Alpha/Beta T および CD19+ 枯渇 PBSC を使用した拡張アクセス プロトコル
2025年5月18日 更新者：Timothy Olson、Children's Hospital of Philadelphia
TCR アルファ/ベータ T 細胞/CD19+ 枯渇非血縁ドナーまたは部分的に一致した血縁ドナー末梢幹細胞を使用した拡張アクセスプロトコル
このプロトコルの主な目的は、完全に一致する HLA (ヒト白血球抗原) の兄弟ドナーがなく、同種造血幹細胞移植 (HSCT) の候補者である患者へのアクセスを拡大することです。
これらの患者は、HSCT の適応となる深刻な、または直ちに生命を脅かす疾患を患っています。
これらの患者は、フィラデルフィア小児病院治験審査委員会 (IRB) が承認した、T枯渇に CliniMACs 技術を利用する他のプロトコルの対象ではありません。
調査の概要
詳細な説明
HSCT の恩恵を受ける可能性のある患者の 25 ～ 30% のみが、適合する血縁ドナーを持っています。
サイズや一致基準のために、または強度を下げたレジメンが推奨されている場合は、関連のない臍帯血が利用できない場合があります。
重度の移植片対宿主病 (GVHD) およびその他の合併症のリスクは、血縁関係のないドナー、または部分的に適合した血縁ドナーの場合に高くなります。
フィラデルフィア小児病院 (CHOP) では、重度の GVHD のリスクを軽減するために、T が完全または部分的に枯渇している不一致の非血縁ドナーまたは部分一致の血縁ドナーを使用した豊富な経験があります。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 利用可能
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
患者とドナーの適格性
HLA 一致の兄弟姉妹がなく、同種造血幹細胞移植 (HSCT) の候補であるが、β T/CD19+ 枯渇のための ClinMACs デバイスを使用する現在のオープンな機関プロトコルの基準を満たしていない患者。
以下の移植可能な疾患の患者：
非悪性疾患:
- 造血幹細胞移植で治療可能な代謝性蓄積症
- 骨髄不全症候群
- 免疫不全/免疫調節不全症候群
- 鎌状赤血球症またはサラセミア
- HSCTで治療されるその他の疾患
悪性疾患:
- 急性白血病
- 慢性白血病
- リンパ腫
- 骨髄異形成症候群
臓器機能基準:
患者に処方されるコンディショニングは、疾患と臓器の状態に基づいて決定され、標準と見なされるレジメンになることに注意することが重要です。 化学療法、免疫療法、および/または放射線療法の適切な組み合わせは、個別に決定されます。
患者の適格性は、施設の標準操作手順に従って評価されます。
- Lansky または Karnofsky パフォーマンス >60
- 腎機能：施設内SOPに従って、血清クレアチニンに基づいて決定されます
- 肝臓：トランスアミナーゼは、現在の施設のSOPに従って評価されます
- 心臓：心臓機能は、施設のSOPに従って評価されます
- 未治療の活動性感染症はありません
- 署名済みのインフォームド コンセント
- 完全に HLA が一致する兄弟ドナーは利用できません。
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。
- 2 回目の HSCT を必要とする移植片不全の被験者は、2 回目の移植の前に適格基準を再度満たす必要はありません。 移植片の失敗は、HSCT を必要とする医学的緊急事態です。
ドナー適格性患者は、特定された生体ドナーを持っている必要があります
- ドナーの選択は、21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271* に準拠します。
- NMDP の一致基準を満たす血縁関係のないドナー: A、B、または DRB1 で最大 1 つの抗原ミスマッチである可能性のある血縁関係のないドナー。 ドナー
- 関連するドナーが 1 ～ 5 の抗原でミスマッチ (ハプロ同一性)
- 末梢幹細胞の動員およびアフェレーシスに適したドナーであり、HIV、B 型肝炎 (HepB)、C 型肝炎 (HepC) ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) 陰性を含む、施設の SOP に従って感染症基準を満たしています。
- CHOP 骨髄移植 (BMT) 手順は、ドナーの適格性を判断するために適用されます。これには、ドナーのスクリーニングや、関連する伝染病病原体や疾患の検査が含まれます。 当社のドナー収集プログラムは、細胞療法認定財団 (FACT) の認定を受けています。
- -全国骨髄ドナープログラム（NMDP）を通じて特定された無関係のドナーであり、寄付のNMDP基準を満たしています。 -血縁関係のないドナーが、末梢幹細胞の動員およびアフェレーシスを受ける意思があり、それを受けることができる
- この治験用新薬 (IND) のために選択されたドナーは、National Marrow Donor Program (NMDP) を通じて特定された非血縁ドナーまたは関連ドナーのいずれかになります。 無関係のドナーについて;ドナーの適格性を決定するための NMDP 手順には、ドナーのスクリーニングと、関連する伝染病病原体および疾患の検査が含まれます。
除外基準:
- コントロールされていない細菌、ウイルス、または真菌感染症
- 完全にHLAが一致した兄弟ドナー
- 末梢幹細胞を提供できないドナー
- 妊娠中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Tim Olson, MD, PhD、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2017年5月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年5月5日
最初の投稿 (実際)
2017年5月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月18日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。