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Studie an erwachsenen Probanden mit spinozerebellärer Ataxie

11. April 2024 aktualisiert von: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-IIb/III-Studie mit Troriluzol bei erwachsenen Probanden mit spinozerebellärer Ataxie

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von BHV-4157 (Troriluzol) 140 Milligramm (mg) einmal täglich mit Placebo nach 8-wöchiger Behandlung bei Patienten mit spinozerebellärer Ataxie (SCA) zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wurde in 2 Phasen durchgeführt: Randomisierungsphase (8 Wochen), gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase (48 Wochen). Während der Randomisierungsphase erhielten die Teilnehmer bis zu 8 Wochen lang entweder 140 mg Troriluzol oder ein entsprechendes Placebo. Teilnehmer, die sich bereit erklärten, in die Verlängerungsphase einzutreten, setzten die Dosierung von Troriluzol 140 mg für 48 Wochen fort. Die Studie wurde anschließend geändert, um die Teilnehmer in der Verlängerungsphase insgesamt 192 Wochen lang zu verfolgen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

141

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer bekannten oder vermuteten Diagnose der folgenden spezifischen hereditären Ataxien: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 und SCA10
  • Fähigkeit, 8 Meter ohne Hilfe zu gehen (Stöcke und andere Geräte erlaubt)
  • Screening-Gesamtskala für die Bewertung und Einstufung von Ataxie (SARA) Score ≥8
  • Punktzahl ≥ 2 im Unterabschnitt Gangart der SARA
  • Vom Prüfarzt als medizinisch stabil zu Studienbeginn/Randomisierung bestimmt und muss körperlich in der Lage sein und voraussichtlich die Studie wie geplant abschließen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede andere Erkrankung als eine der in den Einschlusskriterien angegebenen erblichen Ataxien, die die Ataxiesymptome der Probanden überwiegend erklären oder wesentlich dazu beitragen könnte
  • Mini Mental State Exam (MMSE) Punktzahl < 24
  • SARA-Gesamtscore von > 30 Punkten beim Screening
  • Klinische Geschichte des Schlaganfalls
  • Aktive Lebererkrankung oder eine Vorgeschichte von hepatischer Unverträglichkeit gegenüber Medikamenten, die nach Einschätzung des Ermittlers medizinisch signifikant sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Troriluzol

Troriluzol – Randomisierungsphase: Die Teilnehmer erhielten 8 Wochen lang einmal täglich 140 mg Troriluzol-Kapseln oral (QD).

Troriluzol/Troriluzol – Verlängerungsphase: Die Teilnehmer erhielten 48 Wochen lang Troriluzol 140 mg Kapseln oral einmal täglich.
Arzneimittel: Troriluzol
Randomisierungsphase: Rein (d. h. Wirkstoff ohne Hilfsstoffe); lose gefüllte Kapsel.
Arzneimittel: Troriluzol
Verlängerungsphase: Unverdünnte Kapsel oder formulierte Kapsel (d. h. Arzneimittelsubstanz mit Hilfsstoffen).
Placebo-Komparator: Placebo

Placebo – Randomisierungsphase: Die Teilnehmer erhielten 8 Wochen lang oral QD passende Placebo-Kapseln.

Placebo/Troriluzol – Verlängerungsphase: Teilnehmer, die während der Randomisierungsphase Placebo erhielten, erhielten 48 Wochen lang Troriluzol 140 mg Kapseln oral einmal täglich.
Arzneimittel: Troriluzol
Randomisierungsphase: Rein (d. h. Wirkstoff ohne Hilfsstoffe); lose gefüllte Kapsel.
Arzneimittel: Troriluzol
Verlängerungsphase: Unverdünnte Kapsel oder formulierte Kapsel (d. h. Arzneimittelsubstanz mit Hilfsstoffen).
Arzneimittel: Placebo
Medikament: Placebo Randomisierungsphase: Lose gefüllte Kapsel mit passendem Placebo.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl auf der Skala zur Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA) in Woche 8 der Randomisierungsphase gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Randomisierungsphase, Woche 8
Der Schweregrad der Ataxie wurde mit der SARA bewertet, einer klinischen Bewertungsskala mit 8 Punkten von 0 (keine Ataxie) bis 40 (stärkste Ataxie). Die Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Summe der Einzelitems Gang (0-8), Stand (0-6), Sitzen (0-4), Sprachstörung (0-6), Fingerjagd (0-4). ), Nasen-Finger-Test (0-4), schnelle abwechselnde Handbewegungen (0-4) und Fersen-Schienbein-Gleiten (0-4). Da die Fingerjagd, der Nasen-Finger-Test, die schnellen abwechselnden Handbewegungen und das Fersen-Schienbein-Gleiten sowohl auf der rechten als auch auf der linken Seite wiederholt wurden, wurde der Durchschnitt der Bewertungen der rechten und linken Seite verwendet, um die Gesamtpunktzahl abzuleiten. Eine negative Änderung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Baseline, Randomisierungsphase, Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Todesfällen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen (AEs), die zum Absetzen führen, und behandlungsbedingten UEs (TEAEs) während der Randomisierungsphase
Zeitfenster: UE von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 2 Wochen nach der letzten Dosis (bis zu 10 Wochen). SUE von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) bis zum Beginn der Verlängerungsphase (Ext) oder 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zu 12 Wochen).
Ein UE war definiert als jedes neue unerwünschte medizinische Ereignis oder jede Verschlechterung eines bereits bestehenden medizinischen Zustands, ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptome oder Krankheiten, die zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden waren, unabhängig davon, ob sie mit dem Studienmedikament in Verbindung standen oder nicht. Ein SAE war definiert als ein Ereignis, das tödlich oder lebensbedrohlich war, einen Krankenhausaufenthalt erforderte oder verlängerte, eine erhebliche oder dauerhafte Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit darstellte, eine angeborene Anomalie oder einen Geburtsfehler darstellte oder eine vermutete Übertragung eines Infektionserregers darstellte oder andere klinisch signifikante Ereignisse umfasste Ereignis, das den Probanden gefährden oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordern könnte, um eines der oben genannten Ergebnisse zu verhindern. TEAEs wurden als solche UEs definiert, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten, sich verschlimmerten oder schwerwiegend wurden.
UE von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 2 Wochen nach der letzten Dosis (bis zu 10 Wochen). SUE von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) bis zum Beginn der Verlängerungsphase (Ext) oder 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zu 12 Wochen).
Anzahl der Teilnehmer mit Todesfällen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen (AEs), die zum Absetzen führen, und behandlungsbedingten UEs (TEAEs) während der Verlängerungsphase
Zeitfenster: UEs von der ersten Dosis Ext Phase Troriluzol bis 2 Wochen nach der letzten Dosis (bis zu 50 Wochen nach Aufnahme des letzten Probanden in die Ext Phase). SUE von der Unterzeichnung der ICF bis 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zu 52 Wochen nach der Aufnahme des letzten Probanden in die Ext-Phase).
Ein UE war definiert als jedes neue unerwünschte medizinische Ereignis oder jede Verschlechterung eines bereits bestehenden medizinischen Zustands, ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptome oder Krankheiten, die zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden waren, unabhängig davon, ob sie mit dem Studienmedikament in Verbindung standen oder nicht. Ein SAE war definiert als ein Ereignis, das tödlich oder lebensbedrohlich war, einen Krankenhausaufenthalt erforderte oder verlängerte, eine erhebliche oder dauerhafte Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit darstellte, eine angeborene Anomalie oder einen Geburtsfehler darstellte oder eine vermutete Übertragung eines Infektionserregers darstellte oder andere klinisch signifikante Ereignisse umfasste Ereignis, das den Probanden gefährden oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordern könnte, um eines der oben genannten Ergebnisse zu verhindern. TEAEs wurden als solche UEs definiert, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten, sich verschlimmerten oder schwerwiegend wurden.
UEs von der ersten Dosis Ext Phase Troriluzol bis 2 Wochen nach der letzten Dosis (bis zu 50 Wochen nach Aufnahme des letzten Probanden in die Ext Phase). SUE von der Unterzeichnung der ICF bis 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zu 52 Wochen nach der Aufnahme des letzten Probanden in die Ext-Phase).
Anzahl der Teilnehmer, die mindestens eine Dosis Troriluzol in der Randomisierungsphase oder Verlängerungsphase mit Todesfällen, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen (AEs), die zum Abbruch führten, und behandlungsbedingten UEs (TEAEs) erhalten haben
Zeitfenster: UE von der ersten Troriluzol-Dosis bis 2 Wochen nach der letzten Dosis (bis zu 50 Wochen nach der letzten Einschreibung eines externen Probanden oder bis zu 58 Wochen nach der letzten Einschreibung eines randomisierten [randständigen] Probanden). SUE von der Unterzeichnung der ICF bis 30 Tage nach der letzten Dosis von Troriluzol.
Ein UE war definiert als jedes neue unerwünschte medizinische Ereignis oder jede Verschlechterung eines bereits bestehenden medizinischen Zustands, ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptome oder Krankheiten, die zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden waren, unabhängig davon, ob sie mit dem Studienmedikament in Verbindung standen oder nicht. Ein SAE war definiert als ein Ereignis, das tödlich oder lebensbedrohlich war, einen Krankenhausaufenthalt erforderte oder verlängerte, eine erhebliche oder dauerhafte Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit darstellte, eine angeborene Anomalie oder einen Geburtsfehler darstellte oder eine vermutete Übertragung eines Infektionserregers darstellte oder andere klinisch signifikante Ereignisse umfasste Ereignis, das den Probanden gefährden oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordern könnte, um eines der oben genannten Ergebnisse zu verhindern. TEAEs wurden als solche UEs definiert, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten, sich verschlimmerten oder schwerwiegend wurden.
UE von der ersten Troriluzol-Dosis bis 2 Wochen nach der letzten Dosis (bis zu 50 Wochen nach der letzten Einschreibung eines externen Probanden oder bis zu 58 Wochen nach der letzten Einschreibung eines randomisierten [randständigen] Probanden). SUE von der Unterzeichnung der ICF bis 30 Tage nach der letzten Dosis von Troriluzol.
Anzahl der Teilnehmer mit Eindruck des Nutzens über die Verwendung der Patient Global Impression of Change (PGI-C) Index-Skala während der Randomisierungsphase
Zeitfenster: Randomisierungsphase Woche 8
PGI-C ist eine von Patienten selbst berichtete globale Indexskala, die verwendet wurde, um das Ansprechen einer Erkrankung auf eine Therapie zu bewerten. Die Teilnehmer bewerteten ihren Eindruck des Nutzens basierend auf den folgenden 7 Kategorien: Keine Veränderung (oder der Zustand hat sich verschlechtert); Fast gleich, kaum Veränderung; Etwas besser, aber keine merkliche Veränderung; Etwas besser, aber die Änderung hat keinen wirklichen Unterschied gemacht; Mäßig besser und eine leichte, aber merkliche Veränderung; Besser und eine definitive Verbesserung, die einen echten und lohnenden Unterschied gemacht hat; Viel besser und eine erhebliche Verbesserung, die den Unterschied gemacht hat.
Randomisierungsphase Woche 8

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl auf der Skala zur Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA) in Woche 48 der Verlängerungsphase gegenüber der Randomisierungs-Baseline
Zeitfenster: Randomisierungs-Baseline, Verlängerungsphase, Woche 48
Der Schweregrad der Ataxie wurde mit der SARA bewertet, einer klinischen Bewertungsskala mit 8 Punkten von 0 (keine Ataxie) bis 40 (stärkste Ataxie). Die Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Summe der Einzelitems Gang (0-8), Stand (0-6), Sitzen (0-4), Sprachstörung (0-6), Fingerjagd (0-4). ), Nasen-Finger-Test (0-4), schnelle abwechselnde Handbewegungen (0-4) und Fersen-Schienbein-Gleiten (0-4). Da die Fingerjagd, der Nasen-Finger-Test, die schnellen abwechselnden Handbewegungen und das Fersen-Schienbein-Gleiten sowohl auf der rechten als auch auf der linken Seite wiederholt wurden, wurde der Durchschnitt der Bewertungen der rechten und linken Seite verwendet, um die Gesamtpunktzahl abzuleiten. Eine negative Änderung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.
Randomisierungs-Baseline, Verlängerungsphase, Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. August 2017

Studienabschluss (Geschätzt)

23. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BHV4157-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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