脊髄小脳性運動失調症の成人被験者における試験
2024年4月11日 更新者：Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
脊髄小脳性運動失調症の成人被験者におけるトロリルゾールのフェーズ IIb/III 無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、脊髄小脳失調症 (SCA) の被験者を対象に、8 週間の治療後に BHV-4157 (トロリルゾール) 140 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回投与した場合とプラセボを投与した場合の有効性を比較することです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
この試験は、無作為化段階 (8 週間) とその後の非盲検延長段階 (48 週間) の 2 段階で実施されました。
無作為化フェーズでは、参加者は最大 8 週間まで、トロリルゾール 140 mg または対応するプラセボのいずれかを受け取りました。
延長フェーズに入ることに同意した参加者は、48 週間、トロリルゾール 140 mg の投与を継続しました。
この研究はその後、延長段階で合計 192 週間参加者を追跡するように修正されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
141
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- CNS Trial
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California, Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Research Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -次の特定の遺伝性運動失調症の診断が既知または疑われる被験者：SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA8、およびSCA10
- 補助なしで 8 メートルを移動できる能力 (杖やその他の器具は許可されています)
- -運動失調症の評価と評価のスクリーニング合計スケール（SARA）スコア≥8
- -SARAの歩行サブセクションで2以上のスコア
- -研究者によってベースライン/無作為化で医学的に安定していると判断され、身体的に能力があり、設計どおりに試験を完了することが期待されている必要があります
主な除外基準:
- -被験者の運動失調症の症状を主に説明または大幅に寄与できる、選択基準で指定された遺伝性運動失調症の1つ以外の病状
- Mini Mental State Exam (MMSE) スコア < 24
- -スクリーニング時のSARA合計スコアが30点以上
- 脳卒中の病歴
- -活動性肝疾患または薬物に対する肝不耐性の病歴 研究者の判断では、医学的に重要です
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トロリルゾール
トロリルゾール - 無作為化フェーズ: 参加者は、トロリルゾール 140 mg カプセルを 1 日 1 回 (QD) 8 週間経口投与されました。 トロリルゾール/トロリルゾール - 延長期: 参加者は、トロリルゾール 140 mg カプセルを QD で 48 週間経口投与されました。 |
無作為化フェーズ: Neat (すなわち、賦形剤を含まない原薬);緩い充填カプセル。
伸長段階：ニートカプセルまたは製剤化カプセル（すなわち、賦形剤を含む原薬）。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ - 無作為化フェーズ: 参加者は、対応するプラセボ カプセルを QD で 8 週間経口投与されました。 プラセボ/トロリルゾール - 延長期: ランダム化期にプラセボを投与された参加者は、トロリルゾール 140 mg カプセルを QD で 48 週間経口投与されました。 |
無作為化フェーズ: Neat (すなわち、賦形剤を含まない原薬);緩い充填カプセル。
伸長段階：ニートカプセルまたは製剤化カプセル（すなわち、賦形剤を含む原薬）。
薬物: プラセボ 無作為化フェーズ: 一致するプラセボの緩い充填カプセル。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無作為化フェーズ8週目での運動失調症の評価と評価（SARA）のスケールの合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、無作為化フェーズ 8 週目
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運動失調の重症度は、0 (運動失調なし) から 40 (最も重度の運動失調) までの 8 項目の臨床評価スケールである SARA で評価されました。
合計スコアは、歩行 (0 ～ 8)、姿勢 (0 ～ 6)、座位 (0 ～ 4)、発話障害 (0 ～ 6)、指の追跡 (0 ～ 4) を含む個々の項目の合計として導き出されました。 )、鼻と指のテスト (0-4)、交互の手の動きの高速 (0-4)、かかととすねのスライド (0-4)。
フィンガーチェイス、ノーズフィンガーテスト、素早い交互の手の動き、かかととすねのスライドが左右両方で繰り返されたため、左右の評価の平均を使用して合計スコアを導き出しました。
スコアのマイナスの変化は改善を示します。
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ベースライン、無作為化フェーズ 8 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無作為化段階での死亡、重篤な有害事象（SAE）、中止につながる有害事象（AE）、および治療に伴う有害事象（TEAE）を伴う参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から最終投与の 2 週間後までの AE（最大 10 週間）。インフォームド コンセント フォーム (ICF) への署名から延長 (Ext) フェーズの開始まで、または最終投与から 30 日後 (最大 12 週間) までの SAE。
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有害事象は、治験薬に関連するかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する新たな不都合な医学的発生または既存の病状の悪化、望ましくない意図しない徴候、症状、または疾患として定義されました。
SAE は、致命的または生命を脅かす、必要または長期の入院、著しくまたは永久に無力化または無力化する事象、先天異常または先天性欠損症を構成する事象、または感染病原体の感染が疑われる事象、またはその他の臨床的に重要な事象として定義されました。被験者を危険にさらしたり、前述の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする可能性のあるイベント。
TEAE は、治験薬の初回投与後に発症、悪化、または重篤化した AE と定義されました。
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治験薬の初回投与から最終投与の 2 週間後までの AE（最大 10 週間）。インフォームド コンセント フォーム (ICF) への署名から延長 (Ext) フェーズの開始まで、または最終投与から 30 日後 (最大 12 週間) までの SAE。
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延長フェーズ中に死亡、重篤な有害事象（SAE）、中止につながる有害事象（AE）、および治療緊急有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：Ext Phase のトロリルゾールの初回投与から最終投与の 2 週間後までの AE（Ext Phase に登録された最後の被験者から最大 50 週間後）。 ICFの署名から最後の投与後30日までのSAE（Extフェーズに登録された最後の被験者から最大52週間）。
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有害事象は、治験薬に関連するかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する新たな不都合な医学的発生または既存の病状の悪化、望ましくない意図しない徴候、症状、または疾患として定義されました。
SAE は、致命的または生命を脅かす、必要または長期の入院、著しくまたは永久に無力化または無力化する事象、先天異常または先天性欠損症を構成する事象、または感染病原体の感染が疑われる事象、またはその他の臨床的に重要な事象として定義されました。被験者を危険にさらしたり、前述の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする可能性のあるイベント。
TEAE は、治験薬の初回投与後に発症、悪化、または重篤化した AE と定義されました。
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Ext Phase のトロリルゾールの初回投与から最終投与の 2 週間後までの AE（Ext Phase に登録された最後の被験者から最大 50 週間後）。 ICFの署名から最後の投与後30日までのSAE（Extフェーズに登録された最後の被験者から最大52週間）。
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死亡、重篤な有害事象（SAE）、中止につながる有害事象（AE）、および治療緊急AE（TEAE）を伴う無作為化段階または延長段階で少なくとも1回のトロリルゾール投与を受けた参加者の数
時間枠：トリルゾールの初回投与から最終投与後 2 週間までの AE (最後の Ext 被験者登録後最大 50 週間、または最後の無作為化 [Rand] 被験者登録後最大 58 週間)。 ICFの署名からトリリルゾールの最終投与後30日までのSAE。
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有害事象は、治験薬に関連するかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する新たな不都合な医学的発生または既存の病状の悪化、望ましくない意図しない徴候、症状、または疾患として定義されました。
SAE は、致命的または生命を脅かす、必要または長期の入院、著しくまたは永久に無力化または無力化する事象、先天異常または先天性欠損症を構成する事象、または感染病原体の感染が疑われる事象、またはその他の臨床的に重要な事象として定義されました。被験者を危険にさらしたり、前述の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入を必要とする可能性のあるイベント。
TEAE は、治験薬の初回投与後に発症、悪化、または重篤化した AE と定義されました。
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トリルゾールの初回投与から最終投与後 2 週間までの AE (最後の Ext 被験者登録後最大 50 週間、または最後の無作為化 [Rand] 被験者登録後最大 58 週間)。 ICFの署名からトリリルゾールの最終投与後30日までのSAE。
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無作為化段階で患者全体の変化の印象 (PGI-C) インデックス スケールを使用して利益の印象を受けた参加者の数
時間枠：無作為化フェーズ 8週目
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PGI-C は、治療に対する状態の反応を評価するために使用された、患者の自己報告によるグローバル インデックス スケールです。
参加者は、次の 7 つのカテゴリに基づいて効果の印象を評価しました。変化なし (または状態が悪化した)。ほぼ同じで、ほとんど変化がありません。少し良くなりましたが、目立った変化はありません。いくらか良くなりましたが、この変更による実際の違いはありません。やや良くなり、わずかではあるが顕著な変化。真に価値のある違いを生み出した、より良い決定的な改善。大幅に改善され、大幅な改善が行われ、すべての違いが生まれました。
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無作為化フェーズ 8週目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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延長期第48週での運動失調症の評価および評価（SARA）のスケールにおける合計スコアの無作為化ベースラインからの変化
時間枠：無作為化ベースライン、延長フェーズ 48 週目
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運動失調の重症度は、0 (運動失調なし) から 40 (最も重度の運動失調) までの 8 項目の臨床評価スケールである SARA で評価されました。
合計スコアは、歩行 (0 ～ 8)、姿勢 (0 ～ 6)、座位 (0 ～ 4)、発話障害 (0 ～ 6)、指の追跡 (0 ～ 4) を含む個々の項目の合計として導き出されました。 )、鼻と指のテスト (0-4)、交互の手の動きの高速 (0-4)、かかととすねのスライド (0-4)。
フィンガーチェイス、ノーズフィンガーテスト、素早い交互の手の動き、かかととすねのスライドが左右両方で繰り返されたため、左右の評価の平均を使用して合計スコアを導き出しました。
スコアのマイナスの変化は改善を示します。
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無作為化ベースライン、延長フェーズ 48 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月15日
一次修了 (実際)
2017年8月18日
研究の完了 (推定)
2024年9月23日
試験登録日
最初に提出
2016年11月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月8日
最初の投稿 (推定)
2016年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年4月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月11日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
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