Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Próba spinocerebellaris ataxiás felnőtt alanyokon

2024. április 11. frissítette: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Fázis IIb/III, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a troriluzollal spinocerebellaris ataxiában szenvedő felnőtt alanyokon

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a BHV-4157 (Troriluzole) napi egyszeri 140 milligramm (mg) és a placebó hatékonyságának összehasonlítása spinocerebelláris ataxiában (SCA) szenvedő alanyoknál 8 hetes kezelés után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatot 2 fázisban végezték: Randomizációs fázis (8 hét), majd nyílt meghosszabbítási fázis (48 hét). A randomizációs fázis során a résztvevők 140 mg troriluzolt vagy megfelelő placebót kaptak 8 hétig. Azok a résztvevők, akik beleegyeztek, hogy belépjenek a meghosszabbítási fázisba, 48 héten keresztül folytatták a 140 mg Troriluzol adagolását. A tanulmányt ezt követően úgy módosították, hogy összesen 192 hétig követték a résztvevőket a meghosszabbítási fázisban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

141

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Azok az alanyok, akiknél a következő specifikus örökletes ataxiák ismertek vagy gyaníthatóak: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 és SCA10
  • 8 méteres mozgás segítség nélkül (botok és egyéb eszközök megengedettek)
  • A teljes szűrési skála az ataxia (SARA) értékelésére és értékelésére ≥8
  • ≥ 2 pontszám a SARA járás alszakaszában
  • A vizsgáló megállapította, hogy orvosilag stabil a kiindulási/randomizáláskor, és fizikailag képesnek kell lennie arra, hogy a tervezettnek megfelelően befejezze a vizsgálatot.

Főbb kizárási kritériumok:

  • A felvételi kritériumokban meghatározott örökletes ataxiáktól eltérő bármely egészségügyi állapot, amely túlnyomórészt megmagyarázhatja vagy jelentősen hozzájárulhat az alanyok ataxia tüneteihez
  • Mini Mental State Exam (MMSE) pontszám < 24
  • A SARA összpontszáma > 30 pont a szűréskor
  • A stroke klinikai története
  • Aktív májbetegség vagy olyan gyógyszerekkel szembeni máj intolerancia anamnézisében, amely a vizsgáló megítélése szerint orvosilag jelentős

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Troriluzol

Troriluzol – Randomizálási fázis: A résztvevők 140 mg Troriluzol kapszulát kaptak szájon át naponta egyszer (QD) 8 héten keresztül.

Troriluzol/Troriluzol – Meghosszabbítási fázis: A résztvevők 140 mg-os Troriluzol kapszulát kaptak szájon át naponta naponta 48 hétig.
Drog: Troriluzol
Véletlenszerűsítési fázis: tiszta (azaz segédanyagok nélküli gyógyszeranyag); lazán töltött kapszula.
Drog: Troriluzol
Meghosszabbítási fázis: tiszta kapszula vagy formulált kapszula (vagyis gyógyszeranyag segédanyagokkal).
Placebo Comparator: Placebo

Placebo – Randomizálási fázis: A résztvevők megfelelő placebo kapszulákat kaptak szájon át QD 8 hétig.

Placebo/Troriluzol – Kiterjesztési fázis: Azok a résztvevők, akik placebót kaptak a randomizációs fázisban, 140 mg Troriluzol kapszulát kaptak szájon át naponta naponta 48 hétig.
Drog: Troriluzol
Véletlenszerűsítési fázis: tiszta (azaz segédanyagok nélküli gyógyszeranyag); lazán töltött kapszula.
Drog: Troriluzol
Meghosszabbítási fázis: tiszta kapszula vagy formulált kapszula (vagyis gyógyszeranyag segédanyagokkal).
Drog: Placebo
Gyógyszer: Placebo Randomizálási fázis: Hozzá illő placebó, lazán töltött kapszula.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest az ataxia értékelési és minősítési skáláján (SARA) a 8. heti randomizálási fázisban
Időkeret: Kiindulási helyzet, Randomizálási fázis 8. hét
Az ataxia súlyosságát a SARA-val, egy 8 tételes klinikai értékelési skálával értékelték, 0-tól (nincs ataxia) 40-ig (legsúlyosabb ataxia). Az összpontszámot az egyes tételek összegeként határozták meg, amelyek tartalmazták a járást (0-8), az állást (0-6), az ülést (0-4), a beszédzavart (0-6), az ujjhajtást (0-4). ), orr-ujj teszt (0-4), gyors váltakozó kézmozdulatok (0-4) és sarok-sípcsont csúszás (0-4). Mivel az ujjhajsza, az orr-ujj teszt, a gyors váltakozó kézmozgások és a sarok-sípcsont csúszás mind a jobb, mind a bal oldalon megismétlődött, a jobb és bal oldali értékelések átlagát használtuk az összpontszám kiszámításához. A pontszám negatív változása javulást jelez.
Kiindulási helyzet, Randomizálási fázis 8. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Halálos, súlyos nemkívánatos események (SAE), a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos események (AE) és kezelés utáni nemkívánatos események (TEAE) résztvevőinek száma a véletlenszerűsítési szakaszban
Időkeret: A nemkívánatos események a vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag után 2 hétig (legfeljebb 10 hétig). SAE a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásától a meghosszabbítási (ext) fázis kezdetéig vagy az utolsó adag után 30 nappal (legfeljebb 12 hét).
A nemkívánatos eseményt minden olyan új, nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, vagy egy már meglévő egészségügyi állapot súlyosbodását, kedvezőtlen és nem szándékos jelet, tünetet vagy betegséget, amely időlegesen összefügg a vizsgált gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos-e vagy sem. A SAE olyan eseményként definiálható, amely végzetes vagy életveszélyes, kórházi kezelést igényelt vagy hosszan tartó, jelentős mértékben vagy tartósan rokkantságot vagy cselekvőképtelenné vált, veleszületett rendellenességnek vagy születési rendellenességnek minősül, vagy fertőző ágens átvitelének gyanúja volt, vagy bármilyen más klinikailag jelentőségteljes esemény. olyan esemény, amely veszélyeztetheti az alanyt, vagy orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényel a fent említett kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében. A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek a vizsgálati gyógyszer első adagja után alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak.
A nemkívánatos események a vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag után 2 hétig (legfeljebb 10 hétig). SAE a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásától a meghosszabbítási (ext) fázis kezdetéig vagy az utolsó adag után 30 nappal (legfeljebb 12 hét).
A meghosszabbítási szakasz során elhalálozott, súlyos nemkívánatos események (SAE), a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos események (AE) és kezelés alatt álló nemkívánatos események (TEAE) száma
Időkeret: Nemkívánatos események a troriluzol első adagjának Ext fázisától az utolsó adag utáni 2 hétig (legfeljebb 50 héttel az utolsó fázisba bevont alany után). SAE-k az ICF aláírásától az utolsó adag után 30 napig (legfeljebb 52 hétig az utolsó fázisba bevont alany után).
A nemkívánatos eseményt minden olyan új, nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, vagy egy már meglévő egészségügyi állapot súlyosbodását, kedvezőtlen és nem szándékos jelet, tünetet vagy betegséget, amely időlegesen összefügg a vizsgált gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos-e vagy sem. A SAE olyan eseményként definiálható, amely végzetes vagy életveszélyes, kórházi kezelést igényelt vagy hosszan tartó, jelentős mértékben vagy tartósan rokkantságot vagy cselekvőképtelenné vált, veleszületett rendellenességnek vagy születési rendellenességnek minősül, vagy fertőző ágens átvitelének gyanúja volt, vagy bármilyen más klinikailag jelentőségteljes esemény. olyan esemény, amely veszélyeztetheti az alanyt, vagy orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényel a fent említett kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében. A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek a vizsgálati gyógyszer első adagja után alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak.
Nemkívánatos események a troriluzol első adagjának Ext fázisától az utolsó adag utáni 2 hétig (legfeljebb 50 héttel az utolsó fázisba bevont alany után). SAE-k az ICF aláírásától az utolsó adag után 30 napig (legfeljebb 52 hétig az utolsó fázisba bevont alany után).
Azon résztvevők száma, akik legalább egy adag troriluzolt kaptak a véletlenszerűsítési fázisban vagy a meghosszabbítási fázisban halálesetekkel, súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE), a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekkel (AE) és kezeléssel járó nemkívánatos eseményekkel (TEAE)
Időkeret: Nemkívánatos események a troriluzol első adagjától az utolsó adag utáni 2 hétig (legfeljebb 50 héttel az utolsó Ext vizsgálati alany után vagy 58 héttel az utolsó randomizációs [Rand] vizsgálati alany után). SAE az ICF aláírásától a troriluzol utolsó adagját követő 30 napig.
A nemkívánatos eseményt minden olyan új, nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, vagy egy már meglévő egészségügyi állapot súlyosbodását, kedvezőtlen és nem szándékos jelet, tünetet vagy betegséget, amely időlegesen összefügg a vizsgált gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos-e vagy sem. A SAE olyan eseményként definiálható, amely végzetes vagy életveszélyes, kórházi kezelést igényelt vagy hosszan tartó, jelentős mértékben vagy tartósan rokkantságot vagy cselekvőképtelenné vált, veleszületett rendellenességnek vagy születési rendellenességnek minősül, vagy fertőző ágens átvitelének gyanúja volt, vagy bármilyen más klinikailag jelentőségteljes esemény. olyan esemény, amely veszélyeztetheti az alanyt, vagy orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényel a fent említett kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében. A TEAE-k azok a nemkívánatos események, amelyek a vizsgálati gyógyszer első adagja után alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak.
Nemkívánatos események a troriluzol első adagjától az utolsó adag utáni 2 hétig (legfeljebb 50 héttel az utolsó Ext vizsgálati alany után vagy 58 héttel az utolsó randomizációs [Rand] vizsgálati alany után). SAE az ICF aláírásától a troriluzol utolsó adagját követő 30 napig.
Azon résztvevők száma, akik a randomizálási fázisban a beteg globális változásbenyomása (PGI-C) index skála használatával haszon benyomást tettek
Időkeret: Randomizálási fázis 8. hét
A PGI-C egy páciens saját maga által bejelentett globális indexskála, amelyet egy állapot terápiára adott válaszának értékelésére használtak. A résztvevők a haszonról alkotott benyomásukat a következő 7 kategória alapján értékelték: Nincs változás (vagy az állapot rosszabbodott); Majdnem ugyanaz, alig változott; Kicsit jobb, de nincs észrevehető változás; Valamivel jobb, de a változás nem hozott valódi változást; Mérsékelten jobb, és enyhe, de észrevehető változás; Jobb és határozott fejlesztés, amely valódi és értékes változást hozott; Sokkal jobb és jelentős javulás, ami mindent megváltoztatott.
Randomizálási fázis 8. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a véletlenszerűsítés alapértékéhez képest az ataxia (SARA) értékelési és minősítési skáláján a teljes pontszámban a 48. hét kiterjesztési szakaszában
Időkeret: Randomizálási alapállapot, kiterjesztési szakasz, 48. hét
Az ataxia súlyosságát a SARA-val, egy 8 tételes klinikai értékelési skálával értékelték, 0-tól (nincs ataxia) 40-ig (legsúlyosabb ataxia). Az összpontszámot az egyes tételek összegeként határozták meg, amelyek tartalmazták a járást (0-8), az állást (0-6), az ülést (0-4), a beszédzavart (0-6), az ujjhajtást (0-4). ), orr-ujj teszt (0-4), gyors váltakozó kézmozdulatok (0-4) és sarok-sípcsont csúszás (0-4). Mivel az ujjhajsza, az orr-ujj teszt, a gyors váltakozó kézmozgások és a sarok-sípcsont csúszás mind a jobb, mind a bal oldalon megismétlődött, a jobb és bal oldali értékelések átlagát használtuk az összpontszám kiszámításához. A pontszám negatív változása javulást jelez.
Randomizálási alapállapot, kiterjesztési szakasz, 48. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. augusztus 18.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. szeptember 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. november 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 8.

Első közzététel (Becsült)

2016. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BHV4157-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxiák

Klinikai vizsgálatok a Troriluzol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel