Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba u dorosłych pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową

19 września 2025 zaktualizowane przez: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy IIb/III troriluzolu u dorosłych pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową

Głównym celem tego badania jest porównanie skuteczności BHV-4157 (troriluzolu) w dawce 140 miligramów (mg) raz dziennie w porównaniu z placebo po 8 tygodniach leczenia u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową (SCA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie przeprowadzono w 2 fazach: faza randomizacji (8 tygodni), po której następowała otwarta faza przedłużenia (48 tygodni). Podczas fazy randomizacji uczestnicy otrzymywali Troriluzol w dawce 140 mg lub placebo przez okres do 8 tygodni. Uczestnicy, którzy zgodzili się wejść do fazy przedłużenia, kontynuowali dawkowanie troriluzolu w dawce 140 mg przez 48 tygodni. Badanie zostało następnie zmienione, aby obserwować uczestników przez łącznie 192 tygodnie w fazie przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

141

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Osoby ze stwierdzoną lub podejrzewaną diagnozą następujących specyficznych dziedzicznych ataksji: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 i SCA10
  • Możliwość przejścia 8 metrów bez pomocy (dozwolone laski i inne urządzenia)
  • Całkowity wynik w skali oceny i oceny ataksji (SARA) ≥8
  • Wynik ≥ 2 w podsekcji chodu SARA
  • Badacz ustalił, że jest stabilny medycznie na początku badania/randomizacji i musi być sprawny fizycznie oraz oczekuje się, że ukończy badanie zgodnie z założeniami

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Dowolny stan chorobowy inny niż jedna z dziedzicznych ataksji określonych w kryteriach włączenia, który może w przeważającej mierze wyjaśniać lub znacząco przyczyniać się do objawów ataksji u pacjentów
  • Wynik Mini Mental State Exam (MMSE) < 24
  • Łączny wynik SARA > 30 punktów w badaniu przesiewowym
  • Historia kliniczna udaru
  • Czynna choroba wątroby lub nietolerancja leków w wątrobie w wywiadzie, która w ocenie badacza ma znaczenie medyczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Troriluzol – faza randomizacji
Troriluzol – Faza randomizacji: Uczestnicy otrzymywali Troriluzol w dawce 140 mg w kapsułkach doustnie raz dziennie (QD) przez 8 tygodni.
Lek: Troriluzol
Faza randomizacji: czysta (tj. substancja lecznicza bez substancji pomocniczych); luźno wypełniona kapsułka.
Lek: Troriluzol
Faza OLE: czysta kapsułka lub kapsułka formułowana (tj. substancja lecznicza z substancjami pomocniczymi).
Komparator placebo: Placebo – faza randomizacji
Placebo – faza randomizacji: Uczestnicy otrzymywali dopasowane kapsułki placebo doustnie, raz na dobę, przez 8 tygodni.
Lek: Placebo
Lek: Faza randomizacji placebo: Dopasowana luźna kapsułka z placebo.
Eksperymentalny: Troriluzol/Troriluzol – faza OLE (rozszerzenie otwartej etykiety).
Uczestnicy otrzymywali Troriluzol 140 mg kapsułki doustnie raz na dobę przez 48 tygodni w okresie kontynuacyjnym i mogli uczestniczyć w rozszerzonej fazie przedłużenia przez 288 tygodni, co dało w sumie 336 tygodni leczenia metodą otwartej próby.
Lek: Troriluzol
Faza randomizacji: czysta (tj. substancja lecznicza bez substancji pomocniczych); luźno wypełniona kapsułka.
Lek: Troriluzol
Faza OLE: czysta kapsułka lub kapsułka formułowana (tj. substancja lecznicza z substancjami pomocniczymi).
Eksperymentalny: Placebo/Troriluzol – Faza OLE
Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w fazie randomizacji, otrzymywali troriluzol w postaci kapsułek 140 mg doustnie raz na dobę przez 48 tygodni w okresie kontynuacyjnym i mogli uczestniczyć w rozszerzonej fazie kontynuacyjnej przez 288 tygodni, co dało w sumie 336 tygodni leczenia metodą otwartej próby.
Lek: Troriluzol
Faza randomizacji: czysta (tj. substancja lecznicza bez substancji pomocniczych); luźno wypełniona kapsułka.
Lek: Placebo
Lek: Faza randomizacji placebo: Dopasowana luźna kapsułka z placebo.
Lek: Troriluzol
Faza OLE: czysta kapsułka lub kapsułka formułowana (tj. substancja lecznicza z substancjami pomocniczymi).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej punktacji w skali do oceny i oceny ataksji (SARA) w stosunku do wartości wyjściowej w fazie randomizacji w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, faza randomizacji Tydzień 8
Nasilenie ataksji oceniano za pomocą SARA, 8-punktowej klinicznej skali oceny od 0 (brak ataksji) do 40 (najcięższa ataksja). Całkowity wynik uzyskano jako sumę poszczególnych pozycji, które obejmowały chód (0-8), postawę (0-6), siedzenie (0-4), zaburzenia mowy (0-6), pościg palcami (0-4 ), test palcem nosowym (0-4), szybkie naprzemienne ruchy dłoni (0-4) i poślizg pięta-goleń (0-4). Ponieważ pościg palcem, test nos-palce, szybkie naprzemienne ruchy dłoni i poślizg pięta-goleń były powtarzane zarówno po prawej, jak i lewej stronie, średnia z ocen prawej i lewej strony została wykorzystana do uzyskania całkowitego wyniku. Ujemna zmiana wyniku świadczy o poprawie.
Linia bazowa, faza randomizacji Tydzień 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy odnieśli wrażenie korzyści dzięki zastosowaniu skali indeksu globalnego wrażenia zmiany (PGI-C) pacjenta podczas fazy randomizacji
Ramy czasowe: Faza randomizacji Tydzień 8
PGI-C to globalna skala indeksu zgłaszana przez pacjenta, która została wykorzystana do oceny odpowiedzi stanu na terapię. Uczestnicy oceniali swoje wrażenie korzyści na podstawie następujących 7 kategorii: Brak zmian (lub stan się pogorszył); Prawie to samo, prawie żadna zmiana; Trochę lepiej, ale bez zauważalnej zmiany; Nieco lepiej, ale zmiana nie przyniosła żadnej realnej różnicy; Umiarkowanie lepiej i niewielka, ale zauważalna zmiana; Lepsze i definitywne ulepszenie, które przyniosło rzeczywistą i wartościową różnicę; O wiele lepiej i znaczna poprawa, która zrobiła różnicę.
Faza randomizacji Tydzień 8
Liczba uczestników, u których w fazie randomizacji wystąpiły zgony, poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane (AE) prowadzące do przerwania leczenia oraz zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce w fazie randomizacji (do 12 tygodni)
AE zdefiniowano jako każde nowe, nieprzewidziane zdarzenie medyczne lub pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego, niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę tymczasowo związaną ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest ona powiązana z badanym lekiem, czy nie. SAE zdefiniowano jako zdarzenie śmiertelne lub zagrażające życiu, wymagające lub długotrwałej hospitalizacji, powodujące znaczne lub trwałe kalectwo lub niesprawność, stanowiące wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną, bądź podejrzenie przeniesienia czynnika zakaźnego, lub obejmujące jakiekolwiek inne klinicznie istotne zdarzenie, które mogłoby zagrozić uczestnikowi lub wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków. TEAE zdefiniowano jako te AE, które rozwinęły się, pogorszyły lub stały się poważne po pierwszej dawce badanego leku.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce w fazie randomizacji (do 12 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zgony, SAE, AE prowadzące do przerwania leczenia i TEAE podczas fazy OLE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce w fazie OLE (do 340 tygodni)
AE zdefiniowano jako każde nowe, nieprzewidziane zdarzenie medyczne lub pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego, niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę tymczasowo związaną ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest ona powiązana z badanym lekiem, czy nie. SAE zdefiniowano jako zdarzenie śmiertelne lub zagrażające życiu, wymagające lub długotrwałej hospitalizacji, powodujące znaczne lub trwałe kalectwo lub niesprawność, stanowiące wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną, bądź podejrzenie przeniesienia czynnika zakaźnego, lub obejmujące jakiekolwiek inne klinicznie istotne zdarzenie, które mogłoby zagrozić uczestnikowi lub wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków. TEAE zdefiniowano jako te AE, które rozwinęły się, pogorszyły lub stały się poważne po pierwszej dawce badanego leku.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce w fazie OLE (do 340 tygodni)
Liczba uczestników, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę troriluzolu w fazie randomizacji lub fazie OLE, ze zgonami, SAE, AE prowadzącymi do przerwania leczenia i TEAE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce w fazie OLE (do 348 tygodni od włączenia ostatniego uczestnika do randomizacji)
AE zdefiniowano jako każde nowe, nieprzewidziane zdarzenie medyczne lub pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego, niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę tymczasowo związaną ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest ona powiązana z badanym lekiem, czy nie. SAE zdefiniowano jako zdarzenie śmiertelne lub zagrażające życiu, wymagające lub długotrwałej hospitalizacji, powodujące znaczne lub trwałe kalectwo lub niesprawność, stanowiące wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną, bądź podejrzenie przeniesienia czynnika zakaźnego, lub obejmujące jakiekolwiek inne klinicznie istotne zdarzenie, które mogłoby zagrozić uczestnikowi lub wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków. TEAE zdefiniowano jako te AE, które rozwinęły się, pogorszyły lub stały się poważne po pierwszej dawce badanego leku.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce w fazie OLE (do 348 tygodni od włączenia ostatniego uczestnika do randomizacji)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową randomizacji w całkowitym wyniku w skali SARA w 48. tygodniu fazy kontynuacyjnej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizacji, faza przedłużenia, 48. tydzień
Nasilenie ataksji oceniano za pomocą SARA, 8-punktowej skali oceny klinicznej od 0 (brak ataksji) do 40 (najcięższa ataksja). Całkowity wynik uzyskano jako sumę poszczególnych elementów, które obejmowały chód (0-8), postawę (0-6), siedzenie (0-4), zaburzenia mowy (0-6), bieganie palcami (0-4), test palec nosowy (0-4), szybkie naprzemienne ruchy rąk (0-4) i ślizg pięta-goleń (0-4). Ponieważ pościg za palcem, test nos-palec, szybkie naprzemienne ruchy dłoni i przesuwanie pięty-goleni powtarzano zarówno po prawej, jak i po lewej stronie, do uzyskania całkowitego wyniku wykorzystano średnią ocen prawej i lewej strony. Ujemna zmiana wyniku oznacza poprawę.
Punkt wyjściowy randomizacji, faza przedłużenia, 48. tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BHV4157-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj