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Ensayo en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa

19 de septiembre de 2025 actualizado por: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Un ensayo de fase IIb/III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de troriluzol en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa

El propósito principal de este estudio es comparar la eficacia de BHV-4157 (troriluzol) 140 miligramos (mg) una vez al día versus placebo después de 8 semanas de tratamiento en sujetos con ataxia espinocerebelosa (SCA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio se realizó en 2 fases: fase de aleatorización (8 semanas) seguida de una fase de extensión abierta (48 semanas). Durante la fase de aleatorización, los participantes recibieron 140 mg de troriluzol o un placebo equivalente hasta 8 semanas. Los participantes que aceptaron ingresar a la fase de extensión continuaron con la dosificación de 140 mg de troriluzol durante 48 semanas. El estudio se modificó posteriormente para seguir a los participantes durante un total de 192 semanas en la fase de extensión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

141

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Sujetos con un diagnóstico conocido o sospechado de las siguientes ataxias hereditarias específicas: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10
  • Capacidad para deambular 8 metros sin ayuda (se permiten bastones y otros dispositivos)
  • Puntaje total de la Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) ≥8
  • Puntuación de ≥ 2 en la subsección de marcha del SARA
  • Determinado por el investigador como médicamente estable al inicio/aleatorización y debe ser físicamente capaz y se espera que complete el ensayo según lo diseñado

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier condición médica que no sea una de las ataxias hereditarias especificadas en los criterios de inclusión que predominantemente podría explicar o contribuir significativamente a los síntomas de ataxia de los sujetos.
  • Puntuación del Mini Examen del Estado Mental (MMSE) < 24
  • Puntuación total de SARA > 30 puntos en la selección
  • Historia clínica del ictus
  • Enfermedad hepática activa o antecedentes de intolerancia hepática a medicamentos que, a juicio del investigador, son médicamente significativos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Troriluzol - Fase de aleatorización
Troriluzol - Fase de aleatorización: los participantes recibieron cápsulas de troriluzol de 140 mg por vía oral una vez al día (QD) durante 8 semanas.
Droga: Troriluzol
Fase de aleatorización: puro (es decir, principio activo sin excipientes); cápsula llena suelta.
Droga: Troriluzol
Fase OLE: cápsula pura o cápsula formulada (es decir, principio activo con excipientes).
Comparador de placebos: Placebo - Fase de aleatorización
Placebo - Fase de aleatorización: los participantes recibieron cápsulas de placebo equivalentes por vía oral una vez al día durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Fármaco: Placebo Fase de aleatorización: Cápsula llena suelta de placebo coincidente.
Experimental: Troriluzol/Troriluzol - Fase OLE (extensión de etiqueta abierta)
Los participantes recibieron cápsulas de troriluzol de 140 mg por vía oral una vez al día durante 48 semanas en el período de extensión y se les permitió participar en 288 semanas para la fase de extensión ampliada, para un total de 336 semanas de tratamiento abierto.
Droga: Troriluzol
Fase de aleatorización: puro (es decir, principio activo sin excipientes); cápsula llena suelta.
Droga: Troriluzol
Fase OLE: cápsula pura o cápsula formulada (es decir, principio activo con excipientes).
Experimental: Placebo/Troriluzol - Fase OLE
Los participantes que recibieron placebo durante la fase de aleatorización recibieron cápsulas de troriluzol de 140 mg por vía oral una vez al día durante 48 semanas en el período de extensión y se les permitió participar durante 288 semanas para la fase de extensión ampliada, para un total de 336 semanas de tratamiento abierto.
Droga: Troriluzol
Fase de aleatorización: puro (es decir, principio activo sin excipientes); cápsula llena suelta.
Droga: Placebo
Fármaco: Placebo Fase de aleatorización: Cápsula llena suelta de placebo coincidente.
Droga: Troriluzol
Fase OLE: cápsula pura o cápsula formulada (es decir, principio activo con excipientes).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación total en la escala para la evaluación y clasificación de la ataxia (SARA) en la fase de aleatorización Semana 8
Periodo de tiempo: Línea base, Fase de aleatorización Semana 8
La gravedad de la ataxia se evaluó con SARA, una escala de calificación clínica de 8 ítems de 0 (sin ataxia) a 40 (ataxia más grave). La puntuación total se derivó como la suma de los ítems individuales, que incluían marcha (0-8), postura (0-6), sentarse (0-4), alteración del habla (0-6), persecución con los dedos (0-4 ), prueba de la nariz y los dedos (0-4), movimientos alternantes rápidos de las manos (0-4) y deslizamiento del talón y la espinilla (0-4). Dado que la persecución de los dedos, la prueba de la nariz y los dedos, los movimientos alternados rápidos de las manos y el deslizamiento del talón y la espinilla se repitieron tanto en el lado derecho como en el izquierdo, se utilizó el promedio de las evaluaciones del lado derecho e izquierdo para obtener la puntuación total. Un cambio negativo en la puntuación muestra una mejora.
Línea base, Fase de aleatorización Semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con impresión de beneficio mediante el uso de la escala de índice de impresión global de cambio del paciente (PGI-C) durante la fase de aleatorización
Periodo de tiempo: Fase de aleatorización Semana 8
PGI-C es una escala de índice global autoinformada por el paciente que se utilizó para calificar la respuesta de una afección a la terapia. Los participantes calificaron su impresión de beneficio con base en las siguientes 7 categorías: Ningún cambio (o la condición empeoró); Casi lo mismo, sin apenas cambios; Un poco mejor, pero sin cambios notables; Algo mejor, pero el cambio no ha hecho ninguna diferencia real; Moderadamente mejor, y un cambio leve pero notable; Mejor y una mejora definitiva que ha marcado una diferencia real y valiosa; Mucho mejor y una mejora considerable que ha marcado la diferencia.
Fase de aleatorización Semana 8
Número de participantes con muertes, eventos adversos graves (EAG), eventos adversos (EA) que llevaron a la interrupción y EA emergentes del tratamiento (EAE) durante la fase de aleatorización
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis en la fase de aleatorización (hasta 12 semanas)
Un EA se definió como cualquier nuevo acontecimiento médico adverso o empeoramiento de una condición médica preexistente, signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, esté o no relacionado con el fármaco del estudio. Un EAG se definió como un evento que fue fatal o puso en peligro la vida, requirió o prolongó la hospitalización, fue significativa o permanentemente discapacitante o incapacitante, constituyó una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, o sospecha de transmisión de un agente infeccioso, o abarcó cualquier otro evento clínicamente significativo que podría poner en peligro al participante o requerir intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados antes mencionados. Los EAET se definieron como aquellos EA que se desarrollaron, empeoraron o se volvieron graves después de la primera dosis del fármaco del estudio.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis en la fase de aleatorización (hasta 12 semanas)
Número de participantes con muertes, EAG, EA que llevaron a la interrupción y TEAE durante la fase OLE
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis en la fase OLE (hasta 340 semanas)
Un EA se definió como cualquier nuevo acontecimiento médico adverso o empeoramiento de una condición médica preexistente, signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, esté o no relacionado con el fármaco del estudio. Un EAG se definió como un evento que fue fatal o puso en peligro la vida, requirió o prolongó la hospitalización, fue significativa o permanentemente discapacitante o incapacitante, constituyó una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, o sospecha de transmisión de un agente infeccioso, o abarcó cualquier otro evento clínicamente significativo que podría poner en peligro al participante o requerir intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados antes mencionados. Los EAET se definieron como aquellos EA que se desarrollaron, empeoraron o se volvieron graves después de la primera dosis del fármaco del estudio.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis en la fase OLE (hasta 340 semanas)
Número de participantes que recibieron al menos una dosis de troriluzol en la fase de aleatorización o en la fase OLE con muertes, EAG, EA que llevaron a la interrupción y EAET
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis en la fase OLE (hasta 348 semanas después de que se inscribió al último participante de la aleatorización)
Un EA se definió como cualquier nuevo acontecimiento médico adverso o empeoramiento de una condición médica preexistente, signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, esté o no relacionado con el fármaco del estudio. Un EAG se definió como un evento que fue fatal o puso en peligro la vida, requirió o prolongó la hospitalización, fue significativa o permanentemente discapacitante o incapacitante, constituyó una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, o sospecha de transmisión de un agente infeccioso, o abarcó cualquier otro evento clínicamente significativo que podría poner en peligro al participante o requerir intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados antes mencionados. Los EAET se definieron como aquellos EA que se desarrollaron, empeoraron o se volvieron graves después de la primera dosis del fármaco del estudio.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis en la fase OLE (hasta 348 semanas después de que se inscribió al último participante de la aleatorización)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio de la aleatorización en la puntuación total en SARA en la semana 48 de la fase de extensión
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización, fase de extensión Semana 48
La gravedad de la ataxia se evaluó con la SARA, una escala de calificación clínica de 8 ítems que va de 0 (sin ataxia) a 40 (ataxia más grave). La puntuación total se obtuvo como la suma de los ítems individuales, que incluían marcha (0-8), postura (0-6), sentarse (0-4), alteración del habla (0-6), persecución de dedos (0-4), prueba nariz-dedo (0-4), movimientos rápidos alternos de la mano (0-4) y deslizamiento talón-espinilla (0-4). Dado que la persecución de los dedos, la prueba de la nariz y los dedos, los movimientos rápidos alternos de la mano y el deslizamiento del talón y la espinilla se repitieron tanto en el lado derecho como en el izquierdo, se utilizó el promedio de las evaluaciones del lado derecho e izquierdo para derivar la puntuación total. Un cambio negativo en la puntuación muestra una mejora.
Línea de base de aleatorización, fase de extensión Semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

18 de agosto de 2017

Finalización del estudio (Actual)

20 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

10 de noviembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

8 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BHV4157-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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