Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk hos voksne personer med spinocerebellar ataksi

11. april 2024 oppdatert av: Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

En fase IIb/III, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av troriluzol hos voksne personer med spinocerebellar ataksi

Hovedformålet med denne studien er å sammenligne effekten av BHV-4157 (Troriluzole) 140 milligram (mg) én gang daglig versus placebo etter 8 ukers behandling hos personer med spinocerebellar ataksi (SCA).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien ble utført i 2 faser: Randomiseringsfase (8 uker) etterfulgt av en åpen utvidelsesfase (48 uker). Under randomiseringsfasen fikk deltakerne enten Troriluzol 140 mg eller matchende placebo i opptil 8 uker. Deltakere som gikk med på å gå inn i utvidelsesfasen fortsatte å dosere Troriluzol 140 mg i 48 uker. Studien ble senere endret for å følge deltakerne i totalt 192 uker i utvidelsesfasen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • CNS Trial
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Harvard University (Massachusetts General Hospital)
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Harvard University (Beth Israel Deaconess Medical Center)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Personer med en kjent eller mistenkt diagnose av følgende spesifikke arvelige ataksier: SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 og SCA10
  • Evne til å gå 8 meter uten hjelp (stokker og andre enheter tillatt)
  • Screening total skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) score ≥8
  • Poengsum på ≥ 2 på gangart underseksjonen av SARA
  • Bestemt av etterforskeren til å være medisinsk stabil ved baseline/randomisering og må være fysisk i stand til og forventes å fullføre studien som planlagt

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver medisinsk tilstand bortsett fra en av de arvelige ataksiene spesifisert i inklusjonskriteriene som hovedsakelig kan forklare eller bidra vesentlig til forsøkspersonens symptomer på ataksi
  • Poengsum for Mini Mental State Exam (MMSE) < 24
  • SARA totalscore på > 30 poeng ved screening
  • Klinisk historie med hjerneslag
  • Aktiv leversykdom eller en historie med leverintoleranse overfor medisiner som etter etterforskerens vurdering er medisinsk signifikant

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Troriluzol

Troriluzol - Randomiseringsfase: Deltakerne fikk Troriluzol 140 mg kapsler oralt én gang daglig (QD) i 8 uker.

Troriluzol/Troriluzol - Forlengelsesfase: Deltakerne fikk Troriluzol 140 mg kapsler oralt QD i 48 uker.
Legemiddel: Troriluzol
Randomiseringsfase: Ryddig (dvs. legemiddelstoff uten hjelpestoffer); løs fylt kapsel.
Legemiddel: Troriluzol
Forlengelsesfase: Ryddig kapsel eller formulert kapsel (dvs. legemiddelstoff med hjelpestoffer).
Placebo komparator: Placebo

Placebo - Randomiseringsfase: Deltakerne fikk matchende placebokapsler oralt QD i 8 uker.

Placebo/Troriluzol - Forlengelsesfase: Deltakere som fikk placebo under randomiseringsfasen, fikk Troriluzole 140 mg kapsler oralt QD i 48 uker.
Legemiddel: Troriluzol
Randomiseringsfase: Ryddig (dvs. legemiddelstoff uten hjelpestoffer); løs fylt kapsel.
Legemiddel: Troriluzol
Forlengelsesfase: Ryddig kapsel eller formulert kapsel (dvs. legemiddelstoff med hjelpestoffer).
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Placebo Randomiseringsfase: Matchende placebo løst fylt kapsel.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total poengsum på skalaen for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) ved randomiseringsfasen uke 8
Tidsramme: Grunnlinje, randomiseringsfase uke 8
Alvorlighetsgraden av ataksi ble vurdert med SARA, en 8-elements klinisk vurderingsskala fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi). Den totale poengsummen ble utledet som summen av de individuelle elementene, som inkluderte gang (0-8), holdning (0-6), sittende (0-4), taleforstyrrelse (0-6), fingerjakt (0-4) ), nese-fingertest (0-4), raske vekslende håndbevegelser (0-4) og hæl-skinneglidning (0-4). Siden fingerjakten, nese-finger-testen, raske vekslende håndbevegelser og hæl-skinnegliding ble gjentatt på både høyre og venstre side, ble gjennomsnittet av vurderingene på høyre og venstre side brukt for å utlede den totale poengsummen. En negativ endring i poengsum viser forbedring.
Grunnlinje, randomiseringsfase uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med dødsfall, alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger (AE) som fører til seponering, og behandlingsfremkommende AE ​​(TEAE) under randomiseringsfasen
Tidsramme: Bivirkninger fra første dose studiemedisin til 2 uker etter siste dose (opptil 10 uker). SAE fra signering av informert samtykkeskjema (ICF) til starten av utvidelsesfasen (ekst.) eller 30 dager etter siste dose (opptil 12 uker).
En AE ble definert som enhver ny uønsket medisinsk hendelse eller forverring av en allerede eksisterende medisinsk tilstand, ugunstige og utilsiktede tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av studiemedikamentet, enten det er relatert til studiemedikamentet eller ikke. En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, nødvendig eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent invalidiserende eller invalidiserende, utgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt, eller mistenkt overføring av et smittestoff, eller omfattet enhver annen klinisk signifikant hendelse som kan sette personen i fare eller kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de nevnte utfallene. TEAE ble definert som de bivirkningene som utviklet seg, forverret seg eller ble alvorlige etter den første dosen av studiemedikamentet.
Bivirkninger fra første dose studiemedisin til 2 uker etter siste dose (opptil 10 uker). SAE fra signering av informert samtykkeskjema (ICF) til starten av utvidelsesfasen (ekst.) eller 30 dager etter siste dose (opptil 12 uker).
Antall deltakere med dødsfall, alvorlige bivirkninger (SAE), uønskede hendelser (AE) som fører til seponering, og behandling Emergent AE (TEAE) under forlengelsesfasen
Tidsramme: Bivirkninger fra første dose Ext Phase troriluzol til 2 uker etter siste dose (opptil 50 uker etter siste forsøksperson som ble registrert i Ext Phase). SAEs fra signering av ICF til 30 dager etter siste dose (opptil 52 uker etter siste forsøksperson som ble registrert i Ext Phase).
En AE ble definert som enhver ny uønsket medisinsk hendelse eller forverring av en allerede eksisterende medisinsk tilstand, ugunstige og utilsiktede tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av studiemedikamentet, enten det er relatert til studiemedikamentet eller ikke. En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, nødvendig eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent invalidiserende eller invalidiserende, utgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt, eller mistenkt overføring av et smittestoff, eller omfattet enhver annen klinisk signifikant hendelse som kan sette personen i fare eller kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de nevnte utfallene. TEAE ble definert som de bivirkningene som utviklet seg, forverret seg eller ble alvorlige etter den første dosen av studiemedikamentet.
Bivirkninger fra første dose Ext Phase troriluzol til 2 uker etter siste dose (opptil 50 uker etter siste forsøksperson som ble registrert i Ext Phase). SAEs fra signering av ICF til 30 dager etter siste dose (opptil 52 uker etter siste forsøksperson som ble registrert i Ext Phase).
Antall deltakere som mottok minst én dose troriluzol i randomiseringsfasen eller utvidelsesfasen med dødsfall, alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger som førte til seponering og behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Bivirkninger fra første dose med troriluzol til 2 uker etter siste dose (opptil 50 uker etter siste innrullerte Ext-person eller opptil 58 uker etter siste randomisering [Rand]-person). SAEs fra signering av ICF til 30 dager etter siste dose med troriluzol.
En AE ble definert som enhver ny uønsket medisinsk hendelse eller forverring av en allerede eksisterende medisinsk tilstand, ugunstige og utilsiktede tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av studiemedikamentet, enten det er relatert til studiemedikamentet eller ikke. En SAE ble definert som en hendelse som var dødelig eller livstruende, nødvendig eller langvarig sykehusinnleggelse, var betydelig eller permanent invalidiserende eller invalidiserende, utgjorde en medfødt anomali eller en fødselsdefekt, eller mistenkt overføring av et smittestoff, eller omfattet enhver annen klinisk signifikant hendelse som kan sette personen i fare eller kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de nevnte utfallene. TEAE ble definert som de bivirkningene som utviklet seg, forverret seg eller ble alvorlige etter den første dosen av studiemedikamentet.
Bivirkninger fra første dose med troriluzol til 2 uker etter siste dose (opptil 50 uker etter siste innrullerte Ext-person eller opptil 58 uker etter siste randomisering [Rand]-person). SAEs fra signering av ICF til 30 dager etter siste dose med troriluzol.
Antall deltakere med inntrykk av fordel ved bruk av pasienten Global Impression of Change (PGI-C) indeksskala under randomiseringsfasen
Tidsramme: Randomiseringsfase uke 8
PGI-C er en pasient selvrapportert global indeksskala som ble brukt til å vurdere responsen til en tilstand på terapi. Deltakerne vurderte sitt inntrykk av nytte basert på følgende 7 kategorier: Ingen endring (eller tilstanden har blitt verre); Nesten det samme, knapt noen endring i det hele tatt; Litt bedre, men ingen merkbar endring; Noe bedre, men endringen har ikke gjort noen reell forskjell; Middels bedre, og en liten, men merkbar endring; Bedre og en definitiv forbedring som har gjort en reell og verdifull forskjell; En god del bedre og en betydelig forbedring som har gjort hele forskjellen.
Randomiseringsfase uke 8

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra randomiseringsbasislinje i total poengsum på skalaen for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) ved utvidelsesfase uke 48
Tidsramme: Randomiseringsbasislinje, utvidelsesfase uke 48
Alvorlighetsgraden av ataksi ble vurdert med SARA, en 8-elements klinisk vurderingsskala fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi). Den totale poengsummen ble utledet som summen av de individuelle elementene, som inkluderte gang (0-8), holdning (0-6), sittende (0-4), taleforstyrrelse (0-6), fingerjakt (0-4) ), nese-fingertest (0-4), raske vekslende håndbevegelser (0-4) og hæl-skinneglidning (0-4). Siden fingerjakten, nese-finger-testen, raske vekslende håndbevegelser og hæl-skinnegliding ble gjentatt på både høyre og venstre side, ble gjennomsnittet av vurderingene på høyre og venstre side brukt for å utlede den totale poengsummen. En negativ endring i poengsum viser forbedring.
Randomiseringsbasislinje, utvidelsesfase uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

18. august 2017

Studiet fullført (Antatt)

23. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2016

Først lagt ut (Antatt)

10. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BHV4157-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Troriluzol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere