Udvidet adgangsprotokol ved hjælp af Alpha/Beta T og CD19+ Depleted PBSC

PATIENT- OG DONORBERETNING

Patienter, der mangler en HLA-matchet søskende, og som er kandidater til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), men som ikke opfylder kriterierne for nuværende åbne institutionelle protokoller, der anvender ClinMACs-enhed til β T/CD19+-depletering.

Patienter med følgende transplanterbare sygdomme:

Ikke-maligne sygdomme:

• Metaboliske lagringssygdomme, der kan korrigeres af HSCT
• Knoglemarvssvigt syndromer
• Immundefekter/immune dysreguleringssyndromer
• Seglcellesygdom eller thalassæmi
• Andre sygdomme behandlet med HSCT

Ondartede sygdomme:

• Akut leukæmi
• Kroniske leukæmier
• Lymfomer
• Myelodyplastisk syndrom

Kriterier for organfunktion:

Det er vigtigt at bemærke, at den konditionering, der ordineres til patienten, vil blive bestemt baseret på sygdommen og organstatus og vil være regimer, der betragtes som standard. Passende kombinationer af kemoterapi, immunterapi og/eller stråling vil blive bestemt på individuel basis.

Patientberettigelse vil blive vurderet i henhold til vores institutionelle standarddriftsprocedurer:

• Lansky eller Karnofsky præstation >60
• Nyrefunktion: vil blive bestemt baseret på serumkreatinin i henhold til vores institutionelle SOP
• Hepatisk: Transaminaser vil blive vurderet i henhold til gældende institutionelle SOP
• Hjerte: Hjertefunktionen vil blive vurderet i henhold til institutionel SOP
• Ingen aktiv ubehandlet infektion
• Underskrevet informeret samtykke
• Ingen fuldt HLA-matchede søskendedonor tilgængelig.
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest.
• Forsøgspersoner med graftsvigt, som kræver en anden HSCT, behøver ikke at opfylde berettigelseskriterierne igen før den anden transplantation. Graftfejl er en medicinsk nødsituation, der kræver HSCT

Donorberettigelse Patienter skal have en identificeret levende donor

• Donorudvælgelse vil overholde 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Ubeslægtet donor, der opfylder matchningskriterierne i NMDP: Ubeslægtede donorer, der kan være op til et antigen-mismatch ved A, B eller DRB1. donor
• Relateret donor mismatchet ved et til fem antigener (haploidentisk)
• Donor egnet til mobilisering af perifere stamceller og aferese og opfylder kriterier for infektionssygdomme i henhold til vores institutionelle SOP, inklusive HIV, Hepatitis B (HepB), Hepatitis C (HepC) polymerasekædereaktion (PCR) negativ.
• CHOP knoglemarvstransplantation (BMT) procedurer gælder for at bestemme donorberettigelse, herunder donorscreening og testning for relevante smitsomme sygdomsstoffer og sygdomme. Vores donorindsamlingsprogram er Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) akkrediteret.
• Ubeslægtet donor identificeret gennem National Marrow Donor Program (NMDP) og opfylder NMDP-kriterierne for donation. Ubeslægtet donor villig og i stand til at gennemgå mobilisering af perifere stamceller og aferese
• Donorerne udvalgt til dette nye forsøgslægemiddel (IND) vil enten være ikke-relaterede donorer identificeret gennem National Marrow Donor Program (NMDP) eller relaterede donorer. Med hensyn til de ikke-relaterede donorer; NMDP-procedurer til bestemmelse af donorberettigelse omfatter donorscreening og testning for relevante smitsomme sygdomsstoffer og sygdomme.

Ekskluderingskriterier:

• Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner
• Fuldt HLA matchet søskendedonor
• Donor ude af stand til at donere perifere stamceller
• Gravide kvinder