脊髄小脳性運動失調症の成人被験者における試験
2025年9月19日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
脊髄小脳性運動失調症の成人被験者におけるトロリルゾールのフェーズ IIb/III 無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、脊髄小脳失調症 (SCA) の被験者を対象に、8 週間の治療後に BHV-4157 (トロリルゾール) 140 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回投与した場合とプラセボを投与した場合の有効性を比較することです。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
この試験は、無作為化段階 (8 週間) とその後の非盲検延長段階 (48 週間) の 2 段階で実施されました。
無作為化フェーズでは、参加者は最大 8 週間まで、トロリルゾール 140 mg または対応するプラセボのいずれかを受け取りました。
延長フェーズに入ることに同意した参加者は、48 週間、トロリルゾール 140 mg の投与を継続しました。
この研究はその後、延長段階で合計 192 週間参加者を追跡するように修正されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
141
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- CNS Trial
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Research Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -次の特定の遺伝性運動失調症の診断が既知または疑われる被験者：SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA8、およびSCA10
- 補助なしで 8 メートルを移動できる能力 (杖やその他の器具は許可されています)
- -運動失調症の評価と評価のスクリーニング合計スケール（SARA）スコア≥8
- -SARAの歩行サブセクションで2以上のスコア
- -研究者によってベースライン/無作為化で医学的に安定していると判断され、身体的に能力があり、設計どおりに試験を完了することが期待されている必要があります
主な除外基準:
- -被験者の運動失調症の症状を主に説明または大幅に寄与できる、選択基準で指定された遺伝性運動失調症の1つ以外の病状
- Mini Mental State Exam (MMSE) スコア < 24
- -スクリーニング時のSARA合計スコアが30点以上
- 脳卒中の病歴
- -活動性肝疾患または薬物に対する肝不耐性の病歴 研究者の判断では、医学的に重要です
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トロリルゾール - ランダム化フェーズ
トロリルゾール - ランダム化フェーズ: 参加者は、トロリルゾール 140 mg カプセルを 1 日 1 回 (QD) 8 週間経口摂取しました。
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無作為化フェーズ: Neat (すなわち、賦形剤を含まない原薬);緩い充填カプセル。
OLE 相: そのままのカプセルまたは製剤化されたカプセル (つまり、賦形剤を含む原薬)。
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プラセボコンパレーター：プラセボ - ランダム化フェーズ
プラセボ - ランダム化フェーズ: 参加者は、対応するプラセボ カプセルを 8 週間、QD 経口摂取しました。
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薬物: プラセボ 無作為化フェーズ: 一致するプラセボの緩い充填カプセル。
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実験的：トロリルゾール/トロリルゾール - OLE (オープンラベル拡張) フェーズ
参加者は延長期間の48週間、トロリルゾール140mgカプセルをQDで経口投与され、288週間の拡張延長期に参加することが許可され、合計336週間の非盲検治療が行われた。
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無作為化フェーズ: Neat (すなわち、賦形剤を含まない原薬);緩い充填カプセル。
OLE 相: そのままのカプセルまたは製剤化されたカプセル (つまり、賦形剤を含む原薬)。
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実験的：プラセボ/トロリルゾール - OLE フェーズ
無作為化段階でプラセボを投与された参加者は、延長期間の48週間、トロリルゾール140mgカプセルをQD経口経口投与され、拡張延長段階の288週間に参加することが許可され、合計336週間の非盲検治療に参加した。
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無作為化フェーズ: Neat (すなわち、賦形剤を含まない原薬);緩い充填カプセル。
薬物: プラセボ 無作為化フェーズ: 一致するプラセボの緩い充填カプセル。
OLE 相: そのままのカプセルまたは製剤化されたカプセル (つまり、賦形剤を含む原薬)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無作為化フェーズ8週目での運動失調症の評価と評価（SARA）のスケールの合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、無作為化フェーズ 8 週目
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運動失調の重症度は、0 (運動失調なし) から 40 (最も重度の運動失調) までの 8 項目の臨床評価スケールである SARA で評価されました。
合計スコアは、歩行 (0 ～ 8)、姿勢 (0 ～ 6)、座位 (0 ～ 4)、発話障害 (0 ～ 6)、指の追跡 (0 ～ 4) を含む個々の項目の合計として導き出されました。 )、鼻と指のテスト (0-4)、交互の手の動きの高速 (0-4)、かかととすねのスライド (0-4)。
フィンガーチェイス、ノーズフィンガーテスト、素早い交互の手の動き、かかととすねのスライドが左右両方で繰り返されたため、左右の評価の平均を使用して合計スコアを導き出しました。
スコアのマイナスの変化は改善を示します。
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ベースライン、無作為化フェーズ 8 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無作為化段階で患者全体の変化の印象 (PGI-C) インデックス スケールを使用して利益の印象を受けた参加者の数
時間枠：無作為化フェーズ 8週目
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PGI-C は、治療に対する状態の反応を評価するために使用された、患者の自己報告によるグローバル インデックス スケールです。
参加者は、次の 7 つのカテゴリに基づいて効果の印象を評価しました。変化なし (または状態が悪化した)。ほぼ同じで、ほとんど変化がありません。少し良くなりましたが、目立った変化はありません。いくらか良くなりましたが、この変更による実際の違いはありません。やや良くなり、わずかではあるが顕著な変化。真に価値のある違いを生み出した、より良い決定的な改善。大幅に改善され、大幅な改善が行われ、すべての違いが生まれました。
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無作為化フェーズ 8週目
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ランダム化段階で死亡、重篤な有害事象（SAE）、中止に至った有害事象（AE）、治療中に緊急に発生した有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与からランダム化段階の最後の投与後30日まで（最長12週間）
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AEは、治験薬に関連するか否かに関わらず、治験薬の使用に一時的に関連する新たな好ましくない病状の発生または既存の病状の悪化、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患として定義された。
SAEは、致命的または生命を脅かす、入院が必要または長期にわたる、重大または永続的な身体障害または無力化を引き起こす、先天異常または先天異常を構成する、または感染性病原体の伝播が疑われる、または参加者を危険にさらす可能性がある、または前述の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とするその他の臨床的に重要な事象を含む事象として定義されました。
TEAEは、治験薬の初回投与後に発症、悪化、または重篤になったAEとして定義されました。
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治験薬の初回投与からランダム化段階の最後の投与後30日まで（最長12週間）
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OLEフェーズ中に死亡、SAE、中止に至ったAE、TEAEが発生した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与からOLE期の最後の投与後30日まで（最長340週間）
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AEは、治験薬に関連するか否かに関わらず、治験薬の使用に一時的に関連する新たな好ましくない病状の発生または既存の病状の悪化、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患として定義された。
SAEは、致命的または生命を脅かす、入院が必要または長期にわたる、重大または永続的な身体障害または無力化を引き起こす、先天異常または先天異常を構成する、または感染性病原体の伝播が疑われる、または参加者を危険にさらす可能性がある、または前述の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とするその他の臨床的に重要な事象を含む事象として定義されました。
TEAEは、治験薬の初回投与後に発症、悪化、または重篤になったAEとして定義されました。
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治験薬の初回投与からOLE期の最後の投与後30日まで（最長340週間）
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ランダム化段階またはOLE段階でトロリルゾールを少なくとも1回投与され、死亡、SAE、中止に至ったAEおよびTEAEが発生した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与からOLE期の最後の投与後30日まで（最後のランダム化参加者が登録されてから最大348週間）
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AEは、治験薬に関連するか否かに関わらず、治験薬の使用に一時的に関連する新たな好ましくない病状の発生または既存の病状の悪化、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患として定義された。
SAEは、致命的または生命を脅かす、入院が必要または長期にわたる、重大または永続的な身体障害または無力化を引き起こす、先天異常または先天異常を構成する、または感染性病原体の伝播が疑われる、または参加者を危険にさらす可能性がある、または前述の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とするその他の臨床的に重要な事象を含む事象として定義されました。
TEAEは、治験薬の初回投与後に発症、悪化、または重篤になったAEとして定義されました。
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治験薬の初回投与からOLE期の最後の投与後30日まで（最後のランダム化参加者が登録されてから最大348週間）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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延長フェーズ 48 週目における SARA の合計スコアのランダム化ベースラインからの変化
時間枠：ランダム化ベースライン、延長フェーズ 48 週目
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運動失調の重症度は、0 (運動失調なし) から 40 (最も重度の運動失調) までの 8 項目の臨床評価スケールである SARA で評価されました。
合計スコアは、歩行（0 ～ 8）、姿勢（0 ～ 6）、座り方（0 ～ 4）、言語障害（0 ～ 6）、指の追跡（0 ～ 4）、鼻指テスト（0 ～ 4）、手の高速交互動作（0 ～ 4）、およびかかととすねの滑り（0 ～ 4）を含む個々の項目の合計として導出されました。
フィンガーチェイス、ノーズフィンガーテスト、素早い交互の手の動き、かかととすねのスライドを左右両方で繰り返したので、左右の評価の平均値を総合スコアの導出に使用しました。
スコアのマイナスの変化は改善を示します。
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ランダム化ベースライン、延長フェーズ 48 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月15日
一次修了 (実際)
2017年8月18日
研究の完了 (実際)
2024年9月20日
試験登録日
最初に提出
2016年11月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月8日
最初の投稿 (推定)
2016年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月19日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
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