Proef bij volwassen proefpersonen met spinocerebellaire ataxie
19 september 2025 bijgewerkt door: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IIb/III-studie van troriluzol bij volwassen proefpersonen met spinocerebellaire ataxie
Het primaire doel van deze studie is om de werkzaamheid van BHV-4157 (Troriluzol) 140 milligram (mg) eenmaal daags te vergelijken met placebo na 8 weken behandeling bij proefpersonen met spinocerebellaire ataxie (SCA).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie werd uitgevoerd in 2 fasen: Randomisatiefase (8 weken) gevolgd door een open-label verlengingsfase (48 weken).
Tijdens de randomisatiefase kregen de deelnemers ofwel Troriluzole 140 mg of een bijpassende placebo tot 8 weken.
Deelnemers die ermee instemden om de verlengingsfase in te gaan, gingen door met het doseren van Troriluzole 140 mg gedurende 48 weken.
De studie werd vervolgens aangepast om de deelnemers gedurende in totaal 192 weken in de verlengingsfase te volgen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
141
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Verkrijgbaar buiten de klinische proef.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- CNS Trial
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Houston Methodist Research Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Proefpersonen met een bekende of vermoede diagnose van de volgende specifieke erfelijke ataxie: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 en SCA10
- Mogelijkheid om 8 meter te lopen zonder hulp (stokken en andere hulpmiddelen toegestaan)
- Screening totale schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) score ≥8
- Score ≥ 2 op de subsectie gang van de SARA
- Vastgesteld door de onderzoeker om medisch stabiel te zijn bij baseline/randomisatie en fysiek in staat te zijn en naar verwachting het onderzoek te voltooien zoals opgezet
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Elke andere medische aandoening dan een van de erfelijke ataxie's gespecificeerd in de inclusiecriteria die overwegend de symptomen van ataxie van de proefpersoon zou kunnen verklaren of er aanzienlijk aan zou kunnen bijdragen
- Mini Mental State Exam (MMSE) score < 24
- SARA totaalscore > 30 punten bij screening
- Klinische geschiedenis van een beroerte
- Actieve leverziekte of een voorgeschiedenis van leverintolerantie voor medicijnen die naar het oordeel van de onderzoeker medisch significant is
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Troriluzol - Randomisatiefase
Troriluzol - Randomisatiefase: Deelnemers kregen Troriluzol 140 mg capsules oraal eenmaal daags (QD) gedurende 8 weken.
|
Randomisatiefase: onverdund (d.w.z. geneesmiddelsubstantie zonder hulpstoffen); losse gevulde capsule.
OLE-fase: Nette capsule of geformuleerde capsule (d.w.z. geneesmiddelsubstantie met hulpstoffen).
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo - Randomisatiefase
Placebo - Randomisatiefase: Deelnemers kregen gedurende 8 weken oraal overeenkomende placebocapsules oraal.
|
Geneesmiddel: Placebo-randomisatiefase: Matching placebo losse gevulde capsule.
|
|
Experimenteel: Troriluzol/Troriluzol - OLE-fase (Open Label Extension).
Deelnemers kregen Troriluzol 140 mg capsules oraal eenmaal daags gedurende 48 weken in de verlengingsperiode en mochten deelnemen aan 288 weken voor de uitgebreide verlengingsfase, voor een totaal van 336 weken open-label behandeling.
|
Randomisatiefase: onverdund (d.w.z. geneesmiddelsubstantie zonder hulpstoffen); losse gevulde capsule.
OLE-fase: Nette capsule of geformuleerde capsule (d.w.z. geneesmiddelsubstantie met hulpstoffen).
|
|
Experimenteel: Placebo/Troriluzol - OLE-fase
Deelnemers die placebo kregen tijdens de randomisatiefase, kregen Troriluzol 140 mg capsules oraal eenmaal daags gedurende 48 weken in de verlengingsperiode en mochten deelnemen aan 288 weken voor de uitgebreide verlengingsfase, voor een totaal van 336 weken open-label behandeling.
|
Randomisatiefase: onverdund (d.w.z. geneesmiddelsubstantie zonder hulpstoffen); losse gevulde capsule.
Geneesmiddel: Placebo-randomisatiefase: Matching placebo losse gevulde capsule.
OLE-fase: Nette capsule of geformuleerde capsule (d.w.z. geneesmiddelsubstantie met hulpstoffen).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in totaalscore op de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) in randomisatiefase Week 8
Tijdsspanne: Basislijn, randomisatiefase week 8
|
De ernst van ataxie werd beoordeeld met de SARA, een klinische beoordelingsschaal van 8 items van 0 (geen ataxie) tot 40 (zeer ernstige ataxie).
De totale score werd afgeleid als de som van de individuele items, waaronder lopen (0-8), staan (0-6), zitten (0-4), spraakstoornis (0-6), achtervolgen met vingers (0-4). ), neus-vingertest (0-4), snelle afwisselende handbewegingen (0-4) en hiel-scheenschuif (0-4).
Aangezien de vingerjacht, neus-vingertest, snel afwisselende handbewegingen en hiel-scheenschuiven zowel aan de rechter- als aan de linkerkant werden herhaald, werd het gemiddelde van de beoordelingen aan de rechter- en linkerkant gebruikt om de totale score af te leiden.
Een negatieve verandering in score duidt op verbetering.
|
Basislijn, randomisatiefase week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met indruk van voordeel via gebruik van de patiënt Global Impression of Change (PGI-C) Indexschaal tijdens randomisatiefase
Tijdsspanne: Randomisatiefase Week 8
|
PGI-C is een door de patiënt zelf gerapporteerde globale indexschaal die werd gebruikt om de respons van een aandoening op therapie te beoordelen.
Deelnemers beoordeelden hun indruk van voordeel op basis van de volgende 7 categorieën: Geen verandering (of toestand is verslechterd); Vrijwel hetzelfde, nauwelijks verandering; Een beetje beter, maar geen merkbare verandering; Iets beter, maar de verandering heeft geen echt verschil gemaakt; Matig beter, en een kleine maar merkbare verandering; Beter en een definitieve verbetering die een echt en waardevol verschil heeft gemaakt; Een stuk beter en een flinke verbetering die het verschil heeft gemaakt.
|
Randomisatiefase Week 8
|
|
Aantal deelnemers met sterfgevallen, ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen die tot stopzetting leiden, en tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) tijdens de randomisatiefase
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis in de randomisatiefase (tot 12 weken)
|
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk nieuw ongewenst medisch voorval of verslechtering van een reeds bestaande medische aandoening, ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Een SAE werd gedefinieerd als een voorval dat fataal of levensbedreigend was, een ziekenhuisopname vereiste of verlengde, significant of permanent invaliderend of invaliderend was, een aangeboren afwijking of een geboorteafwijking vormde, of vermoedelijke overdracht van een infectieus agens omvatte, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte die de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen of medische of chirurgische interventie zou vereisen om een van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis in de randomisatiefase (tot 12 weken)
|
|
Aantal deelnemers met sterfgevallen, SAE's, AE's die tot stopzetting leiden en TEAE's tijdens de OLE-fase
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis in de OLE-fase (tot 340 weken)
|
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk nieuw ongewenst medisch voorval of verslechtering van een reeds bestaande medische aandoening, ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Een SAE werd gedefinieerd als een voorval dat fataal of levensbedreigend was, een ziekenhuisopname vereiste of verlengde, significant of permanent invaliderend of invaliderend was, een aangeboren afwijking of een geboorteafwijking vormde, of vermoedelijke overdracht van een infectieus agens omvatte, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte die de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen of medische of chirurgische interventie zou vereisen om een van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis in de OLE-fase (tot 340 weken)
|
|
Aantal deelnemers dat ten minste één dosis troriluzol ontving in de randomisatiefase of OLE-fase met sterfgevallen, SAE's, AE's die leidden tot stopzetting en TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis in de OLE-fase (tot 348 weken nadat de laatste deelnemer aan de randomisatie was ingeschreven)
|
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk nieuw ongewenst medisch voorval of verslechtering van een reeds bestaande medische aandoening, ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Een SAE werd gedefinieerd als een voorval dat fataal of levensbedreigend was, een ziekenhuisopname vereiste of verlengde, significant of permanent invaliderend of invaliderend was, een aangeboren afwijking of een geboorteafwijking vormde, of vermoedelijke overdracht van een infectieus agens omvatte, of een andere klinisch significante gebeurtenis omvatte die de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen of medische of chirurgische interventie zou vereisen om een van de bovengenoemde uitkomsten te voorkomen.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis in de OLE-fase (tot 348 weken nadat de laatste deelnemer aan de randomisatie was ingeschreven)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de randomisatiebasislijn in de totaalscore op de SARA in verlengingsfaseweek 48
Tijdsspanne: Randomisatiebasislijn, verlengingsfase week 48
|
De ernst van de ataxie werd beoordeeld met de SARA, een klinische beoordelingsschaal met acht items, van 0 (geen ataxie) tot 40 (zeer ernstige ataxie).
De totaalscore werd afgeleid als de som van de individuele items, waaronder lopen (0-8), houding (0-6), zitten (0-4), spraakstoornis (0-6), vingervolging (0-4), neus-vingertest (0-4), snelle afwisselende handbewegingen (0-4) en hiel-scheenbeenverschuiving (0-4).
Omdat de vingervolging, de neus-vingertest, snelle afwisselende handbewegingen en hiel-shin slide zowel aan de rechter- als aan de linkerkant werden herhaald, werd het gemiddelde van de rechter- en linkerkantbeoordelingen gebruikt om de totaalscore af te leiden.
Een negatieve verandering in de score duidt op verbetering.
|
Randomisatiebasislijn, verlengingsfase week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 december 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 september 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 november 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 november 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
10 november 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
8 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Ziekten van het ruggenmerg
- Dyskinesieën
- Cerebellaire ziekten
- Cerebellaire Ataxie
- Spinocerebellaire degeneraties
- Ataxie
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Spinocerebellaire ataxie
Andere studie-ID-nummers
- BHV4157-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .