Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška u dospělých jedinců se spinocerebelární ataxií

11. dubna 2024 aktualizováno: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIb/III s troriluzolem u dospělých jedinců se spinocerebelární ataxií

Primárním účelem této studie je porovnat účinnost BHV-4157 (Troriluzol) 140 miligramů (mg) jednou denně oproti placebu po 8 týdnech léčby u subjektů se spinocerebelární ataxií (SCA).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie byla provedena ve 2 fázích: Randomizační fáze (8 týdnů) následovaná otevřenou fází prodloužení (48 týdnů). Během fáze randomizace účastníci dostávali buď Troriluzol 140 mg nebo odpovídající placebo po dobu až 8 týdnů. Účastníci, kteří souhlasili se vstupem do prodlužovací fáze, pokračovali v dávkování troriluzolu 140 mg po dobu 48 týdnů. Studie byla následně upravena tak, aby sledovala účastníky celkem 192 týdnů ve fázi prodloužení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

141

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Jedinci se známou nebo suspektní diagnózou následujících specifických hereditárních ataxií: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 a SCA10
  • Schopnost projít 8 metrů bez pomoci (hole a další zařízení povolena)
  • Celková škála screeningu pro hodnocení a hodnocení skóre ataxie (SARA) ≥8
  • Skóre ≥ 2 v podsekci chůze SARA
  • Zkoušející určí, že je lékařsky stabilní na začátku/randomizaci a musí být fyzicky schopen a očekává se, že dokončí studii, jak bylo navrženo

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní stav jiný než jedna z dědičných ataxií specifikovaných v kritériích pro zařazení, který by mohl převážně vysvětlit nebo významně přispět k symptomům ataxie u subjektů
  • Skóre Mini Mental State Exam (MMSE) < 24
  • Celkové skóre SARA > 30 bodů při screeningu
  • Klinická anamnéza cévní mozkové příhody
  • Aktivní jaterní onemocnění nebo anamnéza jaterní intolerance na léky, které jsou podle úsudku zkoušejícího lékařsky významné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Troriluzol

Troriluzol - Randomizační fáze: Účastníci dostávali troriluzol 140 mg tobolky perorálně jednou denně (QD) po dobu 8 týdnů.

Troriluzol/Troriluzol - Fáze prodloužení: Účastníci dostávali troriluzol 140 mg tobolky perorálně QD po dobu 48 týdnů.
Lék: Troriluzol
Randomizační fáze: Čistá (tj. léčivá látka bez pomocných látek); volně naplněná kapsle.
Lék: Troriluzol
Prodlužovací fáze: Čistá kapsle nebo formulovaná kapsle (tj. léčivá látka s pomocnými látkami).
Komparátor placeba: Placebo

Placebo – fáze randomizace: Účastníci dostávali odpovídající placebo kapsle orálně QD po dobu 8 týdnů.

Placebo/Troriluzol - Fáze prodloužení: Účastníci, kteří dostávali placebo během fáze randomizace, dostávali tobolky Troriluzol 140 mg perorálně QD po dobu 48 týdnů.
Lék: Troriluzol
Randomizační fáze: Čistá (tj. léčivá látka bez pomocných látek); volně naplněná kapsle.
Lék: Troriluzol
Prodlužovací fáze: Čistá kapsle nebo formulovaná kapsle (tj. léčivá látka s pomocnými látkami).
Lék: Placebo
Lék: Placebo Randomizační fáze: Odpovídající volně naplněná kapsle s placebem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre na stupnici pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) ve fázi randomizace 8. týden
Časové okno: Výchozí stav, fáze randomizace 8. týden
Závažnost ataxie byla hodnocena pomocí SARA, 8-položkové klinické hodnotící stupnice od 0 (žádná ataxie) do 40 (nejzávažnější ataxie). Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek, které zahrnovaly chůzi (0-8), postoj (0-6), sezení (0-4), poruchy řeči (0-6), honění prstů (0-4). ), test nos-prst (0-4), rychlé střídavé pohyby rukou (0-4) a skluz mezi patou a holení (0-4). Vzhledem k tomu, že se na pravé i levé straně opakovaly honička prstů, test nos-prst, rychlé střídavé pohyby rukou a klouzání paty-holenní kosti, byl k odvození celkového skóre použit průměr hodnocení na pravé a levé straně. Negativní změna skóre ukazuje zlepšení.
Výchozí stav, fáze randomizace 8. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s úmrtími, vážnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami (AE) vedoucími k ukončení léčby a AEs naléhavými po léčbě (TEAE) během fáze randomizace
Časové okno: AE od první dávky studovaného léku do 2 týdnů po poslední dávce (až 10 týdnů). SAE od podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) do zahájení fáze prodloužení (Exttension) nebo 30 dní po poslední dávce (až 12 týdnů).
AE byl definován jako jakýkoli nový nepříznivý zdravotní výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu, nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním studovaného léčiva, ať už souvisí se studovaným léčivem či nikoli. SAE byla definována jako událost, která byla smrtelná nebo život ohrožující, vyžadovala nebo prodloužila hospitalizaci, byla významně nebo trvale invalidizující nebo neschopná, představovala vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo podezření na přenos infekčního agens nebo zahrnovala jakýkoli jiný klinicky významný událost, která by mohla ohrozit subjekt nebo vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených výsledků. TEAE byly definovány jako ty AE, které se rozvinuly, zhoršily nebo se staly závažnými po první dávce studovaného léku.
AE od první dávky studovaného léku do 2 týdnů po poslední dávce (až 10 týdnů). SAE od podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) do zahájení fáze prodloužení (Exttension) nebo 30 dní po poslední dávce (až 12 týdnů).
Počet účastníků s úmrtími, závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami (AE) vedoucími k přerušení léčby a AE vznikajícími při léčbě (TEAE) během fáze prodloužení
Časové okno: AE od první dávky Ext fáze troriluzolu do 2 týdnů po poslední dávce (až 50 týdnů po posledním subjektu zařazeném do Ext fáze). SAE od podepsání ICF do 30 dnů po poslední dávce (až 52 týdnů po posledním subjektu zařazeném do Ext fáze).
AE byl definován jako jakýkoli nový nepříznivý zdravotní výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu, nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním studovaného léčiva, ať už souvisí se studovaným léčivem či nikoli. SAE byla definována jako událost, která byla smrtelná nebo život ohrožující, vyžadovala nebo prodloužila hospitalizaci, byla významně nebo trvale invalidizující nebo neschopná, představovala vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo podezření na přenos infekčního agens nebo zahrnovala jakýkoli jiný klinicky významný událost, která by mohla ohrozit subjekt nebo vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených výsledků. TEAE byly definovány jako ty AE, které se rozvinuly, zhoršily nebo se staly závažnými po první dávce studovaného léku.
AE od první dávky Ext fáze troriluzolu do 2 týdnů po poslední dávce (až 50 týdnů po posledním subjektu zařazeném do Ext fáze). SAE od podepsání ICF do 30 dnů po poslední dávce (až 52 týdnů po posledním subjektu zařazeném do Ext fáze).
Počet účastníků, kteří dostali alespoň jednu dávku troriluzolu v randomizační fázi nebo ve fázi prodloužení s úmrtími, závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami (AE) vedoucími k přerušení léčby a AE vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: AE od první dávky troriluzolu do 2 týdnů po poslední dávce (až 50 týdnů po posledním zařazeném Ext subjektu nebo až 58 týdnů po posledním zařazeném Randomization [Rand] subjektu). SAE od podpisu ICF do 30 dnů po poslední dávce troriluzolu.
AE byl definován jako jakýkoli nový nepříznivý zdravotní výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu, nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním studovaného léčiva, ať už souvisí se studovaným léčivem či nikoli. SAE byla definována jako událost, která byla smrtelná nebo život ohrožující, vyžadovala nebo prodloužila hospitalizaci, byla významně nebo trvale invalidizující nebo neschopná, představovala vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo podezření na přenos infekčního agens nebo zahrnovala jakýkoli jiný klinicky významný událost, která by mohla ohrozit subjekt nebo vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených výsledků. TEAE byly definovány jako ty AE, které se rozvinuly, zhoršily nebo se staly závažnými po první dávce studovaného léku.
AE od první dávky troriluzolu do 2 týdnů po poslední dávce (až 50 týdnů po posledním zařazeném Ext subjektu nebo až 58 týdnů po posledním zařazeném Randomization [Rand] subjektu). SAE od podpisu ICF do 30 dnů po poslední dávce troriluzolu.
Počet účastníků s dojmem přínosu prostřednictvím použití indexové stupnice globálního dojmu změny (PGI-C) pacienta během fáze randomizace
Časové okno: Fáze náhodnosti 8. týden
PGI-C je globální indexová stupnice, kterou si pacient sám hlásí a která byla použita k hodnocení reakce stavu na terapii. Účastníci hodnotili svůj dojem z přínosu na základě následujících 7 kategorií: Žádná změna (nebo se stav zhoršil); Téměř totéž, téměř žádná změna; Trochu lepší, ale žádná znatelná změna; O něco lepší, ale změna nepřinesla žádný skutečný rozdíl; Mírně lepší a mírná, ale znatelná změna; Lepší a definitivní zlepšení, které přineslo skutečný a hodnotný rozdíl; Mnohem lepší a značné zlepšení, které udělalo ten rozdíl.
Fáze náhodnosti 8. týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu randomizace v celkovém skóre na stupnici pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) ve fázi rozšíření 48. týden
Časové okno: Výchozí stav randomizace, fáze rozšíření 48. týden
Závažnost ataxie byla hodnocena pomocí SARA, 8-položkové klinické hodnotící stupnice od 0 (žádná ataxie) do 40 (nejzávažnější ataxie). Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek, které zahrnovaly chůzi (0-8), postoj (0-6), sezení (0-4), poruchy řeči (0-6), honění prstů (0-4). ), test nos-prst (0-4), rychlé střídavé pohyby rukou (0-4) a skluz mezi patou a holení (0-4). Vzhledem k tomu, že se na pravé i levé straně opakovaly honička prstů, test nos-prst, rychlé střídavé pohyby rukou a klouzání paty-holenní kosti, byl k odvození celkového skóre použit průměr hodnocení na pravé a levé straně. Negativní změna skóre ukazuje zlepšení.
Výchozí stav randomizace, fáze rozšíření 48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

18. srpna 2017

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BHV4157-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie

Klinické studie na Troriluzol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit