Forsøk hos voksne personer med spinocerebellar ataksi
19. september 2025 oppdatert av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
En fase IIb/III, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av troriluzol hos voksne personer med spinocerebellar ataksi
Hovedformålet med denne studien er å sammenligne effekten av BHV-4157 (Troriluzole) 140 milligram (mg) én gang daglig versus placebo etter 8 ukers behandling hos personer med spinocerebellar ataksi (SCA).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien ble utført i 2 faser: Randomiseringsfase (8 uker) etterfulgt av en åpen utvidelsesfase (48 uker).
Under randomiseringsfasen fikk deltakerne enten Troriluzol 140 mg eller matchende placebo i opptil 8 uker.
Deltakere som gikk med på å gå inn i utvidelsesfasen fortsatte å dosere Troriluzol 140 mg i 48 uker.
Studien ble senere endret for å følge deltakerne i totalt 192 uker i utvidelsesfasen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
141
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Utvidet tilgang
Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- CNS Trial
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Harvard University (Massachusetts General Hospital)
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Research Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Personer med en kjent eller mistenkt diagnose av følgende spesifikke arvelige ataksier: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 og SCA10
- Evne til å gå 8 meter uten hjelp (stokker og andre enheter tillatt)
- Screening total skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) score ≥8
- Poengsum på ≥ 2 på gangart underseksjonen av SARA
- Bestemt av etterforskeren til å være medisinsk stabil ved baseline/randomisering og må være fysisk i stand til og forventes å fullføre studien som planlagt
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Enhver medisinsk tilstand bortsett fra en av de arvelige ataksiene spesifisert i inklusjonskriteriene som hovedsakelig kan forklare eller bidra vesentlig til forsøkspersonens symptomer på ataksi
- Poengsum for Mini Mental State Exam (MMSE) < 24
- SARA totalscore på > 30 poeng ved screening
- Klinisk historie med hjerneslag
- Aktiv leversykdom eller en historie med leverintoleranse overfor medisiner som etter etterforskerens vurdering er medisinsk signifikant
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Troriluzole - Randomiseringsfase
Troriluzole - Randomiseringsfase: Deltakerne fikk troriluzol 140 mg kapsler oralt en gang daglig (QD) i 8 uker.
|
Randomiseringsfase: Ryddig (dvs. legemiddelstoff uten hjelpestoffer); løs fylt kapsel.
OLE FASE: Ny kapsel eller formulert kapsel (dvs. medikamentstoff med hjelpestoffer).
|
|
Placebo komparator: Placebo - randomiseringsfase
Placebo - Randomiseringsfase: Deltakerne fikk matchende placebo -kapsler oralt QD i 8 uker.
|
Legemiddel: Placebo Randomiseringsfase: Matchende placebo løst fylt kapsel.
|
|
Eksperimentell: Troriluzole/Troriluzole - OLE (Open Label Extension) fase
Deltakerne fikk troriluzol 140 mg kapsler oralt QD i 48 uker i forlengelsesperioden og fikk lov til å delta i 288 uker for utvidet forlengelsesfase, i totalt 336 uker med åpen label-behandling.
|
Randomiseringsfase: Ryddig (dvs. legemiddelstoff uten hjelpestoffer); løs fylt kapsel.
OLE FASE: Ny kapsel eller formulert kapsel (dvs. medikamentstoff med hjelpestoffer).
|
|
Eksperimentell: Placebo/troriluzole - ole fase
Deltakere som fikk placebo i randomiseringsfasen, fikk troriluzol 140 mg kapsler oralt QD i 48 uker i forlengelsesperioden og fikk lov til å delta i 288 uker for utvidet forlengelsesfase, i totalt 336 uker med åpen label-behandling.
|
Randomiseringsfase: Ryddig (dvs. legemiddelstoff uten hjelpestoffer); løs fylt kapsel.
Legemiddel: Placebo Randomiseringsfase: Matchende placebo løst fylt kapsel.
OLE FASE: Ny kapsel eller formulert kapsel (dvs. medikamentstoff med hjelpestoffer).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i total poengsum på skalaen for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) ved randomiseringsfasen uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, randomiseringsfase uke 8
|
Alvorlighetsgraden av ataksi ble vurdert med SARA, en 8-elements klinisk vurderingsskala fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi).
Den totale poengsummen ble utledet som summen av de individuelle elementene, som inkluderte gang (0-8), holdning (0-6), sittende (0-4), taleforstyrrelse (0-6), fingerjakt (0-4) ), nese-fingertest (0-4), raske vekslende håndbevegelser (0-4) og hæl-skinneglidning (0-4).
Siden fingerjakten, nese-finger-testen, raske vekslende håndbevegelser og hæl-skinnegliding ble gjentatt på både høyre og venstre side, ble gjennomsnittet av vurderingene på høyre og venstre side brukt for å utlede den totale poengsummen.
En negativ endring i poengsum viser forbedring.
|
Grunnlinje, randomiseringsfase uke 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med inntrykk av fordel ved bruk av pasienten Global Impression of Change (PGI-C) indeksskala under randomiseringsfasen
Tidsramme: Randomiseringsfase uke 8
|
PGI-C er en pasient selvrapportert global indeksskala som ble brukt til å vurdere responsen til en tilstand på terapi.
Deltakerne vurderte sitt inntrykk av nytte basert på følgende 7 kategorier: Ingen endring (eller tilstanden har blitt verre); Nesten det samme, knapt noen endring i det hele tatt; Litt bedre, men ingen merkbar endring; Noe bedre, men endringen har ikke gjort noen reell forskjell; Middels bedre, og en liten, men merkbar endring; Bedre og en definitiv forbedring som har gjort en reell og verdifull forskjell; En god del bedre og en betydelig forbedring som har gjort hele forskjellen.
|
Randomiseringsfase uke 8
|
|
Antall deltakere med dødsfall, alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger (AE) som fører til seponering, og behandlingsoppførende AE-er (TEEES) i randomiseringsfasen
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter den siste dosen i randomiseringsfasen (opptil 12 uker)
|
En AE ble definert som enhver ny uhyggelig medisinsk forekomst eller forverring av en eksisterende medisinsk tilstand, ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av studiemedisin, enten det er relatert til studiemedisin.
En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, påkrevd eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent deaktiverende eller ufør, utgjorde en medfødt avvik eller en fødselsdefekt, eller mistenkt overføring av et infeksjonsmiddel, eller omfattet all annen klinisk signifikant hendelse som en annen side av en annen måte.
TEAE ble definert som de AE -ene som utviklet seg, forverret eller ble alvorlige etter den første dosen av studiemedisinen.
|
Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter den siste dosen i randomiseringsfasen (opptil 12 uker)
|
|
Antall deltakere med dødsfall, SAE -er, AE -er som fører til seponering og Teaes i løpet av ole -fasen
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter den siste dosen i OLE -fasen (opptil 340 uker)
|
En AE ble definert som enhver ny uhyggelig medisinsk forekomst eller forverring av en eksisterende medisinsk tilstand, ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av studiemedisin, enten det er relatert til studiemedisin.
En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, påkrevd eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent deaktiverende eller ufør, utgjorde en medfødt avvik eller en fødselsdefekt, eller mistenkt overføring av et infeksjonsmiddel, eller omfattet all annen klinisk signifikant hendelse som en annen side av en annen måte.
TEAE ble definert som de AE -ene som utviklet seg, forverret eller ble alvorlige etter den første dosen av studiemedisinen.
|
Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter den siste dosen i OLE -fasen (opptil 340 uker)
|
|
Antall deltakere som mottok minst en dose troriluzol i randomiseringsfasen eller ole -fasen med dødsfall, SAE -er, AE -er som fører til seponering og TEAES
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter den siste dosen i OLE -fasen (opptil 348 uker etter at sist randomiseringsdeltaker ble registrert)
|
En AE ble definert som enhver ny uhyggelig medisinsk forekomst eller forverring av en eksisterende medisinsk tilstand, ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av studiemedisin, enten det er relatert til studiemedisin.
En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, påkrevd eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent deaktiverende eller ufør, utgjorde en medfødt avvik eller en fødselsdefekt, eller mistenkt overføring av et infeksjonsmiddel, eller omfattet all annen klinisk signifikant hendelse som en annen side av en annen måte.
TEAE ble definert som de AE -ene som utviklet seg, forverret eller ble alvorlige etter den første dosen av studiemedisinen.
|
Fra første dose studiemedisin til 30 dager etter den siste dosen i OLE -fasen (opptil 348 uker etter at sist randomiseringsdeltaker ble registrert)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra randomisering grunnlinjen i total score på SARA i forlengelsesfaseuke 48
Tidsramme: Randomisering Baseline, Extension Phase Week 48
|
Alvorlighetsgraden av ataksi ble vurdert med SARA, en 8-element klinisk vurderingsskala fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi).
Den totale poengsummen ble avledet som summen av de enkelte elementene, som inkluderte gang (0-8), holdning (0-6), sittende (0-4), taleforstyrrelse (0-6), fingerjakt (0-4), nesefinger-test (0-4), hurtig vekslende håndbevegelser (0-4) og heel-shin-slide (0-4).
Siden fingerjakt, nesefinger-test, hurtigvekslende håndbevegelser og hæl-shin-lysbilde ble gjentatt på både høyre og venstre side, ble gjennomsnittet av høyre og venstre sidevurderinger brukt til å utlede den totale poengsummen.
En negativ endring i poengsum viser forbedring.
|
Randomisering Baseline, Extension Phase Week 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
18. august 2017
Studiet fullført (Faktiske)
20. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. november 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. november 2016
Først lagt ut (Antatt)
10. november 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
8. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Ryggmargssykdommer
- Dyskinesier
- Cerebellare sykdommer
- Cerebellar ataksi
- Spinocerebellare degenerasjoner
- Ataksi
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Spinocerebellar ataksier
Andre studie-ID-numre
- BHV4157-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .