Erweitertes Zugriffsprotokoll unter Verwendung von Alpha/Beta T und CD19+ Depleted PBSC

PATIENTEN- UND SPENDERBERECHTIGUNG

Patienten, denen ein HLA-passendes Geschwisterkind fehlt und die Kandidaten für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) sind, aber die Kriterien für aktuelle offene institutionelle Protokolle mit ClinMACs-Gerät zur β-T/CD19+-Depletion nicht erfüllen.

Patienten mit folgenden übertragbaren Krankheiten:

Nicht bösartige Erkrankungen:

• Mittels HSCT korrigierbare Stoffwechselspeicherkrankheiten
• Knochenmarkinsuffizienzsyndrome
• Immundefekte/Immundysregulationssyndrome
• Sichelzellanämie oder Thalassämie
• Andere Krankheiten, die mit HSCT behandelt werden

Bösartige Erkrankungen:

• Akute Leukämien
• Chronische Leukämien
• Lymphome
• Myelodyplastisches Syndrom

Organfunktionskriterien:

Es ist wichtig zu beachten, dass die dem Patienten verschriebene Konditionierung auf der Grundlage der Krankheit und des Organstatus bestimmt wird und als Standardtherapie gilt. Geeignete Kombinationen aus Chemotherapie, Immuntherapie und/oder Bestrahlung werden individuell festgelegt.

Die Eignung des Patienten wird gemäß unseren institutionellen Standardverfahren beurteilt:

• Lansky- oder Karnofsky-Leistung >60
• Nierenfunktion: wird basierend auf Serumkreatinin gemäß unserer institutionellen SOP bestimmt
• Leber: Transaminasen werden gemäß der aktuellen institutionellen SOP bewertet
• Herz: Die Herzfunktion wird gemäß der institutionellen SOP beurteilt
• Keine aktive unbehandelte Infektion
• Unterschriebene Einverständniserklärung
• Kein vollständig HLA-angepasster Geschwisterspender verfügbar.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben.
• Patienten mit Transplantatversagen, die eine zweite HSCT benötigen, müssen die Eignungskriterien vor der zweiten Transplantation nicht erneut erfüllen. Transplantatversagen ist ein medizinischer Notfall, der eine HSCT erfordert

Spendereignung Patienten müssen einen identifizierten lebenden Spender haben

• Die Spenderauswahl entspricht 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Nicht verwandter Spender, der die Übereinstimmungskriterien des NMDP erfüllt: Nicht verwandte Spender, die bei A, B oder DRB1 bis zu einer Antigen-Fehlpaarung aufweisen können. Spender
• Verwandter Spender, der bei einem bis fünf Antigenen nicht übereinstimmt (haploidentisch)
• Spender, der für die Mobilisierung peripherer Stammzellen und Apherese geeignet ist und die Kriterien für Infektionskrankheiten gemäß unserer institutionellen SOP erfüllt, einschließlich HIV, Hepatitis B (HepB), Hepatitis C (HepC) Polymerase-Kettenreaktion (PCR) negativ.
• CHOP-Knochenmarktransplantationsverfahren (BMT) gelten für die Bestimmung der Spendereignung, einschließlich Spenderscreening und Tests auf relevante übertragbare Krankheitserreger und Krankheiten. Unser Spendersammelprogramm ist von der Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) akkreditiert.
• Nicht verwandter Spender, der durch das National Marrow Donor Program (NMDP) identifiziert wurde und die NMDP-Kriterien für eine Spende erfüllt. Nicht verwandter Spender, der bereit und in der Lage ist, sich einer Mobilisierung von peripheren Stammzellen und einer Apherese zu unterziehen
• Die für dieses neue Prüfpräparat (IND) ausgewählten Spender sind entweder nicht verwandte Spender, die durch das National Marrow Donor Program (NMDP) identifiziert wurden, oder verwandte Spender. In Bezug auf die nicht verwandten Spender; Die NMDP-Verfahren zur Bestimmung der Spendereignung umfassen Spender-Screening und -Tests auf relevante übertragbare Krankheitserreger und Krankheiten.

Ausschlusskriterien:

• Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen
• Vollständig HLA-übereinstimmender Geschwisterspender
• Spender kann periphere Stammzellen nicht spenden
• Schwangere Frauen