Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök på vuxna försökspersoner med spinocerebellär ataxi

11 april 2024 uppdaterad av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

En fas IIb/III, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av troriluzol hos vuxna patienter med spinocerebellär ataxi

Det primära syftet med denna studie är att jämföra effekten av BHV-4157 (Troriluzole) 140 milligram (mg) en gång dagligen jämfört med placebo efter 8 veckors behandling hos patienter med spinocerebellär ataxi (SCA).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien genomfördes i 2 faser: Randomiseringsfas (8 veckor) följt av en öppen förlängningsfas (48 veckor). Under randomiseringsfasen fick deltagarna antingen Troriluzol 140 mg eller matchande placebo upp till 8 veckor. Deltagare som gick med på att gå in i förlängningsfasen fortsatte att dosera Troriluzol 140 mg i 48 veckor. Studien ändrades därefter för att följa deltagarna under totalt 192 veckor i förlängningsfasen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

141

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Försökspersoner med en känd eller misstänkt diagnos av följande specifika ärftliga ataxi: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 och SCA10
  • Möjlighet att röra sig 8 meter utan hjälp (käppar och andra enheter tillåtna)
  • Screening total skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) poäng ≥8
  • Poäng på ≥ 2 på gångavsnittet i SARA
  • Bedöms av utredaren att vara medicinskt stabil vid baslinje/randomisering och måste fysiskt kunna och förväntas fullfölja studien enligt planeringen

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Alla andra medicinska tillstånd än någon av de ärftliga ataxierna som anges i inklusionskriterierna som till övervägande del kan förklara eller väsentligt bidra till försökspersonernas symtom på ataxi
  • Mini Mental State Exam (MMSE) poäng < 24
  • SARA totalpoäng på > 30 poäng vid screening
  • Klinisk historia av stroke
  • Aktiv leversjukdom eller en historia av leverintolerans mot mediciner som enligt utredarens bedömning är medicinskt signifikant

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Troriluzol

Troriluzol - Randomiseringsfas: Deltagarna fick Troriluzole 140 mg kapslar oralt en gång dagligen (QD) i 8 veckor.

Troriluzol/Troriluzol - Förlängningsfas: Deltagarna fick Troriluzole 140 mg kapslar oralt QD i 48 veckor.
Läkemedel: Troriluzol
Randomiseringsfas: Prydlig (d.v.s. läkemedelssubstans utan hjälpämnen); lös fylld kapsel.
Läkemedel: Troriluzol
Förlängningsfas: Snygg kapsel eller formulerad kapsel (d.v.s. läkemedelssubstans med hjälpämnen).
Placebo-jämförare: Placebo

Placebo - Randomiseringsfas: Deltagarna fick matchande placebokapslar oralt QD under 8 veckor.

Placebo/Troriluzol - Förlängningsfas: Deltagare som fick placebo under randomiseringsfasen fick Troriluzole 140 mg kapslar oralt QD i 48 veckor.
Läkemedel: Troriluzol
Randomiseringsfas: Prydlig (d.v.s. läkemedelssubstans utan hjälpämnen); lös fylld kapsel.
Läkemedel: Troriluzol
Förlängningsfas: Snygg kapsel eller formulerad kapsel (d.v.s. läkemedelssubstans med hjälpämnen).
Läkemedel: Placebo
Läkemedel: Placebo Randomiseringsfas: Matchande placebo löst fylld kapsel.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i totalpoäng på skalan för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) vid randomiseringsfas vecka 8
Tidsram: Baslinje, randomiseringsfas vecka 8
Svårighetsgraden av ataxi utvärderades med SARA, en klinisk bedömningsskala med 8 punkter från 0 (ingen ataxi) till 40 (allvarligaste ataxi). Totalpoängen härleddes som summan av de individuella objekten, som inkluderade gång (0-8), hållning (0-6), sittande (0-4), talstörning (0-6), fingerjakt (0-4) ), näs-fingertest (0-4), snabba alternerande handrörelser (0-4) och häl-bensglidning (0-4). Eftersom fingerjakten, näs-fingertestet, snabba alternerande handrörelser och häl-shin-glidning upprepades på både höger och vänster sida, användes medelvärdet av höger och vänster sida för att härleda den totala poängen. En negativ förändring i poäng visar förbättring.
Baslinje, randomiseringsfas vecka 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med dödsfall, allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar (AE) som leder till avbrott och behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) under randomiseringsfasen
Tidsram: Biverkningar från första dosen av studieläkemedlet till 2 veckor efter den sista dosen (upp till 10 veckor). SAEs från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) till starten av förlängningsfasen (ext) eller 30 dagar efter den sista dosen (upp till 12 veckor).
En AE definierades som varje ny ogynnsam medicinsk händelse eller försämring av ett redan existerande medicinskt tillstånd, ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det är relaterat till studieläkemedlet eller inte. En SAE definierades som en händelse som var dödlig eller livshotande, krävde eller långvarig sjukhusvistelse, var påtagligt eller permanent invalidiserande eller invalidiserande, utgjorde en medfödd anomali eller en fosterskada, eller misstänkt överföring av ett smittämne, eller som omfattade någon annan kliniskt signifikant händelse som kan äventyra försökspersonen eller kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra ett av de ovan nämnda utfallen. TEAE definierades som de biverkningar som utvecklades, förvärrades eller blev allvarliga efter den första dosen av studieläkemedlet.
Biverkningar från första dosen av studieläkemedlet till 2 veckor efter den sista dosen (upp till 10 veckor). SAEs från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) till starten av förlängningsfasen (ext) eller 30 dagar efter den sista dosen (upp till 12 veckor).
Antal deltagare med dödsfall, allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar (AE) som leder till avbrott och behandling Emergent AE (TEAE) under förlängningsfasen
Tidsram: Biverkningar från första dosen Ext Phase troriluzol till 2 veckor efter sista dosen (upp till 50 veckor efter den sista patienten som registrerades i Ext Phase). SAE från signering av ICF till 30 dagar efter sista dosen (upp till 52 veckor efter sista försöksperson som registrerades i Ext Phase).
En AE definierades som varje ny ogynnsam medicinsk händelse eller försämring av ett redan existerande medicinskt tillstånd, ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det är relaterat till studieläkemedlet eller inte. En SAE definierades som en händelse som var dödlig eller livshotande, krävde eller långvarig sjukhusvistelse, var påtagligt eller permanent invalidiserande eller invalidiserande, utgjorde en medfödd anomali eller en fosterskada, eller misstänkt överföring av ett smittämne, eller som omfattade någon annan kliniskt signifikant händelse som kan äventyra försökspersonen eller kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra ett av de ovan nämnda utfallen. TEAE definierades som de biverkningar som utvecklades, förvärrades eller blev allvarliga efter den första dosen av studieläkemedlet.
Biverkningar från första dosen Ext Phase troriluzol till 2 veckor efter sista dosen (upp till 50 veckor efter den sista patienten som registrerades i Ext Phase). SAE från signering av ICF till 30 dagar efter sista dosen (upp till 52 veckor efter sista försöksperson som registrerades i Ext Phase).
Antal deltagare som fick minst en dos troriluzol i randomiseringsfasen eller förlängningsfasen med dödsfall, allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar som ledde till avbrott och behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Biverkningar från den första dosen av troriluzol till 2 veckor efter den sista dosen (upp till 50 veckor efter den senaste Ext-patienten som registrerades eller upp till 58 veckor efter den senaste randomiserings- [Rand]-individen). SAE från signering av ICF till 30 dagar efter den sista dosen av troriluzol.
En AE definierades som varje ny ogynnsam medicinsk händelse eller försämring av ett redan existerande medicinskt tillstånd, ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det är relaterat till studieläkemedlet eller inte. En SAE definierades som en händelse som var dödlig eller livshotande, krävde eller långvarig sjukhusvistelse, var påtagligt eller permanent invalidiserande eller invalidiserande, utgjorde en medfödd anomali eller en fosterskada, eller misstänkt överföring av ett smittämne, eller som omfattade någon annan kliniskt signifikant händelse som kan äventyra försökspersonen eller kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra ett av de ovan nämnda utfallen. TEAE definierades som de biverkningar som utvecklades, förvärrades eller blev allvarliga efter den första dosen av studieläkemedlet.
Biverkningar från den första dosen av troriluzol till 2 veckor efter den sista dosen (upp till 50 veckor efter den senaste Ext-patienten som registrerades eller upp till 58 veckor efter den senaste randomiserings- [Rand]-individen). SAE från signering av ICF till 30 dagar efter den sista dosen av troriluzol.
Antal deltagare med intryck av nytta genom användning av patienten Global Impression of Change (PGI-C) Indexskala under randomiseringsfasen
Tidsram: Randomiseringsfas vecka 8
PGI-C är en patientsjälvrapporterad global indexskala som användes för att bedöma svaret av ett tillstånd på terapi. Deltagarna bedömde sitt intryck av nyttan utifrån följande 7 kategorier: Ingen förändring (eller tillståndet har förvärrats); Nästan samma, knappt någon förändring alls; Lite bättre, men ingen märkbar förändring; Något bättre, men förändringen har inte gjort någon egentlig skillnad; Måttligt bättre, och en liten men märkbar förändring; Bättre och en definitiv förbättring som har gjort en verklig och värdefull skillnad; Mycket bättre och en avsevärd förbättring som har gjort hela skillnaden.
Randomiseringsfas vecka 8

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från randomiseringsbaslinje i totalpoäng på skalan för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) vid förlängningsfasen vecka 48
Tidsram: Randomiseringsbaslinje, förlängningsfas vecka 48
Svårighetsgraden av ataxi utvärderades med SARA, en klinisk bedömningsskala med 8 punkter från 0 (ingen ataxi) till 40 (allvarligaste ataxi). Totalpoängen härleddes som summan av de individuella objekten, som inkluderade gång (0-8), hållning (0-6), sittande (0-4), talstörning (0-6), fingerjakt (0-4) ), näs-fingertest (0-4), snabba alternerande handrörelser (0-4) och häl-bensglidning (0-4). Eftersom fingerjakten, näs-fingertestet, snabba alternerande handrörelser och häl-shin-glidning upprepades på både höger och vänster sida, användes medelvärdet av höger och vänster sida för att härleda den totala poängen. En negativ förändring i poäng visar förbättring.
Randomiseringsbaslinje, förlängningsfas vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

18 augusti 2017

Avslutad studie (Beräknad)

23 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2016

Första postat (Beräknad)

10 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

15 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BHV4157-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinocerebellär ataxi

Kliniska prövningar på Troriluzol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera