Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef bij volwassen proefpersonen met spinocerebellaire ataxie

11 april 2024 bijgewerkt door: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IIb/III-studie van troriluzol bij volwassen proefpersonen met spinocerebellaire ataxie

Het primaire doel van deze studie is om de werkzaamheid van BHV-4157 (Troriluzol) 140 milligram (mg) eenmaal daags te vergelijken met placebo na 8 weken behandeling bij proefpersonen met spinocerebellaire ataxie (SCA).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie werd uitgevoerd in 2 fasen: Randomisatiefase (8 weken) gevolgd door een open-label verlengingsfase (48 weken). Tijdens de randomisatiefase kregen de deelnemers ofwel Troriluzole 140 mg of een bijpassende placebo tot 8 weken. Deelnemers die ermee instemden om de verlengingsfase in te gaan, gingen door met het doseren van Troriluzole 140 mg gedurende 48 weken. De studie werd vervolgens aangepast om de deelnemers gedurende in totaal 192 weken in de verlengingsfase te volgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

141

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Proefpersonen met een bekende of vermoede diagnose van de volgende specifieke erfelijke ataxie: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 en SCA10
  • Mogelijkheid om 8 meter te lopen zonder hulp (stokken en andere hulpmiddelen toegestaan)
  • Screening totale schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) score ≥8
  • Score ≥ 2 op de subsectie gang van de SARA
  • Vastgesteld door de onderzoeker om medisch stabiel te zijn bij baseline/randomisatie en fysiek in staat te zijn en naar verwachting het onderzoek te voltooien zoals opgezet

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Elke andere medische aandoening dan een van de erfelijke ataxie's gespecificeerd in de inclusiecriteria die overwegend de symptomen van ataxie van de proefpersoon zou kunnen verklaren of er aanzienlijk aan zou kunnen bijdragen
  • Mini Mental State Exam (MMSE) score < 24
  • SARA totaalscore > 30 punten bij screening
  • Klinische geschiedenis van een beroerte
  • Actieve leverziekte of een voorgeschiedenis van leverintolerantie voor medicijnen die naar het oordeel van de onderzoeker medisch significant is

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Troriluzol

Troriluzole - Randomisatiefase: Deelnemers kregen Troriluzol 140 mg capsules oraal eenmaal daags (QD) gedurende 8 weken.

Troriluzole/Troriluzol - Verlengingsfase: De deelnemers kregen Troriluzole 140 mg capsules oraal QD gedurende 48 weken.
Geneesmiddel: Troriluzol
Randomisatiefase: onverdund (d.w.z. geneesmiddelsubstantie zonder hulpstoffen); losse gevulde capsule.
Geneesmiddel: Troriluzol
Verlengingsfase: onverdunde capsule of geformuleerde capsule (d.w.z. geneesmiddelsubstantie met hulpstoffen).
Placebo-vergelijker: Placebo

Placebo - Randomisatiefase: deelnemers kregen gedurende 8 weken dezelfde placebo-capsules oraal QD.

Placebo/Troriluzol - Verlengingsfase: Deelnemers die placebo kregen tijdens de randomisatiefase, kregen gedurende 48 weken oraal 140 mg capsules Troriluzole QD.
Geneesmiddel: Troriluzol
Randomisatiefase: onverdund (d.w.z. geneesmiddelsubstantie zonder hulpstoffen); losse gevulde capsule.
Geneesmiddel: Troriluzol
Verlengingsfase: onverdunde capsule of geformuleerde capsule (d.w.z. geneesmiddelsubstantie met hulpstoffen).
Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: Placebo-randomisatiefase: Matching placebo losse gevulde capsule.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in totaalscore op de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) in randomisatiefase Week 8
Tijdsspanne: Basislijn, randomisatiefase week 8
De ernst van ataxie werd beoordeeld met de SARA, een klinische beoordelingsschaal van 8 items van 0 (geen ataxie) tot 40 (zeer ernstige ataxie). De totale score werd afgeleid als de som van de individuele items, waaronder lopen (0-8), staan ​​(0-6), zitten (0-4), spraakstoornis (0-6), achtervolgen met vingers (0-4). ), neus-vingertest (0-4), snelle afwisselende handbewegingen (0-4) en hiel-scheenschuif (0-4). Aangezien de vingerjacht, neus-vingertest, snel afwisselende handbewegingen en hiel-scheenschuiven zowel aan de rechter- als aan de linkerkant werden herhaald, werd het gemiddelde van de beoordelingen aan de rechter- en linkerkant gebruikt om de totale score af te leiden. Een negatieve verandering in score duidt op verbetering.
Basislijn, randomisatiefase week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met sterfgevallen, ernstige ongewenste voorvallen (SAE's), ongewenste voorvallen (AE's) die leiden tot stopzetting, en tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) tijdens de randomisatiefase
Tijdsspanne: Bijwerkingen vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 2 weken na de laatste dosis (tot 10 weken). SAE's vanaf de ondertekening van het toestemmingsformulier (ICF) tot de start van de verlengingsfase (Ext) of 30 dagen na de laatste dosis (tot 12 weken).
Een AE werd gedefinieerd als elk nieuw ongewenst medisch voorval of verergering van een reeds bestaande medische toestand, ongunstige en onbedoelde tekenen, symptomen of ziekten die tijdelijk verband houden met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Een SAE werd gedefinieerd als een gebeurtenis die dodelijk of levensbedreigend was, een vereiste of langdurige ziekenhuisopname was, significant of permanent invaliderend of arbeidsongeschikt was, een aangeboren afwijking of een aangeboren afwijking vormde, of vermoedelijke overdracht van een infectieus agens omvatte, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte. gebeurtenis die de proefpersoon in gevaar kan brengen of medische of chirurgische interventie vereist om een ​​van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen. TEAE's werden gedefinieerd als die bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Bijwerkingen vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 2 weken na de laatste dosis (tot 10 weken). SAE's vanaf de ondertekening van het toestemmingsformulier (ICF) tot de start van de verlengingsfase (Ext) of 30 dagen na de laatste dosis (tot 12 weken).
Aantal deelnemers met sterfgevallen, ernstige ongewenste voorvallen (SAE's), ongewenste voorvallen (AE's) die tot stopzetting hebben geleid, en tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) tijdens de verlengingsfase
Tijdsspanne: Bijwerkingen vanaf de eerste dosis Ext Phase troriluzol tot 2 weken na de laatste dosis (tot 50 weken nadat de laatste proefpersoon in Ext Phase was ingeschreven). SAE's vanaf de ondertekening van ICF tot 30 dagen na de laatste dosis (tot 52 weken nadat de laatste proefpersoon in Ext Phase was ingeschreven).
Een AE werd gedefinieerd als elk nieuw ongewenst medisch voorval of verergering van een reeds bestaande medische toestand, ongunstige en onbedoelde tekenen, symptomen of ziekten die tijdelijk verband houden met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Een SAE werd gedefinieerd als een gebeurtenis die dodelijk of levensbedreigend was, een vereiste of langdurige ziekenhuisopname was, significant of permanent invaliderend of arbeidsongeschikt was, een aangeboren afwijking of een aangeboren afwijking vormde, of vermoedelijke overdracht van een infectieus agens omvatte, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte. gebeurtenis die de proefpersoon in gevaar kan brengen of medische of chirurgische interventie vereist om een ​​van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen. TEAE's werden gedefinieerd als die bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Bijwerkingen vanaf de eerste dosis Ext Phase troriluzol tot 2 weken na de laatste dosis (tot 50 weken nadat de laatste proefpersoon in Ext Phase was ingeschreven). SAE's vanaf de ondertekening van ICF tot 30 dagen na de laatste dosis (tot 52 weken nadat de laatste proefpersoon in Ext Phase was ingeschreven).
Aantal deelnemers dat ten minste één dosis troriluzole heeft gekregen in de randomisatiefase of verlengingsfase met sterfgevallen, ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen die tot stopzetting hebben geleid, en tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Bijwerkingen vanaf de eerste dosis troriluzol tot 2 weken na de laatste dosis (tot 50 weken nadat de laatste Ext-proefpersoon was ingeschreven of tot 58 weken nadat de laatste Randomization [Rand]-proefpersoon was ingeschreven). SAE's vanaf het tekenen van ICF tot 30 dagen na de laatste dosis troriluzol.
Een AE werd gedefinieerd als elk nieuw ongewenst medisch voorval of verergering van een reeds bestaande medische toestand, ongunstige en onbedoelde tekenen, symptomen of ziekten die tijdelijk verband houden met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Een SAE werd gedefinieerd als een gebeurtenis die dodelijk of levensbedreigend was, een vereiste of langdurige ziekenhuisopname was, significant of permanent invaliderend of arbeidsongeschikt was, een aangeboren afwijking of een aangeboren afwijking vormde, of vermoedelijke overdracht van een infectieus agens omvatte, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte. gebeurtenis die de proefpersoon in gevaar kan brengen of medische of chirurgische interventie vereist om een ​​van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen. TEAE's werden gedefinieerd als die bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Bijwerkingen vanaf de eerste dosis troriluzol tot 2 weken na de laatste dosis (tot 50 weken nadat de laatste Ext-proefpersoon was ingeschreven of tot 58 weken nadat de laatste Randomization [Rand]-proefpersoon was ingeschreven). SAE's vanaf het tekenen van ICF tot 30 dagen na de laatste dosis troriluzol.
Aantal deelnemers met indruk van voordeel via gebruik van de patiënt Global Impression of Change (PGI-C) Indexschaal tijdens randomisatiefase
Tijdsspanne: Randomisatiefase Week 8
PGI-C is een door de patiënt zelf gerapporteerde globale indexschaal die werd gebruikt om de respons van een aandoening op therapie te beoordelen. Deelnemers beoordeelden hun indruk van voordeel op basis van de volgende 7 categorieën: Geen verandering (of toestand is verslechterd); Vrijwel hetzelfde, nauwelijks verandering; Een beetje beter, maar geen merkbare verandering; Iets beter, maar de verandering heeft geen echt verschil gemaakt; Matig beter, en een kleine maar merkbare verandering; Beter en een definitieve verbetering die een echt en waardevol verschil heeft gemaakt; Een stuk beter en een flinke verbetering die het verschil heeft gemaakt.
Randomisatiefase Week 8

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van randomisatiebasislijn in totale score op de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) in verlengingsfase Week 48
Tijdsspanne: Randomisatie Baseline, Verlengingsfase Week 48
De ernst van ataxie werd beoordeeld met de SARA, een klinische beoordelingsschaal van 8 items van 0 (geen ataxie) tot 40 (zeer ernstige ataxie). De totale score werd afgeleid als de som van de individuele items, waaronder lopen (0-8), staan ​​(0-6), zitten (0-4), spraakstoornis (0-6), achtervolgen met vingers (0-4). ), neus-vingertest (0-4), snelle afwisselende handbewegingen (0-4) en hiel-scheenschuif (0-4). Aangezien de vingerjacht, neus-vingertest, snel afwisselende handbewegingen en hiel-scheenschuiven zowel aan de rechter- als aan de linkerkant werden herhaald, werd het gemiddelde van de beoordelingen aan de rechter- en linkerkant gebruikt om de totale score af te leiden. Een negatieve verandering in score duidt op verbetering.
Randomisatie Baseline, Verlengingsfase Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 augustus 2017

Studie voltooiing (Geschat)

23 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

10 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BHV4157-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinocerebellaire ataxie

Klinische onderzoeken op Troriluzol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Italy

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren