Zkouška u dospělých jedinců se spinocerebelární ataxií
19. září 2025 aktualizováno: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIb/III s troriluzolem u dospělých jedinců se spinocerebelární ataxií
Primárním účelem této studie je porovnat účinnost BHV-4157 (Troriluzol) 140 miligramů (mg) jednou denně oproti placebu po 8 týdnech léčby u subjektů se spinocerebelární ataxií (SCA).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie byla provedena ve 2 fázích: Randomizační fáze (8 týdnů) následovaná otevřenou fází prodloužení (48 týdnů).
Během fáze randomizace účastníci dostávali buď Troriluzol 140 mg nebo odpovídající placebo po dobu až 8 týdnů.
Účastníci, kteří souhlasili se vstupem do prodlužovací fáze, pokračovali v dávkování troriluzolu 140 mg po dobu 48 týdnů.
Studie byla následně upravena tak, aby sledovala účastníky celkem 192 týdnů ve fázi prodloužení.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
141
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Dostupný mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- CNS Trial
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University Of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Jedinci se známou nebo suspektní diagnózou následujících specifických hereditárních ataxií: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 a SCA10
- Schopnost projít 8 metrů bez pomoci (hole a další zařízení povolena)
- Celková škála screeningu pro hodnocení a hodnocení skóre ataxie (SARA) ≥8
- Skóre ≥ 2 v podsekci chůze SARA
- Zkoušející určí, že je lékařsky stabilní na začátku/randomizaci a musí být fyzicky schopen a očekává se, že dokončí studii, jak bylo navrženo
Klíčová kritéria vyloučení:
- Jakýkoli zdravotní stav jiný než jedna z dědičných ataxií specifikovaných v kritériích pro zařazení, který by mohl převážně vysvětlit nebo významně přispět k symptomům ataxie u subjektů
- Skóre Mini Mental State Exam (MMSE) < 24
- Celkové skóre SARA > 30 bodů při screeningu
- Klinická anamnéza cévní mozkové příhody
- Aktivní jaterní onemocnění nebo anamnéza jaterní intolerance na léky, které jsou podle úsudku zkoušejícího lékařsky významné
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Troriluzol - fáze randomizace
Troriluzol - Randomizační fáze: Účastníci dostávali troriluzol 140 mg tobolek orálně jednou denně (QD) po dobu 8 týdnů.
|
Randomizační fáze: Čistá (tj. léčivá látka bez pomocných látek); volně naplněná kapsle.
Oleová fáze: Úhledná kapsle nebo formulovaná tobolka (tj. Lékařská látka s pomocnými látkami).
|
|
Komparátor placeba: Placebo - fáze randomizace
Placebo - Fáze randomizace: Účastníci dostávali odpovídající placeboové tobolky orálně QD po dobu 8 týdnů.
|
Lék: Placebo Randomizační fáze: Odpovídající volně naplněná kapsle s placebem.
|
|
Experimentální: Troriluzole/Troriluzole - OLE (Open Label Extension)
Účastníci obdrželi troriluzol 140 mg tobolky orálně QD po dobu 48 týdnů v období prodloužení a bylo povoleno účastnit se 288 týdnů pro rozšířenou fázi prodloužení, celkem 336 týdnů léčby otevřené značky.
|
Randomizační fáze: Čistá (tj. léčivá látka bez pomocných látek); volně naplněná kapsle.
Oleová fáze: Úhledná kapsle nebo formulovaná tobolka (tj. Lékařská látka s pomocnými látkami).
|
|
Experimentální: Placebo/troriluzol - oleská fáze
Účastníci, kteří obdrželi placebo během fáze randomizace, dostali troriluzol 140 mg tobolky orálně QD po dobu 48 týdnů v období prodloužení a bylo povoleno účastnit se 288 týdnů pro rozšířenou fázi prodloužení po dobu celkem 336 týdnů ošetření otevřené.
|
Randomizační fáze: Čistá (tj. léčivá látka bez pomocných látek); volně naplněná kapsle.
Lék: Placebo Randomizační fáze: Odpovídající volně naplněná kapsle s placebem.
Oleová fáze: Úhledná kapsle nebo formulovaná tobolka (tj. Lékařská látka s pomocnými látkami).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre na stupnici pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) ve fázi randomizace 8. týden
Časové okno: Výchozí stav, fáze randomizace 8. týden
|
Závažnost ataxie byla hodnocena pomocí SARA, 8-položkové klinické hodnotící stupnice od 0 (žádná ataxie) do 40 (nejzávažnější ataxie).
Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek, které zahrnovaly chůzi (0-8), postoj (0-6), sezení (0-4), poruchy řeči (0-6), honění prstů (0-4). ), test nos-prst (0-4), rychlé střídavé pohyby rukou (0-4) a skluz mezi patou a holení (0-4).
Vzhledem k tomu, že se na pravé i levé straně opakovaly honička prstů, test nos-prst, rychlé střídavé pohyby rukou a klouzání paty-holenní kosti, byl k odvození celkového skóre použit průměr hodnocení na pravé a levé straně.
Negativní změna skóre ukazuje zlepšení.
|
Výchozí stav, fáze randomizace 8. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s dojmem přínosu prostřednictvím použití indexové stupnice globálního dojmu změny (PGI-C) pacienta během fáze randomizace
Časové okno: Fáze náhodnosti 8. týden
|
PGI-C je globální indexová stupnice, kterou si pacient sám hlásí a která byla použita k hodnocení reakce stavu na terapii.
Účastníci hodnotili svůj dojem z přínosu na základě následujících 7 kategorií: Žádná změna (nebo se stav zhoršil); Téměř totéž, téměř žádná změna; Trochu lepší, ale žádná znatelná změna; O něco lepší, ale změna nepřinesla žádný skutečný rozdíl; Mírně lepší a mírná, ale znatelná změna; Lepší a definitivní zlepšení, které přineslo skutečný a hodnotný rozdíl; Mnohem lepší a značné zlepšení, které udělalo ten rozdíl.
|
Fáze náhodnosti 8. týden
|
|
Počet účastníků se úmrtími, vážnými nežádoucími událostmi (SAES), nežádoucí účinky (AES) vedoucí k přerušení a AES-Enghent-Engentent AES (TEAE) během fáze randomizace
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 30 dnů po poslední dávce ve fázi randomizace (až 12 týdnů)
|
AE byla definována jako jakýkoli nový nežádoucí lékařskou výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu, nepříznivého a nezamýšleného znaku, symptomu nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studijního léčiva, ať už souvisí se studiem léčiva.
SAE byla definována jako událost, která byla fatální nebo život ohrožující, požadovaná nebo prodloužená hospitalizace, byla významně nebo trvale deaktivována nebo neschopná, představovala vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo podezření na přenos infekčního agenta nebo zahrnovalo jakoukoli jinou klinicky významnou událost, která by mohla ohrozit účast nebo zabránit tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo účasti.
Čajky byly definovány jako ty AE, které se vyvíjely, zhoršovaly nebo se staly vážnými po první dávce studijního léčiva.
|
Od první dávky studijního léčiva do 30 dnů po poslední dávce ve fázi randomizace (až 12 týdnů)
|
|
Počet účastníků se úmrtími, SAE, AES vedoucí k přerušení a čaje během oleové fáze
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 30 dnů po poslední dávce ve fázi OLE (až 340 týdnů)
|
AE byla definována jako jakýkoli nový nežádoucí lékařskou výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu, nepříznivého a nezamýšleného znaku, symptomu nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studijního léčiva, ať už souvisí se studiem léčiva.
SAE byla definována jako událost, která byla fatální nebo život ohrožující, požadovaná nebo prodloužená hospitalizace, byla významně nebo trvale deaktivována nebo neschopná, představovala vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo podezření na přenos infekčního agenta nebo zahrnovalo jakoukoli jinou klinicky významnou událost, která by mohla ohrozit účast nebo zabránit tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo účasti.
Čajky byly definovány jako ty AE, které se vyvíjely, zhoršovaly nebo se staly vážnými po první dávce studijního léčiva.
|
Od první dávky studijního léčiva do 30 dnů po poslední dávce ve fázi OLE (až 340 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří obdrželi alespoň jednu dávku troriluzolu ve fázi randomizace nebo olejové fáze se úmrtími, SAE, AES vedoucí k ukončení a čaji
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 30 dnů po poslední dávce ve fázi OLE (až 348 týdnů po zařazení posledního účastníka randomizace)
|
AE byla definována jako jakýkoli nový nežádoucí lékařskou výskyt nebo zhoršení již existujícího zdravotního stavu, nepříznivého a nezamýšleného znaku, symptomu nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studijního léčiva, ať už souvisí se studiem léčiva.
SAE byla definována jako událost, která byla fatální nebo život ohrožující, požadovaná nebo prodloužená hospitalizace, byla významně nebo trvale deaktivována nebo neschopná, představovala vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo podezření na přenos infekčního agenta nebo zahrnovalo jakoukoli jinou klinicky významnou událost, která by mohla ohrozit účast nebo zabránit tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo tomu, aby se zabránilo účasti.
Čajky byly definovány jako ty AE, které se vyvíjely, zhoršovaly nebo se staly vážnými po první dávce studijního léčiva.
|
Od první dávky studijního léčiva do 30 dnů po poslední dávce ve fázi OLE (až 348 týdnů po zařazení posledního účastníka randomizace)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z randomizační výchozí hodnoty v celkovém skóre na SARA při prodloužení fáze týdne 48
Časové okno: Základní linie randomizace, fáze prodloužení 48
|
Závažnost ataxie byla hodnocena pomocí SARA, 8-bodové stupnice klinického hodnocení od 0 (bez ataxie) do 40 (nejzávažnější ataxie).
Celkové skóre bylo odvozeno jako součet jednotlivých položek, mezi něž patřilo chůze (0-8), postoj (0-6), sezení (0-4), porucha řeči (0-6), pronásledování prstu (0-4), test nosu (0-4), rychlé střídavé pohyby rukou (0-4) a sklouznutí na paty (0-4).
Od pronásledování prstu, test nos-prst, rychlé střídavé pohyby rukou a sklíčka na patě se opakovaly na pravé i levé straně, byl k odvození celkového skóre použit průměr pravé a levé strany.
Negativní změna skóre ukazuje zlepšení.
|
Základní linie randomizace, fáze prodloužení 48
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. prosince 2016
Primární dokončení (Aktuální)
18. srpna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
20. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
10. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
8. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci míchy
- Dyskineze
- Cerebelární onemocnění
- Cerebelární ataxie
- Spinocerebelární degenerace
- Ataxie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Spinocerebelární ataxie
Další identifikační čísla studie
- BHV4157-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .