkaan eron; Paljon parempi ja huomattava parannus, joka on tehnyt kaiken eron.
Satunnaistusvaihe Viikko 8
Osallistujien lukumäärä, joilla on kuolemia, vakavia haittatapahtumia (SAE), haittatapahtumia (AES), jotka johtavat lopettamiseen, ja hoitoon liittyvät AE: t (TEAT) satunnaistamisvaiheen aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen satunnaistamisvaiheessa (jopa 12 viikkoon)
AE määritettiin uudeksi epämiellyttäväksi lääketieteelliseksi tapahtuvaksi tai aikaisempaan sairauksiin, epäsuotuisan ja tahattoman merkin, oireeseen tai sairauteen, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö tutkimuslääkkeeseen vai ei. SAE määritettiin tapahtumaksi, joka oli tappava tai hengenvaarallinen, vaadittu tai pitkäaikainen sairaalahoitos, oli merkittävästi tai pysyvästi vammauttanut tai pysyvästi kykenemättömäksi, muodosti synnynnäisen poikkeavuuden tai syntymävaurion tai tarttuvan aineen leviämisen epäiltyyn tai siihen sisältyivät muut kliinisesti merkittävät tapahtumat, jotka voivat vaarantaa osallistujan tai lääketieteellisen tai kirurgisen intervention estämään toisen taantumisen. Teaes määritettiin sellaisiksi, jotka kehittyivät, pahenivat tai tulivat vakaviksi ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen satunnaistamisvaiheessa (jopa 12 viikkoon)
Osallistujien lukumäärä, jolla on kuolemia, SAE: t, AE: t, jotka johtavat lopettamiseen ja Teaes -ohjelmaan OLE -vaiheen aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen OLE -vaiheessa (enintään 340 viikkoon)
AE määritettiin uudeksi epämiellyttäväksi lääketieteelliseksi tapahtuvaksi tai aikaisempaan sairauksiin, epäsuotuisan ja tahattoman merkin, oireeseen tai sairauteen, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö tutkimuslääkkeeseen vai ei. SAE määritettiin tapahtumaksi, joka oli tappava tai hengenvaarallinen, vaadittu tai pitkäaikainen sairaalahoitos, oli merkittävästi tai pysyvästi vammauttanut tai pysyvästi kykenemättömäksi, muodosti synnynnäisen poikkeavuuden tai syntymävaurion tai tarttuvan aineen leviämisen epäiltyyn tai siihen sisältyivät muut kliinisesti merkittävät tapahtumat, jotka voivat vaarantaa osallistujan tai lääketieteellisen tai kirurgisen intervention estämään toisen taantumisen. Teaes määritettiin sellaisiksi, jotka kehittyivät, pahenivat tai tulivat vakaviksi ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen OLE -vaiheessa (enintään 340 viikkoon)
Osallistujien lukumäärä, jotka saivat vähintään yhden annoksen trorilutsolia satunnaistamisvaiheessa tai OLE -vaiheessa kuolemilla, SAE: lla, keskiasteen ja Teaes -ohjelmien johtavat AE: t
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen OLE -vaiheessa (jopa 348 viikkoon viimeisen satunnaistamisen jälkeen osallistuja oli ilmoittautunut)
AE määritettiin uudeksi epämiellyttäväksi lääketieteelliseksi tapahtuvaksi tai aikaisempaan sairauksiin, epäsuotuisan ja tahattoman merkin, oireeseen tai sairauteen, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö tutkimuslääkkeeseen vai ei. SAE määritettiin tapahtumaksi, joka oli tappava tai hengenvaarallinen, vaadittu tai pitkäaikainen sairaalahoitos, oli merkittävästi tai pysyvästi vammauttanut tai pysyvästi kykenemättömäksi, muodosti synnynnäisen poikkeavuuden tai syntymävaurion tai tarttuvan aineen leviämisen epäiltyyn tai siihen sisältyivät muut kliinisesti merkittävät tapahtumat, jotka voivat vaarantaa osallistujan tai lääketieteellisen tai kirurgisen intervention estämään toisen taantumisen. Teaes määritettiin sellaisiksi, jotka kehittyivät, pahenivat tai tulivat vakaviksi ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen OLE -vaiheessa (jopa 348 viikkoon viimeisen satunnaistamisen jälkeen osallistuja oli ilmoittautunut)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos satunnaistamisen lähtötasosta kokonaispistemäärä SARA: ssa laajennusvaiheessa viikolla 48
Aikaikkuna: Satunnaistaminen lähtötaso, laajennusvaiheen viikko 48
Ataxian vakavuus arvioitiin SARA: lla, 8-osaisella kliinisen luokituksen asteikolla 0: sta (ei ataksia)-40 (vakavin ataksia). Kokonaispistemäärä johdettiin yksittäisten esineiden summaksi, joihin sisältyy kävely (0-8), asenne (0-6), istuminen (0-4), puheenhäiriöt (0-6), sormenmahdollisuudet (0-4), nenän sormen testi (0-4), nopeasti vuorottelevat kädenliikkeet (0-4) ja korko-shin-dia (0-4). Koska sormen jahtaaminen, nenän sormen testi, nopeasti vuorottelevat kädenliikkeet ja kantapää-shin-liukut toistettiin sekä oikealla että vasemmalla puolella, kokonaispistemäärän saamiseksi käytettiin oikean ja vasemman sivun arvioita. Pisteiden negatiivinen muutos osoittaa parannusta.
Satunnaistaminen lähtötaso, laajennusvaiheen viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 20. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 10. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 8. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BHV4157-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa